ミトコンドリア神経胃腸脳筋症における赤血球カプセル化チミジンホスホリラーゼの試験 (TEETPIM)
MNGIE患者における赤血球カプセル化チミジンホスホリラーゼ（EE-TP）の安全性、忍容性、薬力学、および有効性
この研究の目的は、ミトコンドリア神経胃腸脳筋症 (MNGIE) 患者の治療における赤血球カプセル化チミジンホスホリラーゼ (EE-TP) の反復投与の安全性、忍容性、作用および有効性を判断することです。
MNGIE は、主に消化器系と神経系に影響を与えるまれな遺伝性疾患であり、チミジンホスホリラーゼと呼ばれる酵素の機能の欠陥によって引き起こされます。 この機能の喪失により、特定の分子 (チミジンとデオキシウリジン) が細胞に蓄積し、これらの細胞に毒性損傷が生じます。 この疾患は、チミジンホスホリラーゼ遺伝子 (TYMP) の変異 (変異) を検出することによって確認できます。 現在、臨床試験を通じて有効性が示されている MNGIE 患者に対する特定の治療法はありません。 この試験で提供される MNGIE の潜在的な治療法は、酵素補充療法、つまり機能的なチミジンホスホリラーゼの置換です。 この治療法では、チミジンホスホリラーゼがカプセル化された患者自身の赤血球を使用して、EE-TP (治験薬) を生成します。 EE-TP は、赤血球ローダー (RCL) と呼ばれる機械を使用して作成され、患者に投与されます。
調査の概要
詳細な説明
これは、MNGIE患者におけるEE-TPの安全性、忍容性、薬力学、および有効性を調査するための多施設、複数回投与、非盲検試験です。 この研究は、すべての患者がEE-TPを受けている非盲検法で実施されます。
この研究には、スクリーニング時に18歳以上のMNGIEの成人治療未経験患者12人が登録されます。 独立データ監視委員会 (IDMC) の承認を得て、さらに 4 人の若年患者 (16 ～ 17 歳) が、少なくとも 24 患者月間治療にさらされた後に募集されます。 IDMC の承認を得て、16 ～ 17 歳の患者グループで少なくとも 24 患者月の治療を受けた後、さらに 4 人の若年患者 (12 ～ 15 歳) が募集されます。
スクリーニングに失敗し、患者が研究から撤退した場合は、IDMC の承認を得て代用することができます。 以前に「思いやりのある使用」に基づいてEE-TPを受けた患者は、適格基準を満たしている場合、研究に含めることができます。これらの患者は追加され、サンプル サイズ 12 には含まれません。
治療を受けていない成人患者 12 人の合計サンプルサイズは、正式な統計的評価に基づいていませんが、主にこの状態がまれであるため、実際の考慮事項によって決定されます。
すべての患者は、静脈内（IV）注入によってEE-TPを投与されます。 3 つの計画線量レベルがあります。
- 用量レベル 1 (低用量): 30 ～ 49 U TP/10^10 赤血球をカプセル化する ~58 -65 x10^10 赤血球
- 用量レベル 2 (中間用量): 50 ～ 69 U TP/10^10 赤血球をカプセル化する ~58 -65 x10^10 赤血球
- 用量レベル 3 (高用量): 70 ～ 90 U TP/10^10 赤血球をカプセル化した ~58 -65 x10^10 赤血球
すべての患者は、最初の2回の治療サイクルで用量レベル1（低用量）で注入を受けます。 代謝補正が達成されない場合、その後の 2 回の治療サイクルは用量レベル 2 (中間用量) での注入になります。 それでも代謝補正が達成されない場合、治療はその後の治療サイクルのために用量レベル 3 (高用量) に進みます。 この進行中いつでも代謝補正が達成された場合、患者は代謝補正が達成された用量レベルを継続し、それ以上の用量上昇はありません。
代謝補正は、血漿チミジンとして定義されます
リストされている用量は、計画された用量を表しています。開始用量は用量レベル 1 になります。 最高線量が線量レベル 3 を超えないことが予想されます。ただし、この用量レベルで個々の患者の代謝補正が達成されない場合は、各注入で投与される赤血球の数を増やすなど、他の投薬の変更を行うことができます。
患者は、代謝補正を達成する用量レベルが特定されるまで、3週間ごとにEE-TPを投与されます。 78日目（または代謝補正が達成された後）から、患者は研究の終わりまで2〜4週間ごとにEE-TPを受けることが計画されています. 服用間隔は2週間±2日以上あけてください。 用量の選択は柔軟です。継続的な薬力学的評価により、用量の最適化が可能になり、用量反応モデルにさらに情報が提供され、治療の治療域が確立されます。
0日目にEE-TPを単回投与し、代謝補正が達成されるまで3週間ごとに投与します。 開始用量は用量レベル 1 であり、用量レベル 2 および用量レベル 3 の潜在的なその後の用量レベルは、代謝補正が達成されるかどうかに依存します。 すべての用量は静脈内投与されます。
78日目（または代謝補正が達成された後）から、患者は研究の終わりまで2〜4週間ごとにEE-TPを受けることが計画されています. 新たな安全性、忍容性、有効性、および薬力学的データの継続的なレビューに基づいて、個々の患者の投与頻度を減らすことができます (例: 2 週間ごとから 3 ～ 4 週間ごと)。 服用間隔は2週間±2日以上あけてください。
78日目以降の用量レベルは、初期治療段階（78日目より前）に代謝補正を達成した用量のままです。 血漿代謝物レベルの増加の出現（すなわち 代謝補正の喪失）、投与頻度および/または投与量レベルが見直され、それに応じて調整されます。
