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Dravet Syndrome (GWPCARE1) 소아청소년에 대한 GWP42003-P의 항간질 효능 연구

2022년 9월 22일 업데이트: Jazz Pharmaceuticals

Dravet Syndrome이 있는 아동 및 청년에서 칸나비디올(GWP42003-P)의 효능 및 안전성에 이어 용량 범위 안전성 및 약동학을 조사하기 위한 이중 맹검, 위약 대조 2부 연구

Dravet 증후군이 있는 어린이 및 청년에서 칸나비디올(GWP42003-P)의 잠재적인 항간질 효과를 조사합니다.

연구 개요

상태

완전한

정황

개입 / 치료

상세 설명

GWEP1332 파트 B는 GWEP1332 파트 A보다 완전히 새로운 참가자 그룹을 모집했습니다. 파트 A의 참가 기준에 실패한 참가자는 파트 B에 참가할 자격이 있었습니다.

파트 B는 GWP42003-P 대 위약의 14주 무작위, 이중 맹검, 위약 대조, 1:1 비교였습니다. 파트 B의 목적은 위약과 비교하여 보조 항경련제로서 GWP42003-P의 항간질 효능을 평가하는 것이었습니다. 소아 및 청년의 경련성 발작 빈도에서 연구 치료 기간 동안 기준선 대비 백분율 변화와 관련하여 말입니다.

초기 적격성 및 기준선 측정을 설정한 후 참가자는 파트 B에 들어가 28일 기준선 관찰 기간을 시작했습니다.

적격 참가자는 1:1 기준으로 GWP42003-P 또는 위약을 받도록 무작위 배정되었고 파트 A에서 확인된 목표 용량까지 적정했습니다(하루 킬로그램[kg]당 최대 20밀리그램[mg]). 파트 A 완료 후 독립적인 데이터 안전 모니터링 위원회에서 파트 A의 맹검되지 않은 안전성 및 약동학 데이터를 검토하여 확인했습니다.

참가자는 적정 기간과 12주의 유지 기간으로 구성된 14주 동안 시험용 의약품을 받았습니다.

다양한 클리닉 방문 및 전화를 통해 효능 및 안전성을 모니터링했습니다. 14주간의 치료 후 모든 참가자에게 OLE(Open Label Extension) 연구에 참여할 수 있는 옵션이 제공되었습니다. 입장은 최종 치료 방문으로부터 7일 이내에 이루어졌다. OLE 연구에 즉시 참여하지 않은 참가자는 최대 10일 동안 지속되는 하향 적정 테이퍼 기간을 시작했습니다. 참가자가 7일 기간 내에 오픈 라벨 연장 연구에 참여하기를 원하는 경우 테이퍼 기간이 중단되었습니다.

OLE 연구에 참여하지 않기로 선택한 참가자의 경우, 투약 종료 후 28일에 후속 전화 통화를 했고 28일 후속 기간 동안 주간 안전 전화 통화를 했습니다.

연구 유형

중재적

등록 (실제)

120

단계

  • 3단계

연락처 및 위치

이 섹션에서는 연구를 수행하는 사람들의 연락처 정보와 이 연구가 수행되는 장소에 대한 정보를 제공합니다.

연구 장소

  • 미국
    • Florida
      • Miami, Florida, 미국, 33155
      • Orlando, Florida, 미국, 32819
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, 미국, 30328
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, 미국, 60611
    • Iowa
      • Iowa City, Iowa, 미국, 52242
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, 미국, 02114
    • Minnesota
      • Rochester, Minnesota, 미국, 55905
    • New York
      • New York, New York, 미국, 10016
    • North Carolina
      • Winston-Salem, North Carolina, 미국, 27408
    • Ohio
      • Columbus, Ohio, 미국, 43205
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, 미국, 19104
    • Texas
      • Houston, Texas, 미국, 77030
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, 미국, 84113
  • 영국
      • Glasgow, 영국, G51 4TF
      • Liverpool, 영국, L12 2AP
      • London, 영국, WC1N 3JH
  • 폴란드
      • Gdańsk, 폴란드, 80-952
      • Kraków, 폴란드, 30-349
  • 프랑스
      • Marseille, 프랑스, 13385
      • Paris, 프랑스, 75015
      • Strasbourg, 프랑스, 67098
      • Toulouse, 프랑스, 70034

