파브리병 소아를 위한 레플라갈 효소 대체 요법
TKT023 연구를 완료했거나 효소 대체 요법에 순진한 파브리병 소아를 대상으로 한 레플라갈 효소 대체 요법의 공개 라벨 임상 시험
주요 목표:
- 파브리병 소아에서 40(+/-10)분에 걸쳐 0.2mg/kg 용량으로 레플라갈의 안전성을 평가하기 위해
- 7~17세 환자의 심박 변이도에 대한 레플라갈의 효과를 평가하기 위해
보조 목표:
- 베이스라인 및 효소 대체 요법(ERT) 개시 후 레플라갈의 약동학을 결정하기 위해
- 신장 기능(즉, 추정 사구체 여과율[eGFR] 및 크레아티닌 청소율), 임상 결과(코호트 1 및 2에서), 발한 및 좌심실 질량 지수(LVMI)(코호트 1, 1상)를 포함하는 효능의 탐색적 측정을 결정하기 위해 뿐)
연구 개요
상세 설명
TKT029는 임상시험 TKT023(코호트 1)에서 아갈시다제 알파 요법을 6개월 완료했거나 아갈시다제 알파 요법을 6개월간 완료한 파브리병 소아에서 레플라갈(아갈시다제 알파)로 효소 대체 요법의 안전성을 평가하기 위한 오픈 라벨 다기관 연구입니다. 나이브(코호트 2)이며 본 연구의 모든 포함/제외 기준을 충족합니다. 이 연구는 52주 동안 Replagal로 격주로 치료하고 52주 이상 연구를 지속하기 위해 Shire HGT의 주기적 재평가로 구성됩니다. 연구 후원자 측에서 연구 종료에 대한 결정은 언제든지 내릴 수 있습니다.
코호트 1에서는 연구 TKT023의 25주 또는 26주 동안 수행된 안전성 및 임상 측정 평가가 TKT029에 대한 기준선 평가로 사용되었습니다. 코호트 1의 환자는 롤러 병 공정을 사용하여 제조된 레플라갈(Replagal RB)로 치료를 시작했습니다. 치료의 이 부분을 코호트 1, 1상으로 표시한다. 코호트 1, 1상에 대한 안전성 평가 방문은 환자가 연구를 중단하거나 치료로 전환할 때까지 13주, 25주, 55주 및 그 후 26주마다 수행되었다. 생물 반응기 공정(Replagal AF)을 사용하여 제조된 Replagal과 함께. Replagal AF로의 전환은 연구 시계의 재시작을 의미하며 코호트 1, 2상으로 표시되었습니다. 코호트 1, 2상에 대한 안전성 평가 방문은 1주, 13주, 25주, 55주 및 그 후 매 26주마다 수행됩니다. 환자가 연구를 중단하거나 스폰서가 연구를 종료합니다.
코호트 2의 환자는 Replagal AF만으로 치료를 받게 됩니다. 따라서 이러한 환자에 대한 연구 단계는 1개뿐입니다. -1주차에 수행된 스크리닝 평가는 이 연구에 대한 기준선 평가 역할을 할 것입니다. 코호트 2에 대한 안전성 평가 방문은 13주, 25주, 37주, 55주 및 이후 환자가 연구를 중단하거나 스폰서가 연구를 종료할 때까지 26주마다 수행됩니다.
두 코호트에 대한 최종 연구 방문은 연구 약물 주입 후 30일 후에 이루어지며, 이때 최종 안전성 평가가 수행됩니다. 연구를 완료한 환자는 최종 연구 주입 후 30일에 전화로 인터뷰하여 미해결 부작용(AE) 또는 수반되는 약물 변경을 해결했습니다. 연구를 조기에 철회하는 모든 환자는 마지막 연구 약물 주입 후 30일에 최종 연구 방문을 하게 되며, 이때 최종 안전성 평가가 수행됩니다.
