未治療の骨髄異形成症候群患者におけるアザシチジンによるプラシノスタットの第2相試験
2018年9月11日 更新者：Helsinn Healthcare SA
以前に未治療の国際予後スコアリングシステム（IPSS）中間リスク-2または高リスク骨髄異形成症候群（MDS）の患者におけるアザシチジンと組み合わせたプラシノスタットの第2相ランダム化二重盲検プラセボ対照研究
このランダム化二重盲検プラセボ対照試験の目的は、アザシチジンおよび FDA が承認した骨髄異形成症候群 (MDS) の治療法と組み合わせた場合のプラシノスタットの安全性と有効性をプラセボと比較して判断することです。
調査の概要
研究の種類
介入
入学 (実際)
102
段階
- フェーズ2
連絡先と場所
このセクションには、調査を実施する担当者の連絡先の詳細と、この調査が実施されている場所に関する情報が記載されています。
研究場所
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Alabama
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Mobile、Alabama、アメリカ、36608
- Southern Cancer Center
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California
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La Jolla、California、アメリカ、92037
- Scripps Cancer Center
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Colorado
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Denver、Colorado、アメリカ、80218
- Colorado Blood Cancer Institute
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Florida
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Fort Myers、Florida、アメリカ、33916
- Florida Cancer Specialists South
-
Pensacola、Florida、アメリカ、32503
- Woodlands Medical Specialists
-
Saint Petersburg、Florida、アメリカ、33705
- Florida Cancer Specialists NORTH
-
Tallahassee、Florida、アメリカ、32308
- Florida Cancer Specialist and Research Institute
-
Tampa、Florida、アメリカ、33612
- H. Lee Moffitt Cancer Center
-
-
Indiana
-
Fort Wayne、Indiana、アメリカ、46804
- Fort Wayne Medical Oncology and Hematology
-
Indianapolis、Indiana、アメリカ、46202
- Indiana University Simon Cancer Ctr
-
-
Maryland
-
Baltimore、Maryland、アメリカ、21287
- Sidney Kimmel Comprehensive Cancer at Johns Hopkins
-
Bethesda、Maryland、アメリカ、20817
- Center for Cancer and Blood Disorders
-
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Michigan
-
Detroit、Michigan、アメリカ、48202
- Henry Ford Hospital
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Lansing、Michigan、アメリカ、48910
- Michigan State University
-
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Nebraska
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Omaha、Nebraska、アメリカ、68114
- Nebraska Methodist
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Nevada
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Las Vegas、Nevada、アメリカ、89148
- Comprehensive Cancer Centers of Nevada
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New York
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New York、New York、アメリカ、10065
- Weill Cornell Medical Center
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Ohio
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Cincinnati、Ohio、アメリカ、45242
- Oncology Hematology Care
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Cleveland、Ohio、アメリカ、44195
- Cleveland Clinic Foundation
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Tennessee
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Chattanooga、Tennessee、アメリカ、37404
- Tennessee Oncology - Chattanooga
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Nashville、Tennessee、アメリカ、37203
- Sarah Cannon Cancer Center, Tennessee Oncology
