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전신 경화증 치료에서의 닐로티닙

2017년 10월 2일 업데이트: Hospital for Special Surgery, New York

전신 경화증 치료에서 닐로티닙 사용의 안전성 및 내약성에 대한 IIA상 연구

피부경화증 환자에서 닐로티닙의 안전성과 효능을 평가하기 위한 IIa상 공개 라벨 단일 센터 파일럿 연구.

연구 개요

상태

완전한

정황

개입 / 치료

상세 설명

이 연구의 목적은 전신 경화증 진단을 받은 환자에게 Nilotinib(Tasigna)이라는 약물이 얼마나 안전하고 내약성이 있는지 알아보는 것입니다. 전신 경화증(경피증)은 피부, 혈관, 근육 및 기타 결합 조직과 폐, 신장, 위장관 및 심장을 포함한 주요 기관을 침범할 수 있는 자가면역 질환입니다. 현재 이 장애의 정확한 원인은 알려져 있지 않으며 피부경화증을 치료하는 것으로 입증된 약물도 없습니다. 동물 모델 및 섬유증의 "시험관" 모델에서 수행된 실험은 닐로티닙이 경피증에 유용한 치료법일 수 있음을 시사합니다. 닐로티닙은 만성 골수성 백혈병(CML)이라고 하는 백혈병 유형의 치료를 위해 FDA 승인을 받은 시판 약물입니다. 1일 2회 복용하는 경구용 약물입니다.

이것은 32주, 오픈 라벨, Phase IIa, 단일 센터 임상 시험입니다. 이 연구의 주요 목표는 경피증 환자에서 닐로티닙의 안전성과 내약성을 평가하는 것입니다. 2차 목표는 닐로티닙이 피부경화증 환자 치료에 얼마나 효과적인지 평가하는 것입니다. Modified Rodnan Skin Score, Pulmonary Function Tests, Echocardiograms, Electrocardiograms, 그리고 본 연구에서 수집된 혈액 및 피부와 같은 임상 테스트는 이 요법이 안전하고 효과적인지 여부를 결정하고 경피증에 대한 이해를 향상시키는 데 도움이 될 것입니다.

연구 유형

중재적

등록 (실제)

10

단계

  • 2 단계

연락처 및 위치

이 섹션에서는 연구를 수행하는 사람들의 연락처 정보와 이 연구가 수행되는 장소에 대한 정보를 제공합니다.

연구 장소

  • 미국
    • New York
      • New York, New York, 미국, 10021
        • Hospital for Special Surgery

참여기준

연구원은 적격성 기준이라는 특정 설명에 맞는 사람을 찾습니다. 이러한 기준의 몇 가지 예는 개인의 일반적인 건강 상태 또는 이전 치료입니다.

자격 기준

공부할 수 있는 나이

18년 이상 (성인, 고령자)

건강한 자원 봉사자를 받아들입니다

아니

연구 대상 성별

모두

설명

포함 기준:

  1. 18세 이상의 연령.
  2. 경구용 닐로티닙 요법 도입 전 1개월 동안 안정적인 수정된 로드난 피부 점수로 ACR 기준에 의한 미만성 전신 경화증의 임상 진단. 수정된 로드난 피부 점수는 스크리닝 및 치료 시작 시 16 이상이어야 합니다.
  3. 레이노병이 아닌 첫 번째 증상이 시작된 날짜로 정의되는 3년 이하의 질병 지속 기간.
  4. 심초음파에서 50% 이상의 예상 박출률

제외 기준:

