Nilotinib a szisztémás szklerózis kezelésében

Bevételi kritériumok:

1. Tizennyolc évnél nagyobb vagy egyenlő életkor.
2. Diffúz szisztémás szklerózis klinikai diagnózisa ACR-kritériumok alapján, stabil módosított Rodnan bőrpontszámmal az orális nilotinib-terápia bevezetését megelőző egy hónapban. A módosított Rodnan bőrpontszámnak nagyobbnak vagy egyenlőnek kell lennie tizenhatnál a szűrés és a terápia megkezdésekor.
3. A betegség időtartama legfeljebb 3 év, az első nem Raynaud-tünet megjelenésének időpontja szerint.
4. Az echocardiographia alapján 50%-nál nagyobb becsült ejekciós frakció

Kizárási kritériumok:

1. Képtelenség a tájékozott beleegyezés megadására az intézményi irányelveknek megfelelően.
2. A betegség időtartama több mint 3 év.
3. Vegyes kötőszöveti betegségben vagy „átfedésben” szenvedő betegek (pl. azok, akik egynél több ACR-kritériumot teljesítenek egy reumás betegség esetében.)
4. Korlátozott szkleroderma.
5. Szisztémás szklerózis-szerű betegség, amely környezeti vagy lenyelt ágensekkel, például mérgező repceolajjal, vinil-kloriddal vagy bleomicinnel kapcsolatos.
6. Folyamatos kezelés immunszuppresszív terápiákkal, beleértve a ciklofoszfamidot, azatioprint, mikofenolsavat, metotrexátot vagy ciklosporint, vagy ezeknek a gyógyszereknek a használata a vizsgálatba való belépéstől számított 1 hónapon belül.
7. Egyéb antifibrotikus szerek, köztük kolhicin, D-penicillamin, minociklin vagy 1-es típusú orális kollagén alkalmazása a beiratkozást megelőző hónapban.
8. Kortikoszteroidok alkalmazása az előző hónapban a napi 10 mg prednizonnak megfelelő dózisban. A kortikoszteroidok alkalmazása 10 mg-nál kisebb prednizonban folytatódhat a vizsgálat során.
9. Egyidejű súlyos egészségügyi állapot, amely a vizsgáló véleménye szerint a pácienst nem alkalmassá teszi a vizsgálatra, mint például kontrollálhatatlan szívelégtelenség, szívritmuszavar, súlyos pulmonális vagy szisztémás hipertónia, súlyos GI érintettség, májkárosodás, 2,0-nál nagyobb szérum kreatininszint, aktív fertőzés, súlyos cukorbetegség , instabil atheroscleroticus szív- és érrendszeri betegség, rosszindulatú daganat, HIV vagy súlyos perifériás érbetegség.
10. Pancreatitis anamnézisében.
11. Megnyúlt QTc-intervallum, mint QTc > 450 msec
12. Olyan betegek, akiknek folyamatos antiarrhythmiás szerek (beleértve, de nem kizárólagosan az amiodaront, a dizopiramidot, a prokainamidot, a kinidint és a szotalolt) vagy a QTc-intervallumot meghosszabbító gyógyszerek szedését igénylik (beleértve, de nem kizárólagosan a klorokint, halofantrint, klaritromicint, haloperidolt, moxifloxacin, bepridil és pimozid) kizárásra kerül.
13. Olyan betegek, akiknek folyamatosan olyan gyógyszereket kell szedniük, amelyek erős CYP3A4 inhibitorok vagy induktorok.
14. Pozitív terhességi teszt a vizsgálatba való belépéskor. A reproduktív potenciállal rendelkező férfiaknak és nőknek hatékony fogamzásgátlási eszközöket kell alkalmazniuk a vizsgálat során.
15. Részvétel egy másik klinikai kutatási vizsgálatban, amely magában foglalja egy másik vizsgálati gyógyszer értékelését a vizsgálatba való belépéstől számított kilencven napon belül.
16. Súlyos tüdőbetegség jelenléte, amelyet a várható diffúziós kapacitás kevesebb, mint 30%-a határoz meg.