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Anakinra에 의한 난치성 혈색소침착증 류머티즘의 치료: 예비 2상 연구 (THERA)

2019년 3월 8일 업데이트: Rennes University Hospital
Anakinra에 의한 불응성 혈색소증 류머티즘의 치료. 전향적, 다기관, 비무작위, 단일 암, 공개 라벨, 제2상 시험.

연구 개요

상태

종료됨

정황

개입 / 치료

상세 설명

유전성 혈색소 침착증(HH)은 조직 철 과부하를 특징으로 하는 유전 질환입니다. 가장 일반적인 유전자형은 HFE 유전자(MIM 235200)의 p.Cys282Tyr 돌연변이에 대한 동형접합성입니다. 간경화, 간암, 심부전 또는 당뇨병과 같은 생명을 위협하는 합병증을 유발할 수 있는 심각한 질병입니다. 현재 이러한 합병증은 정맥 절개술로 예방할 수 있습니다. 환자의 2/3는 삶의 질 저하의 주요 원인인 관절 증상을 호소합니다. 사혈은 HH 류머티즘에 효과가 없으며 생명을 위협하는 합병증을 예방하는 동안 환자의 삶의 질이 매우 자주 변경됩니다. 또한, 대조군에 비해 이들 환자에서 관절 교체 수술에 대한 위험이 상당히 더 높습니다(X 9). 현재 류머티즘 혈색소침착증에 대한 승인된 치료법은 없습니다. 중증의 골관절염, 피로인산칼슘 침착병(CPDD) 또는 연골석회화증으로 보이기 때문에 급성 관절 발적의 경우 진통제(유형 I 또는 II), 비스테로이드성 항염증제 또는 콜히친, 코르티코스테로이드 관절 주사 또는 때때로 경구용 글루코코르티코이드. 그러나 어떤 경우에는 이러한 치료가 효과가 없어 진정한 장애로 이어집니다.

종종 국소 염증 증상이 있습니다. 인터루킨 1ß(IL1ß)는 결정 관절병증(CPDD 또는 통풍)의 병인에서 중요한 역할을 합니다.

류마티스 관절염에 대해 프랑스에서 승인된 약물인 Anakinra(IL-1Ra)는 불응성 통풍, CPDD 및 HH 류머티즘을 가진 2명의 환자에서만 단기 시리즈 또는 케이스 컨트롤에서 테스트되었습니다. 이 2상 연구의 목적은 혈색소침착증과 불응성 관절통이 있는 환자에서 아나킨라의 효능을 테스트하는 것입니다. 또한 3상 시험을 수행할 기회를 평가하는 것입니다. 표준 요법에 내성이 있는 이 환자 집단에서 아나킨라로 치료한 이 류머티즘의 진행에 대한 이용 가능한 데이터가 없는 상황에서 연구자들은 성공률이 불충분할 경우 3상 시험이 정당화될 수 없다고 생각합니다.

연구 유형

중재적

등록 (실제)

17

단계

  • 2 단계

연락처 및 위치

이 섹션에서는 연구를 수행하는 사람들의 연락처 정보와 이 연구가 수행되는 장소에 대한 정보를 제공합니다.

연구 장소

  • 프랑스
      • Lille, 프랑스
        • Chru De Lille
      • Paris, 프랑스
        • Groupe Hospitalier Lariboisière
      • Rennes, 프랑스, 35033
        • Rennes University Hospital

참여기준

연구원은 적격성 기준이라는 특정 설명에 맞는 사람을 찾습니다. 이러한 기준의 몇 가지 예는 개인의 일반적인 건강 상태 또는 이전 치료입니다.

자격 기준

공부할 수 있는 나이

16년 이상 (성인, 고령자)

건강한 자원 봉사자를 받아들입니다

아니

연구 대상 성별

모두

설명

포함 기준:

  • 18세 이상의 환자,
  • HFE 유전자의 C282Y 돌연변이에 대한 동형 접합성을 가진 입증된 유전성 혈색소침착증 환자,
  • 최대 용량의 레벨 2 진통제(약한 오피오이드), NSAID, 콜히친, 스테로이드 주사 또는 조합으로 최소 1개월의 치료에도 불구하고 지속적인 통증 증상으로 정의되는 일반적인 치료에 반응하지 않는 류마티스 전문의가 간주하는 혈색소침착증과 관련된 류머티즘 환자 이러한 치료법 중,
  • VAS(지난 48시간의 통증)로 측정한 통증이 > 40/100mm인 환자,
  • 가임기 여성의 경우 치료 중 및 마지막 투여 후 48시간까지 효과적인 피임법을 사용해야 합니다.
  • 서면 동의서를 제공한 환자.