  1. 기관 지침에 따라 정보에 입각한 동의를 제공할 수 없음.
  2. 3년 이상의 질병 기간.
  3. 혼합 결합 조직 질환 또는 "겹침"(즉, 류마티스 질환에 대한 ACR 기준을 한 세트 이상 만족하는 사람.)
  4. 제한된 경피증.
  5. 독성 유채 기름, 비닐 클로라이드 또는 블레오마이신과 같은 환경 또는 섭취된 물질과 관련된 전신 경화증과 유사한 질병입니다.
  6. 시클로포스파미드, 아자티오프린, 미코페놀산, 메토트렉세이트 또는 시클로스포린을 포함한 면역억제 요법으로 지속적인 치료를 받거나 시험 시작 1개월 이내에 이러한 약물을 사용합니다.
  7. 등록 전 한 달 동안 콜히친, D-페니실라민, 미노사이클린 또는 Type 1 경구 콜라겐을 포함한 다른 항섬유화제의 사용.
  8. 1일 프레드니손 10mg에 해당하는 용량을 초과하는 용량의 코르티코스테로이드를 이전 달에 사용합니다. 프레드니손 10mg 미만의 코르티코스테로이드를 연구 과정 동안 계속 사용할 수 있습니다.
  9. 통제 불가능한 CHF, 부정맥, 중증 폐 또는 전신성 고혈압, 중증 GI 침범, 간 장애, 2.0 초과의 혈청 크레아티닌, 활동성 감염, 중증 당뇨병과 같이 연구자의 의견으로 환자가 이 연구에 적합하지 않다고 판단되는 동시 심각한 의학적 상태 , 불안정한 죽상경화성 심혈관 질환, 악성 종양, HIV 또는 중증 말초혈관 질환.
  10. 췌장염의 역사.
  11. QTc > 450msec로 정의되는 연장된 QTc 간격
  12. 항부정맥제(아미오다론, 디소피라미드, 프로카인아미드, 퀴니딘 및 소탈롤을 포함하되 이에 국한되지 않음) 또는 QTc 간격을 연장하는 약물(클로로퀸, 할로판트린, 클라리트로마이신, 할로페리돌, 메타돈, moxifloxacin, bepridil 및 pimozide)는 제외됩니다.
  13. CYP3A4의 강력한 억제제 또는 유도제인 약물을 지속적으로 사용해야 하는 환자.
  14. 이 연구에 참여할 때 긍정적인 임신 테스트. 생식 가능성이 있는 남성과 여성은 연구 과정을 통해 효과적인 피임 수단을 사용해야 합니다.
  15. 본 연구 시작 후 90일 이내에 다른 조사 약물의 평가를 포함하는 또 다른 임상 연구에 참여.
  16. 예측치의 30% 미만인 확산 용량으로 정의되는 중증 폐 질환의 존재.

공부 계획

이 섹션에서는 연구 설계 방법과 연구가 측정하는 내용을 포함하여 연구 계획에 대한 세부 정보를 제공합니다.

연구는 어떻게 설계됩니까?

디자인 세부사항

  • 주 목적: 치료
  • 할당: 해당 없음
  • 중재 모델: 단일 그룹 할당
  • 마스킹: 없음(오픈 라벨)

무기와 개입

참가자 그룹 / 팔
개입 / 치료
실험적: 닐로티닙 400mg 1일 2회
의약품: 닐로티닙(타시그나)
환자는 6개월 동안 하루에 두 번 Nilotinib 400mg으로 치료받게 됩니다.

연구는 무엇을 측정합니까?

