筋芽細胞自家移植片による筋ジストロフィー眼咽頭眼瞼下垂の治療 (TTT-PT-DOP)

眼咽頭筋ジストロフィー ( OPMD ) は常染色体優性遺伝性ミオパシーであり、上まぶたの挙筋、眼瞼下垂の頭部、および交点咽喉頭の筋肉の選択的関与として現れ、元々は嚥下障害です。 眼瞼下垂は手術（挙筋の短縮）で治療できますが、病気は進行し続け、再発が発生し、別の介入が必要になります。これは、まぶたを前頭筋に吊るすことであり、不完全なまぶたの閉鎖によって角膜合併症を引き起こす可能性があります。

主な目的は、臨床的に影響を受けていない筋肉からの自己筋芽細胞の登録を提供することにより、上眼瞼挙筋の筋肉機能を回復することです。

同じモデルに関する研究が、耳鼻咽喉科の OPMD 交差点の筋肉の患者で実施され、有望な結果が得られました。

これは介入研究、多施設、比較、細胞を受け取る片眼、および陰性対照として反対側の眼です。 主要評価項目のレビューと独立した専門家委員会の助言に従って有効性が確認された場合、実験的治療は患者の反対側のまぶたに提供されます。

このプロジェクトには、包摂および評価センターとして 7 つのセンターが関連付けられています。 患者は、移植前の評価、ドナー筋芽細胞移植片の収集、および部品の追跡が行われるカーン眼科部門のさまざまな臨床施設から紹介されます。

10 人の患者を含める場合、予想される期間は 3 年間 (2 年間の対象および主要エンドポイントの 1 年間の評価) です。

自家筋芽細胞移植の安全性はいくつかの方向で示されており、有望な有効性の結果があります。 これらは、バイオセラピー・ルーアン大学病院のユニット (Prof. O. Boyer) は現在、これらの細胞を使った試験を行っています (ClinicalTrials.gov, 肛門失禁のための筋芽細胞 (MIAS)、NCT01523522、24 人の患者がプロトコルに提供され、2014 年 7 月に含まれ、最後の患者の 6 か月後のフォローアップは 2015 年 1 月に予定されています)、時間厳守で準備された高度な治療薬の製造を承認しました (ANSM ）。

この研究では、さまざまな連続ステップ:

• 含める手順: 18 歳から 75 歳の患者、疾患の診断の確認、眼瞼下垂のバランスの評価 (測定、写真、フィルム)、同意の取得、
• 移植の 3 ～ 4 週間前に、局所麻酔下での外来患者ベースの健康な筋肉から細胞への増幅の筋肉生検、
• 局所麻酔下で、複数の筋肉内注射 (6) によって筋芽細胞を移植します。 筋肉の再生を刺激するために、筋肉に表面的に注入された縦方向のマイクロスカリフィケーションが行われます。 筋芽細胞の筋肉内注射は、上眼瞼挙筋 6 の等距離点にあり、各注射には 500 万個の細胞が含まれます。 これらの注射は、厚い筋肉領域になるように、足根骨から 6 ～ 20 mm の範囲の約 5 cm2 の領域にわたって筋肉量で行われます。 無作為化された合計3,000万個の筋芽細胞を治療するために眼に注射することを目的としています。 このプロトコルは、Sophie Périé 教授の責任の下、いくつかの PHRC 内で ENT 障害の修正に使用されるプロトコルに基づいています。 咽頭収縮筋における筋芽細胞移植に使用される用量は、まぶたの挙筋に適合させた。

• 各患者の 3 年間のフォローアップ訪問:

  • 最初の 1 年は、主要評価項目の評価までに 8 日から 1 か月、その後は 3 か月ごとに訪問します
  • プロトコル終了後、6 か月ごとに細胞を投与してから 3 年後まで (このモニタリングは標準治療の一環として実施されます)。

これらの訪問では、両眼のさまざまな客観的測定 (まっすぐ前の視線でのまぶたの開口部スロット、上まぶたの挙筋力、視覚効果: 視力測定視野の測定) に対する移植の有効性、および首への効果を評価します。痛み。 ツアーには、副作用検出検査（局所炎症現象、触知可能なしこり）が含まれます。

最後に、この新しい F.H.U. の画期的な試験。 頭頸部の再生医療を扱っているSURFACEは、患者の眼瞼下垂を矯正することで、不足している上眼瞼挙筋の質の改善を期待しています。