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慢性移植片対宿主病の被験者におけるKD025の安全性、忍容性、および活性を評価するための研究

2023年6月7日 更新者：Kadmon, a Sanofi Company

慢性移植片対宿主病の被験者におけるKD025の安全性、忍容性、および活性を評価するための第2a相、用量漸増、非盲検試験

この研究は、慢性移植片対宿主病 (cGVHD) の成人被験者におけるベルモスジル (以前は KD025 として知られていた) の安全性、忍容性、および活性を評価するために実施されています。

調査の概要

状態

完了

条件

介入・治療

詳細な説明

ベルモスジル 200 mg QD (1 日 1 回)、ベルモスジル 200 mg BID (1 日 2 回)、またはベルモスジル 400 mg QD の経口投与を受けるために、約 48 人の被験者が登録されます。 推奨用量が選択されると、約 40 人の追加の被験者がその用量で試験に登録されます。

治験薬は、疾患の進行または許容できない毒性まで、28日周期で投与されます。 対象は、入院患者または外来患者の設定で治験薬を受け取ることができます。

研究の種類

介入

入学 (実際)

54

段階

  • フェーズ2

連絡先と場所

このセクションには、調査を実施する担当者の連絡先の詳細と、この調査が実施されている場所に関する情報が記載されています。

研究場所

  • アメリカ
    • California
      • Duarte、California、アメリカ、91010
        • City of Hope National Medical Center
    • Minnesota
      • Minneapolis、Minnesota、アメリカ、55455
        • University of Minnesota
    • Ohio
      • Cincinnati、Ohio、アメリカ、45242
        • Oncology Hematology Care
    • Tennessee
      • Nashville、Tennessee、アメリカ、37232
        • Vanderbilt University Medical Center
      • Nashville、Tennessee、アメリカ、37203
        • Sarah Cannon Research Institute at Tennessee Oncology
    • Texas
      • San Antonio、Texas、アメリカ、78229
        • Texas Transplant Institute
    • Washington
      • Seattle、Washington、アメリカ、98109
        • Fred Hutchinson Cancer Center

参加基準

研究者は、適格基準と呼ばれる特定の説明に適合する人を探します。これらの基準のいくつかの例は、人の一般的な健康状態または以前の治療です。

適格基準

就学可能な年齢

18年歳以上 (大人、高齢者)

健康ボランティアの受け入れ

いいえ

説明

包含基準:

  • -同種骨髄移植（BMT）または造血幹細胞移植（HSCT）を受けた18歳以上の成人男性および女性被験者。
  • -研究登録時にcGVHDに対してグルココルチコイド療法とカルシニューリン療法またはグルココルチコイド療法のみを受けている。 グルココルチコイド療法なしで、カルシニューリン療法のみを受けている被験者は適格ではありません。 免疫抑制的ではないと考えられる他の治療法（体外フォトフェレーシス; ECPなど）も受けている被験者は、ケースバイケースでこの研究への登録が考慮されます。
  • -cGVHDの臨床試験の基準に関する2014 NIHコンセンサス開発プロジェクトで定義されているように、少なくとも2か月のステロイド療法の後、持続的なアクティブなcGVHD症状があります。
  • -cGVHDの以前の治療ラインは3つ以下。
  • カルノフスキー パフォーマンス スケールが 40 を超える。

  • -次のように、登録前の14日間に評価された適切な臓器および骨髄機能：

    • -絶対好中球数≥1.5×109 / L（研究開始から1週間以内に骨髄増殖因子を含まない）
    • 血小板数≧50×109/L

  • 適切な安全実験室の値:

    • 総ビリルビン≤1.5×正常値の上限（ULN）
    • -ALTおよびAST≤3×ULN
    • 糸球体濾過率 (GFR) ≥ 30 mL/分/1.73 MDRD-4 変数式を使用した m2
  • 出産の可能性のある女性被験者は、スクリーニングで妊娠検査が陰性です。 出産の可能性のある女性は、以前に子宮摘出術を受けていない性的に成熟した女性、または過去 12 か月間に月経の証拠があった女性として定義されます。 ただし、無月経が 12 か月以上続いている女性でも、無月経が以前の化学療法、抗エストロゲン剤、または卵巣抑制による可能性がある場合、出産の可能性があると見なされます。
  • 出産の可能性のある女性（すなわち、月経中の女性）は、試験薬の初回投与前の24時間以内に記録された尿妊娠検査が陰性でなければなりません（陽性の尿検査は血清検査によって確認されます）。

