천포창에서 시클로포스파미드를 포함하거나 포함하지 않는 IVIg의 무작위 시험

천포창은 피부와 구강 점막에 발생하는 물집과 미란을 특징으로 하는 심각하고 생명을 위협하는 자가면역 질환입니다. 피부 표피층을 구성하는 세포(케라티노사이트) 표면에 존재하는 접착 분자인 데스모글레인 1과 3을 공격하는 자가항체에 의해 발생합니다. 결과적으로 이 세포들은 서로 달라붙는 것을 멈추고 분리되어 피부에 물집이 형성됩니다.

천포창은 일반적으로 Cytoxan(시클로포스파미드), Imuran(아자티오프린), 메토트렉세이트, CellCept(마이코페놀레이트 모페틸) 등과 같은 면역억제제와 함께 투여되는 전신 코르티코스테로이드로 치료됩니다. 그러나 질병 치료에 사용되는 전신 스테로이드 및 기타 면역억제제의 장기적이고 고용량 투여는 상당한 독성과 관련이 있습니다.

현재 반응이 없거나 기존 치료에 합병증이 발생한 천포창 환자를 치료하는 데 사용되는 새로운 치료법은 IVIg(정맥 면역글로불린)입니다. IVIg는 혈액에 존재하는 단백질 분획 중 하나로 구성됩니다. 항체가 포함된 분획으로 면역글로불린(Ig)이라고 합니다. 수천 명의 기증자로부터 수집한 혈액에서 정제되고 잠재적 감염 인자를 제거하도록 처리됩니다. 그것은 몇 시간에 걸쳐 연속적으로 며칠 동안 정맥 주사(IV)로 투여됩니다. 이 주기는 일반적으로 질병이 조절될 때까지 2~4주마다 반복됩니다.

IVIg 치료는 현재 두 가지 방법 중 하나로 제공됩니다. 그 자체로 또는 시클로포스파미드 또는 아자티오프린과 같은 면역억제제와 함께 제공됩니다. 이 두 절차 중 어느 것이 더 나은지는 알 수 없습니다. 이 시험은 어떤 치료가 더 효과적인지 결정하기 위해 수행되고 있습니다.

이 시험은 표준 치료에 반응하지 않거나 합병증이 발생한 천포창 환자를 대상으로 진행되고 있습니다. 모든 환자는 표준 프로토콜을 사용하여 투여된 IVIg로 치료됩니다. IVIg는 4일 동안 매일 투여되며, 이 주기는 총 4주기 동안 격주로 반복됩니다. 또한 환자의 절반은 우연히 선택되어 천포창을 비롯한 다른 자가면역 질환을 치료하는 데 자주 사용되는 면역억제제인 시클로포스파마이드도 함께 치료받게 됩니다. 시클로포스파미드는 하루에 세 번 복용하는 알약입니다. 시험의 각 부문에서 총 12명의 환자가 치료를 받을 것입니다. 실험은 뉴욕 대학교 메디컬 센터의 Dr. Jean-Claude Bystryn이 진행하고 있습니다.

천포창 항체의 혈중 수치뿐만 아니라 질병의 정도와 활동도는 시험에 들어가기 전 기준선에서 그리고 시험 동안 주기적으로 측정될 것입니다.

이 연구의 목표는 1) 질병의 활성도와 범위가 개선되고, 2) 질병을 치료하는 데 필요한 코르티코스테로이드의 용량을 줄일 수 있는 속도에서 두 치료 사이에 차이가 있는지 여부를 확인하는 것입니다. 3) 천포창 항체의 혈중 수치가 감소합니다.

이 시험은 사이클로포스파미드와 함께 제공된 IVIg 치료가 단독으로 제공되었을 때보다 순환하는 천포창 항체에서 더 빠른 감소를 초래하는지 여부를 조사하여 이 가설을 테스트할 것입니다.