Ezt az oldalt automatikusan lefordították, és a fordítás pontossága nem garantált. Kérjük, olvassa el a angol verzió forrásszöveghez.

Replagal enzimpótló terápia Fabry-kórban szenvedő gyermekek számára

2021. július 2. frissítette: Shire

Nyílt klinikai vizsgálat a replagal enzimpótló terápiáról Fabry-betegségben szenvedő gyermekeknél, akik befejezték a TKT023 vizsgálatot, vagy akik naivak az enzimpótló terápiában

Elsődleges cél(ok):

  • A Replagal biztonságosságának értékelése 0,2 mg/kg dózisban 40 (+/-10) perc alatt beadva Fabry-kórban szenvedő gyermekeknél
  • A Replagal szívritmus-variabilitásra gyakorolt ​​hatásának értékelése 7-17 éves betegeknél

Másodlagos célkitűzés(ek):

  • A Replagal farmakokinetikájának meghatározása a kiinduláskor és az enzimpótló terápia (ERT) megkezdése után
  • A hatékonyság feltáró méréseinek meghatározása, beleértve a vesefunkciót (azaz a becsült glomeruláris filtrációs rátát [eGFR] és a kreatinin-clearance), a klinikai eredményeket (az 1. és 2. kohorszban), valamint a verejtékezést és a bal kamrai tömegindexet (LVMI) (1. kohorsz, 1. fázis). csak)

A tanulmány áttekintése

Állapot

Befejezve

Körülmények

Beavatkozás / kezelés

Részletes leírás

A TKT029 egy nyílt, többközpontú vizsgálat a Replagal (agalzidáz alfa) enzimpótló terápia biztonságosságának felmérésére Fabry-betegségben szenvedő gyermekeknél, akik 6 hónapos alfa-agalzidáz terápiát végeztek a TKT023 vizsgálatban (1. kohorsz), vagy akik naiv (2. kohorsz), és megfelel ennek a vizsgálatnak minden felvételi/kizárási kritériumának. A vizsgálat minden második héten Replagal-kezelésből áll majd 52 héten keresztül, a Shire HGT időszakos újraértékelésével a vizsgálat 52 héten túli folytatása érdekében. A vizsgálat megbízója bármikor dönthet a vizsgálat befejezéséről.

Az 1. kohorszban a TKT023 vizsgálat 25. vagy 26. hetében végzett biztonsági és klinikai mérési értékelések szolgáltak a TKT029 kiindulási értékeléseként. Az 1. kohorszba tartozó betegek a görgős palackos eljárással előállított Replagal-lal kezdték meg a kezelést (Replagal RB); A kezelésnek ezt a részét 1. kohorsz 1. fázisként jelöljük. Az 1. kohorsz 1. fázisának biztonságát értékelő látogatásokat a 13., 25. és 55. héten, majd ezt követően 26 hetente kellett elvégezni, amíg a beteg meg nem szakítja a vizsgálatot vagy át nem tért a kezelésre. bioreaktoros eljárással (Replagal AF) gyártott Replagallal. A Replagal AF-re való áttérés a vizsgálati óra újraindítását jelentette, és 1. kohorsz 2. fázisként jelölték. Az 1. kohorsz 2. fázisának biztonsági értékelésére az 1., 13., 25. és 55. héten, majd ezt követően 26 hetente kerül sor. a beteg abbahagyja a vizsgálatot, vagy a megbízó abbahagyja a vizsgálatot.

A 2. kohorszba tartozó betegek csak Replagal AF-kezelésben részesülnek; ezért ezeknek a betegeknek csak 1 vizsgálati fázisa van. A -1. héten elvégzett szűrési értékelések szolgálnak majd a vizsgálat alapértékeiként. A 2. kohorsz biztonságossági értékelő látogatásait a 13., 25., 37. és 55. héten, majd ezt követően 26 hetente kell elvégezni mindaddig, amíg a betegek abba nem hagyják a vizsgálatot, vagy a megbízó be nem fejezi a vizsgálatot.

Az utolsó vizsgálati látogatás mindkét kohorsz esetében 30 nappal a vizsgálati vizsgálati gyógyszer infúziója után következik, ekkor kerül sor a végső biztonságossági értékelésre. A vizsgálatot befejező betegeket telefonon kérdezzük meg az utolsó vizsgálati infúzió után 30 nappal a kiemelkedő nemkívánatos események (AE) vagy az egyidejű gyógyszermódosítások megoldása érdekében. Minden olyan betegnek, aki korán kilép a vizsgálatból, 30 nappal az utolsó vizsgálati gyógyszer-infúziót követően utolsó vizsgálati látogatáson kell részt vennie, ekkor kerül sor a végső biztonsági értékelésre.