  • 研究に登録された出産の可能性のある性的に活発な女性は、研究期間中および研究薬の最後の投与から3か月間、2つの形式の避妊方法を使用することに同意する必要があります。 効果的な避妊には以下が含まれます：

    • IUD プラス 1 バリア法。
    • 少なくとも 3 か月間の安定した用量のホルモン避妊薬（経口、注射、インプラント、経皮など）と 1 つのバリア法。
    • 2つのバリア方法。 効果的なバリア方法は、男性用または女性用のコンドーム、横隔膜、および殺精子剤 (精子を殺す化学物質を含むクリームまたはジェル) です。また
    • 精管切除されたパートナー
  • 性的に活発で閉経前の女性のパートナーである男性患者の場合：治療期間中および治験薬の最終投与後少なくとも3か月間、上記の基準10の2つの避妊方法を使用することに同意する。
  • -研究固有の手順を実行する前に、書面によるインフォームドコンセントを提供できる。

除外基準:

  • -妊娠中または授乳中の女性被験者。
  • -研究登録から28日以内に治験GVHD治療を受ける。
  • 急性GVHDがあります。
  • CYP3A4アイソザイムの中程度または強力な阻害剤であることが知られている薬、または中程度または強力なCYP3A4誘導剤である薬を服用している。
  • -重篤な病気の病歴またはその他の証拠、または研究者の意見では、被験者を研究に不適切にするその他の状態（管理が不十分な精神疾患または冠動脈疾患など）。
  • -アルコール摂取として定義される研究登録前の6か月以内のアルコールの定期的かつ過度の使用 男性では週に14杯以上、女性では週に7杯以上。 約10gのアルコールが1回の「ドリンク」単位に相当します。 1 単位は、1 オンスの蒸留酒、12 オンスのビール 1 本、または 4 オンスのグラス 1 杯のワインに相当します。
  • -ヒト免疫不全ウイルス（HIV）または活動性C型肝炎ウイルス（HCV）またはB型肝炎ウイルス（HBV）の既知の病歴。
  • -登録から3年以内に別の悪性腫瘍（移植が行われた悪性腫瘍以外）と診断された、ただし、完全に切除された基底細胞または皮膚の扁平上皮癌、上皮内子宮頸部悪性腫瘍の切除、上皮内乳管癌の切除、または根治的切除後の低リスク前立腺癌。
  • -スクリーニング時の根底にあるがんまたは移植後のリンパ増殖性疾患の再発。
  • -以前にベルモスジルに暴露したことがある、またはベルモスジルまたはその他のROCK-2阻害剤に対する既知のアレルギー/感受性がある。
  • mTor 阻害剤を含む、GVHD に対する他の免疫抑制薬の服用 (注: ステロイド、カルシニューリン阻害剤、および ECP のみが許容されます)。
  • QTcF > 450msec.1) -妊娠中または授乳中の女性被験者。