EE-TP の注入は、2 週間から 4 週間に 1 回、24 か月間行われます。
計画された登録/スクリーニング (実行) 期間: 約 28 日間 (120 日目から 92 日目)。 多数の評価を繰り返し評価するための 90 日間 (-91 日目から 0 日目) の慣らし期間。 経過観察、投与後 90 日。 計画された研究実施期間：スクリーニング、慣らし期間、および投与後のフォローアップを含む約31か月。
研究の種類
段階
- フェーズ2
連絡先と場所
研究連絡先
- 名前：Bridget E Bax, PhD
- 電話番号：0044 (0) 208 266 6836
- メール：bebax@sgul.ac.uk
研究連絡先のバックアップ
- 名前：Michelle Levene, PhD
- 電話番号：0044 (0) 208 725 5898
- メール：mlevene@sgul.ac.uk
参加基準
適格基準
就学可能な年齢
健康ボランティアの受け入れ
説明
包含基準:
患者は、男性または女性、人種を問わず、スクリーニング時の年齢が 18 歳以上でなければなりません。
• IDMC がベネフィット リスク プロファイルをレビューし、若年コホートへの進行を推奨することで、患者を含むように年齢範囲が拡大されます。
- 18 歳以上の患者に少なくとも 24 患者月間曝露した後の 16 歳以上。
- 12 歳以上の患者で、少なくとも 24 患者月間暴露した後
患者は、以下のすべてを示すことによって MNGIE と診断されなければなりません。
- >3 μmol/L 血漿チミジン;
- >5 μmol/L 血漿デオキシウリジン;
- シーケンスによる TYMP の病原性変異の存在の確認。
- -患者は研究手順を受けることができなければなりません。
- -患者は、完全に真の禁欲を維持するか、スクリーニングからフォローアップ訪問が完了するまで2つの効果的な避妊方法を使用することに同意する必要があります
- 患者は、この研究に参加することの利点とリスクが説明された後、書面によるインフォームドコンセントフォームに署名し、日付を記入する意思があり、研究の制限を順守する必要があります。
除外基準:
次の基準のいずれかを満たす患者は、研究に参加する資格がありません。
- 肝臓または骨髄移植が成功した患者。
- -同種造血幹細胞移植（AHSCT）に適した患者。
- 一致する AHSCT ドナーを持つ患者。
- -ヒト免疫不全ウイルス、B型肝炎感染、または活動性C型肝炎の既知の病歴を持つ患者。
- -重度の障害のある患者（例：患者のベッドに縛られている、失禁、日常の活動を行うことができない）、またはスクリーニング時の平均余命が12か月未満である患者 治験責任医師の判断に基づく。
以下の女性患者：
- 妊娠中、妊娠を計画している、または避妊をしたくない
- 授乳中または授乳中。
- -スクリーニング前の90日間に献血した患者。
- 赤血球数が確認された患者
- -スクリーニング前の1年以内にアルコール依存症または薬物/化学乱用の重大な病歴がある患者 治験責任医師が決定した。
- -心拍数、血圧、または体温に異常がある患者 スクリーニングで、研究者の意見では、研究に参加するリスクが高まります。
- -スクリーニング時に12誘導心電図（ECG）に異常があり、治験責任医師の意見では、研究に参加するリスクが高まる患者。
- -臨床的に重要な神経、GI、腎臓、肝臓、心血管、精神、呼吸器、代謝、内分泌、血液、またはその他の主要な障害（MNGIE、またはMNGIEに関連する障害を除く）を有する、または病歴がある患者治験責任医師の意見では、治験薬を服用する際にリスクを構成するものではなく、治験責任医師によって決定されたように、治験目的を妨げるものではありません。
- -現在の悪性腫瘍、またはスクリーニング前の5年以内の悪性腫瘍の病歴がある患者。 ただし、適切に治療または切除された非転移性基底細胞または皮膚の扁平上皮がんまたは子宮頸部上皮内がん。
- -現在登録されている、または参加を計画している、または治験薬を含む臨床試験から過去30日以内に中止された患者、またはEE-TPと科学的または医学的に互換性がないと判断された医学研究に同時に登録された患者。
- -治験責任医師の意見では、患者を登録に不適切にするか、患者の研究への参加または完了を妨げる可能性のある病状の患者。
研究計画
研究はどのように設計されていますか？
デザインの詳細
- 主な目的：処理
- 割り当て：なし
- 介入モデル：順次割り当て
- マスキング：なし（オープンラベル）
武器と介入
参加者グループ / アーム |
介入・治療 |
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実験的：EE-TPの静脈内投与
EE-TPの静脈内投与。
開始用量は用量レベル 1 であり、用量レベル 2 および用量レベル 3 の潜在的なその後の用量レベルは、代謝補正が達成されるかどうかに依存します。
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自家赤血球内にカプセル化された Ecoli チミジンホスホリラーゼ
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この研究は何を測定していますか？
主要な結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