제외 기준:

  • 류마티스성 관절염, 척추관절병증, 건선성 관절염 또는 전신 질환과 같은 염증성 류머티즘의 다른 원인,
  • 메토트렉세이트, 하이드록시클로로퀸, 생물학적 제제 또는 면역억제제를 사용한 지속적인 치료
  • 악성 병리학, 단클론성 감마병증,
  • 아나킨라에 대한 편협함,
  • 아나킨라 사용에 대한 금기 사항: 임신 또는 모유 수유, 부형제 또는 대장균의 단백질에 대한 과민증, 심각한 신장 손상(크레아티닌 청소율)
  • 프로토콜을 따를 수 없는 환자,
  • 주요 법적 보호 대상자(사법 수호, 후견, 신탁), 자유를 박탈당한 자.

공부 계획

이 섹션에서는 연구 설계 방법과 연구가 측정하는 내용을 포함하여 연구 계획에 대한 세부 정보를 제공합니다.

연구는 어떻게 설계됩니까?

디자인 세부사항

  • 주 목적: 치료
  • 할당: 해당 없음
  • 중재 모델: 단일 그룹 할당
  • 마스킹: 없음(오픈 라벨)

무기와 개입

참가자 그룹 / 팔
개입 / 치료
실험적: 아나킨라
5일 동안 간호사가 고정된 시간에 100mg의 고정 용량을 매일 1회 피하 주사합니다.
의약품: 아나킨라
5일 동안 고정된 시간에 100mg의 고정 용량을 매일 1회 피하 주사합니다.

연구는 무엇을 측정합니까?

주요 결과 측정

결과 측정
측정값 설명
기간
관절 통증 개선 환자 비율
기간: 15일차
개선은 관절 통증의 최소 임상적으로 중요한 개선으로 정의되며 0-100 mm 시각적 유사체 척도(VAS)로 평가됩니다.
15일차