研究計画

このセクションでは、研究がどのように設計され、研究が何を測定しているかなど、研究計画の詳細を提供します。

研究はどのように設計されていますか？

デザインの詳細

  • 主な目的：処理
  • 割り当て：非ランダム化
  • 介入モデル：並列代入
  • マスキング：なし（オープンラベル）

武器と介入

参加者グループ / アーム
介入・治療
実験的：コホート 1: ベルモスジル 200 mg QD
参加者は、疾患の進行、許容できない毒性、または死亡のいずれかが最初に起こるまで、28日の治療サイクルごとにベルモスジル200mgをQD経口投与されました（最長期間：64.2か月）。
薬：ベルモスジル（KD025）
剤形：カプセルまたは錠剤 投与経路：経口
他の名前：
  • SLx-2119
  • レズロック
実験的：コホート 2: ベルモスジル 200 mg BID
参加者は、疾患の進行、許容できない毒性、死亡のいずれかが最初に起こるまで、28日の治療サイクルごとにベルモスジル200mgをBID経口投与された（最長期間：45.9か月）。
薬：ベルモスジル（KD025）
剤形：カプセルまたは錠剤 投与経路：経口
他の名前：
  • SLx-2119
  • レズロック
実験的：コホート 3: ベルモスジル 400 mg QD
参加者は、疾患の進行、許容できない毒性、または死亡のいずれかが最初に起こるまで、28日の治療サイクルごとにベルモスジル400mgをQD経口投与されました（最長期間：49.2か月）。
薬：ベルモスジル（KD025）
剤形：カプセルまたは錠剤 投与経路：経口
他の名前：
  • SLx-2119
  • レズロック

この研究は何を測定していますか？

主要な結果の測定

結果測定
メジャーの説明
時間枠
全体的な反応 (OR) が得られた参加者の割合
時間枠：無作為化の日から、何らかの原因またはデータカットオフによる進行または死亡の最初の記録の日まで（最長期間：最長 64.2 か月）
OR は、完全奏効 (CR) または部分奏効 (PR) を示した参加者の割合として定義されました。 慢性移植片対宿主病（cGVHD）の OR 判定は、2014 年の国立衛生研究所（NIH）の cGVHD 基準における臨床試験に関するコンセンサス開発プロジェクトに従って、臨床医によって実施された cGVHD 反応評価に基づいています。 CR は、各臓器または部位におけるすべての症状の解消として定義されました。 PR は、他の臓器や部位に進行がなく、少なくとも 1 つの臓器や部位が改善することと定義されました。また、cGVHD の進行は、他の臓器の改善とは関係なく、1 つ以上の臓器の臨床的に意味のある悪化として定義されました。
無作為化の日から、何らかの原因またはデータカットオフによる進行または死亡の最初の記録の日まで（最長期間：最長 64.2 か月）
治療中に発生した有害事象（TEAE）および治療中に発生した重篤な有害事象（TESAE）が発生した参加者の数
時間枠：治験薬の初回投与から治験薬の最終投与後28日まで（最長64.2ヶ月）
有害事象（AE）は、治験薬を投与された参加者における望ましくない医学的出来事として定義され、必ずしも治療との因果関係がある必要はありません。 重篤な有害事象 (SAE) とは、用量を問わず、死亡に至る、生命を脅かす、入院または入院の延長を必要とする、持続的または重大な障害/無能力をもたらす、先天異常/先天性欠損を引き起こす、あらゆる望ましくない医学的出来事を指します。 、医学的に重要な出来事でした。 TEAEは、TEAE期間（治験薬の最初の投与から治験薬の最後の投与後28日までの期間として定義される）中に発症、悪化、または重篤になったAEと定義されました。 TEAE には SAE と非 SAE の両方が含まれます。
治験薬の初回投与から治験薬の最終投与後28日まで（最長64.2ヶ月）

