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Replagal-Enzymersatztherapie für Kinder mit Morbus Fabry

2. Juli 2021 aktualisiert von: Shire

Eine offene klinische Studie zur Replagal-Enzymersatztherapie bei Kindern mit Fabry-Krankheit, die die Studie TKT023 abgeschlossen haben oder die Enzymersatztherapie naiv gegenüberstehen

Hauptziele):

  • Bewertung der Sicherheit von Replagal in einer Dosis von 0,2 mg/kg, verabreicht über 40 (+/-10) Minuten bei Kindern mit Morbus Fabry
  • Bewertung der Wirkung von Replagal auf die Herzfrequenzvariabilität bei Patienten im Alter von 7 bis 17 Jahren

Nebenziel(e):

  • Bestimmung der Pharmakokinetik von Replagal zu Studienbeginn und nach Beginn einer Enzymersatztherapie (ERT)
  • Um explorative Wirksamkeitsmessungen zu bestimmen, einschließlich Nierenfunktion (d. h. geschätzte glomeruläre Filtrationsrate [eGFR] und Kreatinin-Clearance), klinische Ergebnisse (in den Kohorten 1 und 2) und Schwitzen und linksventrikulärer Massenindex (LVMI) (Kohorte 1, Phase 1 nur)

Studienübersicht

Status

Abgeschlossen

Bedingungen

Intervention / Behandlung

Detaillierte Beschreibung

TKT029 ist eine offene multizentrische Studie zur Bewertung der Sicherheit einer Enzymersatztherapie mit Replagal (Agalsidase alfa) bei Kindern mit Morbus Fabry, die in Studie TKT023 (Kohorte 1) eine 6-monatige Therapie mit Agalsidase alfa abgeschlossen haben oder die behandelt werden. naiv (Kohorte 2) und erfüllen alle Einschluss-/Ausschlusskriterien dieser Studie. Die Studie besteht aus einer zweiwöchentlichen Behandlung mit Replagal für 52 Wochen, mit regelmäßigen Neubewertungen durch Shire HGT zur Fortsetzung der Studie über 52 Wochen hinaus. Eine Entscheidung des Studiensponsors, die Studie zu beenden, kann jederzeit getroffen werden.

In Kohorte 1 dienten Sicherheits- und klinische Bewertungsbewertungen, die in Woche 25 oder 26 der Studie TKT023 durchgeführt wurden, als Baseline-Bewertungen für TKT029. Die Patienten in Kohorte 1 begannen mit der Behandlung mit Replagal, das im Rollflaschenverfahren hergestellt wurde (Replagal RB); dieser Teil der Behandlung wird als Kohorte 1, Phase 1 bezeichnet. Besuche zur Sicherheitsbewertung für Kohorte 1, Phase 1 sollten in den Wochen 13, 25, 55 und danach alle 26 Wochen durchgeführt werden, bis der Patient die Studie abbrach oder zur Behandlung überging mit im Bioreaktorverfahren hergestelltem Replagal (Replagal AF). Der Übergang zu Replagal AF markierte den Neustart der Studienuhr und wurde als Kohorte 1, Phase 2 bezeichnet. Besuche zur Sicherheitsbewertung für Kohorte 1, Phase 2 werden in den Wochen 1, 13, 25, 55 und danach alle 26 Wochen durchgeführt der Patient die Studie abbricht oder der Sponsor die Studie beendet.

Patienten in Kohorte 2 erhalten nur eine Behandlung mit Replagal AF; daher gibt es für diese Patienten nur 1 Studienphase. Screening-Bewertungen, die in Woche -1 durchgeführt werden, dienen als Basisbewertungen für diese Studie. Sicherheitsbewertungsbesuche für Kohorte 2 werden in den Wochen 13, 25, 37, 55 und danach alle 26 Wochen durchgeführt, bis die Patienten die Studie abbrechen oder der Sponsor die Studie beendet.