2차 결과 측정

결과 측정
측정값 설명
기간
질병 활동 평가
기간: 0일, 15일, 30일, 60일, 90일
Visual analog scale (VAS)에 의한 질병 활성 평가
0일, 15일, 30일, 60일, 90일
고통스러운 관절의 수 평가
기간: 0일, 15일, 30일, 60일, 90일
임상 검사에 의한 통증이 있는 관절의 수 평가
0일, 15일, 30일, 60일, 90일
부은 관절 수 평가
기간: 0일, 15일, 30일, 60일, 90일
임상 검사에 의한 부은 관절의 수 평가
0일, 15일, 30일, 60일, 90일
진통제 소비 평가
기간: 0일, 15일, 30일, 60일, 90일
0일, 15일, 30일, 60일, 90일
비스테로이드성 항염증제(NSAID) 소비량 평가
기간: 0일, 15일, 30일, 60일, 90일
0일, 15일, 30일, 60일, 90일
콜히친 소비 평가
기간: 0일, 15일, 30일, 60일, 90일
0일, 15일, 30일, 60일, 90일
스테로이드 주사 사용량 평가
기간: 0일, 15일, 30일, 60일, 90일
0일, 15일, 30일, 60일, 90일
삶의 질 평가
기간: 0일, 15일, 30일, 90일
SF36 설문지에 의한 삶의 질 평가
0일, 15일, 30일, 90일
삶의 질 평가
기간: 0일, 15일, 30일, 90일
HAQ 설문지에 의한 삶의 질 평가
0일, 15일, 30일, 90일
기능 평가
기간: 0일, 15일, 30일, 90일
고관절 및 무릎에 대한 WOMAC 지수에 의한 기능 평가
0일, 15일, 30일, 90일
기능 평가
기간: 0일, 15일, 30일, 90일
손에 대한 Dreiser 지수에 의한 기능 평가
0일, 15일, 30일, 90일
관절 손상 평가
기간: 0일, 90일
X-선 및 도플러 초음파에 의한 관절 손상 평가
0일, 90일
활액 분석
기간: 3 개월
급성 관절 삼출의 경우 천자: 세포 수
3 개월
활액 분석
기간: 3 개월
급성 관절삼출액의 경우 천자 : 결정 유무 탐색
3 개월
활액 분석
기간: 3 개월
급성 관절 삼출의 경우 천자: 철 매개변수 마커
3 개월
염증 및 철 대사에 대한 생물학적 효과
기간: 0일, 15일, 30일, 60일, 90일
생물학적/백신 : 철분 및 염증 표지자
0일, 15일, 30일, 60일, 90일
아나킨라의 Cmax가 관찰된 시간(Tmax)
기간: 투여 전, 투여 후 0.25, 0.5, 0.75, 1, 2, 3, 4, 6, 8, 10, 12, 15, 18, 21, 24시간
약동학 연구
투여 전, 투여 후 0.25, 0.5, 0.75, 1, 2, 3, 4, 6, 8, 10, 12, 15, 18, 21, 24시간
아나킨라의 최대 관찰 농도(Cmax)
기간: 투여 전, 투여 후 0.25, 0.5, 0.75, 1, 2, 3, 4, 6, 8, 10, 12, 15, 18, 21, 24시간
약동학 연구
투여 전, 투여 후 0.25, 0.5, 0.75, 1, 2, 3, 4, 6, 8, 10, 12, 15, 18, 21, 24시간
아나킨라의 반감기(T1/2)
기간: 투여 전, 투여 후 0.25, 0.5, 0.75, 1, 2, 3, 4, 6, 8, 10, 12, 15, 18, 21, 24시간
약동학 연구
투여 전, 투여 후 0.25, 0.5, 0.75, 1, 2, 3, 4, 6, 8, 10, 12, 15, 18, 21, 24시간
아나킨라의 마지막 감지 가능한 농도(AUC0-last)까지 시간 0의 농도-시간 곡선 아래 면적
기간: 투여 전, 투여 후 0.25, 0.5, 0.75, 1, 2, 3, 4, 6, 8, 10, 12, 15, 18, 21, 24시간
약동학 연구
투여 전, 투여 후 0.25, 0.5, 0.75, 1, 2, 3, 4, 6, 8, 10, 12, 15, 18, 21, 24시간
아나킨라의 시간 0에서 무한대(AUC0-∞)까지의 농도-시간 곡선 아래 면적
기간: 투여 전, 투여 후 0.25, 0.5, 0.75, 1, 2, 3, 4, 6, 8, 10, 12, 15, 18, 21, 24시간
약동학 연구
투여 전, 투여 후 0.25, 0.5, 0.75, 1, 2, 3, 4, 6, 8, 10, 12, 15, 18, 21, 24시간
아나킨라 투여 후 혈장 청소율(CL/F)
기간: 투여 전, 투여 후 0.25, 0.5, 0.75, 1, 2, 3, 4, 6, 8, 10, 12, 15, 18, 21, 24시간
약동학 연구
투여 전, 투여 후 0.25, 0.5, 0.75, 1, 2, 3, 4, 6, 8, 10, 12, 15, 18, 21, 24시간

공동 작업자 및 조사자

여기에서 이 연구와 관련된 사람과 조직을 찾을 수 있습니다.

스폰서

Rennes University Hospital

수사관

  • 수석 연구원: Pascal Richette, Groupe Hospitalier Lariboisière - Paris
  • 수석 연구원: Pascal Guggenbuhl, Rennes University Hospital

연구 기록 날짜

이 날짜는 ClinicalTrials.gov에 대한 연구 기록 및 요약 결과 제출의 진행 상황을 추적합니다. 연구 기록 및 보고된 결과는 공개 웹사이트에 게시되기 전에 특정 품질 관리 기준을 충족하는지 확인하기 위해 국립 의학 도서관(NLM)에서 검토합니다.

연구 주요 날짜

연구 시작 (실제)

2015년 2월 4일

기본 완료 (실제)

2018년 9월 4일

연구 완료 (실제)

2018년 9월 4일

연구 등록 날짜

최초 제출

2014년 9월 23일

QC 기준을 충족하는 최초 제출

2014년 10월 8일

처음 게시됨 (추정)

2014년 10월 13일

연구 기록 업데이트

마지막 업데이트 게시됨 (실제)

2019년 3월 12일

QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출

2019년 3월 8일

마지막으로 확인됨

2019년 3월 1일

추가 정보

이 연구와 관련된 용어

키워드

추가 관련 MeSH 약관

기타 연구 ID 번호

  • 2014-000609-10
  • 35RC13_8811_THERA (기타 식별자: Rennes University Hospital)

이 정보는 변경 없이 clinicaltrials.gov 웹사이트에서 직접 가져온 것입니다. 귀하의 연구 세부 정보를 변경, 제거 또는 업데이트하도록 요청하는 경우 register@clinicaltrials.gov. 문의하십시오. 변경 사항이 clinicaltrials.gov에 구현되는 즉시 저희 웹사이트에도 자동으로 업데이트됩니다. .

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