中国の難治性または再発した重症再生不良性貧血 (SAA) 被験者におけるエルトロンボパグの安全性と有効性を評価するための研究。

これは中国の登録をサポートするための橋渡し研究です。 正式な仮説検証ではなく推定戦略が追求されました。 20人の被験者が研究に登録された。

エルトロンボパグによる治療は、25 mg/日で開始し、血小板数に応じて 2 週間ごとに 25 mg/日ずつ増加し、最大 150 mg/日まで増加しました。 血液学的奏効率は、研究治療開始後3、6か月、1年後（13週、26週、52週目）に評価されました。 6ヶ月の時点で治療の効果が確認された被験者は引き続き治療を受けました。 6か月経過しても治療効果がなかった場合、エルトロンボパグは中止されました。 治療中止基準のいずれかが満たされた場合、被験者は6か月前にエルトロンボパグの投与を中止する必要がありました。

主要評価項目の分析セットは完全分析セット (FAS) であり、26 週目以前に研究を中止した被験者は反応分析では非応答者として扱われました。 エルトロンボパグ治療は、26週目に継続治療が必要と考えられる被験者に提供されました。 26週目以降、血液学的反応基準（すなわち、血小板数＞50×109/L、輸血なしのヘモグロビン値＞100g/L、および好中球数＞1.0×109/L）が8週間以上満たされ続けた場合、エルトロンボパグの用量は半分に減りました。 用量を減らしても反応がさらに 8 週間継続した場合は、治療を中止しました。 用量減量後に血液学的値のいずれかの減少（すなわち、血小板数 < 30×109/L、ヘモグロビン < 90 g/L、または好中球数 < 0.5×109/L）が見つかった場合、用量を以前のレベル。 さらに、治療中断後、いずれかの血液学的値が上記レベルまで低下した場合には治療を再開した。 反応評価と安全性評価は 52 週目に実施されました。

この研究の延長部分は、研究治療の開始から 1 年後 (52 週目) に開始されました。 この部分は、継続的な治療が必要な被験者に対する倫理的配慮により研究に組み込まれた。 エルトロンボパグの承認後発売まで継続治療が行われた。 フォローアップ来院は、エルトロンボパグ治療の中止から30日後に実施されました。

中国人SAA患者集団におけるエルトロンボパグのPK特性をより深く理解するために、評価可能な完全なPKプロファイルを提供するために、定常状態に達した後に25mg/日の用量を投与された最初の12人の中国人被験者のみから集中的なPK血液サンプルが収集された。 定常状態のトラフ濃度は、他の用量レベルおよび他の被験者で収集されました。