Tanulmány típusa

Beavatkozó

Beiratkozás (Tényleges)

17

Fázis

  • 2. fázis

Kapcsolatok és helyek

Ez a rész a vizsgálatot végzők elérhetőségeit, valamint a vizsgálat lefolytatásának helyére vonatkozó információkat tartalmazza.

Tanulmányi helyek

  • Egyesült Államok
    • Arizona
      • Tucson, Arizona, Egyesült Államok, 85724
        • University of Arizona Health Sciences Center
      • Tucson, Arizona, Egyesült Államok, 85719
        • Tucson Access Center of Arizona Kidney Disease Hypertension Center
    • Florida
      • Palm Beach Gardens, Florida, Egyesült Államok, 33410
        • Children's Physician Group
    • Louisiana
      • Lake Charles, Louisiana, Egyesült Államok, 70601
        • Christus St. Patrick Hospital
    • Maryland
      • Bethesda, Maryland, Egyesült Államok, 20892
        • Clinical Center, National Institutes of Health
      • Easton, Maryland, Egyesült Államok, 21601
        • Memorial Hospital
    • Missouri
      • Saint Louis, Missouri, Egyesült Államok, 63110
        • St. Louis Children's Hospital
    • New York
      • New York, New York, Egyesült Államok, 10016
        • NYU School of Medicine
    • Pennsylvania
      • Allentown, Pennsylvania, Egyesült Államok, 18102
        • Sacred Heart Hospital
    • Tennessee
      • Knoxville, Tennessee, Egyesült Államok, 37916
        • East Tennessee Children's Hospital
      • Memphis, Tennessee, Egyesült Államok, 38163
        • University of Tennessee, Health Science Center
    • Texas
      • Dallas, Texas, Egyesült Államok, 75226
        • Institute of Metabolic Diseases
    • Virginia
      • Stafford, Virginia, Egyesült Államok, 22556
        • Office of Michael Cohen
  • Kanada
    • Ontario
      • Toronto, Ontario, Kanada, M5G 1X8
        • The Hospital for Sick Children

Részvételi kritériumok

A kutatók olyan embereket keresnek, akik megfelelnek egy bizonyos leírásnak, az úgynevezett jogosultsági kritériumoknak. Néhány példa ezekre a kritériumokra a személy általános egészségi állapota vagy a korábbi kezelések.

Jogosultsági kritériumok

Tanulmányozható életkorok

7 év (Gyermek)

Egészséges önkénteseket fogad

Nem

Tanulmányozható nemek

Összes

Leírás

Bevételi kritériumok:

1a. Az 1. kohorsz (mindkét fázis):

- A betegeknek a TKT023 vizsgálathoz szükséges összes vizsgálati követelményt és értékelést a TKT029 vizsgálatba való beiratkozás előtt kevesebb mint 30 (+/-7) nappal teljesíteniük kell, és nem lehetnek olyan biztonsági vagy egészségügyi problémáik, amelyek ellenjavallják a részvételt.

VAGY

1b. A 2. kohorsz esetében:

  • A beteg 7 és 17 év közötti a tájékozott beleegyezés időpontjában.
  • A betegnek ERT-naivnak kell lennie.
  • A páciens egy félzigóta férfi, aki Fabry-kórban szenved, amit a szérumban, leukocitákban vagy fibroblasztokban mért alfa-galaktozidáz A aktivitás hiánya igazol. Az alfa-galaktozidáz A aktivitás dokumentált hiányában még nem szenvedő férfi betegeknek vérmintát kell adniuk a szűrés során, hogy meghatározzák az alfa-galaktozidáz A aktivitás szintjét a szérumban.

VAGY

- A beteg egy heterozigóta nő vagy hemizigóta férfi, aki Fabry-kórban szenved, amit az alfa-galaktozidáz A gén mutációja igazol. Azok a betegek, akik még nem rendelkeznek az alfa-galaktozidáz A gén dokumentált mutációjával, vérmintát adnak a genotipizálási szűrés során.

2. Megfelelő általános egészségi állapot (amelyet a vizsgálók határoztak meg) a meghatározott phlebotomiás kezelési rend és a protokollhoz kapcsolódó eljárások elvégzéséhez, és nincs biztonsági vagy orvosi ellenjavallat a részvételhez.

3. A kiskorú gyermeknek bele kell járulnia a protokollban való részvételhez, és a szülő(k)nek vagy törvényesen felhatalmazott gyám(ok)nak önkéntesen alá kell írnia az Intézményi Felülvizsgáló Testület/Független Etikai Bizottság (IRB/IEC) által jóváhagyott tájékoztatási űrlapot minden lényeges szempont után. a tanulmány részét elmagyarázták és megbeszélték a gyermekkel és a gyermek szülőjével vagy törvényes gyámjával.

