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ドラベ症候群の小児および若年成人におけるGWP42003-Pの抗てんかん効果研究（GWPCARE1）

2022年9月22日 更新者：Jazz Pharmaceuticals

ドラベ症候群の小児および若年成人におけるカンナビジオール（GWP42003-P）の有効性と安全性に続いて、用量範囲の安全性と薬物動態を調査するための二重盲検プラセボ対照2部試験

ドラベ症候群の小児および若年成人におけるカンナビジオール（GWP42003-P）の潜在的な抗てんかん効果を調査すること。

調査の概要

状態

完了

条件

介入・治療

詳細な説明

GWEP1332 パート B は、GWEP1332 パート A よりもまったく新しい参加者グループを募集しました。パート A のエントリー基準に失敗した参加者は、パート B に参加する資格がありました。

パート B は、GWP42003-P とプラセボの 1:1 無作為化、二重盲検、プラセボ対照、14 週間の比較でした。 パート B の目的は、プラセボと比較した補助的な抗てんかん治療としての GWP42003-P の抗てんかん効果を、小児および若年成人における痙攣発作頻度の研究の治療期間中のベースラインからの変化率に関して評価することでした。

最初の適格性とベースライン測定値の確立に続いて、参加者はパート B に入り、28 日間のベースライン観察期間を開始しました。

適格な参加者は、GWP42003-P またはプラセボのいずれかを 1:1 ベースで投与するように無作為に割り付けられ、パート A で特定された目標用量 (1 日あたり最大 20 ミリグラム [mg]/キログラム [kg]) まで滴定されました。パート A の完了後に、パート A の非盲検安全性および薬物動態データを審査した独立したデータ安全性監視委員会によって確認されました。

参加者は、滴定期間とそれに続く 12 週間の維持期間からなる 14 週間、治験薬を投与されました。

有効性と安全性は、さまざまな診療所の訪問時および電話で監視されました。 14 週間の治療後、すべての参加者は非盲検延長 (OLE) 試験に参加するオプションを提示されました。 エントリーは、最終治療来院から 7 日以内でした。 すぐに OLE 試験に参加しなかった参加者は、最大 10 日間続くダウン タイトレーション テーパー期間を開始しました。 参加者が 7 日間の期間内に非盲検延長試験に参加することを希望した場合、テーパー期間は中断されました。

OLE 研究に参加しないことを選択した参加者については、投薬終了の 28 日後にフォローアップの電話がかけられ、28 日間のフォローアップ期間中、毎週安全に関する電話がかけられました。

研究の種類

介入

入学 (実際)

120

段階

  • フェーズ 3

連絡先と場所

このセクションには、調査を実施する担当者の連絡先の詳細と、この調査が実施されている場所に関する情報が記載されています。

研究場所

  • アメリカ
    • Florida
      • Miami、Florida、アメリカ、33155
      • Orlando、Florida、アメリカ、32819
    • Georgia
      • Atlanta、Georgia、アメリカ、30328
    • Illinois
      • Chicago、Illinois、アメリカ、60611
    • Iowa
      • Iowa City、Iowa、アメリカ、52242
    • Massachusetts
      • Boston、Massachusetts、アメリカ、02114
    • Minnesota
      • Rochester、Minnesota、アメリカ、55905
    • New York
      • New York、New York、アメリカ、10016
    • North Carolina
      • Winston-Salem、North Carolina、アメリカ、27408
    • Ohio
      • Columbus、Ohio、アメリカ、43205
    • Pennsylvania
      • Philadelphia、Pennsylvania、アメリカ、19104
    • Texas
      • Houston、Texas、アメリカ、77030
    • Utah
      • Salt Lake City、Utah、アメリカ、84113
  • イギリス
      • Glasgow、イギリス、G51 4TF
      • Liverpool、イギリス、L12 2AP
      • London、イギリス、WC1N 3JH
  • フランス
      • Marseille、フランス、13385
      • Paris、フランス、75015
      • Strasbourg、フランス、67098
      • Toulouse、フランス、70034
  • ポーランド
      • Gdańsk、ポーランド、80-952
      • Kraków、ポーランド、30-349

参加基準

研究者は、適格基準と呼ばれる特定の説明に適合する人を探します。これらの基準のいくつかの例は、人の一般的な健康状態または以前の治療です。

適格基準

就学可能な年齢

2年～18年 (子、大人)