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発生率、頻度、および治療緊急有害事象の重症度によって測定される EE-TP の安全性
時間枠：-120 日目からフォローアップ来院 (最終投与後 90 日) まで 31 か月
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有害事象の発生率、頻度、および重症度は、用量レベル、最大重症度、規制活動システムの臓器クラス、および優先用語によって要約されます。
強度/重症度は、治療 (IMP および/または注入) との関連を含む、有害事象の共通用語基準 (CTCAE) 基準によって等級付けされます。
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-120 日目からフォローアップ来院 (最終投与後 90 日) まで 31 か月
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血液学、血清生化学、および尿検査に基づく検査室異常の発生率によって測定される EE-TP の安全性
時間枠：-120 日目からフォローアップ来院 (最終投与後 90 日) まで 31 か月
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血液学、血清生化学、および尿検査に基づく臨床基準範囲外の臨床検査値異常の発生率
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-120 日目からフォローアップ来院 (最終投与後 90 日) まで 31 か月
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バイタルサイン測定収縮期および拡張期血圧によって測定されるEE-TPの安全性
時間枠：-120 日目からフォローアップ来院 (最終投与後 90 日) まで 31 か月
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水銀柱ミリメートル (mmHg) の単位で測定された収縮期および拡張期血圧が記録されます。
臨床基準範囲外の測定値は、ベースラインからの変化とともに、用量レベルごとに要約されます。
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-120 日目からフォローアップ来院 (最終投与後 90 日) まで 31 か月
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バイタルサイン測定心拍数によって測定されるEE-TPの安全性
時間枠：-120 日目からフォローアップ来院 (最終投与後 90 日) まで 31 か月
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心拍数/分 (BPM) として測定された心拍数が記録されます。
臨床基準範囲外の測定値は、ベースラインからの変化とともに、用量レベルごとに要約されます。
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-120 日目からフォローアップ来院 (最終投与後 90 日) まで 31 か月
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バイタルサイン測定呼吸数によって測定されるEE-TPの安全性
時間枠：-120 日目からフォローアップ来院 (最終投与後 90 日) まで 31 か月
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1分あたりの呼吸数として測定された呼吸数が記録されます。
臨床基準範囲外の測定値は、ベースラインからの変化とともに、用量レベルごとに要約されます。
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-120 日目からフォローアップ来院 (最終投与後 90 日) まで 31 か月
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バイタルサイン測定体温によって測定されるEE-TPの安全性
時間枠：-120 日目からフォローアップ来院 (最終投与後 90 日) まで 31 か月
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摂氏で測定された体温が記録されます。
臨床基準範囲外の測定値は、ベースラインからの変化とともに、用量レベルごとに要約されます。
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-120 日目からフォローアップ来院 (最終投与後 90 日) まで 31 か月
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12 のリード ECG パラメータによって測定される EE-TP の安全性
時間枠：-120 日目からフォローアップ来院 (最終投与後 90 日) まで 31 か月
