Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Fáze I studie 5-fluorouracilu u dětí a mladých dospělých s recidivujícím ependymomem (SJREFU)

1. února 2016 aktualizováno: St. Jude Children's Research Hospital
Toto je studie fáze I ke zkoumání bezpečnosti a farmakokinetiky týdenního 5-fluorouracilu (5-FU) podávaného jako bolusová dávka u dětí a mladých dospělých s recidivujícím nebo refrakterním ependymomem. Výsledky této studie budou informovat o následné fázi II hodnocení St. Jude iniciované vyšetřovatelem.

Přehled studie

Postavení

Dokončeno

Podmínky

Intervence / Léčba

Detailní popis

Počáteční dávka 5-FU bude 500 mg/m22 podávaná v den 1 kúry 1. Plánujeme ošetřit maximálně 3 kohorty účastníků výzkumu (úrovně dávkování - 0, 1 a 2) eskalujícími dávkami 5-FU. Cyklus je definován jako 42 dní. Prvních 6 týdnů terapie bude představovat období hodnocení toxicity omezující dávku (DLT).

Primární cíl

  • Zkoumat bezpečnost a farmakokinetiku (plazma a mozkomíšní mok) týdenní bolusové dávky 5-FU u dětí a mladých dospělých s rekurentním/refrakterním ependymomem
  • Studovat bezpečnost 500 mg/m^2 týdenní bolusové dávky 5-FU u méně intenzivně předléčených dětí a mladých dospělých s rekurentním/refrakterním ependymomem.

Sekundární cíle

  • Zdokumentovat a popsat toxicity spojené s 5-FU podávaným v týdenním bolusovém schématu
  • Dokumentovat předběžnou protinádorovou aktivitu u účastníků s rekurentním nebo refrakterním ependymomem léčených 5-FU
  • Posoudit proveditelnost měření hladiny exprese thymidylátsyntetázy (TYMS) ve vzorcích nádorů zalitých ve formalínu fixovaném v parafinu (FFPE) pomocí testu Quantigene
  • Vyhodnotit souvislost mezi specifickými genetickými polymorfismy (např. DPYD) a farmakokinetikou 5-FU

Typ studie

Intervenční

Zápis (Aktuální)

26

Fáze

  • Fáze 1

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní místa

  • Spojené státy
    • Tennessee
      • Memphis, Tennessee, Spojené státy, 38105
        • St. Jude Children's Research Hospital

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Věk způsobilý ke studiu

1 měsíc až 21 let (Dítě, Dospělý)

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Pohlaví způsobilá ke studiu

Všechno

Popis

KRITÉRIA PRO ZAŘAZENÍ:

  • Účastník musí mít recidivující nebo refrakterní intrakraniální nebo spinální ependymom (včetně myxopapilárního, světlobuněčného, ​​papilárního, tanycytického a anaplastického ependymomu nebo subependymomu). Diagnózu musí potvrdit patolog na tkáni získané buď při počáteční diagnóze, nebo v době recidivy před registrací.
  • Účastníci mohli mít dva předchozí režimy systémové protinádorové chemoterapie, včetně jakékoli chemoterapie, biologických modifikátorů nebo malých molekul. Ty mohou být podávány buď před nebo po ozáření.
  • Účastník musí být v době registrace mladší 22 let (způsobilý do 22. narozenin).
  • Negativní testování na DPYD*2 kdykoli před registrací (nemusí to být do 7 dnů)
  • Neurologické deficity: Účastníci s neurologickými deficity by měli mít stabilní nebo zlepšující se neurologické vyšetření minimálně 1 týden před registrací do studie.
  • Úroveň výkonnosti: Karnofsky Performance Scale (účastníci starší 16 let) nebo Lansky Performance Score (účastníci ≤ 16 let) musí být > 30 během dvou týdnů před registrací.
  • Chemoterapie: Účastníci musí dostat svou poslední dávku známé myelosupresivní protinádorové chemoterapie alespoň čtyři týdny před registrací do studie nebo alespoň šest týdnů, pokud jde o nitrosmočovinu. Nejméně dva týdny musí uplynout, pokud účastníci dostali nižší dávku perorálního etoposidu (50 mg/m^2) bez známek myelosuprese (tj. neutropenie nebo nutnosti transfuze krevních produktů).
  • Biologická látka: Účastník se musí zotavit z jakékoli toxicity potenciálně související s látkou a dostat poslední dávku biologické látky ≥ 7 dní před registrací do studie. U biologických látek, které mají prodloužený poločas, by měl být vhodný interval od poslední léčby projednán s PI před registrací.
  • Léčba monoklonálními protilátkami: Před registrací musí uplynout alespoň tři poločasy. Tito účastníci by měli být projednáni s PI před registrací