Der letzte Studienbesuch für beide Kohorten folgt 30 Tage nach der Infusion des Studienmedikaments, zu welchem ​​Zeitpunkt eine abschließende Sicherheitsbewertung durchgeführt wird. Patienten, die die Studie abschließen, werden 30 Tage nach ihrer letzten Studieninfusion telefonisch befragt, um alle ausstehenden unerwünschten Ereignisse (AEs) oder begleitenden Medikationsänderungen zu beheben. Jeder Patient, der vorzeitig aus der Studie ausscheidet, wird 30 Tage nach der letzten Infusion des Studienmedikaments einem letzten Studienbesuch unterzogen, bei dem eine abschließende Sicherheitsbewertung durchgeführt wird.

Studientyp

Interventionell

Einschreibung (Tatsächlich)

17

Phase

  • Phase 2

Kontakte und Standorte

Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.

Studienorte

  • Kanada
    • Ontario
      • Toronto, Ontario, Kanada, M5G 1X8
        • The Hospital for Sick Children
  • Vereinigte Staaten
    • Arizona
      • Tucson, Arizona, Vereinigte Staaten, 85724
        • University of Arizona Health Sciences Center
      • Tucson, Arizona, Vereinigte Staaten, 85719
        • Tucson Access Center of Arizona Kidney Disease Hypertension Center
    • Florida
      • Palm Beach Gardens, Florida, Vereinigte Staaten, 33410
        • Children's Physician Group
    • Louisiana
      • Lake Charles, Louisiana, Vereinigte Staaten, 70601
        • Christus St. Patrick Hospital
    • Maryland
      • Bethesda, Maryland, Vereinigte Staaten, 20892
        • Clinical Center, National Institutes of Health
      • Easton, Maryland, Vereinigte Staaten, 21601
        • Memorial Hospital
    • Missouri
      • Saint Louis, Missouri, Vereinigte Staaten, 63110
        • St. Louis Children's Hospital
    • New York
      • New York, New York, Vereinigte Staaten, 10016
        • NYU School of Medicine
    • Pennsylvania
      • Allentown, Pennsylvania, Vereinigte Staaten, 18102
        • Sacred Heart Hospital
    • Tennessee
      • Knoxville, Tennessee, Vereinigte Staaten, 37916
        • East Tennessee Children's Hospital
      • Memphis, Tennessee, Vereinigte Staaten, 38163
        • University of Tennessee, Health Science Center
    • Texas
      • Dallas, Texas, Vereinigte Staaten, 75226
        • Institute of Metabolic Diseases
    • Virginia
      • Stafford, Virginia, Vereinigte Staaten, 22556
        • Office of Michael Cohen

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Studienberechtigtes Alter

7 Jahre bis 17 Jahre (Kind)

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Nein

Studienberechtigte Geschlechter

Alle

Beschreibung

Einschlusskriterien:

1a. Für Kohorte 1 (beide Phasen):

- Die Patienten müssen alle Studienanforderungen und Bewertungen für die Studie TKT023 weniger als 30 (+/-7) Tage vor der Aufnahme in die Studie TKT029 abgeschlossen haben und dürfen keine Sicherheits- oder medizinischen Probleme haben, die einer Teilnahme entgegenstehen.

ODER

1b. Für Kohorte 2:

  • Der Patient ist zum Zeitpunkt der Einverständniserklärung zwischen 7 und einschließlich 17 Jahre alt.
  • Der Patient muss ERT-naiv sein.
  • Der Patient ist ein halbzygoter Mann mit Morbus Fabry, was durch einen Mangel an alpha-Galactosidase A-Aktivität, gemessen in Serum, Leukozyten oder Fibroblasten, bestätigt wird. Männliche Patienten, die noch keinen dokumentierten Mangel an Alpha-Galactosidase-A-Aktivität haben, werden während des Screenings eine Blutprobe zur Bestimmung des Alpha-Galactosidase-A-Aktivitätsspiegels in ihrem Serum abgeben.

ODER

- Der Patient ist eine heterozygote Frau oder ein hemizygoter Mann mit Morbus Fabry, was durch eine Mutation des alpha-Galactosidase-A-Gens bestätigt wird. Patienten, die noch keine dokumentierte Mutation des Alpha-Galactosidase-A-Gens haben, werden während des Screenings zur Genotypisierung eine Blutprobe abgeben.

2. Angemessener allgemeiner Gesundheitszustand (wie von den Ermittlern festgestellt), um sich dem angegebenen Phlebotomieschema und den protokollbezogenen Verfahren zu unterziehen, und keine Sicherheits- oder medizinischen Kontraindikationen für die Teilnahme.

