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Rhu-pGSN per la sindrome da distress respiratorio acuto (ARDS)

12 giugno 2026 aggiornato da: BioAegis Therapeutics Inc.

Uno studio di fase 2 randomizzato in doppio cieco controllato con placebo per valutare l'efficacia e la sicurezza della gelsolina plasmatica umana ricombinante aggiuntiva con cure standard per ARDS da moderata a grave dovuta a polmonite o altre infezioni

BTI-203 è uno studio POC (proof-of-concept) di fase 2 randomizzato, in doppio cieco, controllato con placebo, multicentrico per valutare l'efficacia e la sicurezza di rhu-pGSN più standard di cura (SOC) in soggetti con moderata- ARDS grave (rapporto P/F ≤200) dovuto a polmonite o altre infezioni. I potenziali soggetti ricoverati in ospedale con polmonite o altre infezioni devono essere sottoposti a screening entro 24 ore dalla diagnosi di ARDS.

Panoramica dello studio

Stato

Reclutamento

Condizioni

Intervento / Trattamento

Descrizione dettagliata

I potenziali soggetti ricoverati in ospedale con polmonite o altre infezioni devono essere sottoposti a screening entro 24 ore dalla diagnosi di ARDS. Miriamo a identificare il più presto possibile i pazienti in ospedale che hanno sviluppato un'insufficienza respiratoria ipossiemica acuta entro 7 giorni dall'infezione scatenante che porta all'ARDS, con conseguente ventilazione meccanica o non invasiva o supplementazione di ossigeno nasale ad alto flusso con ≥70% O2 a una portata di ≥30 ml/min. I pazienti che non si qualificano per lo studio alla visita di screening iniziale a causa di ARDS lieve possono successivamente progredire in ARDS da moderata a grave e devono essere rivalutati almeno quotidianamente per i 7 giorni successivi all'infezione scatenante.

Una volta ottenuto il consenso informato, verranno eseguite le seguenti valutazioni/procedure:

  1. Confermare che il potenziale partecipante abbia un'insufficienza respiratoria ipossiemica acuta qualificata come ARDS da moderata a grave per ≤48 ore a seguito di un'infezione sospetta o confermata nella settimana precedente. L'ARDS da moderata a grave è definita dal rapporto calcolato o stimato tra la pressione arteriosa di O2 e la frazione di O2 inspirato [rapporto P/F] ≤200. Il rapporto P/F sarà calcolato dall'emogasanalisi arteriosa più recente ottenuta non più di 48 ore prima dello screening. Per i potenziali soggetti che ricevono ossigeno nasale ad alto flusso con ≥70% di O2 a una portata di ≥30 mL/min, il rapporto P/F sarà stimato assumendo il 50% di O2 erogato. Se idoneo e iscritto al processo, dovrebbero essere prese le seguenti misure.
  2. Registrare la storia medica, compresi i farmaci concomitanti e lo stato clinico attuale. Specificare la sede e l'eziologia (se nota) dell'infezione, indicando se il polmone ("ARDS diretta") o un altro organo ("ARDS indiretta") è la sede primaria dell'infezione.
  3. Eseguire test di gravidanza (urina o sangue) per le donne in età fertile se non già eseguito durante il ricovero in corso.
  4. Raccogliere campioni di sangue prima del trattamento per la misurazione del pGSN basale e l'analisi degli anticorpi contro il pGSN.
  5. Eseguire l'esame obiettivo e documentare i risultati della radiografia del torace (CXR) e/o della tomografia computerizzata (TC), se la CXR è inadeguata se non già disponibile come da SOC.
  6. Ottenere colture di sangue ed espettorato ed elettrocardiogramma (ECG) per SOC (se non già eseguito). Il team clinico sarà incoraggiato a ordinare espettorato (batterico, virale e micobatterico, come indicato) ed emocolture, colorazioni di Gram dell'espettorato, rilevazione dell'antigene su campioni respiratori e di urina e test di amplificazione dell'acido nucleico sindromico (NAAT) su campioni respiratori ( incluso un pannello di reazione a catena della polimerasi [PCR] virale e di altri patogeni respiratori), ove possibile. Altri campioni provenienti da possibili siti di infezione (ad es. urina, drenaggio intra-addominale, ascessi cutanei o dei tessuti molli) devono essere coltivati ​​quando disponibili.
  7. Misurare i test di laboratorio di routine e i biomarcatori presso il laboratorio locale (ospedaliero) secondo le consuetudini locali/SOC raccogliere aliquote f- sangue per i successivi test sui biomarcatori (inclusi, ma non limitati a, proteina C-reattiva [CRP], procalcitonina, interleuchina [IL]1β, IL6 , IL10 e fattore di necrosi tumorale [TNF]) per l'analisi presso il laboratorio centrale.
  8. Se i criteri di ammissibilità sono soddisfatti, il soggetto sarà randomizzato 1:1 (rhu-pGSN:placebo) a un gruppo di trattamento e trattato entro 12 ore dall'arruolamento e non oltre 48 ore dopo la diagnosi di ARDS da moderata a grave. I soggetti saranno stratificati per sede, tipo di supporto respiratorio (ventilazione meccanica vs. ventilazione non invasiva/ossigeno nasale ad alto flusso [HFNO]) e sede primaria di infezione (polmone vs. altro/sconosciuto).