-
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Texas
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Houston、Texas、アメリカ、77030
- MD Anderson Cancer Center
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San Antonio、Texas、アメリカ、78229
- Cancer Care Centers of South Texas
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Washington
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Seattle、Washington、アメリカ、98104
- Swedish Cancer Institute
-
-
参加基準
研究者は、適格基準と呼ばれる特定の説明に適合する人を探します。これらの基準のいくつかの例は、人の一般的な健康状態または以前の治療です。
適格基準
就学可能な年齢
18年歳以上 (アダルト、OLDER_ADULT)
健康ボランティアの受け入れ
いいえ
受講資格のある性別
全て
説明
包含基準:
- 自発的な書面によるインフォームドコンセント
- -MDSの組織学的または細胞学的に記録された診断（任意のフランス系アメリカ人-イギリス[FAB]分類サブタイプ;これは、国際予後スコアリングシステムのリスクカテゴリに従って、中間2（1.5〜2.0ポイント）または高リスク（≥2.5ポイント）に分類されます。芽球が 5% を超えて 30% 未満で、末梢芽球数が 20,000 未満
- -最初の研究治療から28日以内の骨髄吸引物塗抹標本および骨髄生検
- アザシチジンによる治療の臨床適応がなければなりません。
- 以前に低メチル化剤で治療されていない（輸血、造血成長因子、または免疫抑制療法による以前の治療は許可されています）
- -Eastern Cooperative Oncology Groupのパフォーマンスステータスが0、1、または2
以下によって証明される適切な臓器機能：
- -アスパラギン酸アミノトランスフェラーゼ（AST）およびアラニンアミノトランスフェラーゼ（ALT）≤2.5 x 正常上限（ULN）（肝転移のある患者の場合は≤5 x ULN）
- -総ビリルビン≤1.5 x ULNまたは総ビリルビン2のいずれか高い方
- -血清クレアチニン<2 mg / dL、またはクレアチニンクリアランス≤1.5 x ULN
- QTcF 間隔 ≤470 ミリ秒
- -18歳以上の女性または男性患者
- -外科的に無菌であるか、適切な避妊手段を使用するか、研究治療期間全体で異性愛者の性交を控える男性患者
- -外科的に無菌または閉経後の女性患者、または出産の可能性のない女性患者、および出産の可能性のある女性患者で、適切な避妊手段を使用することに同意するか、研究治療期間中の性交を控えることに同意し、授乳していない人、そして、最初の研究治療の7日前までに血清妊娠検査が陰性であった人。
- -治験およびフォローアップ手順を遵守する意欲と能力
除外基準:
-治験薬の投与前の指定された時間枠内に以下のいずれかを受けた：
- -最初の試験治療前の14日以内または5半減期のいずれか長い方の治験薬
- -最初の研究治療の前21日以内の悪性腫瘍に対する以前の治療には、化学療法、免疫療法、生物学的療法またはホルモン療法が含まれます（ニトロソウレアまたはマイトマイシンCの場合は6週間）
- 最初の試験治療前48時間以内のヒドロキシ尿素
- -造血成長因子：エリスロポエチン、顆粒球コロニー刺激因子（G-CSF）、顆粒球マクロファージコロニー刺激因子（GM-CSF）、またはトロンボポエチン受容体アゴニスト 研究登録の少なくとも7日前（Aranespの場合は14日）
- -最初の研究治療前の4週間以内の大手術
- 以前の治療の副作用から回復していない患者
心肺機能の除外:
- -治療を必要とする現在の不安定な不整脈
- 症候性うっ血性心不全の病歴 (ニューヨーク心臓協会のクラス III または IV)
- -登録後6か月以内の心筋梗塞の病歴
- 現在の不安定狭心症
- -ヒストンデアセチラーゼ（HDAC）阻害剤またはバルプロ酸などのHDAC阻害剤として重要な作用を持つ薬物による併用治療は許可されていません
- 中枢神経系の関与の臨床的証拠
- -胃腸（GI）管疾患の患者で、経口薬を服用できない、吸収不良症候群、IV栄養補給の必要性、吸収に影響を与える以前の外科的処置、制御されていない炎症性GI疾患（クローン病、潰瘍性大腸炎など）。
- -HIVまたは慢性B型またはC型肝炎による活動性感染症
- -がんとは関係のない生命を脅かす病気、または研究者の意見では、この研究への参加を妨げる可能性のある深刻な医学的または精神医学的病気
- -過去12か月以内の悪性疾患の存在、ただし、適切に治療された上皮内癌、基底細胞または扁平上皮癌、または非黒色腫性皮膚癌を除く
- トライアルおよび/またはフォローアップ手順に従うことができない（心理的、家族的、社会的、または地理的条件を含む）
研究計画
このセクションでは、研究がどのように設計され、研究が何を測定しているかなど、研究計画の詳細を提供します。
研究はどのように設計されていますか？
デザインの詳細
- 主な目的：処理
- 割り当て：ランダム化
- 介入モデル：平行
- マスキング：トリプル
武器と介入
参加者グループ / アーム |
介入・治療 |
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実験的：プラシノスタットとアザシタジン
プラシノスタット 60 mg を週 3 回、3 週間経口投与した後、1 週間の休息を 28 日ごとに繰り返します。 75 mg/m2 のアザシチジンを 28 日サイクルごとに 7 日間、皮下 (SC) 注射または静脈注射 (SC 注射が耐えられない場合) を介して |
ヒストン脱アセチル化酵素阻害剤 (HDACi)
他の名前：
アクティブ コンパレータ 75 mg/m2 アザシチジンを 28 日サイクルごとに 7 日間、皮下 (SC) 注射または静脈内注入 (SC 注射が耐えられない場合) による
他の名前：
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PLACEBO_COMPARATOR：アザシタジンによるプラセボ
プラセボを週 3 回、3 週間経口投与した後、1 週間の休息を 28 日ごとに繰り返します。 75 mg/m2 のアザシチジンを 28 日サイクルごとに 7 日間、皮下 (SC) 注射または静脈注射 (SC 注射が耐えられない場合) を介して |
プラセボ