참여기준

연구원은 적격성 기준이라는 특정 설명에 맞는 사람을 찾습니다. 이러한 기준의 몇 가지 예는 개인의 일반적인 건강 상태 또는 이전 치료입니다.

자격 기준

공부할 수 있는 나이

2년 (어린이, 성인)

건강한 자원 봉사자를 받아들입니다

아니

연구 대상 성별

모두

설명

주요 포함 기준:

  • 참가자는 2세에서 18세(포함) 사이의 남성 또는 여성이었습니다.
  • 참가자는 현재 항간질제로 완전히 조절되지 않는 Dravet Syndrome의 기록된 병력이 있었습니다.
  • 참가자는 최소 4주 동안 안정적인 용량으로 하나 이상의 항경련제를 복용했습니다.
  • 간질에 대한 모든 약물 또는 중재(케톤 생성 식이요법 및 미주 신경 자극 포함)는 스크리닝 전 4주 동안 안정적이었고 참가자는 연구 기간 동안 안정적인 요법을 기꺼이 유지했습니다.

주요 제외 기준:

  • 참가자들은 간질 이외의 임상적으로 중요한 불안정한 의학적 상태를 가졌습니다.
  • 참가자는 간질 이외의 스크리닝 또는 무작위 배정 전 4주 동안 임상적으로 관련된 증상 또는 임상적으로 중요한 질병을 앓았습니다.
  • 참가자는 연구 시작 전 3개월 이내에 오락용 또는 의약용 대마초 또는 합성 카나비노이드 기반 약물(Sativex® 포함)을 현재 사용했거나 과거에 사용했으며 연구 기간 동안 기권할 의사가 없었습니다.
  • 참가자는 카나비노이드 또는 조사 의약품의 부형제에 대해 알려진 또는 의심되는 과민증을 가졌습니다.
  • 참가자는 지난 6개월 동안 다른 조사 제품과 관련된 이전 임상 시험에 참여했습니다.
  • 참가자들은 연구 기간 동안 거주 국가 밖으로 여행할 계획이 있었습니다.
  • 참가자들은 이전에 이 연구에 무작위 배정되었습니다. 특히 연구의 파트 A에 참여한 참가자는 파트 B에 들어갈 수 없었습니다.

공부 계획

이 섹션에서는 연구 설계 방법과 연구가 측정하는 내용을 포함하여 연구 계획에 대한 세부 정보를 제공합니다.

연구는 어떻게 설계됩니까?