I soggetti randomizzati riceveranno la dose assegnata di rhu-pGSN o un volume uguale di placebo salino sterile visibilmente indistinguibile il prima possibile, ma a partire da non oltre 48 ore dopo la diagnosi di ARDS da moderata a grave. Dopo la ricostituzione a 200 mg in un volume finale di 5 mL in un flaconcino da 10 mL, rhu pGSN non deve essere tenuto a temperatura ambiente per >2 ore prima di iniziare l'infusione.

Una singola dose di carico di rhu-pGSN a 24 mg/kg seguita da 5 dosi giornaliere di rhu-pGSN a 12 mg/kg di peso corporeo effettivo misurato o stimato a partire da 24 ore dopo la dose di carico o un uguale volume di placebo salino indistinguibile essere somministrato. Sarà consentita una finestra di ±2 ore intorno agli orari di somministrazione. Il farmaco oggetto dello studio viene somministrato mediante iniezione o pompa per via endovenosa a una velocità di 5 20 mL/min attraverso un filtro da 0,2 μm. La siringa, il filtro e il tubo di prolunga per l'infusione del farmaco oggetto dello studio devono essere collegati il ​​più vicino possibile ai soggetti.

L'endpoint primario di efficacia della mortalità per tutte le cause sarà valutato al giorno 60, con endpoint secondari valutati ai giorni 7, 14, 28 e 60. I soggetti dimessi saranno sottoposti a valutazione di follow-up nei giorni 14, 28 e 60, preferibilmente ma non necessariamente di persona.

Il laboratorio di screening e altri test possono essere utilizzati come valori basali e non devono essere ripetuti se eseguiti entro 24 ore prima della randomizzazione, salvo diversamente indicato dal SOC. Tuttavia, il campione di sangue per l'analisi dei livelli di pGSN deve essere ripetuto se non raccolto entro 15 minuti prima dell'inizio della prima dose del farmaco oggetto dello studio.

Ripetere CXR e/o scansioni TC e esami di laboratorio/colture devono essere ottenuti durante il ricovero se/quando indicato dal SOC. Nei giorni 1 (pre-dose), 28 e 60 devono essere raccolti, se possibile, campioni di sangue per l'analisi degli anticorpi contro pGSN. Ripetere il sangue e altre colture devono essere ottenute per SOC.