二次結果の測定

結果測定
メジャーの説明
時間枠
全体的な反応が最も良かった参加者の数 (BOR)
時間枠：無作為化の日から、何らかの原因またはデータカットオフによる進行または死亡の最初の記録の日まで（最長期間：最長 64.2 か月）
BOR は、CR または PR または応答欠如 (LOR) のいずれかを示す参加者として定義され、LOR には未変化 (LOR-U)、混合 (LOR-M)、または進行 (LOR-P) の応答ステータスが含まれます。 BOR は、cGVHD 基準における臨床試験のための 2014 NIH コンセンサス開発プロジェクトに従って評価されました。 CR は、各臓器または部位におけるすべての症状の解消として定義されました。 PR は、他の臓器や部位に進行がなく、少なくとも 1 つの臓器や部位が改善することと定義されました。 LOR-Mは、別の臓器の進行を伴う少なくとも1つの臓器のCRまたはPRとして定義され、LOR-UはCR、PR、進行または混合反応の基準を満たさない結果として定義され、LOR-Pは次のよ​​うに定義されました。少なくとも 1 つの臓器または部位で進行がみられ、他の臓器または部位では反応がみられないこと。
無作為化の日から、何らかの原因またはデータカットオフによる進行または死亡の最初の記録の日まで（最長期間：最長 64.2 か月）
臨床医が報告したcGVHD評価により、グローバル重症度評価（GSR）がベースラインから最大限に改善した参加者の数
時間枠：ベースラインから治療終了まで（つまり、最長 64.2 か月）
GSR評価は、参加者にcGVHD症状の重症度を0から10点の数値評価スケールで評価するよう依頼することによって実施され、スコア0は「cGVHD症状がまったく重篤ではない」ことを示し、スコア10は「cGVHD症状が可能な限り最も重度である」ことを示します。 '。 反応は、皮膚、目、口、食道、上部消化管（GI）路、下部消化管、肝臓、肺、関節、筋膜とGSRの9つの臓器からのスコアを使用して定義されました。 治療終了(EOT)訪問は、参加者の治験薬の最後の投与後3日以内に行われた。 ベースライン値は、参加者が最初の治験薬を投与される前の28日以内に得られた有効かつ最後の非欠損値として定義されました。 ベースラインからの最大の改善は、予定された訪問での最低 GSR スコアからベースラインでの GSR スコアを差し引いたものとして計算されました。範囲は -10 ～ 10 です。 数値が低いほど、cGVHD 症状の改善が良好であることを意味します。 少なくとも 1 人の参加者がデータを持っていたカテゴリーのみが報告されました。
ベースラインから治療終了まで（つまり、最長 64.2 か月）
CGVHD 活動評価による症状活動がベースラインから最大限に改善した参加者の数 参加者の自己報告
時間枠：ベースラインから治療終了まで（つまり、最長 64.2 か月）
cGVHD 症状の重症度は参加者によって自己報告されました。 参加者は、以下の質問について、過去 1 週間の自分の病気の症状の重症度を評価するよう求められました: 皮膚のかゆみが最悪、蛾の乾燥が最悪、口の痛みが最悪、口の過敏症が最悪、目の主な準拠、症状の重症度目。 重症度評価は、恐怖の 0 ～ 10 点の数値評価で行われ、スコア 0 は「まったく重篤な cGVHD 症状がない」ことを示し、スコア 10 は「可能な限り最も重篤な cGVHD 症状」を示しました。 EOT訪問は、参加者の治験薬の最後の投与後3日以内に実施された。 ベースライン値は、参加者が最初の治験薬を投与される前の28日以内に得られた有効かつ最後の非欠損値として定義されました。 ベースラインからの最大改善は、予定された訪問での最も低い症状重症度スコアからベースラインでの症状重症度スコアを差し引いたものとして計算され、範囲は -10 ～ 10 です。 数値が低いほど、cGVHD 症状の改善が良好であることを意味します。
ベースラインから治療終了まで（つまり、最長 64.2 か月）
失敗のない生存 (FFS)
時間枠：治験薬の初回投与から、cGVHDに対する別の新たな全身治療の開始、基礎疾患の再発または死亡またはデータカットオフのいずれか早い方まで（最長期間：最長64.2か月）
無失敗生存は、治験薬の初回投与からcGVHDに対する別の新たな全身治療の開始、基礎疾患の再発、または死亡までの時間（月単位）として定義された。 そのようなイベントが発生しなかった場合、FFS は最終反応評価または長期追跡評価のいずれか最新で利用可能な方によって打ち切られました。 分析にはカプランマイヤー生存法を使用しました。
治験薬の初回投与から、cGVHDに対する別の新たな全身治療の開始、基礎疾患の再発または死亡またはデータカットオフのいずれか早い方まで（最長期間：最長64.2か月）
コルチコステロイド用量のベースラインからの変化
時間枠：治療終了までのベースライン（つまり、最大64.2か月間の任意の時点）
ベースライン値は、参加者が最初の治験薬を投与される前の28日以内に得られた有効かつ最後の非欠損値として定義されました。 EOT訪問は、参加者の治験薬の最後の投与後3日以内に実施された。
治療終了までのベースライン（つまり、最大64.2か月間の任意の時点）
カルシニューリン阻害剤（CNI）使用量がベースラインから変化した参加者数
時間枠：治療終了までのベースライン（つまり、最大64.2か月間の任意の時点）