디자인 세부사항

  • 주 목적: 치료
  • 할당: 무작위
  • 중재 모델: 병렬 할당
  • 마스킹: 네 배로

무기와 개입

참가자 그룹 / 팔
개입 / 치료
실험적: GWP42003-P 20mg/kg/일 용량
참가자들은 GWP42003-P 20mg/kg/일을 아침에 절반, 저녁에 절반을 경구 투여 받았습니다. 참가자는 11일 동안 GWP42003-P를 20mg/kg/일로 적정하고 12주 유지 기간 동안 이 용량을 유지했습니다. 참가자가 OLE 연구에 즉시 참여하지 않은 경우 유지 기간 후에 10일 테이퍼(10%/일) 기간이 뒤따랐습니다.
의약품: GWP42003-P 20mg/kg/일 용량
GWP42003-P는 부형제, 참기름 및 무수 에탄올(79mg/mL)에 용해된 100mg/ml(밀리리터) 칸나비디올(CBD)을 함유하고 감미료(0.5mg/mL 수크랄로스) 및 딸기 향료가 첨가된 경구 용액입니다. 0.2mg/mL).
다른 이름들:
  • 칸나비디올
  • 에피디올렉스
위약 비교기: 위약
참가자는 위약(0mg/mL CBD)을 20mg/kg/일 용량 수준에 맞춰 경구 투여하고, 아침에 절반, 저녁에 절반을 받았습니다. 연구의 맹검 측면을 유지하기 위해 참가자들은 11일 동안 위약 용량을 적정하고 12주 유지 기간 동안 이 용량을 유지했습니다. 참가자가 OLE 연구에 즉시 참여하지 않은 경우 유지 기간 후 10일 테이퍼(일치 용량의 10%) 기간이 뒤따랐습니다.
의약품: 위약 대조군
위약 경구 용액은 부형제, 참기름 및 무수 에탄올(79mg/mL)과 감미료(0.5mg/mL 수크랄로스) 및 딸기 향료(0.2mg/mL)를 함유했습니다.
다른 이름들:
  • 위약

연구는 무엇을 측정합니까?

주요 결과 측정

결과 측정
측정값 설명
기간
치료 기간 동안 경련성 발작 빈도의 기준선 대비 백분율 변화
기간: 기준선에서 치료 종료(EOT)(99일) 또는 조기 종료(ET)
경련성 발작(atonic, clonic, tonic 또는 tonic-clonic)은 대화형 음성 응답 시스템(IVRS) 일기를 사용하여 참여자 또는 간병인이 기록했습니다. 기준선으로부터 백분율 변화는 다음과 같이 계산되었습니다: ([치료 기간 동안의 빈도 - 기준선 동안의 빈도]/기준선 동안의 빈도) * 100. 각 기간 동안의 빈도는 28일 평균을 기반으로 하며 다음과 같이 계산됩니다. (기간 중 발작 수/IVRS 기간 중 보고된 일수) * 28. 기준선에는 1일차(28일 평균) 이전에 사용 가능한 모든 데이터가 포함되었습니다. 음수 백분율은 기준선에서 개선을 나타냅니다.
기준선에서 치료 종료(EOT)(99일) 또는 조기 종료(ET)