Kizárási kritériumok:

Azok a betegek, akik megfelelnek az alábbi kritériumok bármelyikének, nem vehetnek részt ebben a vizsgálatban:

  • A beteg és/vagy a beteg szülője(i) vagy törvényes gyámja(i) nem tudják megérteni a vizsgálat természetét, terjedelmét és lehetséges következményeit.
  • A páciens nem tudja betartani a protokollt, például nem működik együtt a protokoll ütemtervével, nem hajlandó az összes vizsgálati eljárásba beleegyezni, nem tud visszatérni biztonsági értékelésre, vagy más okból valószínűtlen, hogy befejezi a vizsgálatot, ahogy azt a vizsgáló vagy az orvos megállapította. monitor.

Tanulási terv

Ez a rész a vizsgálati terv részleteit tartalmazza, beleértve a vizsgálat megtervezését és a vizsgálat mérését.

Hogyan készül a tanulmány?

Tervezési részletek

  • Elsődleges cél: Kezelés
  • Kiosztás: Nem véletlenszerű
  • Beavatkozó modell: Párhuzamos hozzárendelés
  • Maszkolás: Nincs (Open Label)

Fegyverek és beavatkozások

Résztvevő csoport / kar
Beavatkozás / kezelés
Kísérleti: Alfa-agalzidáz (1. kohorsz)
1. kohorsz: A TKT023-at befejező betegek.
Drog: Agalzidáz alfa
0,2 mg/ttkg alfa-agalzidáz IV infúzióban 40 (+/- 10) perc alatt, minden második héten 52 héten keresztül, időszakos újraértékeléssel a vizsgálat 52 héten túli folytatása érdekében
Más nevek:
  • Replagal
Kísérleti: Agalsidase Alfa (2. kohorsz)
2. kohorsz: Kezelésben még nem részesült betegek.
Drog: Agalzidáz alfa
0,2 mg/ttkg alfa-agalzidáz IV infúzióban 40 (+/- 10) perc alatt, minden második héten 52 héten keresztül, időszakos újraértékeléssel a vizsgálat 52 héten túli folytatása érdekében
Más nevek:
  • Replagal

Mit mér a tanulmány?

Elsődleges eredményintézkedések

Eredménymérő
Időkeret
Betegek, akik legalább egy nemkívánatos eseményt (AE) tapasztaltak
Időkeret: 362 hét
362 hét

Másodlagos eredményintézkedések

Eredménymérő
Intézkedés leírása
Időkeret
Farmakokinetika – A szérumkoncentráció-idő görbe alatti terület (AUC0-∞) – 81. hét
Időkeret: Előinfúzió; és utóinfúzió 20, 40, 50, 60, 90 perccel és 2, 3, 4, 8 órával.
Az AUC0-∞ a gyógyszer teljes expozíciójának mértéke.
Előinfúzió; és utóinfúzió 20, 40, 50, 60, 90 perccel és 2, 3, 4, 8 órával.
Farmakokinetika – A szérumkoncentráció-idő görbe alatti terület (AUC0-∞) – 133. hét
Időkeret: Előinfúzió; és utóinfúzió 20, 40, 50, 60, 90 perccel és 2, 3, 4, 8 órával.
Az AUC0-∞ a gyógyszer teljes expozíciójának mértéke.
Előinfúzió; és utóinfúzió 20, 40, 50, 60, 90 perccel és 2, 3, 4, 8 órával.
Farmakokinetika – A szérumkoncentráció-idő görbe alatti terület (AUC0-∞) – 159. hét
Időkeret: Előinfúzió; és utóinfúzió 20, 40, 50, 60, 90 perccel és 2, 3, 4, 8 órával.
Az AUC0-∞ a gyógyszer teljes expozíciójának mértéke.
Előinfúzió; és utóinfúzió 20, 40, 50, 60, 90 perccel és 2, 3, 4, 8 órával.
Farmakokinetika – A szérumkoncentráció-idő görbe alatti terület (AUC0-∞) – 315/341. hét
Időkeret: Előinfúzió; és utóinfúzió 20, 40, 50, 60, 90 perccel és 2, 3, 4, 8 órával.
Az AUC0-∞ a gyógyszer teljes expozíciójának mértéke.
Előinfúzió; és utóinfúzió 20, 40, 50, 60, 90 perccel és 2, 3, 4, 8 órával.
Farmakokinetika – Maximális megfigyelt szérumkoncentráció (Cmax) – 81. hét
Időkeret: Előinfúzió; és utóinfúzió 20, 40, 50, 60, 90 perccel és 2, 3, 4, 8 órával.
A Cmax a gyógyszer beadás utáni csúcskoncentrációja a plazmában.
Előinfúzió; és utóinfúzió 20, 40, 50, 60, 90 perccel és 2, 3, 4, 8 órával.
Farmakokinetika – Maximális megfigyelt szérumkoncentráció (Cmax) – 133. hét
Időkeret: Előinfúzió; és utóinfúzió 20, 40, 50, 60, 90 perccel és 2, 3, 4, 8 órával.
A Cmax a gyógyszer beadás utáni csúcskoncentrációja a plazmában.
Előinfúzió; és utóinfúzió 20, 40, 50, 60, 90 perccel és 2, 3, 4, 8 órával.
Farmakokinetika – Maximális megfigyelt szérumkoncentráció (Cmax) – 159. hét
Időkeret: Előinfúzió; és utóinfúzió 20, 40, 50, 60, 90 perccel és 2, 3, 4, 8 órával.
A Cmax a gyógyszer beadás utáni csúcskoncentrációja a plazmában.
Előinfúzió; és utóinfúzió 20, 40, 50, 60, 90 perccel és 2, 3, 4, 8 órával.
Farmakokinetika – Maximális megfigyelt szérumkoncentráció (Cmax) – 315/341. hét
Időkeret: Előinfúzió; és utóinfúzió 20, 40, 50, 60, 90 perccel és 2, 3, 4, 8 órával.
A Cmax a gyógyszer beadás utáni csúcskoncentrációja a plazmában.
Előinfúzió; és utóinfúzió 20, 40, 50, 60, 90 perccel és 2, 3, 4, 8 órával.