健康ボランティアの受け入れ

いいえ

受講資格のある性別

全て

説明

主な採用基準:

  • 参加者は、2 歳から 18 歳までの年齢の男性または女性でした。
  • 参加者は、現在の抗てんかん薬で完全に制御されていないドラベ症候群の病歴が記録されていました。
  • 参加者は、少なくとも 4 週間安定した用量で 1 つまたは複数の抗てんかん薬を服用しました。
  • てんかんに対するすべての薬物療法または介入 (ケトジェニックダイエットおよび迷走神経刺激を含む) は、スクリーニング前の 4 週間は安定しており、参加者は研究を通じて安定したレジメンを維持する意思がありました。

主な除外基準:

  • 参加者は、てんかん以外の臨床的に重大な不安定な病状を持っていました。
  • 参加者は、スクリーニングまたは無作為化前の 4 週間に、てんかん以外の臨床的に関連する症状または臨床的に重要な病気を持っていました。
  • 参加者は、現在、レクリエーション用または医療用の大麻または合成カンナビノイドベースの医薬品（サティベックス®を含む）を現在使用しているか、過去に使用したことがあり、研究期間中は禁酒することを望まなかった.
  • 参加者は、カンナビノイドまたは治験薬の賦形剤に対する過敏症が既知または疑われる。
  • 参加者は、過去 6 か月間に別の治験薬を含む以前の臨床試験に参加していました。
  • 研究期間中、参加者は居住国外に旅行する計画がありました。
  • 参加者は、以前にこの研究に無作為に割り付けられました。 特に、研究のパート A に参加した参加者は、パート B に入ることができませんでした。

研究計画

このセクションでは、研究がどのように設計され、研究が何を測定しているかなど、研究計画の詳細を提供します。

研究はどのように設計されていますか？

デザインの詳細

  • 主な目的：処理
  • 割り当て：ランダム化
  • 介入モデル：並列代入
  • マスキング：4倍

武器と介入

参加者グループ / アーム
介入・治療
実験的：GWP42003-P 20mg/kg/日 投与量
参加者は、GWP42003-P を 20 mg/kg/日、朝と夜に半分ずつ経口投与されました。 参加者は GWP42003-P を 11 日間かけて 20 mg/kg/日まで漸増し、12 週間の維持期間中この用量を維持しました。 参加者がすぐに OLE 試験に参加しなかった場合、維持期間の後に 10 日間の漸減 (1 日あたり 10%) 期間が続きました。
薬：GWP42003-P 20mg/kg/日 投与量
GWP42003-P は、100 mg/ミリリットル (mL) のカンナビジオール (CBD) を賦形剤、ゴマ油、無水エタノール (79 mg/mL) に溶解し、甘味料 (0.5 mg/mL スクラロース) とストロベリー香料 ( 0.2 mg/mL)。
他の名前：
  • カンナビジオール
  • エピディオレックス
プラセボコンパレーター：プラセボ
参加者は、20 mg/kg/日の用量レベルに一致する容量のプラセボ (0 mg/mL CBD) を朝と夜に半分ずつ経口投与されました。 研究の盲検的な側面を維持するために、参加者は 11 日間にわたってプラセボ用量を滴定し、12 週間の維持期間中この用量を維持しました。 参加者がすぐに OLE 試験に参加しなかった場合、維持期間の後に 10 日間の漸減期間 (一致する用量の 1 日あたり 10%) が続きました。
薬：プラセボ対照
プラセボ経口溶液には、賦形剤、ゴマ油および無水エタノール (79 mg/mL) が含まれ、甘味料 (0.5 mg/mL スクラロース) およびイチゴ香料 (0.2 mg/mL) が添加されました。
他の名前：
  • プラセボ

この研究は何を測定していますか？

主要な結果の測定

結果測定
メジャーの説明
時間枠
治療期間中のけいれん発作頻度のベースラインからの変化率
時間枠：ベースラインから治療終了 (EOT) (99 日目) または早期終了 (ET)
けいれん発作 (無力、間代、強直、または強直 - 間代) は、参加者または介護者が対話型音声応答システム (IVRS) 日記を使用して記録しました。 ベースラインからの変化率は、([治療期間中の頻度 - ベースライン中の頻度]/ベースライン中の頻度) * 100 として計算されました。 各期間中の頻度は 28 日間の平均に基づいており、次のように計算されました: (期間中の発作数/IVRS 期間中の報告された日数) * 28. ベースラインには、1 日目より前に入手可能なすべてのデータが含まれていました (28 日間の平均)。 負のパーセンテージは、ベースラインからの改善を示します。
ベースラインから治療終了 (EOT) (99 日目) または早期終了 (ET)