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臨床基準範囲外の 12 のリード ECG パラメータ データ (QTc、QTcB、QTcF、PR および QT 間隔、QRS 持続時間、および心拍数) は、用量レベルによって要約されます。
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-120 日目からフォローアップ来院 (最終投与後 90 日) まで 31 か月
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併用薬の使用によって測定されるEE-TPの安全性
時間枠：-120 日目からフォローアップ来院 (最終投与後 90 日) まで 31 か月
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併用薬の使用がリストされます
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-120 日目からフォローアップ来院 (最終投与後 90 日) まで 31 か月
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血漿チミジンおよびデオキシウリジン濃度の測定によるEE-TPの薬力学的効果の評価
時間枠：血漿および尿代謝物: -120 日目から 31 か月目のフォローアップ訪問まで
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チミジンおよびデオキシウリジンの血漿濃度のベースラインからの変化は、ベースラインとして0日目または1日目を使用して計算されます。
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血漿および尿代謝物: -120 日目から 31 か月目のフォローアップ訪問まで
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尿チミジンおよびデオキシウリジン濃度の測定によるEE-TPの薬力学的効果の評価
時間枠：血漿および尿代謝物: -120 日目から 31 か月のフォローアップ訪問まで。抗体 -1 日目から 31 か月でのフォローアップ訪問まで
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チミジンおよびデオキシウリジンの尿中濃度のベースラインからの変化は、ベースラインとして 0 日目または 1 日目を使用して計算されます。
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血漿および尿代謝物: -120 日目から 31 か月のフォローアップ訪問まで。抗体 -1 日目から 31 か月でのフォローアップ訪問まで
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体重と身長を記録することによるボディマス指数 (BMI) の変化によって測定される EE-TP の有効性
時間枠：試験日 -120 から 24 か月の試験治療終了まで
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較正された機器を使用して、下着姿のキログラム (Kg) 単位の体重を 1 日の同じ時刻に記録します。 18 歳以上の患者の場合、メートル (m) 単位の身長は、導入時およびフォローアップ時にのみ測定されます。 若年患者では、身長は、スクリーニングから77日目までの体重とともにすべての時点で測定され、代謝補正が達成されたら3か月ごとに測定されます。 BMI は、個人の体重を身長の 2 乗 [kg/m2] で割って計算されます。 BMI の絶対値とベースラインからの変化を、チミジンとデオキシウリジンの血漿および尿濃度に対してプロットします。 |
試験日 -120 から 24 か月の試験治療終了まで
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二次結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
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抗チミジンホスホリラーゼ抗体の発生をモニタリングすることにより、EE-TPの免疫原性を評価する
時間枠：ベースライン (-91 日目から 0 日目) から 24 か月の試験治療終了まで
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特定の抗チミジンホスホリラーゼ抗体の存在が記録されます
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ベースライン (-91 日目から 0 日目) から 24 か月の試験治療終了まで
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非経口栄養の総使用量によって測定される臨床評価の変化を評価する
時間枠：ベースライン (-91 日目から 0 日目) から 24 か月の試験治療終了までの変化
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非経口栄養の総使用量が記録されます。
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ベースライン (-91 日目から 0 日目) から 24 か月の試験治療終了までの変化