カルシニューリン阻害剤には、全身性タクロリムスおよびシクロスポリンが含まれていました。 このアウトカム測定では、ベースラインで CNI を摂取し、研究中にベースラインと比較して CNI の使用が減少または中止された参加者の数が報告されます。 EOT訪問は、参加者の治験薬の最後の投与後3日以内に実施された。 ベースライン値は、参加者が最初の治験薬を投与される前の28日以内に得られた有効かつ最後の非欠損値として定義されました。
治療終了までのベースライン（つまり、最大64.2か月間の任意の時点）
反応期間 (DOR)
時間枠：最初の応答日から、何らかの原因またはデータカットオフによる疾患の進行または死亡が記録されるまで、いずれか最初に発生した日まで（最長期間：最長 64.2 か月）
DOR は、反応が最初に記録されてから、最良の反応（CR から PR、または PR から LR など）からの悪化が最初に記録されるまでの時間（週単位）として定義されました。 LOR には、未変化 (LOR-U)、混合 (LOR-M)、または進行 (LOR-P) の反応ステータスが含まれます。 2014 年の cGVHD 基準における臨床試験のための NIH コンセンサス開発プロジェクトによる。 CR は、各臓器または部位におけるすべての症状の解消として定義されました。 PR は、他の臓器や部位に進行がなく、少なくとも 1 つの臓器や部位が改善することと定義されました。 LOR-Mは、別の臓器の進行を伴う少なくとも1つの臓器のCRまたはPRとして定義され、LOR-UはCR、PR、進行または混合反応の基準を満たさない結果として定義され、LOR-Pは次のよ​​うに定義されました。少なくとも 1 つの臓器または部位で進行がみられ、他の臓器または部位では反応がみられないこと。 分析にはカプランマイヤーを使用しました。
最初の応答日から、何らかの原因またはデータカットオフによる疾患の進行または死亡が記録されるまで、いずれか最初に発生した日まで（最長期間：最長 64.2 か月）
応答までの時間 (TTR)
時間枠：治験薬による治療の初回投与から、反応の最初の文書化またはデータカットオフのいずれか早い方の時点まで（最長期間：最長64.2ヶ月）
反応までの時間は、治験薬の初回投与から最初に反応が記録されるまでの時間（週単位）として測定した。 反応は、参加者がベースライン後の反応評価で PR または CR を達成したこととして定義されました。 2014 年の cGVHD 基準における臨床試験のための NIH コンセンサス開発プロジェクトによる。 CRは、各臓器または部位におけるすべての症状の消失として定義され、PRは、他の臓器または部位に進行がなく、少なくとも1つの臓器または部位の改善として定義されました。
治験薬による治療の初回投与から、反応の最初の文書化またはデータカットオフのいずれか早い方の時点まで（最長期間：最長64.2ヶ月）
個々の臓器で最良の反応を示した参加者の割合
時間枠：無作為化の日から疾患の進行またはデータカットオフのいずれか早い方まで（最長期間：最大64.2か月）
最良の反応は、CR または PR を示した参加者の割合として定義されました。 反応は、cGVHD 基準における臨床試験のための 2014 NIH コンセンサス開発プロジェクトに従って評価されました。 CR は、各臓器または部位におけるすべての症状の解消として定義されました。 PR は、他の臓器または部位に進行が見られない、少なくとも 1 つの臓器または部位の改善として定義されました。 臓器反応の評価は、皮膚、目、口、食道、上部消化管 (GI)、下部消化管、肝臓、肺、関節と筋膜の 9 つの個別臓器に対して実施され、この結果評価で報告されています。
無作為化の日から疾患の進行またはデータカットオフのいずれか早い方まで（最長期間：最大64.2か月）
全体的な生存 (OS)
時間枠：治験薬の初回投与から、原因またはデータカットオフのいずれか早い方による死亡日まで（最長期間：最長64.2か月）
全生存期間は、治験薬の初回投与から何らかの理由による死亡までの時間（月単位）として定義されました。 死亡がなかった場合、OSは最後の来院日、最後の長期追跡調査日、研究終了日のいずれか最初に発生した日によって打ち切られた。 分析にはカプランマイヤー生存法を使用しました。
治験薬の初回投与から、原因またはデータカットオフのいずれか早い方による死亡日まで（最長期間：最長64.2か月）
次の治療までの時間 (TTNT)
時間枠：最初の治療時から、新たな全身性 cGVHD 治療または長期追跡評価のいずれか早い方まで（最長期間：最長 64.2 か月）
TTNT は、最初の治療から新たな全身 cGVHD 治療までの時間 (月単位) として定義されました。 TTNT は、最終反応評価または長期追跡評価のいずれか早い方によって打ち切られました。 分析にはカプランマイヤー生存法を使用しました。
最初の治療時から、新たな全身性 cGVHD 治療または長期追跡評価のいずれか早い方まで（最長期間：最長 64.2 か月）
指定された時点での Lee cGvHD 症状スケールの全体スコアのベースラインからの変化