연구 유형
등록 (실제)
단계
- 2 단계
연락처 및 위치
연구 장소
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Arizona
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Tucson, Arizona, 미국, 85724
- University of Arizona Health Sciences Center
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Tucson, Arizona, 미국, 85719
- Tucson Access Center of Arizona Kidney Disease Hypertension Center
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Florida
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Palm Beach Gardens, Florida, 미국, 33410
- Children's Physician Group
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-
Louisiana
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Lake Charles, Louisiana, 미국, 70601
- Christus St. Patrick Hospital
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-
Maryland
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Bethesda, Maryland, 미국, 20892
- Clinical Center, National Institutes of Health
-
Easton, Maryland, 미국, 21601
- Memorial Hospital
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Missouri
-
Saint Louis, Missouri, 미국, 63110
- St. Louis Children's Hospital
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New York
-
New York, New York, 미국, 10016
- NYU School of Medicine
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-
Pennsylvania
-
Allentown, Pennsylvania, 미국, 18102
- Sacred Heart Hospital
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-
Tennessee
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Knoxville, Tennessee, 미국, 37916
- East Tennessee Children's Hospital
-
Memphis, Tennessee, 미국, 38163
- University of Tennessee, Health Science Center
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Texas
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Dallas, Texas, 미국, 75226
- Institute of Metabolic Diseases
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-
Virginia
-
Stafford, Virginia, 미국, 22556
- Office of Michael Cohen
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Ontario
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Toronto, Ontario, 캐나다, M5G 1X8
- The Hospital for Sick Children
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참여기준
자격 기준
공부할 수 있는 나이
건강한 자원 봉사자를 받아들입니다
연구 대상 성별
설명
포함 기준:
1a. 코호트 1의 경우(두 단계 모두):
- 환자는 연구 TKT029에 등록하기 전 30(+/-7)일 이내에 연구 TKT023에 대한 모든 연구 요구 사항 및 평가를 완료해야 하며 참여를 금하는 안전 또는 의료 문제가 없어야 합니다.
또는
1b. 코호트 2의 경우:
- 환자는 정보에 입각한 동의 시점에 7세에서 17세 사이입니다.
- 환자는 ERT 경험이 없어야 합니다.
- 환자는 혈청, 백혈구 또는 섬유아세포에서 측정된 알파-갈락토시다아제 A 활성의 결핍으로 확인된 파브리병을 가진 반접합 남성입니다. 이미 문서화된 알파-갈락토시다아제 A 활성 결핍이 없는 남성 환자는 혈청 내 알파-갈락토시다아제 A 활성 수준을 결정하기 위해 스크리닝하는 동안 혈액 샘플을 제공합니다.
또는
- 환자는 알파-갈락토시다아제 A 유전자의 돌연변이로 확인된 파브리병을 가진 이형접합 여성 또는 반접합 남성입니다. 문서화된 알파-갈락토시다아제 A 유전자 돌연변이가 아직 없는 환자는 유전형 검사를 위한 선별 검사 중에 혈액 샘플을 제공합니다.
2. 특정 정맥 절개 요법 및 프로토콜 관련 절차를 받기에 적절한 일반 건강(조사관에 의해 결정됨) 및 참여에 대한 안전 또는 의학적 금기 사항 없음.
3. 미성년 자녀는 프로토콜에 참여하는 데 동의해야 하며 부모 또는 법적으로 승인된 보호자는 모든 관련 측면을 거친 후 IRB/IEC(Institutional Review Board/Independent Ethics Committee)에서 승인한 동의서 양식에 자발적으로 서명해야 합니다. 아동 및 아동의 부모(들) 또는 법적 보호자(들)와 함께 연구에 대해 설명하고 논의했습니다.
제외 기준:
다음 기준 중 하나를 충족하는 환자는 이 연구에 적합하지 않습니다.
- 환자 및/또는 환자의 부모 또는 법적 보호자는 연구의 성격, 범위 및 가능한 결과를 이해할 수 없습니다.
- 환자가 프로토콜을 준수할 수 없는 경우(예: 프로토콜 일정에 비협조적이거나 모든 연구 절차에 대한 동의 거부, 안전성 평가를 위해 복귀할 수 없음) 또는 연구를 완료할 가능성이 없는 경우(연구자 또는 의료진이 결정함) 감시 장치.
공부 계획
연구는 어떻게 설계됩니까?
디자인 세부사항
- 주 목적: 치료
- 할당: 무작위화되지 않음
- 중재 모델: 병렬 할당
- 마스킹: 없음(오픈 라벨)
무기와 개입
참가자 그룹 / 팔 |
개입 / 치료 |
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실험적: 아갈시다제 알파(코호트 1)
코호트 1: TKT023을 완료한 환자.
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0.2 mg/kg 아갈시다제 알파를 52주 동안 격주로 40(+/- 10)분에 걸쳐 IV 주입으로 투여하고, 52주 이후 연구 지속을 위한 주기적 재평가
다른 이름들:
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실험적: 아갈시다제 알파(코호트 2)
코호트 2: 치료 경험이 없는 환자.