二次結果の測定

結果測定
メジャーの説明
時間枠
治療期間中にけいれん発作の頻度がベースラインから 50% 以上減少した参加者の数
時間枠：ベースラインから EOT (99 日目) または ET
けいれん発作 (無力、間代、強直、または強直間代) は、IVRS 日記を使用して参加者または介護者によって記録されました。 ベースラインからの変化率は、主要な結果の測定に従って計算されました。
ベースラインから EOT (99 日目) または ET
治療期間中にけいれん発作の頻度がベースラインから 25% 以上、75% 以上、または 100% 減少した参加者の数
時間枠：ベースラインから EOT (99 日目) または ET
けいれん発作 (無力、間代、強直、または強直間代) は、IVRS 日記を使用して参加者または介護者によって記録されました。 ベースラインからの変化率は、主要な結果の測定に従って計算されました。
ベースラインから EOT (99 日目) または ET
治療期間中の非けいれん発作頻度のベースラインからの変化率
時間枠：ベースラインから EOT (99 日目) または ET
非けいれん発作 (ミオクロニー、部分発作、または欠神発作) は、IVRS 日記を使用して参加者または介護者によって記録されました。 ベースラインからの変化率は、主要な結果の測定に従って計算されました。 ベースライン期間中に非けいれん発作を起こした参加者のみが含まれていました。 負のパーセンテージは、ベースラインからの改善を示します。
ベースラインから EOT (99 日目) または ET
発作持続時間の変化に対する介護者の全体的な印象 (CGICSD)
時間枠：ベースラインから EOT (99 日目) または ET
発作の持続時間は、CGICSD を使用して定性的に評価されました。 介護者は、「患者が治療を開始して以来、患者の発作の平均持続時間を評価してください（現在の状態と治療前の状態を比較してください）」と尋ねられました。回答には、平均期間の減少、変化なし、または増加が含まれていました。 発作の種類ごとに、研究中の任意の時点で報告された、対応する発作の種類に対して少なくとも 1 回の発作を起こした参加者のみが含まれました。
ベースラインから EOT (99 日目) または ET
レスキュー薬を使用している参加者の数
時間枠：ベースラインから EOT (99 日目) または ET
レスキュー薬の使用は、紙の日記を使用して参加者または介護者によって記録されました。
ベースラインから EOT (99 日目) または ET
てんかんによる入院患者数
時間枠：ベースラインから安全性フォローアップまで（137日目）
てんかんによる入院は、参加者または介護者によって記録され、重大な有害事象 (SAE) 報告プロセスを通じて記録されました。
ベースラインから安全性フォローアップまで（137日目）
睡眠障害におけるベースラインからの変化 0 から 10 の数値評価スケール (0 から 10 NRS) スコア
時間枠：最後の訪問 (99 日目) または ET までのベースライン
睡眠障害 0 ～ 10 の NRS アンケートは、参加者の介護者によって完了されました。 介護者は、「0 から 10 までのスケールで、あなたの子供の先週の睡眠障害を最もよく表している数字を示してください」と尋ねられました。 マーカーは、0 = 「非常によく眠れた」から 10 = 「まったく眠れない」までの範囲でした。 睡眠障害 0 から 10 の数値評価尺度スコアのベースラインからの変化は、ベースラインと年齢グループ (2 から 5 歳、6 から 12 歳、および 13 から 18 歳) を共変量とし、共分散分析 (ANCOVA) モデルを使用して分析しました。固定因子として治療群。 ベースラインからのマイナスの変化は、睡眠の改善を表します。 クリニック訪問で評価されたエンドポイントの最後の訪問は、参加者の最後の評価が行われた最後の予定された訪問（テーパーまたは安全性のフォローアップ訪問の終了を含まない）として定義されました。
最後の訪問 (99 日目) または ET までのベースライン
エプワース眠気尺度（ESS）スコアのベースラインからの変化
時間枠：最後の訪問 (99 日目) または ET までのベースライン
ESS アンケートは、参加者の介護者によって完了されました。 ESS スコアのベースラインからの変化は、ベースラインと年齢層 (2 ～ 5 歳、6 ～ 2 歳、13 ～ 18 歳) を共変量とし、治療群を固定因子とする ANCOVA モデルを使用して分析しました。 合計スコアは 8 つのアイテム スコアの合計で、0 から 24 の範囲でした。 合計スコアが高いほど、日中の眠気のレベルが高いことを表します。
最後の訪問 (99 日目) または ET までのベースライン
小児てんかん（QOLCE）スコアにおける生活の質のベースラインからの変化
時間枠：ベースラインから EOT (99 日目) または ET
QOLCE アンケートは、4 歳以上の参加者の親または介護者によって記入されました。 全体的な QOL スコアのベースラインからの変化は、ベースラインと年齢グループ (2 ～ 5 歳、6 ～ 12 歳、および 13 ～ 18 歳) を共変量とし、治療グループを固定因子とする ANCOVA モデルを使用して分析しました。 0 は最低または最低のカテゴリを表し、100 は最高レベルの機能を表します。 全体的な生活の質のスコアは、サブスケール スコアの平均をとることによって計算されました。
ベースラインから EOT (99 日目) または ET
Vineland Adaptive Behavior Scales、Second Edition (Vineland-II) スコアのベースラインからの変化
時間枠：最後の訪問 (99 日目) または ET までのベースライン
Vineland-II スコア (各適応行動ドメインの標準スコアと適応レベル、適応行動複合体、および不適応行動指数のスコアとレベル) は、参加者の介護者によって評価されました。 スコアは、共変量としてベースラインと年齢グループ (2 ～ 5 歳、6 ～ 12 歳、および 13 ～ 18 歳) および固定因子として治療グループを使用した ANCOVA モデルを使用して分析されました。 ベースラインからの負の変化が状態の改善を表す不適応行動指数を除いて、より高いスコアはより高いレベルの機能を表します。
最後の訪問 (99 日目) または ET までのベースライン
介護者全体の変化の印象 (CGIC)
時間枠：最後の訪問 (99 日目) または ET までのベースライン
CGIC は、「非常に改善した、非常に改善した、わずかに改善した、変化なし、わずかに悪化した、非常に悪化した、または非常に悪化した」というマーカーを使用して、参加者の全体的な状態を 7 段階で評価するために使用されました (1 = 非常に改善した; 7 = 非常に悪い)。 1日目(IMP開始前)に、介護者は、その後の来院時のCGICアンケートの記憶補助として、参加者の全体的な状態の簡単な説明を書くように求められました。
最後の訪問 (99 日目) または ET までのベースライン