Verrà formato un Comitato indipendente per il monitoraggio dei dati e della sicurezza (DSMB) composto da almeno 2 medici e 1 statistico con adeguate competenze scientifiche e mediche, i cui ruoli e responsabilità saranno descritti nella carta del DSMB. Il DSMB eseguirà 3 revisioni intermedie dei dati sulla sicurezza sottolineando i decessi e gli SAE e monitorerà le regole di arresto per sospendere l'arruolamento. Queste revisioni intermedie avverranno dopo che i primi 50, 100 e 200 soggetti nel set di analisi della sicurezza avranno completato 28 giorni di follow-up, saranno deceduti o avranno interrotto lo studio prima del completamento di 28 giorni di follow-up. Ai membri del DSMB verranno forniti risultati parzialmente in cieco separati in 2 gruppi per trattamento senza identificare il trattamento effettivo. I dati saranno ulteriormente aperti a discrezione del presidente del DSMB. Sulla base di ciascuna delle revisioni intermedie pianificate, lo studio verrà sospeso in attesa della revisione DSMB dei dati completamente non ciechi se vi è un aumento relativo di 25 punti percentuali nell'incidenza di morte o SAE in uno dei due gruppi di trattamento rispetto all'altro. Lo Sponsor intraprenderà le azioni appropriate in base alla raccomandazione del DSMB.

Il DSMB esaminerà anche i rapporti accelerati di eventuali SAE durante lo studio e potrebbe richiedere ulteriori esami dei dati sulla sicurezza a propria discrezione. Per le revisioni dei dati sulla sicurezza non intermedie, l'arruolamento continuerà durante le analisi sulla sicurezza se non diversamente raccomandato dal presidente del DSMB.

Tipo di studio

Interventistico

Iscrizione (Stimato)