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ハンドグリップダイナモメトリーを使用してハンドグリップ強度によって測定される臨床評価の変化を評価する
時間枠：ベースライン (-91 日目から 0 日目) から 24 か月の試験治療終了までの変化
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ハンドグリップダイナモメトリー（遠位筋力低下の評価用）を使用して測定されたハンドグリップ強度は、成人の握力に関するサウサンプトンプロトコルに従って採用されます。
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ベースライン (-91 日目から 0 日目) から 24 か月の試験治療終了までの変化
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Raschによって構築された総合障害尺度（RODS）を使用して測定された障害によって測定された臨床評価の変化を評価する
時間枠：ベースライン (-91 日目から 0 日目) から 24 か月の試験治療終了までの変化
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Rasch が作成した総合障害尺度 (RODS) を使用して測定された多発性運動神経障害。 これは、活動と社会参加の制限を評価し、次のように評価する 24 項目を含む構造化されたアンケートです。 0 = 実行不可能
スコアが低い＝障害が悪化 |
ベースライン (-91 日目から 0 日目) から 24 か月の試験治療終了までの変化
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時限10メートル歩行テストを使用して測定された歩行機能によって測定される臨床評価の変化を評価する
時間枠：ベースライン (-91 日目から 0 日目) から 24 か月の試験治療終了までの変化
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10 メートルの歩行テスト メジャーは、短距離の歩行速度をメートル/秒で評価するために使用されます。 患者は補助なしで 10 メートル (32.8 フィート) 歩き、時間は 6 メートル (19.7 フィート; 加速と減速を考慮する) から測定されます。 「開始時間」は、前足のつま先が 2 メートルのマークを横切った時点です。 「停止時間」は、先頭の足のつま先が 8 メートルのマークを横切ったときです。 10 メートルの歩行テストは、望ましい歩行速度または最速の速度で実行され、平均が計算されて 3 回実行されます。 |
ベースライン (-91 日目から 0 日目) から 24 か月の試験治療終了までの変化
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Clinical Global Impression - Improvement Scale (CGI I) によって測定される臨床評価の変化を評価する
時間枠：ベースライン (-91 日目から 0 日目) から 24 か月の試験治療終了までの変化
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Clinical Global Impression - Improvement Scale (CGI I) を使用して測定された生活の質 CGI-I は、臨床試験中の患者の臨床状態の重症度および改善または悪化の全体的な測定値を提供します。 治験責任医師は、1 から 7 までの 7 段階のスケールに関連して患者の状態を評価します。
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ベースライン (-91 日目から 0 日目) から 24 か月の試験治療終了までの変化
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EuroQol 5次元を使用して測定された生活の質によって測定された臨床評価の変化を評価する
時間枠：ベースライン (-91 日目から 0 日目) から 24 か月の試験治療終了までの変化
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一般的な健康状態を測定する 5 つのディメンションで構成される EuroQol 5D。可動性、セルフケア、通常の活動、痛みと不快感、不安と抑うつはすべて、生活の質を測定するために使用されます。 各次元は 5 レベルのグレーディングで構成されています。 問題なし 軽微な問題 中程度の問題 重大な問題 極端な問題 質問票に記入する際、患者は提示された質問に対して正しいグレードを割り当てる必要があります。 |
ベースライン (-91 日目から 0 日目) から 24 か月の試験治療終了までの変化
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患者報告アウトカム測定情報システム (PROMIS) ショート フォーム スケールを使用して、胃腸症状の症状によって測定される臨床評価の変化を評価する
時間枠：ベースライン (-91 日目から 0 日目) から 24 か月の試験治療終了までの変化