2차 결과 측정

결과 측정
측정값 설명
기간
치료 기간 동안 경련성 발작 빈도가 기준선에서 ≥50% 감소한 참가자 수
기간: EOT(99일차) 또는 ET 기준선
참가자 또는 간병인은 IVRS 일기를 사용하여 경련성 발작(무긴장 발작, 간대 발작, 긴장 간대 발작 또는 강직 간대 발작)을 기록했습니다. 기준선으로부터 백분율 변화는 1차 결과 측정에 따라 계산되었습니다.
EOT(99일차) 또는 ET 기준선
치료 기간 동안 경련 발작 빈도가 기준선에서 ≥25%, ≥75% 또는 100% 감소한 참가자 수
기간: EOT(99일차) 또는 ET 기준선
참가자 또는 간병인은 IVRS 일기를 사용하여 경련성 발작(무긴장 발작, 간대 발작, 긴장 간대 발작 또는 강직 간대 발작)을 기록했습니다. 기준선으로부터 백분율 변화는 1차 결과 측정에 따라 계산되었습니다.
EOT(99일차) 또는 ET 기준선
치료 기간 동안 비경련성 발작 빈도의 기준선 대비 백분율 변화
기간: EOT(99일차) 또는 ET 기준선
비경련성 발작(근간대성 발작, 부분 발작 또는 부재 발작)은 참가자 또는 간병인이 IVRS 일기를 사용하여 기록했습니다. 기준선으로부터 백분율 변화는 1차 결과 측정에 따라 계산되었습니다. 기준선 기간 동안 비경련성 발작이 있는 참가자만 포함되었습니다. 음수 백분율은 기준선에서 개선을 나타냅니다.
EOT(99일차) 또는 ET 기준선
발작 기간의 변화에 ​​대한 간병인의 전반적인 인상(CGICSD)
기간: EOT(99일차) 또는 ET 기준선
발작 기간은 CGICSD를 사용하여 정성적으로 평가되었습니다. 간병인은 "환자가 치료를 시작한 이후로 환자 발작의 평균 지속 시간을 평가하십시오(현재 상태와 치료 전 상태를 비교)"라는 질문을 받았습니다. 응답에는 평균 기간의 감소, 변화 없음 또는 증가가 포함되었습니다. 각 발작 유형에 대해 해당 발작 유형에 대해 최소 1번의 발작이 있고 연구 기간 동안 보고된 참가자만 포함되었습니다.
EOT(99일차) 또는 ET 기준선
구조 약물을 사용하는 참가자 수
기간: EOT(99일차) 또는 ET 기준선
구조 약물의 사용은 참가자 또는 간병인이 종이 일기를 사용하여 기록했습니다.
EOT(99일차) 또는 ET 기준선
간질로 인한 입원 환자 입원 환자 수
기간: 안전 추적에 대한 기준선(137일차)
간질로 인한 입원 환자 입원은 참가자 또는 간병인이 심각한 부작용(SAE) 보고 프로세스를 통해 기록했습니다.
안전 추적에 대한 기준선(137일차)
수면 장애 0에서 10으로 기준선에서 변경 수치 등급 척도(0에서 10 NRS) 점수
기간: 최종 방문(99일차) 또는 ET까지 기준선
수면 장애 0~10 NRS 설문지는 참가자의 간병인이 작성했습니다. 간병인에게 '지난주에 자녀의 수면 장애를 가장 잘 설명하는 숫자를 '0에서 10'의 척도로 표시해 주십시오.'라는 질문을 받았습니다. 마커의 범위는 0 = '매우 잘 잤다'에서 10 = '전혀 잠을 잘 수 없음'입니다. 기준선과 연령대(2~5세, 6~12세, 13~18세)를 공변량으로 하는 공분산 분석(ANCOVA) 모델을 사용하여 수면 장애 0~10점의 수치 평가 척도 점수의 기준선에서 변화를 분석했습니다. 고정 요인으로 처리 그룹. 기준선에서 음의 변화는 수면 개선을 나타냅니다. 클리닉 방문 시 평가된 종점에 대한 마지막 방문은 참가자의 마지막 평가가 수행된 마지막 예정 방문(테이퍼 종료 또는 안전 후속 방문 제외)으로 정의되었습니다.
최종 방문(99일차) 또는 ET까지 기준선
Epworth 졸음 척도(ESS) 점수의 기준선에서 변경
기간: 최종 방문(99일차) 또는 ET까지 기준선
ESS 설문지는 참가자의 간병인이 작성했습니다. ESS 점수의 기준선으로부터의 변화는 기준선 및 연령대(2~5세, 6~2세, 13~18세)를 공변량으로 하고 치료군을 고정 요인으로 하는 ANCOVA 모델을 사용하여 분석했습니다. 총점은 8개 항목 점수의 합계이며 범위는 0에서 24까지입니다. 더 높은 총점은 더 높은 주간 졸음 수준을 나타냅니다.
최종 방문(99일차) 또는 ET까지 기준선
QOLCE(소아기 간질 환자의 삶의 질) 점수 기준선에서 변경
기간: EOT(99일차) 또는 ET 기준선
QOLCE 설문지는 4세 이상 참가자의 부모 또는 보호자가 작성했습니다. 기준선과 연령군(2~5세, 6~12세, 13~18세)을 공변량으로 하고 치료군을 고정 요인으로 하는 ANCOVA 모델을 사용하여 전체 삶의 질 점수의 기준선으로부터의 변화를 분석했습니다. 0은 가장 낮거나 가장 가난한 범주를 나타내고 100은 가장 높은 수준의 기능을 나타냅니다. 전반적인 삶의 질 점수는 하위 척도 점수의 평균을 취하여 계산되었습니다.
EOT(99일차) 또는 ET 기준선
Vineland Adaptive Behavior Scales, Second Edition(Vineland-II) 점수의 기준선에서 변경
기간: 최종 방문(99일차) 또는 ET까지 기준선
Vineland-II 점수(각 적응 행동 영역에 대한 표준 점수 및 적응 수준, 적응 행동 복합, 부적응 행동 지수 점수 및 수준)는 참가자의 간병인이 평가했습니다. 점수는 기준선 및 연령군(2~5세, 6~12세, 13~18세)을 공변량으로, 치료군을 고정 요인으로 하는 ANCOVA 모델을 사용하여 분석했습니다. 기준선에서 부정적인 변화가 상태 개선을 나타내는 부적응 행동 지수를 제외하고 점수가 높을수록 더 높은 수준의 기능을 나타냅니다.
최종 방문(99일차) 또는 ET까지 기준선
간병인의 전반적인 변화에 대한 인상(CGIC)
기간: 최종 방문(99일차) 또는 ET까지 기준선
CGIC를 사용하여 참가자의 전반적인 상태를 "매우 많이 개선됨, 많이 개선됨, 약간 개선됨, 변화 없음, 약간 악화됨, 훨씬 악화됨, 매우 많이 악화됨"(1 = 매우 많이 개선됨)을 사용하여 7점 척도로 평가했습니다. ; 7 = 매우 훨씬 나쁨). 1일(IMP 시작 전)에 간병인은 후속 방문 시 CGIC 질문지를 기억하기 위해 참가자의 전반적인 상태에 대한 간략한 설명을 작성하도록 요청받았습니다.
최종 방문(99일차) 또는 ET까지 기준선