600

Fase

  • Fase 2

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Contatto studio

Backup dei contatti dello studio

Luoghi di studio

  • Belgio
      • Brussels, Belgio, 1070
        • Reclutamento
        • HUB - Hôpital Erasme
        • Contatto:
        • Investigatore principale:
          • Fabio Taccone, MD
      • Charleroi, Belgio, 6042
        • Reclutamento
        • CHU Charleroi Marie Curie Hospital
        • Contatto:
        • Investigatore principale:
          • Michael Piagnerelli, MD
      • Liège, Belgio, 4000
        • Reclutamento
        • Centre Hospitalier Regional de la Citadelle
        • Investigatore principale:
          • Vincent Fraipont, MD
        • Contatto:
      • Ottignies, Belgio, 1340
        • Reclutamento
        • Clinique Saint-Pierre Ottignies
        • Investigatore principale:
          • Nicolas De Schryver, MD
        • Contatto:
  • Bulgaria
      • Sofia, Bulgaria
        • Reclutamento
        • UMHAT "Alexandrovska" EAD
        • Contatto:
        • Investigatore principale:
          • Yordanka Yamakova, MD
  • Canada
      • Calgary, Canada, T1Y 6J4
        • Reclutamento
        • Peter Lougheed Centre
        • Contatto:
        • Investigatore principale:
          • Christopher Doig, MD
      • Calgary, Canada, T2V 1P9
        • Reclutamento
        • Rocky View General Hospital
        • Contatto:
        • Investigatore principale:
          • Christopher Doig, MD
      • Calgary, Canada, T3M 1M4
        • Reclutamento
        • South Health Campus
        • Contatto:
        • Investigatore principale:
          • Christopher Doig, MD
    • Alberta
      • Calgary, Alberta, Canada, AB T2N 5A1
        • Reclutamento
        • Foothills Medical Centre
        • Contatto:
        • Investigatore principale:
          • Christopher Doig, MD
      • Edmonton, Alberta, Canada, T6L 5X8
        • Reclutamento
        • Grey Nuns Hospital
        • Investigatore principale:
          • Janek Senaratne, MD
        • Contatto:
    • British Columbia
      • North Vancouver, British Columbia, Canada, V7L 2L7
        • Reclutamento
        • Lions Gate Hospital
        • Contatto:
        • Investigatore principale:
          • James Joshua Douglas, MD
    • Ontario
      • Toronto, Ontario, Canada, M4N 3M5
        • Reclutamento
        • Sunnybrook Health Sciences Centre
        • Investigatore principale:
          • Neill Adhikari, MD
        • Contatto:
      • Toronto, Ontario, Canada, M5G 2N2
        • Reclutamento
        • University Health Network (UHN)-Toronto General Hospital (TGH)
        • Contatto:
        • Investigatore principale:
          • Niall Ferguson, MD
    • Quebec
      • Montreal, Quebec, Canada, H4A 3J1
        • Reclutamento
        • McGill University Health Centre - Royal Victoria Hospital (MUHC-RVH)
        • Contatto:
        • Investigatore principale:
          • Peter Goldberg, MD
      • Montreal, Quebec, Canada, H4J1C5
        • Reclutamento
        • Centre intégré universitaire de santé et services sociaux du nord de l'île de Montréal-Hôpital du Sacré de Montréal (CIUSSS-NÎM-HSCM)
        • Contatto:
        • Investigatore principale:
          • Martin Albert, MD
  • Cechia
      • Brno, Cechia, 602 00
        • Reclutamento
        • St. Anne's University Hospital
        • Contatto:
        • Investigatore principale:
          • Pavel Suk, MD
      • Prague, Cechia, 100 34 10
        • Reclutamento
        • University Hospital Královské Vinohrady
        • Investigatore principale:
          • František Duška, MD
        • Contatto:
      • Prague, Cechia, 2, 12000
        • Reclutamento
        • General University Hospital
        • Contatto:
        • Investigatore principale:
          • Michal Otáhal, MD
  • Francia
      • La Roche-sur-Yon, Francia
        • Reclutamento
        • Centre Hospitalier Departemental (CHD) Vendee
        • Investigatore principale:
          • Jean-Claude Lacherade, MD
        • Contatto:
      • Le Kremlin-Bicêtre, Francia, 94275
        • Reclutamento
        • Hôpital du Kremlin Bicêtre, APHP
        • Contatto:
        • Investigatore principale:
          • Tai Pham, MD
      • Melun, Francia, 77000
        • Reclutamento
        • Centre Hospitalier de Melun-Senart
        • Investigatore principale:
          • Mehran MONCHI, MD
        • Contatto:
      • Nantes, Francia, 1
        • Reclutamento
        • CHU Nantes
        • Investigatore principale:
          • Jean-Baptiste Lascarrou, MD
        • Contatto:
      • Oullins-Pierre-Bénite, Francia, 69495
        • Reclutamento
        • Centre Hospitalier Lyon Sud
        • Contatto:
        • Investigatore principale:
          • Bernard Allaouchiche, MD
      • Paris, Francia, 75013
        • Reclutamento
        • Hôpital Pitié-Salpêtrière
        • Contatto:
        • Investigatore principale:
          • Alexandre Demoule, MD
      • Paris, Francia, 75020
        • Reclutamento
        • Tenon Hospital
        • Investigatore principale:
          • Muriel Fartoukh, MD
        • Contatto:
      • Strasbourg, Francia, 67091
        • Non ancora reclutamento
        • Nouvel Hopital Civil
        • Contatto:
        • Investigatore principale:
          • Julie Helms, MD
  • Germania
      • Homburg, Germania, 66421
        • Reclutamento
        • Saarland University Hospital
        • Contatto:
        • Investigatore principale:
          • Andreas Meiser, MD
      • Jena, Germania, 07747
        • Reclutamento
        • Jena University Hospital
        • Contatto:
        • Investigatore principale:
          • Johannes Ehler, MD
      • Munich, Germania, D-81377
        • Reclutamento
        • University Hospital LMU Munich
        • Contatto:
        • Investigatore principale:
          • Sandra Kristina Frank, MD
  • Italia
      • Brescia, Italia, 25123
        • Reclutamento
        • Asst-Spedali Civili di Brescia
        • Contatto:
        • Investigatore principale:
          • Michele Bertoni, MD
      • Rome, Italia, 00165
        • Reclutamento
        • Fondazione Policlinico A. Gemelli IRCCS
        • Investigatore principale:
          • Domenico Luca Grieco, MD
        • Contatto:
  • Olanda
      • 's-Hertogenbosch, Olanda
        • Reclutamento
        • Jeroen Bosch Ziekenhuis
        • Contatto:
        • Contatto:
        • Investigatore principale:
          • Koen Simons, MD
      • Apeldoorn, Olanda
        • Reclutamento
        • Gelre Hospitals, Department of ICU
        • Contatto:
          • Peter E Spronk, MD PhD
          • Numero di telefono: +31(0) 55 5818451
          • Email: p.spronk@gelre.nl
        • Investigatore principale:
          • Peter E Spronk, MD PhD
      • Ede, Olanda
        • Reclutamento
        • Gelderse Vallei Hospital
        • Contatto:
          • Yvonne Swaen
          • Numero di telefono: +31(0)318434126
          • Email: SwaenY@zgv.nl
        • Contatto:
        • Investigatore principale:
          • Arthur R.H. van Zanten, MD PhD
      • Enschede, Olanda, 7512 KZ
        • Reclutamento
        • Medisch Spectrum Twente
        • Contatto:
        • Contatto:
          • Tim Krol
          • Numero di telefono: +31(0)652733962
          • Email: t.krol@mst.nl
        • Investigatore principale:
          • Albertus Beishuizen, MD
      • Nijmegen, Olanda, 6532 SZ
        • Reclutamento
        • Canisius Wilhelmina Ziekenhuis
        • Investigatore principale:
          • Oscar Hoiting, MD
        • Contatto:
  • Regno Unito
      • Cardiff, Regno Unito, CF14 4XW
        • Reclutamento
        • University Hospital of Wales
        • Contatto:
        • Investigatore principale:
          • Matt P Wise, MD
      • Plymouth, Regno Unito, PL6 8DH
        • Reclutamento
        • Derriford Hospital (University Hospitals Plymouth Hospital Trust)
        • Contatto:
        • Investigatore principale:
          • Nikitas Nikitas, MD
      • Wakefield, Regno Unito, WF1 4DG
        • Reclutamento
        • Pinderfields Hospital (Mid Yorkshire Teaching NHS Trust)
        • Contatto:
        • Investigatore principale:
          • Brendan Sloan, MD
  • Romania
      • Bucharest, Romania
        • Reclutamento
        • Spital Universitar de Urgenta ELIAS (University Emergency Hospital Elias)
        • Contatto:
        • Investigatore principale:
          • Sylvius Negoita, MD
      • Bucharest, Romania, 050098
        • Reclutamento
        • University Hospital of Bucharest
        • Contatto:
        • Investigatore principale:
          • Andreea Monica Birjaru, MD
      • Timișoara, Romania, 300723
        • Reclutamento
        • Clinical County Hospital Timisoara
        • Investigatore principale:
          • Ovidiu Bedreag, MD
        • Contatto:
      • Târgu Mureş, Romania, 540103
        • Reclutamento
        • County Clinical Hospital Tirgu Mures
        • Contatto:
        • Investigatore principale:
          • Mircea Stoian, MD
  • Spagna
      • Barcelona, Spagna, 08907
        • Reclutamento
        • Bellvitge University Hospital
        • Contatto:
        • Investigatore principale:
          • Oriol Roca, MD
      • Barcelona, Spagna, 08030
        • Reclutamento
        • Hospital Clinic Barcelona
        • Investigatore principale:
          • Pedro Castro Rebollo, MD
        • Contatto:
      • Barcelona, Spagna, 08208
        • Reclutamento
        • University Hospital of Bucharest
        • Contatto:
        • Contatto:
          • Gemma Goma
          • Numero di telefono: 937231010 ext 81109
          • Email: ggoma@tauli.cat
        • Investigatore principale:
          • Emilio Diaz Santos, MD