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0.2 mg/kg 아갈시다제 알파를 52주 동안 격주로 40(+/- 10)분에 걸쳐 IV 주입으로 투여하고, 52주 이후 연구 지속을 위한 주기적 재평가
다른 이름들:
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연구는 무엇을 측정합니까?
주요 결과 측정
결과 측정 |
기간 |
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적어도 하나의 부작용(AE)을 경험한 환자
기간: 362주
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362주
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2차 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
|---|---|---|
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약동학 - 혈청 농도-시간 곡선 아래 면적(AUC0-∞) - 81주
기간: 사전 주입; 및 20, 40, 50, 60, 90분 및 2, 3, 4, 8시간에 주입 후.
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AUC0-∞는 약물에 대한 총 노출의 척도입니다.
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사전 주입; 및 20, 40, 50, 60, 90분 및 2, 3, 4, 8시간에 주입 후.
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|
약동학 - 혈청 농도-시간 곡선 아래 면적(AUC0-∞) - 133주
기간: 사전 주입; 및 20, 40, 50, 60, 90분 및 2, 3, 4, 8시간에 주입 후.
|
AUC0-∞는 약물에 대한 총 노출의 척도입니다.
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사전 주입; 및 20, 40, 50, 60, 90분 및 2, 3, 4, 8시간에 주입 후.
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|
약동학 - 혈청 농도-시간 곡선 아래 면적(AUC0-∞) - 159주
기간: 사전 주입; 및 20, 40, 50, 60, 90분 및 2, 3, 4, 8시간에 주입 후.
|
AUC0-∞는 약물에 대한 총 노출의 척도입니다.
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사전 주입; 및 20, 40, 50, 60, 90분 및 2, 3, 4, 8시간에 주입 후.
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약동학 - 혈청 농도-시간 곡선 아래 면적(AUC0-∞) - 315/341주
기간: 사전 주입; 및 20, 40, 50, 60, 90분 및 2, 3, 4, 8시간에 주입 후.
|
AUC0-∞는 약물에 대한 총 노출의 척도입니다.
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사전 주입; 및 20, 40, 50, 60, 90분 및 2, 3, 4, 8시간에 주입 후.
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약동학 - 관찰된 최대 혈청 농도(Cmax) - 81주차
기간: 사전 주입; 및 20, 40, 50, 60, 90분 및 2, 3, 4, 8시간에 주입 후.
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Cmax는 투여 후 약물의 최고 혈장 농도입니다.
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사전 주입; 및 20, 40, 50, 60, 90분 및 2, 3, 4, 8시간에 주입 후.
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약동학 - 관찰된 최대 혈청 농도(Cmax) - 133주
기간: 사전 주입; 및 20, 40, 50, 60, 90분 및 2, 3, 4, 8시간에 주입 후.
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Cmax는 투여 후 약물의 최고 혈장 농도입니다.
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사전 주입; 및 20, 40, 50, 60, 90분 및 2, 3, 4, 8시간에 주입 후.
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약동학 - 관찰된 최대 혈청 농도(Cmax) - 159주
기간: 사전 주입; 및 20, 40, 50, 60, 90분 및 2, 3, 4, 8시간에 주입 후.
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Cmax는 투여 후 약물의 최고 혈장 농도입니다.
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사전 주입; 및 20, 40, 50, 60, 90분 및 2, 3, 4, 8시간에 주입 후.
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약동학 - 관찰된 최대 혈청 농도(Cmax) - 315/341주
기간: 사전 주입; 및 20, 40, 50, 60, 90분 및 2, 3, 4, 8시간에 주입 후.
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Cmax는 투여 후 약물의 최고 혈장 농도입니다.
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사전 주입; 및 20, 40, 50, 60, 90분 및 2, 3, 4, 8시간에 주입 후.
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기타 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
|---|---|---|
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심박 변이도 - SDNN의 185주차 기준선에서 변경
기간: 185주차
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심박수 변동성은 2시간 홀터 모니터링으로 평가되었습니다.
분석 길이(SDNN)에 걸쳐 필터링된 모든 RR 간격의 표준 편차를 측정했습니다.
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185주차
|
공동 작업자 및 조사자
스폰서
간행물 및 유용한 링크
연구 기록 날짜
연구 주요 날짜
연구 시작 (실제)
기본 완료 (실제)
연구 완료 (실제)
연구 등록 날짜
최초 제출
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처음 게시됨 (추정)
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