주요 결과 측정

결과 측정
기간
안전성 및 내약성의 척도로서 부작용이 있는 참가자 수
기간: 6개월 및 12개월 치료
6개월 및 12개월 치료

2차 결과 측정

결과 측정
측정값 설명
기간
평균으로 보고된 Modified Rodnan Skin Score의 개선(단위는 포인트 수와 같음)
기간: 치료 6개월
수정 로드난 피부 점수(MRSS)의 개선으로 정의되는 전신 경화증 환자에 대한 닐로티닙의 효능 수정 로드난 피부 점수(MRSS)는 손가락, 손, 팔뚝, 팔 등 17개 신체 부위를 검사하여 진피 피부 두께를 측정합니다. , 발, 다리, 허벅지(쌍), 얼굴, 가슴, 복부. 피부 점수는 이러한 각 영역에서 수동 촉진으로 평가됩니다. 피부 점수는 침범되지 않은 피부의 경우 0, 가벼운 비후의 경우 1, 중등도의 비후의 경우 2, 심한 비후(가죽 피부)의 경우 3입니다. 총 피부 점수는 최소 점수가 0이고 최대 점수가 51인 개별 영역의 피부 점수의 합입니다. 점수가 높을수록 질병의 중증도가 더 높다는 것을 나타냅니다.
치료 6개월
Modified Rodnan Skin Score의 개선으로 정의되는 전신 경화증 환자에서 Nilotinib의 효능
기간: 12개월 치료

평균으로 보고된 Modified Rodnan 피부 점수의 개선(단위는 포인트 수와 같음).

MRSS(Modified Rodnan Skin Score)는 손가락, 손, 팔뚝, 팔, 발, 다리, 허벅지(쌍으로), 얼굴, 가슴, 복부 등 17개 신체 부위를 검사하여 진피 피부 두께를 측정합니다. 이러한 각 영역에서 피부 점수는 수동 촉진으로 평가됩니다. 피부 점수는 침범되지 않은 피부의 경우 0, 가벼운 비후의 경우 1, 중등도의 비후의 경우 2, 심한 비후(가죽 피부)의 경우 3입니다. 총 피부 점수는 각 영역의 피부 점수를 합산한 값입니다. 최소 점수는 0이고 최대 점수는 51입니다. 점수가 높을수록 질병의 중증도가 더 높다는 것을 나타냅니다.
12개월 치료

공동 작업자 및 조사자

여기에서 이 연구와 관련된 사람과 조직을 찾을 수 있습니다.

스폰서

Hospital for Special Surgery, New York

협력자

Novartis Pharmaceuticals
Rudolph Rupert Scleroderma Program

수사관

  • 수석 연구원: Robert Spiera, MD, Hospital for Special Surgery, New York

간행물 및 유용한 링크

연구에 대한 정보 입력을 담당하는 사람이 자발적으로 이러한 간행물을 제공합니다. 이것은 연구와 관련된 모든 것에 관한 것일 수 있습니다.

일반 간행물

연구 기록 날짜

이 날짜는 ClinicalTrials.gov에 대한 연구 기록 및 요약 결과 제출의 진행 상황을 추적합니다. 연구 기록 및 보고된 결과는 공개 웹사이트에 게시되기 전에 특정 품질 관리 기준을 충족하는지 확인하기 위해 국립 의학 도서관(NLM)에서 검토합니다.

연구 주요 날짜

연구 시작

2010년 7월 1일

기본 완료 (실제)

2014년 7월 1일

연구 완료 (실제)

2015년 1월 1일

연구 등록 날짜

최초 제출

2010년 7월 1일

QC 기준을 충족하는 최초 제출

2010년 7월 19일

처음 게시됨 (추정)

2010년 7월 20일

연구 기록 업데이트

마지막 업데이트 게시됨 (실제)

2017년 10월 4일

QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출

2017년 10월 2일

마지막으로 확인됨

2017년 10월 1일

추가 정보

이 연구와 관련된 용어

키워드

추가 관련 MeSH 약관

기타 연구 ID 번호

  • 10041 (레지스트리 식별자: DAIDS ES)

약물 및 장치 정보, 연구 문서

미국 FDA 규제 의약품 연구

아니

미국 FDA 규제 기기 제품 연구

아니

미국에서 제조되어 미국에서 수출되는 제품

아니

이 정보는 변경 없이 clinicaltrials.gov 웹사이트에서 직접 가져온 것입니다. 귀하의 연구 세부 정보를 변경, 제거 또는 업데이트하도록 요청하는 경우 register@clinicaltrials.gov. 문의하십시오. 변경 사항이 clinicaltrials.gov에 구현되는 즉시 저희 웹사이트에도 자동으로 업데이트됩니다. .

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