      • Madrid, Spagna, 28041
        • Reclutamento
        • Hospital Universitario 12 de Octubre
        • Investigatore principale:
          • Mario Chico-Fernández, MD
        • Contatto:
      • Madrid, Spagna
        • Reclutamento
        • Clínico San Carlos
        • Contatto:
        • Investigatore principale:
          • Miguel Sanchez Garcia, MD
      • Madrid, Spagna, 28905
        • Reclutamento
        • Hospital Universitario de Getafe
        • Investigatore principale:
          • Jose Lorente, MD
        • Contatto:
      • Tarragona, Spagna, 43005
        • Reclutamento
        • Hospital Universitari de Tarragona Joan XXIII
        • Contatto:
        • Investigatore principale:
          • Alejandro Hugo Rodriguez Oviedo, MD
      • Tarragona, Spagna, 43204
        • Reclutamento
        • Hospital Universitari Sant Joan de Reus
        • Contatto:
        • Investigatore principale:
          • Juan Antonio Brito Piris, MD
  • Stati Uniti
    • California
      • Los Angeles, California, Stati Uniti, 90048
        • Reclutamento
        • Cedars-Sinai Medical Center
        • Investigatore principale:
          • Yuri Matusov, MD
        • Contatto:
    • Georgia
      • Augusta, Georgia, Stati Uniti, 30912
        • Reclutamento
        • Wellstar MCG Augusta University
        • Contatto:
        • Investigatore principale:
          • Shaheen Islam, MD
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Stati Uniti, 60611
        • Reclutamento
        • Northwestern University - Pulmonary and Critical Care Medicine
        • Contatto:
        • Investigatore principale:
          • Richard G Wunderink, MD
    • Kentucky
      • Louisville, Kentucky, Stati Uniti, 40202
        • Reclutamento
        • University of Louisville Hospital - Jewish Hospital
        • Investigatore principale:
          • Mohamed Saad, MD
        • Contatto:
      • Louisville, Kentucky, Stati Uniti, 40202
        • Reclutamento
        • University of Louisville-Jewish Hospital
        • Investigatore principale:
          • Mohamed Saad, MD
        • Contatto:
    • Minnesota
      • Rochester, Minnesota, Stati Uniti, 55905
        • Reclutamento
        • Mayo Clinic
        • Contatto:
        • Investigatore principale:
          • Yewande Odeyemi, M.B.B.S.
    • Missouri
      • Hannibal, Missouri, Stati Uniti, 63401
        • Reclutamento
        • Hannibal Regional Hospital
        • Investigatore principale:
          • Humam Farah, MD
        • Contatto:
    • Nebraska
      • Lincoln, Nebraska, Stati Uniti, 68506
        • Reclutamento
        • Bryan Medical Center
        • Investigatore principale:
          • Radu Neamu, MD
        • Contatto:
    • New York
      • New York, New York, Stati Uniti, 10016
        • Non ancora reclutamento
        • New York University Grossman School of Medicine
        • Contatto:
        • Investigatore principale:
          • Sam Parnia, MD
    • Pennsylvania
      • Hershey, Pennsylvania, Stati Uniti, 17033
        • Reclutamento
        • Penn State Health - Milton S. Hershey Medical Center
        • Contatto:
        • Investigatore principale:
          • Lauren Van Scoy, MD
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Stati Uniti, 15261
        • Reclutamento
        • University of Pittsburgh Medical Center
        • Contatto:
        • Investigatore principale:
          • Bryan McVerry, MD
    • Texas
      • Houston, Texas, Stati Uniti, 77030
        • Reclutamento
        • McGovern Medical School - UT Physicians Pulmonary Medicine - Texas Medical Center
        • Investigatore principale:
          • Bela Patel, MD
        • Contatto:
      • Temple, Texas, Stati Uniti, 76508
        • Reclutamento
        • Baylor Scott & White Health
        • Contatto:
        • Investigatore principale:
          • Alfredo Vazquez Sandoval, MD
  • Ungheria
      • Budapest, Ungheria, H-1121
        • Reclutamento
        • National Institute of Pulmonology
        • Contatto:
        • Investigatore principale:
          • Szabolcs Szigeti, MD
      • Kisvárda, Ungheria, 4600
        • Reclutamento
        • Szent Damján Greek Catholic Hospital
        • Investigatore principale:
          • Norbert Erdélyi, MD
        • Contatto:
      • Nyíregyháza, Ungheria, H-4400
        • Reclutamento
        • Szabolcs-Szatmar-Bereg County Teaching Hospital, Andras Josa Hospital
        • Investigatore principale:
          • Attila Szucs, MD
        • Contatto:
      • Siófok, Ungheria, 8600
        • Reclutamento
        • Hospital of Siofok
        • Investigatore principale:
          • Agnes Seer, MD
        • Contatto:
      • Veszprém, Ungheria, H-8200
        • Reclutamento
        • Ferenc Csolnoky Hospital of Veszprem County
        • Contatto:
        • Investigatore principale:
          • Bela Gal, MD