공동 작업자 및 조사자

여기에서 이 연구와 관련된 사람과 조직을 찾을 수 있습니다.

스폰서

Jazz Pharmaceuticals

간행물 및 유용한 링크

연구에 대한 정보 입력을 담당하는 사람이 자발적으로 이러한 간행물을 제공합니다. 이것은 연구와 관련된 모든 것에 관한 것일 수 있습니다.

일반 간행물

연구 기록 날짜

이 날짜는 ClinicalTrials.gov에 대한 연구 기록 및 요약 결과 제출의 진행 상황을 추적합니다. 연구 기록 및 보고된 결과는 공개 웹사이트에 게시되기 전에 특정 품질 관리 기준을 충족하는지 확인하기 위해 국립 의학 도서관(NLM)에서 검토합니다.

연구 주요 날짜

연구 시작 (실제)

2015년 3월 30일

기본 완료 (실제)

2015년 11월 26일

연구 완료 (실제)

2015년 11월 26일

연구 등록 날짜

최초 제출

2014년 3월 17일

QC 기준을 충족하는 최초 제출

2014년 3월 17일

처음 게시됨 (추정)

2014년 3월 19일

연구 기록 업데이트

마지막 업데이트 게시됨 (실제)

2022년 9월 28일

QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출

2022년 9월 22일

마지막으로 확인됨

2022년 9월 1일

추가 정보

이 연구와 관련된 용어

키워드

추가 관련 MeSH 약관

기타 연구 ID 번호

  • GWEP1332 Part B
  • 2014-002941-23 (EudraCT 번호)

이 정보는 변경 없이 clinicaltrials.gov 웹사이트에서 직접 가져온 것입니다. 귀하의 연구 세부 정보를 변경, 제거 또는 업데이트하도록 요청하는 경우 register@clinicaltrials.gov. 문의하십시오. 변경 사항이 clinicaltrials.gov에 구현되는 즉시 저희 웹사이트에도 자동으로 업데이트됩니다. .

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약물 개입

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스폰서 / 협력자

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