  • XRT: Ne více než dva předchozí ozařovací režimy. Pro účastníky, kteří podstoupili předchozí ozařování pro léčbu jejich ependymomu. XRT musí být:

    • ≥ 6 měsíců před registrací při léčbě kraniospinálním ozářením (≥ 18 Gy)
    • ≥ 4 týdny před registrací při léčbě fokálním ozářením primárního nádoru
    • ≥ 2 týdny před registrací při léčbě fokálním ozářením symptomatických metastatických míst
  • Transplantace kostní dřeně nebo kmenových buněk: Před registrací musí být účastník ≥ 3 měsíce od vysokodávkové chemoterapie a záchrany kmenových buněk z periferní krve
  • Antikonvulziva: Účastníci se záchvatovou poruchou mohou být zařazeni, pokud jsou dobře kontrolováni antiepileptiky.
  • Kortikosteroidy: Účastníci, kteří užívají kortikosteroidy, musí být na stabilní nebo snižující se dávce alespoň 1 týden před registrací.
  • Růstové faktory: Účastníci musí být mimo všechny růstové faktory tvořící kolonie alespoň 1 týden před registrací (např. filgrastim, sargramostim, erytropoetin) a alespoň 2 týdny u dlouhodobě působících přípravků (např. Neupogen®).

  • Přiměřená orgánová funkce v době zařazení do studie, jak je definována následovně: Laboratorní hodnoty musí být vyhodnoceny do 7 dnů před registrací a musí být opakovány, pokud byly počáteční laboratorní testy provedeny déle než 7 kalendářních dnů před zahájením léčby:

    • Kostní dřeň: Absolutní počet neutrofilů (ANC) ≥ 500/μl, počet krevních destiček ≥ 50 000/μL (nezávislý na transfuzi), koncentrace hemoglobinu ≥ 8 g/dl (lze podat transfuzi)
    • Renální: Normální koncentrace kreatininu v séru na základě věku nebo GFR > 70 ml/min/1,73 m^2
    • Jaterní: Celková koncentrace bilirubinu < 1,5x vyšší než ústavní horní hranice normálu pro věk; SGPT a SGOT < 2,5 x institucionální horní hranice normálu

KRITÉRIA VYLOUČENÍ:

  • Účastníci nemuseli být dříve léčeni 5-FU
  • Účastníci, kteří dostávají jakoukoli jinou protirakovinnou nebo experimentální léčbu
  • Účastníci s nekontrolovanou infekcí
  • Účastníci s jakýmkoli doprovodným významným zdravotním onemocněním, které podle názoru zkoušejícího nelze adekvátně kontrolovat vhodnou terapií nebo které by ohrozilo schopnost účastníka tolerovat léčbu, narušilo hodnocení vedlejších účinků souvisejících s touto léčbou nebo změnilo metabolismus léků
  • Ženy ve fertilním věku musí mít negativní těhotenský test v séru nebo moči do 7 dnů před vstupem do studie.
  • Účastníci ve fertilním věku musí souhlasit s použitím účinné antikoncepční metody.
  • Během této studie účastníci nesmí kojit

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: Léčba
  • Přidělení: N/A
  • Intervenční model: Přiřazení jedné skupiny
  • Maskování: Žádné (otevřený štítek)

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm
Intervence / Léčba
Experimentální: Léčba

Účastníci splňující požadavky na způsobilost.

