근육모세포 자가이식술에 의한 눈인두근이영양증의 안검하수 치료 (TTT-PT-DOP)

안구인두 근이영양증(OPMD)은 상염색체 우성 유전성 근병증으로 상안검 거근, 눈꺼풀 처짐 머리, 교차 인후두 근육의 선택적 침범으로 나타나며 원래 삼키는 장애를 일으킵니다. 눈꺼풀 처짐은 수술(거근 단축)로 치료할 수 있지만 질병이 계속 진행되고 재발이 발생하여 불완전한 눈꺼풀 폐쇄로 인해 각막 합병증을 유발할 수 있는 전두엽 근육에 눈꺼풀이 매달려 있는 또 다른 개입이 필요합니다.

주요 목적은 비임상적으로 영향을 받은 근육으로부터 자가 근육모세포의 등록을 제공함으로써 상안검의 근육 기능을 회복시키는 것입니다.

동일한 모델에 대한 연구가 근육의 ENT OPMD 교차로에 있는 환자에서 수행되었으며 고무적인 결과를 얻었습니다.

이것은 중재 연구, 다기관, 비교, 한쪽 눈은 세포를 받고 반대쪽 눈은 음성 대조군으로 합니다. 1차 종점 검토 및 독립적인 전문가 위원회의 조언에 따라 효과가 있는 경우 실험적 치료가 환자에게 반대쪽 눈꺼풀에 제공됩니다.

7개의 센터가 포함 및 평가 센터로서 이 프로젝트와 연관되어 있습니다. 이식 전 평가, 기증자 근모세포 근육 이식 수집 및 부분 추적을 수행할 Caen 안과 부서의 여러 임상 사이트에서 환자를 추천합니다.

예상 기간은 10명의 환자를 포함하는 데 3년(2년 포함 및 1년에 1차 종점 평가)입니다.

자가 근육모세포 이식의 안전성은 유망한 효능 결과와 함께 여러 방향으로 나타났습니다. 그것들은 Biotherapy Rouen University Hospital의 유닛(Prof. O. Boyer)는 현재 이 세포로 테스트를 이끌고 있습니다(ClinicalTrials.gov, 항문 요실금 근모세포(MIAS), NCT01523522, 24명의 환자가 2014년 7월 프로토콜에 포함되었으며, 마지막 환자의 6개월 추적 관찰은 2015년 1월에 예상됨) 및 제때 준비된 첨단 치료 의약품의 생산을 승인했습니다(ANSM ).

이 연구에서 다양한 연속 단계:

• 포함하는 단계 : 18세에서 75세 사이의 환자, 질병 진단 확인, 균형 안검하수 평가(측정, 사진, 필름), 동의 획득,
• 이식 3~4주 전에 국부 마취 하에 외래 환자 기준으로 건강한 근육에서 세포 증폭에 대한 근육 생검,
• 국소 마취하에 여러 근육내 주사(6)로 근아세포를 이식합니다. 근육 재생을 자극하기 위해 근육에 세로 방향의 미세 흉터를 표면에 주입합니다. 근모세포의 근육내 주사는 등거리 지점에서 상안검 6의 올림근에 있을 것이며, 각각의 주사는 5백만 개의 세포를 포함합니다. 이러한 주사는 부절 위 6~20mm 범위의 약 5cm2 영역에 걸쳐 두꺼운 근육 영역에 근육 덩어리로 이루어집니다. 총 3,000만 개의 근아세포를 무작위로 치료하기 위해 눈에 주사할 예정입니다. 이 프로토콜은 Sophie Périé 교수의 책임하에 여러 PHRC 내에서 ENT 장애 교정에 사용되는 프로토콜을 기반으로 합니다. 인두수축근의 근모세포 이식에 사용된 용량은 눈꺼풀의 올림근에 맞게 조정되었습니다.

• 각 환자에 대해 3년 동안 후속 방문:

  • 1차 종료점 평가를 위한 첫해는 8일에서 1개월, 이후 3개월마다 방문
  • 프로토콜 및 6개월마다 세포 투여 후 최대 3년(이 모니터링은 표준 관리의 일부로 수행됨).

이 방문은 양쪽 눈에 대한 서로 다른 객관적인 측정(직선 시선의 눈꺼풀 열림 슬롯, 위쪽 눈꺼풀의 거근 근력, 시각적 이점: 시력 측정 시야의 측정) 및 목의 이익에 대한 이식의 효과를 평가합니다. 통증. 투어에는 부작용 감지 검사(국소 염증 현상, 만져지는 덩어리)가 포함됩니다.

결국 새로운 F.H.U. 두경부의 재생의학을 다루는 SURFACE는 환자의 안검하수 교정으로 부족한 상안검거근의 질적 개선을 기대하고 있다.