急性骨髄性白血病（AML）および多発性骨髄腫（MM）の高齢者および/または治療抵抗性の患者におけるCHR-2797（トセドスタット）の安全性と抗疾患活性

包含基準:

• 署名された、インフォームドコンセント。
• AML、MDS (サブタイプ RAEB-1 または RAEB-2)、または MM の患者で、疾患が再発したか、最前線および/または救済療法に抵抗性である患者。化学療法の候補者ではなく、他の治療法が不適切なAML、MDS、MMの高齢患者（60歳以上）。
• 患者は、以前の治療法による急性の副作用（脱毛症およびグレード II 神経障害を除く）から回復している必要があります。
• AML、MDS、およびMMは造血系の疾患であり、骨髄抑制を引き起こす可能性があります。 したがって、地域のガイドラインに従って、適切な値を確保するために支持療法を行う必要があります。
• 研究参加前の4週間以内に骨髄穿刺/生検が実施された。

• 以下を含む適切な骨髄、肝臓および腎臓の機能:

  1. 芽球数が多い患者は、ヒドロキシ尿素（1日500～3000 mg）の使用によって制御できる場合、試験に参加することができます。
  2. 総ビリルビン ≤ 1.5 x 正常上限。
  3. AST (SGOT)、ALT (SGPT) ≤ 2.5 x 正常上限値。
  4. クレアチニン≤1.5 x 正常上限。
• 年齢 18 歳以上
• パフォーマンスステータス (PS) ≤ 2 (ECOG スケール)。
• 推定余命は3か月以上。
• 生殖能力のある女性患者は、治験開始前7日以内に血清妊娠検査が陰性でなければなりません。 生殖能力のある女性とは、生物学的に妊娠する能力がある女性と定義されます。 外科的不妊症または閉経後でない患者は、研究期間中、医学的に許容され非常に効果的な避妊方法を使用し、CHR-2797治療終了後もさらに3か月間（女性患者の場合）継続することに同意しなければならない。さらに 6 か月（男性患者とそのパートナーの場合）。 非常に効果的な避妊方法とは、インプラント、注射、一部の子宮内器具 (IUD)、性的禁欲、精管切除術/不妊手術など、失敗率が低い方法と定義されます。 経口避妊薬を使用している性的に活発な男性および女性は、バリア避妊も使用する必要があります。 CHR-2797 の使用がホルモン避妊薬の薬物動態に影響を与えると信じる理由はありませんが、これはまだ証明されていません。

除外基準:

• - ヒドロキシ尿素を除く、治験参加前4週間以内の化学療法、放射線療法、内分泌療法、免疫療法、または他の治験薬の使用を含む抗がん療法（1日の最大用量は3 g）。
• 緩徐進行性のくすぶっている骨髄腫、意義不明の単クローン性ガンマグロブリン症。
• 白血球増加症を制御するために、1日あたり3 gを超えるヒドロキシ尿素の投与が必要な患者。
• 活動性感染症の併存または重篤な併発疾患。
• 研究者の判断により、患者の研究への参加に関連するリスクを大幅に増加させる併存する病状
• 精神疾患または精神状態の変化により、インフォームド・コンセントのプロセスの理解および/または必要な研究の完了が妨げられます。
• 治験薬の吸収を妨げる可能性のある胃腸障害。
• 血小板数が20,000未満の患者。
• -研究参加前の7日以内に輸血（血小板サポートまたは濃縮細胞）を受けた患者。
• 何らかの原因による持続性グレード II 以上の毒性 (血液毒性および末梢神経障害を除く)。
• グレード III ～ IV の末梢神経障害のある患者。
• 妊娠中または授乳中の女性。