時間枠：ベースライン、サイクル 2、3、4、5、6、7、8、9、10、11、12、13、14、15、16、17、18、19、20、21、22、23 日目、 24,25,26, 27,28,29,30,31,32,33,34,35,36,37,38,39,40,41,42,43,44,45,46,47,48, 49、50、51、52、53、54、55、56、57、58、59、60、61、62、63、67 および EOT (つまり、64.2 か月までの任意の時点)
Lee cGVHD 症状スケールは、症状の負担を測定するために使用される患者報告の症状スケールであり、7 つの下位スケール (皮膚、目と口、呼吸、食事と消化、筋肉と関節、エネルギー、精神と感情) があり、次のように評価されます。 -全くない、1-わずかにある、2-中程度、3-かなりある、4-非常に良い、値が低いほど良い結果を表します。 各サブスケールのスコアは 0 ～ 100 の範囲のスコアに正規化され、スコアが高いほど症状が悪化します。 全体的な Lee cGvHD スコアは、これら 7 つの下位尺度の平均として計算され、0 ～ 100 の範囲であり、スコアが高いほど症状が悪化しています。 EOT訪問は、参加者の治験薬の最後の投与後3日以内に実施された。 ベースライン値は、参加者が最初の治験薬を投与される前の28日以内に得られた有効かつ最後の非欠損値として定義されました。
ベースライン、サイクル 2、3、4、5、6、7、8、9、10、11、12、13、14、15、16、17、18、19、20、21、22、23 日目、 24,25,26, 27,28,29,30,31,32,33,34,35,36,37,38,39,40,41,42,43,44,45,46,47,48, 49、50、51、52、53、54、55、56、57、58、59、60、61、62、63、67 および EOT (つまり、64.2 か月までの任意の時点)
指定された各時点における 1 秒間の努力呼気量 (FEV1) の予測パーセントのベースラインからの変化
時間枠：ベースライン、サイクル 2、3、4、5、6、7、8、9、10、11、12、13、14、15、16、17、18、19、20、21、22、23 日目、 24,25,26,27,29,30,31,32,33,34,35,36,37,38,39,40,41,43,47,48,49,51,52,53,54, 55、56、57、58、60、61、62、63、67、EOT (つまり、最大 64.2 か月の任意の時点)
FEV1 は、肺活量計で測定した強制呼気の最初の 1 秒間に肺から吐き出される空気の量でした。 ベースライン値は、参加者が最初の治験薬を投与される前の28日以内に得られた有効かつ最後の非欠損値として定義されました。 EOT訪問は、参加者の治験薬の最後の投与後3日以内に実施された。
ベースライン、サイクル 2、3、4、5、6、7、8、9、10、11、12、13、14、15、16、17、18、19、20、21、22、23 日目、 24,25,26,27,29,30,31,32,33,34,35,36,37,38,39,40,41,43,47,48,49,51,52,53,54, 55、56、57、58、60、61、62、63、67、EOT (つまり、最大 64.2 か月の任意の時点)
指定された各時点における予測努力肺活量 (FVC) のベースラインからの変化率
時間枠：ベースライン、サイクル 2、3、4、5、6、7、8、9、10、11、12、13、14、15、16、17、18、19、20、21、22、23 の 1 日目、 24,25,26, 27,29,30,31,32,33,34,35,36,37,38,39,40,41,43,47,48,49,51,52,53,54, 55、56、57、58、60、61、62、63、67、EOT (つまり、64.2 か月までの任意の時点)
ＦＶＣは、疾患状態に関連する肺機能の変化を評価する肺機能検査中に肺から吐き出された空気の総量（リットル）であり、肺活量計によって測定された。 ベースライン値は、参加者が最初の治験薬を投与される前の28日以内に得られた有効かつ最後の非欠損値として定義されました。 EOT訪問は、参加者の治験薬の最後の投与後3日以内に実施された。
ベースライン、サイクル 2、3、4、5、6、7、8、9、10、11、12、13、14、15、16、17、18、19、20、21、22、23 の 1 日目、 24,25,26, 27,29,30,31,32,33,34,35,36,37,38,39,40,41,43,47,48,49,51,52,53,54, 55、56、57、58、60、61、62、63、67、EOT (つまり、64.2 か月までの任意の時点)
指定された各時点における一酸化炭素 (DLco) の肺の拡散能力 (DLco) に対する予測ヘモグロビン (HGB) のパーセントのベースラインからの変化
時間枠：ベースライン、サイクル 2、3、4、5、6、7、8、9、10、11、12、13、14、15、16、17、18、19、20、21、22、23 の 1 日目、 24,25,26,27,29,31,32,33,34,35,36,37,39,40,41,43,47,49,51,53,55,61,62,63,67, EOT (つまり、最大 64.2 か月のいつでも)