Intervence: 5-fluorouracil
Lék: 5-fluorouracil
5-fluorouracil, bolusová dávka 500 mg/m^2 podávaná týdně po dobu 4 týdnů s následnou dvoutýdenní přestávkou, která odpovídá jednomu cyklu (6 týdnů). Terapie může pokračovat až 16 cyklů (asi 2 roky).
Ostatní jména:
  • 5-FU

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Odhadněte maximální tolerovanou dávku stanovenou pomocí konstrukce Rolling 6 s použitím CTCAEv4 k posouzení DLT.
Časové okno: Na konci 6týdenního období pozorování toxicity omezujícího dávku.
Zkoumat bezpečnost a farmakokinetiku (plazma a mozkomíšní mok) týdenní bolusové dávky 5-fluorouracilu (5-FU) u dětí a mladých dospělých s rekurentním/refrakterním ependymomem
Na konci 6týdenního období pozorování toxicity omezujícího dávku.
Farmakokinetické modelování koncentrací 5-fluorouracilu
Časové okno: Farmakokinetika 1. den, 8. den a 22. den 1. kurzu a 1. den 2. kurzu
Zkoumat bezpečnost a farmakokinetiku (plazma a mozkomíšní mok) týdenní bolusové dávky 5-fluorouracilu (5-FU) u dětí a mladých dospělých s rekurentním/refrakterním ependymomem
Farmakokinetika 1. den, 8. den a 22. den 1. kurzu a 1. den 2. kurzu
Odhadněte maximální tolerovanou dávku u méně intenzivně předléčených dětí
Časové okno: Na konci 6týdenního období pozorování toxicity omezujícího dávku.
Zkoumat bezpečnost a farmakokinetiku (plazma a mozkomíšní mok) týdenní bolusové dávky 5-fluorouracilu (5-FU) u dětí a mladých dospělých s rekurentním/refrakterním ependymomem a u méně intenzivně předléčených dětí.
Na konci 6týdenního období pozorování toxicity omezujícího dávku.

Sekundární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Popisná zpráva o toxicitách.
Časové okno: Po celou dobu léčby až dva roky na pacienta
Zdokumentovat a popsat toxicity spojené s 5-FU podávaným v týdenním bolusovém schématu
Po celou dobu léčby až dva roky na pacienta
Nádorová odpověď a přežití bez progrese
Časové okno: po ukončení terapie (2 roky)
Dokumentovat předběžnou protinádorovou aktivitu u účastníků s rekurentním nebo refrakterním ependymomem léčených 5-FU
po ukončení terapie (2 roky)
Úroveň exprese TYMS ve vzorcích nádorů FFPE
Časové okno: Na konci časového rozlišení (3 roky)
Posoudit proveditelnost měření hladiny exprese thymidylátsyntetázy (TYMS) ve vzorcích nádorů zalitých ve formalínu fixovaném v parafinu (FFPE) pomocí testu Quantigene
Na konci časového rozlišení (3 roky)
Popis asociace mezi genetickým polymorfismem a farmakokinetikou
Časové okno: Na konci terapie (2 roky)
Vyhodnotit souvislost mezi specifickými genetickými polymorfismy (např. DPYD) a farmakokinetikou 5-FU
Na konci terapie (2 roky)

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

St. Jude Children's Research Hospital

Vyšetřovatelé

  • Vrchní vyšetřovatel: Clinton F. Stewart, PharmD, St. Jude Children's Research Hospital

Publikace a užitečné odkazy

Osoba odpovědná za zadávání informací o studiu tyto publikace poskytuje dobrovolně. Mohou se týkat čehokoli, co souvisí se studiem.

Užitečné odkazy

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia

1. prosince 2011

Primární dokončení (Aktuální)

1. května 2014

Dokončení studie (Aktuální)

1. května 2014

Termíny zápisu do studia

První předloženo

21. prosince 2011

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

22. prosince 2011

První zveřejněno (Odhad)

23. prosince 2011

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Odhad)

2. února 2016

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

1. února 2016

Naposledy ověřeno

1. července 2015

Více informací

Termíny související s touto studií

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

  • SJREFU
  • NCI-2012-00368 (Identifikátor registru: NCI Clinical Trial Registratoin Program)

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Klinické studie na Ependymom

Klinické studie na 5-fluorouracil

Prohledejte podobné pokusy

Sponzoři a spolupracovníci

Zdravotní podmínky

Drogové intervence

CROs by country

CROs in Kazakhstan

Podmínky

Vzácné nemoci

Drogové intervence

Doplňky stravy

Sponzor / Spolupracovníci

Místa

Předplatit