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

  • Adulto
  • Adulto più anziano

Accetta volontari sani

No

Descrizione

Criterio di inclusione:

  1. Infezione seguita entro una settimana da infiltrati/opacità bilaterali documentati compatibili con ARDS su CXR o TC, come valutato dal pronto soccorso, dalla clinica, dall'intensivista o dal medico di reparto o da un assistente equivalente o da un radiologo
  2. Insufficienza respiratoria ipossiemica acuta (ARDS da moderata a grave) per ≤48 ore associata a infezione sospetta o confermata (ARDS da moderata a grave definita dal rapporto tra pressione arteriosa di O2 e frazione di O2 inspirato ≤200). I soggetti idonei saranno intubati per la ventilazione meccanica, ricevendo ventilazione non invasiva mediante pressione positiva continua delle vie aeree (CPAP) o pressione positiva bilivello delle vie aeree (BiPAP), o su HFNO almeno 30 L/min del 70% o superiore O2 inspirato. Sebbene si preveda che la maggior parte dei soggetti idonei riceverà una pressione positiva di fine espirazione (PEEP) o CPAP ≥5 cm H2O coerente con la definizione originale di Berlino (The ARDS Definition Task Force, 2012), queste misure non saranno obbligatorie come criteri di ingresso .
  3. Età ≥18 anni
  4. Consenso informato ottenuto da soggetto/parente/procuratore legale

  5. Durante il corso dello studio a partire dallo screening e per almeno 6 mesi dopo il trattamento finale dello studio:

    1. I soggetti di sesso femminile in età fertile devono accettare di utilizzare 2 metodi di controllo delle nascite accettati dal punto di vista medico/approvati dalla FDA
    2. I soggetti di sesso maschile con una partner che potrebbe rimanere incinta devono accettare di utilizzare forme affidabili di contraccezione (ad es. Vasectomia, astinenza) o un metodo di controllo delle nascite accettabile deve essere utilizzato dal partner
    3. Tutti i soggetti devono accettare di non donare sperma o ovuli

Criteri di esclusione:

  1. Prove in corso o sospetto che insufficienza cardiaca, sovraccarico di volume, embolia polmonare, atelettasia, malattia polmonare cronica, versamento pleurico, tamponamento cardiaco o pericardite costrittiva stiano contribuendo materialmente ai risultati clinici o radiologici valutati dal team di assistenza o dallo sperimentatore; un ecocardiogramma è fortemente raccomandato come parte delle cure standard per escludere un contributo significativo di insufficienza cardiaca sistolica o diastolica e sovraccarico di volume.
  2. Nessuna prova chiara o convincente di un'infezione precipitante durante i 7 giorni precedenti la diagnosi di ARDS a giudizio del team di screening o di cure primarie
  3. Ricezione attuale o pianificata di ossigenazione extracorporea a membrana (ECMO)
  4. Donne in gravidanza o in allattamento
  5. Tumore sottostante attivo o trattamento con chemioterapia sistemica o radioterapia negli ultimi 60 giorni o che potrebbe richiedere trattamenti simili durante i successivi 6 mesi
  6. Trapianto di organi emopoietici o solidi, malattia del trapianto contro l'ospite o malattia linfoproliferativa post-trapianto
  7. Ventilazione meccanica cronica o dialisi
  8. Non idoneo per la partecipazione allo studio, secondo l'opinione dello sperimentatore, a causa di una malattia di base cronica, grave, allo stadio terminale o limitante la vita non correlata all'infezione in corso che potrebbe interferire con la gestione e la valutazione dell'ARDS, solo conforto o limitata (non aggressività ) devono essere prestate cure o aspettativa di vita <6 mesi non correlata all'infezione acuta secondo l'opinione dello sperimentatore.