DLco は、肺が空気から血液にガスを移動させる能力の測定値です。 この測定では、一酸化炭素に対する肺の拡散能力のベースラインからの変化（補正された予測ヘモグロビンレベルのパーセント）が報告されました。 ベースライン値は、参加者が最初の治験薬を投与される前の28日以内に得られた有効かつ最後の非欠損値として定義されました。 EOT訪問は、参加者の治験薬の最後の投与後3日以内に実施された。
ベースライン、サイクル 2、3、4、5、6、7、8、9、10、11、12、13、14、15、16、17、18、19、20、21、22、23 の 1 日目、 24,25,26,27,29,31,32,33,34,35,36,37,39,40,41,43,47,49,51,53,55,61,62,63,67, EOT (つまり、最大 64.2 か月のいつでも)
指定された各時点における予測総肺活量 (TLC) のパーセントのベースラインからの変化
時間枠：ベースライン、サイクル 2、3、4、5、6、7、8、9、10、11、12、13、14、15、16、17、18、19、20、21、22、23、1 日目、 24、25、26、27、29、30、31、32、33、34、35、36、37、38、39、40、41、43、47、48、49、51、52、53、54、 55、56、57、58、60、61、62、63、67、EOT (つまり、最大 64.2 か月のいつでも)
TLC は、吸気の最大努力時の肺内の空気の体積です。 ベースライン値は、参加者が最初の治験薬を投与される前の28日以内に得られた有効かつ最後の非欠損値として定義されました。 EOT訪問は、参加者の治験薬の最後の投与後3日以内に実施された。
ベースライン、サイクル 2、3、4、5、6、7、8、9、10、11、12、13、14、15、16、17、18、19、20、21、22、23、1 日目、 24、25、26、27、29、30、31、32、33、34、35、36、37、38、39、40、41、43、47、48、49、51、52、53、54、 55、56、57、58、60、61、62、63、67、EOT (つまり、最大 64.2 か月のいつでも)
指定された各時点での予測残存量 (RV) パーセントのベースラインからの変化
時間枠：ベースライン、サイクル 2、3、4、5、6、7、8、9、10、11、12、13、14、15、16、17、18、19、20、21、22、23 の 1 日目、 24、25、26、27、29、30、31、32、33、34、35、36、37、38、39、40、41、43、47、48、49、51、52、53、54、 55、56、57、58、60、61、62、63、67、EOT (つまり、最大 64.2 か月のいつでも)
RV は、最大限に勢いよく吐き出した後に肺内に残る空気の量です。 ベースライン値は、参加者が最初の治験薬を投与される前の28日以内に得られた有効かつ最後の非欠損値として定義されました。 EOT訪問は、参加者の治験薬の最後の投与後3日以内に実施された。
ベースライン、サイクル 2、3、4、5、6、7、8、9、10、11、12、13、14、15、16、17、18、19、20、21、22、23 の 1 日目、 24、25、26、27、29、30、31、32、33、34、35、36、37、38、39、40、41、43、47、48、49、51、52、53、54、 55、56、57、58、60、61、62、63、67、EOT (つまり、最大 64.2 か月のいつでも)
薬物動態 (PK): ベルモスジルおよびその代謝物 (KD025m1 および KD025m2) の最大観察血漿濃度 (Cmax)
時間枠：サイクル 1 および 2: 1 日目の投与前 (0 時間)、投与後 1、2、3、4、5、および 6 時間
Cmax は、非コンパートメント分析によって得られた、観察された最大血漿濃度でした。 ベルモスジルとその代謝物 KD025m1 および KD025m2 の Cmax データがこの結果測定で報告されます。
サイクル 1 および 2: 1 日目の投与前 (0 時間)、投与後 1、2、3、4、5、および 6 時間
薬物動態: ベルモスジルおよびその代謝物 (KD025m1 および KD025m2) の最大観察血漿濃度 (Tmax) の時間
時間枠：サイクル 1 および 2: 1 日目の投与前 (0 時間)、投与後 1、2、3、4、5、および 6 時間
Tmax は、ノンコンパートメント分析によって得られた、観察された最大血漿濃度に達する時間として定義されました。 ベルモスジルとその代謝物 KD025m1 および KD025m2 の Tmax データがこの結果測定で報告されます。
サイクル 1 および 2: 1 日目の投与前 (0 時間)、投与後 1、2、3、4、5、および 6 時間
薬物動態: ベルモスジルおよびその代謝物 (KD025m1 および KD025m2) の投与後 0 時間から 6 時間 (AUC0-6hr) までの血漿濃度対時間曲線の下の面積
時間枠：サイクル 1 および 2: 1 日目の投与前 (0 時間)、投与後 1、2、3、4、5、および 6 時間
AUC0-6hrは、濃度-時間データからの非コンパートメント分析によって得られた、投与後0時間から6時間までの血漿濃度対時間曲線の下の面積として定義された。 ベルモスジルとその代謝物 KD025m1 および KD025m2 の AUC0-6hr データがこの結果測定で報告されます。
サイクル 1 および 2: 1 日目の投与前 (0 時間)、投与後 1、2、3、4、5、および 6 時間