アクティブ コンパレータ 75 mg/m2 アザシチジンを 28 日サイクルごとに 7 日間、皮下 (SC) 注射または静脈内注入 (SC 注射が耐えられない場合) による
他の名前：
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この研究は何を測定していますか？
主要な結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
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有効性の推定
時間枠：6ヵ月
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プラシノスタットとアザシチジンによる治療とプラセボとアザシチジンによる治療の完全寛解率によって測定された相対的有効性を推定する
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6ヵ月
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二次結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
|---|---|---|
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全体の回答率
時間枠：6ヵ月
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全体的な奏効率を推定する [ORR = CR + 完全寛解 + 部分奏効 (PR)]
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6ヵ月
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血液学的改善
時間枠：6ヵ月
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骨髄芽球数、血小板、赤血球などの各サイクルの血液検査値を確認して、全体的な血液学的改善 (HI) の反応率を推定します。
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6ヵ月
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応答時間
時間枠：6ヵ月
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応答時間の推定
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6ヵ月
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無増悪生存
時間枠：12ヶ月
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プラシノスタット + アザシチジンの無増悪生存期間 (PFS) と、PFS ハザード比によって評価されるプラセボ + アザシチジンに対するその組み合わせの相対的利益を推定します。
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12ヶ月
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白血病への転換率
時間枠：6～24ヶ月
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各サイクルの血液検査カウントの臨床レビューを使用して、画期的な時点 (6 か月、12 か月、18 か月、および 24 か月) での白血病の変化率を推定します。
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6～24ヶ月
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全生存
時間枠：6～24ヶ月
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プラシノスタット + アザシチジンの全生存期間 (OS) と、OS ハザード比によって評価されるプラセボ + アザシチジンに対するその組み合わせの相対的利益を推定します。
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6～24ヶ月
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AEプロファイル
時間枠：12ヶ月
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アザシチジンと組み合わせた場合のプラシノスタットとプラセボの有害事象 (AE) プロファイルを、グレード、関係、および事象の結果による安全性事象の臨床レビューによって評価します。
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12ヶ月
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協力者と研究者
ここでは、この調査に関係する人々や組織を見つけることができます。
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研究記録日
これらの日付は、ClinicalTrials.gov への研究記録と要約結果の提出の進捗状況を追跡します。研究記録と報告された結果は、国立医学図書館 (NLM) によって審査され、公開 Web サイトに掲載される前に、特定の品質管理基準を満たしていることが確認されます。
主要日程の研究
研究開始
2013年6月1日
一次修了 (実際)
2015年11月1日
研究の完了 (実際)
2016年11月1日
試験登録日
最初に提出
2013年5月22日
QC基準を満たした最初の提出物
2013年6月7日
最初の投稿 (見積もり)
2013年6月10日
学習記録の更新
投稿された最後の更新 (実際)
2018年9月13日
QC基準を満たした最後の更新が送信されました
2018年9月11日
最終確認日
2018年9月1日
詳しくは
この情報は、Web サイト clinicaltrials.gov から変更なしで直接取得したものです。研究の詳細を変更、削除、または更新するリクエストがある場合は、register@clinicaltrials.gov。 までご連絡ください。 clinicaltrials.gov に変更が加えられるとすぐに、ウェブサイトでも自動的に更新されます。
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