転移性神経内分泌腫瘍患者におけるカルチノイド心疾患の治療のためのテロトリスタットエチル

包含基準:

• 18歳以上の患者は研究の対象となります
• -病理組織学的に確認された転移性神経内分泌腫瘍および/または局所的/局所的に進行した神経内分泌腫瘍
• -臨床パラメーターに基づくカルチノイド症候群の記録された歴史

• -現在、安定用量のソマトスタチンアナログ（SSA）治療を受けている > = 2か月

  • 長時間作用型放出（LAR）またはデポSSA療法の用量および少なくとも：

    • オクトレオチド LAR を 30 mg で 4 週間ごと
    • 4週間ごとに120mgのランレオチドデポ
    • 上記のレベルで SSA 療法に耐えられない患者は、最高耐量での入室が許可されます。
• -書面によるインフォームドコンセントを提供する能力と意欲

• -出産の可能性のある患者は、研究中およびテロトリスタットエチルの最後の投与後30日間、適切な避妊方法を使用することに同意する必要があります

  • 出産の可能性は、外科的不妊手術を受けていない人として定義されます (例: 文書化された子宮摘出術、卵管結紮術、または両側卵管卵巣摘出術）、または閉経後と見なされない人（12か月の自然無月経と定義）。
  • 避妊の適切な方法は、失敗率が年間 1% 未満であると定義され、患者またはそのパートナーには次のものが含まれます: 殺精子ジェル付きコンドーム、殺精子ジェル付き横隔膜、子宮内器具、外科的滅菌、精管切除、経口避妊薬、デポ- プロゲステロン注射、プロゲステロン インプラント (Implanon)、パッチ (Ortho Evra)、NuvaRing、禁酒。 患者が性的に活発ではないが活発になった場合、彼または彼のパートナーは医学的に認められた避妊法を使用する必要があります
• 東部共同腫瘍学グループ (ECOG) 0-2

除外基準:

• -過去3か月間のテロトリスタットエチル（XERMELO）への以前の暴露
• -神経内分泌腫瘍以外の悪性腫瘍に対する積極的な治療歴（治験責任医師の意見では治癒と見なされる悪性腫瘍は、参加する可能性があります）
• -インターフェロン、化学療法、ラパマイシンの機構的標的（mTOR）阻害剤を含む任意の腫瘍指向療法による治療 スクリーニングの4週間前、または肝塞栓術、放射線療法、ペプチド受容体放射性核種療法、および/またはスクリーニングの12週間前の腫瘍減量
• -短腸症候群の病歴またはカルチノイド症候群とは関係のない他の既知の下痢の原因
• -臨床的に重要な（主な研究者の判断による）心不整脈、徐脈、頻脈患者の安全性または研究の結果を損なう
• 推定糸球体濾過率 推定糸球体濾過率 (eGFR) < 30 ml/分

• アスパラギン酸トランスアミナーゼ（AST）またはアラニンアミノトランスフェラーゼ（ALT）の肝検査値：

  • 患者が肝転移の病歴を記録している場合、> 5 x 正常上限 (ULN);また
  • > 2.5 x ULN 肝転移が存在しない場合
• 妊娠中または授乳中の患者
• SSAに対する反応が悪いためにエベロリムスを投与されている患者
• 平均余命 < 6 か月
• -患者の安全を損なうその他の臨床的に重要な検査室の異常、または主な研究者の判断による研究の結果

• -臨床的に重要な、および/または制御されていない心臓関連の異常 患者の安全性または研究の結果を損なう可能性があります 主な研究者の判断によるものを含むが、これらに限定されない

  • 血行動態の障害を引き起こす不整脈
  • 症候性の重篤な弁膜症
  • ニューヨーク心臓協会 (NYHA) クラス IV に分類される症候性うっ血性心不全
  • 胸痛を伴う心電図（ECG）での虚血の証拠
  • 不安定狭心症
• -持続的な便秘の現在の苦情、または過去6か月以内の慢性便秘、腸閉塞または糞便腫の病歴
• -既知の病歴および/または制御されていないB型肝炎表面抗原（HBsAg）、C型肝炎抗体（HCV Ab）、またはヒト免疫不全ウイルス（HIV）-1またはHIV-2の研究者による評価
• -過去2年以内の物質またはアルコール乱用の歴史（精神障害の診断および統計マニュアル第5版[DSM-V]物質関連障害の基準）
• -ガラクトース不耐症、ラップラクターゼの欠乏、またはグルコース - ガラクトース吸収不良の病歴
• -過去30日以内の治験薬または研究治療（カルチノイド症候群またはカルチノイド心疾患に対する食品医薬品局[FDA]によって承認されていないその他の治療）の受領
• -治験責任医師の判断で、患者の安全または研究の結果を損なう可能性のある外科的または医学的状態の存在
• -病歴のレビュー中またはPEの際に、臨床的に重要な所見（患者集団と比較して）が存在し、研究者の意見では、患者の安全または研究の結果（例えば、コンプライアンスを制限する精神疾患/社会的状況）を損なう学習要件あり）
• 何らかの理由で治験責任医師と通信または協力できない、または望まない