再発性上衣腫の小児および若年成人における5-フルオロウラシルの第I相研究 (SJREFU)

包含基準:

• 参加者は再発性または難治性の頭蓋内または脊髄上衣腫（粘液乳頭状、明細胞、乳頭状、タン細胞性および未分化上衣腫または上衣下腫を含む）を患っている必要があります。 診断は、登録前の初回診断時または再発時に採取された組織について病理学者によって確認されなければなりません。
• 参加者は、化学療法、生物学的修飾剤、または小分子を含む、これまでに 2 つの全身性抗がん化学療法を受けている可能性があります。 これらは照射前または照射後のいずれかに投与された可能性があります。
• 参加者は、登録時の年齢が 22 歳未満である必要があります（22 歳の誕生日まで資格あり）。
• 登録前のいつでも DPYD*2 の陰性検査 (7 日以内である必要はありません)
• 神経学的欠損：神経学的欠損のある参加者は、研究登録前に少なくとも1週間、安定または改善している神経学的検査を受ける必要があります。
• パフォーマンス レベル: Karnofsky パフォーマンス スケール (16 歳以上の参加者) またはランスキー パフォーマンス スコア (16 歳以下の参加者) は、登録前の 2 週間以内に 30 を超えている必要があります。
• 化学療法：参加者は、研究登録の少なくとも4週間前、またはニトロ尿素の場合は少なくとも6週間前に既知の骨髄抑制性抗がん化学療法の最後の投与を受けていなければなりません。 参加者が骨髄抑制の兆候（つまり、好中球減少症または血液製剤の輸血を必要とする）を経験することなく、低用量の経口エトポシド（50 mg/m^2）を投与された場合、少なくとも2週間が経過していなければなりません。
• 生物学的製剤：参加者は、その薬剤に関連する可能性のある毒性から回復し、研究登録の 7 日以上前に生物学的製剤の最後の投与を受けていなければなりません。 半減期が長い生物学的製剤については、登録前に最後の治療からの適切な間隔について PI と話し合う必要があります。
• モノクローナル抗体治療: 登録前に少なくとも 3 つの半減期が経過している必要があります。 このような参加者については、登録前に PI と話し合う必要があります。

• XRT: 過去の放射線療法は 2 つまで。 上衣腫の治療のために以前に放射線照射を受けた参加者が対象。 XRT は次のとおりである必要があります。

  • 頭蓋脊髄照射（18 Gy以上）による治療を受ける場合は、登録の6か月以上前
  • 原発腫瘍への局所照射による治療の場合、登録の 4 週間以上前
  • 症候性転移部位への局所照射による治療の場合、登録の2週間以上前
• 骨髄移植または幹細胞移植：参加者は登録前に高用量化学療法および末梢血幹細胞救出後3か月以上経過している必要があります。
• 抗けいれん薬: 抗てんかん薬で十分に管理されている場合は、発作障害のある参加者を登録することができます。
• コルチコステロイド: コルチコステロイドを服用している参加者は、登録前の少なくとも 1 週間、安定した用量または減量した用量を服用している必要があります。
• 成長因子: 参加者は登録前に少なくとも 1 週間、すべてのコロニー形成成長因子を摂取していなければなりません (例: フィルグラスチム、サルグラモスチム、エリスロポエチン）、長時間作用型製剤（例： ニューポジェン®）。

• 研究登録時の適切な臓器機能は次のように定義されます。臨床検査値は登録前 7 日以内に評価する必要があり、最初の検査が治療開始の 7 暦日以上前に行われた場合は再度評価する必要があります。

  • 骨髄：絶対好中球数（ANC）≧500/μL、血小板数≧50,000/μL（輸血非依存性）、ヘモグロビン濃度≧8g/dL（輸血の可能性あり）
  • 腎臓: 年齢または GFR に基づく正常な血清クレアチニン濃度 > 70ml/min/1.73m^2
  • 肝臓: 総ビリルビン濃度が年齢に対する制度上の正常上限の 1.5 倍未満。 SGPT および SGOT < 2.5 x 制度上の正常上限

除外基準:

• 参加者はこれまでに5-FUによる治療を受けていない可能性があります
• 他の抗がん治療または実験的治療を受けている参加者
• 感染が制御されていない参加者
• -治験責任医師の見解では、適切な治療法では適切にコントロールできない、または治療に耐える参加者の能力を損なう可能性がある、この治療に関連する副作用の評価を損なう、または薬物代謝を変化させる可能性がある、重大な医学的疾患を併発している参加者
• 妊娠の可能性のある女性は、研究参加前7日以内に血清または尿の妊娠検査が陰性でなければなりません。
• 妊娠の可能性のある参加者は、効果的な避妊方法を使用することに同意する必要があります。
• 参加者はこの研究中は授乳してはなりません