協力者と研究者

ここでは、この調査に関係する人々や組織を見つけることができます。

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Jazz Pharmaceuticals

出版物と役立つリンク

研究に関する情報を入力する責任者は、自発的にこれらの出版物を提供します。これらは、研究に関連するあらゆるものに関するものである可能性があります。

一般刊行物

研究記録日

これらの日付は、ClinicalTrials.gov への研究記録と要約結果の提出の進捗状況を追跡します。研究記録と報告された結果は、国立医学図書館 (NLM) によって審査され、公開 Web サイトに掲載される前に、特定の品質管理基準を満たしていることが確認されます。

主要日程の研究

研究開始 (実際)

2015年3月30日

一次修了 (実際)

2015年11月26日

研究の完了 (実際)

2015年11月26日

試験登録日

最初に提出

2014年3月17日

QC基準を満たした最初の提出物

2014年3月17日

最初の投稿 (見積もり)

2014年3月19日

学習記録の更新

投稿された最後の更新 (実際)

2022年9月28日

QC基準を満たした最後の更新が送信されました

2022年9月22日

最終確認日

2022年9月1日

詳しくは

本研究に関する用語

キーワード

追加の関連 MeSH 用語

その他の研究ID番号

  • GWEP1332 Part B
  • 2014-002941-23 (EudraCT番号)

この情報は、Web サイト clinicaltrials.gov から変更なしで直接取得したものです。研究の詳細を変更、削除、または更新するリクエストがある場合は、register@clinicaltrials.gov。 までご連絡ください。 clinicaltrials.gov に変更が加えられるとすぐに、ウェブサイトでも自動的に更新されます。

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