協力者と研究者

ここでは、この調査に関係する人々や組織を見つけることができます。

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Kadmon, a Sanofi Company

出版物と役立つリンク

研究に関する情報を入力する責任者は、自発的にこれらの出版物を提供します。これらは、研究に関連するあらゆるものに関するものである可能性があります。

一般刊行物

研究記録日

これらの日付は、ClinicalTrials.gov への研究記録と要約結果の提出の進捗状況を追跡します。研究記録と報告された結果は、国立医学図書館 (NLM) によって審査され、公開 Web サイトに掲載される前に、特定の品質管理基準を満たしていることが確認されます。

主要日程の研究

研究開始 (実際)

2016年9月15日

一次修了 (実際)

2022年5月12日

研究の完了 (実際)

2022年5月12日

試験登録日

最初に提出

2016年7月20日

QC基準を満たした最初の提出物

2016年7月20日

最初の投稿 (推定)

2016年7月22日

学習記録の更新

投稿された最後の更新 (実際)

2023年6月28日

QC基準を満たした最後の更新が送信されました

2023年6月7日

最終確認日

2023年6月1日

詳しくは

本研究に関する用語

キーワード

追加の関連 MeSH 用語

その他の研究ID番号

  • ACT17631
  • KD025-208 (その他の識別子：Kadmon)

個々の参加者データ (IPD) の計画

個々の参加者データ (IPD) を共有する予定はありますか?

いいえ

医薬品およびデバイス情報、研究文書

米国FDA規制医薬品の研究

はい

米国FDA規制機器製品の研究

いいえ

この情報は、Web サイト clinicaltrials.gov から変更なしで直接取得したものです。研究の詳細を変更、削除、または更新するリクエストがある場合は、register@clinicaltrials.gov。 までご連絡ください。 clinicaltrials.gov に変更が加えられるとすぐに、ウェブサイトでも自動的に更新されます。

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