Egyéb eredményintézkedések

Eredménymérő
Intézkedés leírása
Időkeret
Szívritmus-változékonyság – Változás az alapértékhez képest a 185. héten az SDNN-ben
Időkeret: 185. hét
A pulzusszám változékonyságát 2 órás Holter monitorozással értékelték. Megmértük az összes szűrt RR intervallum szórását az analízis hosszában (SDNN).
185. hét

Együttműködők és nyomozók

Itt találhatja meg a tanulmányban érintett személyeket és szervezeteket.

Szponzor

Shire

Publikációk és hasznos linkek

A vizsgálattal kapcsolatos információk beviteléért felelős személy önkéntesen bocsátja rendelkezésre ezeket a kiadványokat. Ezek bármiről szólhatnak, ami a tanulmányhoz kapcsolódik.

Általános kiadványok

Tanulmányi rekorddátumok

Ezek a dátumok nyomon követik a ClinicalTrials.gov webhelyre benyújtott vizsgálati rekordok és összefoglaló eredmények benyújtásának folyamatát. A vizsgálati feljegyzéseket és a jelentett eredményeket a Nemzeti Orvostudományi Könyvtár (NLM) felülvizsgálja, hogy megbizonyosodjon arról, hogy megfelelnek-e az adott minőség-ellenőrzési szabványoknak, mielőtt közzéteszik őket a nyilvános weboldalon.

Tanulmány főbb dátumok

Tanulmány kezdete (Tényleges)

2004. június 10.

Elsődleges befejezés (Tényleges)

2011. június 15.

A tanulmány befejezése (Tényleges)

2011. június 15.

Tanulmányi regisztráció dátumai

Először benyújtva

2004. június 5.

Először nyújtották be, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak

2004. június 4.

Első közzététel (Becslés)

2004. június 7.

Tanulmányi rekordok frissítései

Utolsó frissítés közzétéve (Tényleges)

2021. július 30.

Az utolsó frissítés elküldve, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak

2021. július 2.

Utolsó ellenőrzés

2021. július 1.

Több információ

A tanulmányhoz kapcsolódó kifejezések

Kulcsszavak

További vonatkozó MeSH feltételek

Egyéb vizsgálati azonosító számok

  • TKT029

Ezt az információt közvetlenül a clinicaltrials.gov webhelyről szereztük be, változtatás nélkül. Ha bármilyen kérése van vizsgálati adatainak módosítására, eltávolítására vagy frissítésére, kérjük, írjon a következő címre: register@clinicaltrials.gov. Amint a változás bevezetésre kerül a clinicaltrials.gov oldalon, ez a webhelyünkön is automatikusan frissül. .

Klinikai vizsgálatok a Fabry-kór

Klinikai vizsgálatok a Agalzidáz alfa

Keressen hasonló próbaverziókban

Szponzorok és közreműködők

Egészségi állapot

Kábítószer-beavatkozások

CROs by country

CROs in Lebanon

Körülmények

Ritka betegségek

Kábítószer-beavatkozások

Táplálék-kiegészítők

Szponzor / közreműködők

Helyek

3
Iratkozz fel