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胃腸 (GI) の症状は、PROMIS ショート フォーム スケールを使用して評価されます。 消化管腹痛 消化管下痢 消化管障害 消化管ガスおよび膨満感 消化管胃食道逆流 消化管悪心および嘔吐多く」採用されます。 「頻度」の評価には、5 レベルの頻度スケールが使用されます。 「腸のコントロール可能性」の評価には、「まったく問題がない」から「コントロールできない」までの 5 段階の能力尺度が採用され、その他の項目については、関心のある概念に最適な独自の応答セットが必要に応じて使用されます。 . スコア 50 は健康状態の平均を表します。スコアが高いほど結果が悪く、スコアが低いほど平均よりも優れています。 |
ベースライン (-91 日目から 0 日目) から 24 か月の試験治療終了までの変化
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患者の全体的な変化の印象 (PGIC) によって測定される臨床評価の変化を評価すること。
時間枠：ベースライン (-91 日目から 0 日目) から 24 か月の試験治療終了までの変化
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患者の健康の側面は、臨床状態の改善または低下があったかどうかを評価するために 7 段階のスケールを使用する PGIC を使用して測定されます。
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ベースライン (-91 日目から 0 日目) から 24 か月の試験治療終了までの変化
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神経学的検査を使用して反射反応によって測定される臨床評価の変化を評価する
時間枠：ベースライン (-91 日目から 0 日目) から 24 か月の試験治療終了までの変化
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反射反応: あごの動き 三叉神経 二頭筋 腕橈骨筋 三頭筋 指の動き 膝の動き 足首の動き は、次の 5 段階のスケールに従って評価されます。常に異常、グレード 1+ = 軽度ではあるが確実に存在する反応。正常な場合とそうでない場合があります。グレード 2+ = 活発な反応。正常、グレード 3+ = 非常に活発な反応。正常な場合とそうでない場合があります。グレード 4+ = 軽くたたくと反復反射 (クローヌス) が誘発されます。いつも異常。 |
ベースライン (-91 日目から 0 日目) から 24 か月の試験治療終了までの変化
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MRC スケールを使用して筋力によって測定される臨床評価の変化を評価する
時間枠：ベースライン (-91 日目から 0 日目) から 24 か月の試験治療終了までの変化
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筋力は、肩の外転、肘の屈曲、手首の伸展、人差し指の外転、股関節の屈曲、膝の伸展、足関節の背屈における MRC スケールに従って評価されます (MRC-sum 7 スコア) グレード 0 = 収縮なし グレード 1 = ちらつきまたは収縮の痕跡 グレード 2 = 重力を排除したアクティブな動き グレード 3 = 重力に逆らったアクティブな動き グレード 4 = 重力と抵抗に逆らったアクティブな動き グレード 5 = 通常のパワー スコアの範囲は 0 (完全な麻痺) から 80 (通常の強さ) までです。 |
ベースライン (-91 日目から 0 日目) から 24 か月の試験治療終了までの変化
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感覚障害スコアリングによって測定される臨床評価の変化を評価する
時間枠：ベースライン (-91 日目から 0 日目) から 24 か月の試験治療終了までの変化
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感覚障害は、次の 3 点尺度を使用して、軽いタッチ、関節位置感覚、振動感覚、ピンプリックを使用して評価されます。 グレード 0 = 欠席 グレード 1 = 障害 グレード 2 = 正常 低いスコアは感覚障害を表します。 |
ベースライン (-91 日目から 0 日目) から 24 か月の試験治療終了までの変化
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視覚的アナログ スケール (VAS) を使用して、各患者の最も困難な症状の改善によって測定される臨床評価の変化を評価する
時間枠：ベースライン (-91 日目から 0 日目) から 24 か月の試験治療終了までの変化
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各患者の最も困難な症状の改善は、0 から 100 までの 20 cm の垂直スケールで構成される VAS を使用して評価されます。スケールの上端は最高の健康状態を示し、スケールの下端は最悪の健康状態を示します。 .