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: Trattamento
  • Assegnazione: Randomizzato
  • Modello interventistico: Assegnazione parallela
  • Mascheramento: Quadruplicare

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm
Intervento / Trattamento
Sperimentale: Trattamento Rhu-pGSN
I soggetti riceveranno rhu-pGSN 24 mg/kg una volta, seguiti da 5 dosi giornaliere di 12 mg/kg in base al peso corporeo effettivo in aggiunta alle cure standard.
Droga: Rhu-pGSN
Somministrazione endovenosa basata sul peso corporeo effettivo
Altri nomi:
  • gelsolina umana ricombinante
Comparatore placebo: Placebo salino normale
I soggetti riceveranno 6 dosi di placebo con soluzione salina normale in volumi equivalenti ai soggetti trattati con rhu-pGSN in aggiunta alle cure standard.
Droga: salina normale
somministrazione endovenosa nello stesso volume della terapia attiva
Altri nomi:
  • Soluzione salina sterile allo 0,9%.

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Mortalità per tutte le cause al giorno 28
Lasso di tempo: 28 giorni
Morte per qualsiasi motivo fino al Giorno 28 tra i gruppi di trattamento
28 giorni

Misure di risultato secondarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Giorni senza ventilatore
Lasso di tempo: 28 giorni
Giorni senza ventilatore fino al giorno 28 tra i gruppi di trattamento
28 giorni
Mortalità per tutte le cause al giorno 60
Lasso di tempo: 60 giorni
Morte per qualsiasi motivo fino al giorno 60 tra i gruppi di trattamento
60 giorni
Proporzione di soggetti sopravvissuti senza supporto respiratorio
Lasso di tempo: 28 giorni
Proporzione di soggetti sopravvissuti senza supporto respiratorio nel tempo (giorni 7, 14 e 28) tra i gruppi di trattamento
28 giorni
Tempo alla morte e percentuale di soggetti che muoiono nel tempo
Lasso di tempo: 28 giorni
Tempo alla morte e percentuale di soggetti che muoiono nel tempo (giorni 7, 14 e 28) tra i gruppi di trattamento
28 giorni
Tempo fino all'interruzione del supporto respiratorio e proporzioni senza supporto respiratorio
Lasso di tempo: 28 giorni
Tempo fino all'interruzione del supporto respiratorio e proporzioni senza supporto respiratorio nel tempo (giorni 7, 14 e 28) tra i gruppi di trattamento
28 giorni
Frequenza dell'intubazione
Lasso di tempo: 28 giorni
Per i soggetti non intubati all'ingresso, la frequenza di intubazione fino al Giorno 28 tra i gruppi di trattamento
28 giorni
Giorni in terapia intensiva e in ospedale
Lasso di tempo: 28 giorni
Giorni in terapia intensiva e in ospedale fino al giorno 28 tra i gruppi di trattamento
28 giorni
Frequenza della RRT
Lasso di tempo: 28 giorni
Frequenza della terapia sostitutiva renale (RRT) fino al giorno 28 tra i gruppi di trattamento
28 giorni
SAE e AE
Lasso di tempo: 28 giorni
Incidenza, causalità e gravità di SAE ed EA (classificati secondo la versione 5.0 dell'NCI CTCAE [o successiva]) tra i gruppi di trattamento
28 giorni

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

BioAegis Therapeutics Inc.

Collaboratori

Biomedical Advanced Research and Development Authority

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio (Effettivo)

3 ottobre 2024

Completamento primario (Stimato)

1 ottobre 2026

Completamento dello studio (Stimato)

1 marzo 2027

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

9 luglio 2023

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

9 luglio 2023

Primo Inserito (Effettivo)

17 luglio 2023

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)

15 giugno 2026

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

12 giugno 2026

Ultimo verificato

1 giugno 2026

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Parole chiave

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

  • BTI-203

Piano per i dati dei singoli partecipanti (IPD)

Hai intenzione di condividere i dati dei singoli partecipanti (IPD)?

SÌ

Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio

Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

Sì

Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

prodotto fabbricato ed esportato dagli Stati Uniti

No

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

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