3. Das minderjährige Kind muss der Teilnahme am Protokoll zustimmen und die Eltern oder gesetzlich ermächtigten Erziehungsberechtigten müssen nach allen relevanten Aspekten freiwillig eine vom Institutional Review Board/Independent Ethics Committee (IRB/IEC) genehmigte Einverständniserklärung unterzeichnet haben der Studie erklärt und mit dem Kind und den Eltern oder Erziehungsberechtigten des Kindes besprochen wurden.

Ausschlusskriterien:

Patienten, die eines der folgenden Kriterien erfüllen, sind für diese Studie nicht geeignet:

  • Der Patient und/oder die Eltern oder Erziehungsberechtigten des Patienten sind nicht in der Lage, Art, Umfang und mögliche Folgen der Studie zu verstehen.
  • Der Patient ist nicht in der Lage, das Protokoll einzuhalten, z. B. nicht kooperativ mit dem Protokollplan, Weigerung, allen Studienverfahren zuzustimmen, Unfähigkeit, zu Sicherheitsbewertungen zurückzukehren, oder es ist anderweitig unwahrscheinlich, dass er die Studie abschließt, wie vom Prüfarzt oder dem Arzt festgestellt Monitor.

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

  • Hauptzweck: Behandlung
  • Zuteilung: Nicht randomisiert
  • Interventionsmodell: Parallele Zuordnung
  • Maskierung: Keine (Offenes Etikett)

Waffen und Interventionen

Teilnehmergruppe / Arm
Intervention / Behandlung
Experimental: Agalsidase alfa (Kohorte 1)
Kohorte 1: Patienten, die TKT023 abgeschlossen haben.
Arzneimittel: Agalsidase alfa
0,2 mg/kg Agalsidase alfa verabreicht als intravenöse Infusion über 40 (+/- 10) Minuten alle zwei Wochen für 52 Wochen, mit regelmäßigen Neubewertungen für die Fortsetzung der Studie über 52 Wochen hinaus
Andere Namen:
  • Austausch
Experimental: Agalsidase Alfa (Kohorte 2)
Kohorte 2: Behandlungsnaive Patienten.
Arzneimittel: Agalsidase alfa
0,2 mg/kg Agalsidase alfa verabreicht als intravenöse Infusion über 40 (+/- 10) Minuten alle zwei Wochen für 52 Wochen, mit regelmäßigen Neubewertungen für die Fortsetzung der Studie über 52 Wochen hinaus
Andere Namen:
  • Austausch

Was misst die Studie?

Primäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Zeitfenster
Patienten mit mindestens einem unerwünschten Ereignis (UE)
Zeitfenster: 362 Wochen
362 Wochen

Sekundäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Pharmakokinetik – Fläche unter der Serumkonzentrations-Zeit-Kurve (AUC0-∞) – Woche 81
Zeitfenster: Vorinfusion; und nach der Infusion nach 20, 40, 50, 60, 90 Minuten und 2, 3, 4, 8 Stunden.
AUC0-∞ ist ein Maß für die Gesamtexposition gegenüber einem Arzneimittel.
Vorinfusion; und nach der Infusion nach 20, 40, 50, 60, 90 Minuten und 2, 3, 4, 8 Stunden.
Pharmakokinetik – Fläche unter der Serumkonzentrations-Zeit-Kurve (AUC0-∞) – Woche 133
Zeitfenster: Vorinfusion; und nach der Infusion nach 20, 40, 50, 60, 90 Minuten und 2, 3, 4, 8 Stunden.
AUC0-∞ ist ein Maß für die Gesamtexposition gegenüber einem Arzneimittel.
Vorinfusion; und nach der Infusion nach 20, 40, 50, 60, 90 Minuten und 2, 3, 4, 8 Stunden.
Pharmakokinetik – Bereich unter der Serumkonzentrations-Zeit-Kurve (AUC0-∞) – Woche 159
Zeitfenster: Vorinfusion; und nach der Infusion nach 20, 40, 50, 60, 90 Minuten und 2, 3, 4, 8 Stunden.
AUC0-∞ ist ein Maß für die Gesamtexposition gegenüber einem Arzneimittel.
Vorinfusion; und nach der Infusion nach 20, 40, 50, 60, 90 Minuten und 2, 3, 4, 8 Stunden.
Pharmakokinetik – Fläche unter der Serumkonzentrations-Zeit-Kurve (AUC0-∞) – Woche 315/341
Zeitfenster: Vorinfusion; und nach der Infusion nach 20, 40, 50, 60, 90 Minuten und 2, 3, 4, 8 Stunden.
AUC0-∞ ist ein Maß für die Gesamtexposition gegenüber einem Arzneimittel.
Vorinfusion; und nach der Infusion nach 20, 40, 50, 60, 90 Minuten und 2, 3, 4, 8 Stunden.
Pharmakokinetik – Maximal beobachtete Serumkonzentration (Cmax) – Woche 81
Zeitfenster: Vorinfusion; und nach der Infusion nach 20, 40, 50, 60, 90 Minuten und 2, 3, 4, 8 Stunden.
Cmax ist die maximale Plasmakonzentration eines Medikaments nach Verabreichung.
Vorinfusion; und nach der Infusion nach 20, 40, 50, 60, 90 Minuten und 2, 3, 4, 8 Stunden.
Pharmakokinetik – Maximal beobachtete Serumkonzentration (Cmax) – Woche 133
Zeitfenster: Vorinfusion; und nach der Infusion nach 20, 40, 50, 60, 90 Minuten und 2, 3, 4, 8 Stunden.
Cmax ist die maximale Plasmakonzentration eines Medikaments nach Verabreichung.
Vorinfusion; und nach der Infusion nach 20, 40, 50, 60, 90 Minuten und 2, 3, 4, 8 Stunden.
Pharmakokinetik – Maximal beobachtete Serumkonzentration (Cmax) – Woche 159
Zeitfenster: Vorinfusion; und nach der Infusion nach 20, 40, 50, 60, 90 Minuten und 2, 3, 4, 8 Stunden.
Cmax ist die maximale Plasmakonzentration eines Medikaments nach Verabreichung.
Vorinfusion; und nach der Infusion nach 20, 40, 50, 60, 90 Minuten und 2, 3, 4, 8 Stunden.
Pharmakokinetik – Maximal beobachtete Serumkonzentration (Cmax) – Woche 315/341
Zeitfenster: Vorinfusion; und nach der Infusion nach 20, 40, 50, 60, 90 Minuten und 2, 3, 4, 8 Stunden.
Cmax ist die maximale Plasmakonzentration eines Medikaments nach Verabreichung.
Vorinfusion; und nach der Infusion nach 20, 40, 50, 60, 90 Minuten und 2, 3, 4, 8 Stunden.

Andere Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Herzfrequenzvariabilität – Änderung gegenüber dem Ausgangswert in Woche 185 in SDNN
Zeitfenster: Woche 185
Die Herzfrequenzvariabilität wurde durch 2-stündige Holter-Überwachung beurteilt. Die Standardabweichung aller gefilterten RR-Intervalle über die Länge der Analyse (SDNN) wurde gemessen.
Woche 185

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Sponsor

Shire

Publikationen und hilfreiche Links

Die Bereitstellung dieser Publikationen erfolgt freiwillig durch die für die Eingabe von Informationen über die Studie verantwortliche Person. Diese können sich auf alles beziehen, was mit dem Studium zu tun hat.

Allgemeine Veröffentlichungen

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn (Tatsächlich)

10. Juni 2004

Primärer Abschluss (Tatsächlich)

15. Juni 2011

Studienabschluss (Tatsächlich)

15. Juni 2011

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

5. Juni 2004

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

4. Juni 2004

Zuerst gepostet (Schätzen)

7. Juni 2004

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (Tatsächlich)

30. Juli 2021

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

2. Juli 2021

Zuletzt verifiziert

1. Juli 2021

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Schlüsselwörter

Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen

Andere Studien-ID-Nummern

  • TKT029

Diese Informationen wurden ohne Änderungen direkt von der Website clinicaltrials.gov abgerufen. Wenn Sie Ihre Studiendaten ändern, entfernen oder aktualisieren möchten, wenden Sie sich bitte an register@clinicaltrials.gov. Sobald eine Änderung auf clinicaltrials.gov implementiert wird, wird diese automatisch auch auf unserer Website aktualisiert .

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