患者は、自分の健康状態の詳細を提供するために、スケール上のポイントを特定する必要があります。
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ベースライン (-91 日目から 0 日目) から 24 か月の試験治療終了までの変化
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その他の成果指標
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
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探索的目的：ミトコンドリア状態の血清および血漿バイオマーカーに対するEE-TPの効果を評価する
時間枠：0、1、7、14、21、28、35、42、43、49、56、63、64、70、および 77 日目、および 78 日目から研究終了までの各診療所訪問時
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線維芽細胞増殖因子 21、増殖分化因子 15、およびミトコンドリア状態の他のマーカーなど、ミトコンドリアの健康に関連するバイオマーカーの血清および血漿濃度を縦方向に測定して、治療に反応した変化を判断します。
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0、1、7、14、21、28、35、42、43、49、56、63、64、70、および 77 日目、および 78 日目から研究終了までの各診療所訪問時
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探索的目的：MRI脳に対するEE-TPの効果を評価する
時間枠：ベースライン (-91 日目から 0 日目) から 12 か月および 24 か月への変化
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資格のある担当者が頭部の MRI 評価を実施します。
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ベースライン (-91 日目から 0 日目) から 12 か月および 24 か月への変化
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探索的目的：腹部超音波に対するEE-TPの効果を評価する
時間枠：ベースライン (-91 日目から 0 日目) から 12 か月および 24 か月への変化
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腹部超音波検査は有資格者が行います。
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ベースライン (-91 日目から 0 日目) から 12 か月および 24 か月への変化
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探索的目的:EE-TPが神経伝導と筋電図に及ぼす影響を評価する
時間枠：ベースライン (-91 日目から 0 日目) から 12 か月および 24 か月への変化
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神経伝導研究では、運動伝導速度と感覚神経伝導速度を評価します。
これらの検査は、MNGIE 関連神経障害の診断に使用されます。
針筋電図検査は、筋肉の電気的活動をテストし、関連するミオパシーを特定するのに役立ちます。
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ベースライン (-91 日目から 0 日目) から 12 か月および 24 か月への変化
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探索的目的:神経眼科的評価に対するEE-TPの効果を評価する
時間枠：ベースライン (-91 日目から 0 日目) から 12 か月および 24 か月への変化
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眼と脳の関係を評価するために、神経眼科的評価 (最低でもヘスチャートと眼瞼下垂の測定) が行われ、視力と色覚の検査、眼球運動と眼球配置の評価、視野検査が含まれます。 .
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ベースライン (-91 日目から 0 日目) から 12 か月および 24 か月への変化
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協力者と研究者
協力者
捜査官
- 主任研究者：Niranjanan Nirmalananthan, MBBS、St George's Hospital
出版物と役立つリンク
一般刊行物
- Moran NF, Bain MD, Muqit MM, Bax BE. Carrier erythrocyte entrapped thymidine phosphorylase therapy for MNGIE. Neurology. 2008 Aug 26;71(9):686-8. doi: 10.1212/01.wnl.0000324602.97205.ab. No abstract available.
- Bax BE, Bain MD, Scarpelli M, Filosto M, Tonin P, Moran N. Clinical and biochemical improvements in a patient with MNGIE following enzyme replacement. Neurology. 2013 Oct 1;81(14):1269-71. doi: 10.1212/WNL.0b013e3182a6cb4b. Epub 2013 Aug 21.
- Bourgeaux V, Lanao JM, Bax BE, Godfrin Y. Drug-loaded erythrocytes: on the road toward marketing approval. Drug Des Devel Ther. 2016 Feb 11;10:665-76. doi: 10.2147/DDDT.S96470. eCollection 2016.
- Pacitti D, Levene M, Garone C, Nirmalananthan N, Bax BE. Mitochondrial Neurogastrointestinal Encephalomyopathy: Into the Fourth Decade, What We Have Learned So Far. Front Genet. 2018 Dec 21;9:669. doi: 10.3389/fgene.2018.00669. eCollection 2018.
研究記録日
主要日程の研究
研究開始 (推定)
一次修了 (推定)
研究の完了 (推定)
試験登録日
最初に提出
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最初の投稿 (実際)
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- 2018.0158
- 2018-003000-39 (EudraCT番号)
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医薬品およびデバイス情報、研究文書
米国FDA規制医薬品の研究
米国FDA規制機器製品の研究
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