Tämä sivu käännettiin automaattisesti, eikä käännösten tarkkuutta voida taata. Katso englanninkielinen versio lähdetekstiä varten.

Refraktorisen hemokromatoosin reuman hoito Anakinralla: alustava vaiheen II tutkimus (THERA)

perjantai 8. maaliskuuta 2019 päivittänyt: Rennes University Hospital
Anakinran tulenkestävän hemokromatoosireuman hoito. Prospektiivinen, monikeskus, ei-satunnaistettu, yksihaarainen, avoin, vaiheen II tutkimus.

Tutkimuksen yleiskatsaus

Tila

Lopetettu

Ehdot

Interventio / Hoito

Yksityiskohtainen kuvaus

Perinnöllinen hemokromatoosi (HH) on geneettinen sairaus, jolle on tunnusomaista kudosten raudan ylikuormitus. Yleisin genotyyppi on homotsygoottisuus HFE-geenin p.Cys282Tyr-mutaatiolle (MIM 235200). Se on vakava sairaus, joka voi johtaa hengenvaarallisiin komplikaatioihin, kuten kirroosiin, maksasyöpään, sydämen vajaatoimintaan tai diabetes mellitukseen. Tällä hetkellä nämä komplikaatiot voidaan estää flebotomioilla. Kaksi kolmasosaa potilaista valittaa niveloireista, jotka ovat tärkeä syy elämänlaadun heikkenemiseen. Flebotomiat ovat tehottomia HH-reumatismissa ja potilaiden elämänlaatu muuttuu hyvin usein samalla kun hengenvaaralliset komplikaatiot estetään. Lisäksi näillä potilailla on merkittävästi suurempi nivelleikkauksen riski verrattuna kontrolleihin (X 9). Tällä hetkellä ei ole hyväksyttyä hoitoa hemokromatoosireumaan. Koska se näyttää vakavalta nivelrikolta, kalsiumpyrofosfaatin kerrostumissairaudelta (CPDD) tai kondrokalsinoosilta, käytetään oireenmukaisia ​​hoitoja, kuten kipulääkkeitä (tyyppi I tai II), ei-steroidisia tulehduskipulääkkeitä tai kolkisiinia akuutin nivelleikkauksen yhteydessä, kortikosteroideja nivelinjektiot tai joskus suun kautta otetut glukokortikoidit. Joissakin tapauksissa nämä hoidot ovat kuitenkin tehottomia, mikä johtaa todelliseen vammaisuuteen.

Usein esiintyy paikallisia tulehdusoireita. Interleukiini 1ß (IL1ß) on avainrooli kristalliartropatioiden (CPDD tai kihti) patogeneesissä.

Anakinra (IL-1Ra), Ranskassa hyväksytty lääke nivelreumaan, on testattu lyhyissä sarjoissa tai tapauskontrolleissa tulenkestävän kihdin, CPDD:n ja vain kahdella HH-reumapotilaalla. Tämän vaiheen II tutkimuksen tavoitteena on testata anakinran tehoa potilailla, joilla on hemokromatoosi ja refraktorinen nivelkipu. Sen tarkoituksena on myös arvioida mahdollisuus suorittaa vaiheen III koe. Koska saatavilla ei ole tietoa tämän anakinralla hoidetun reuman kehittymisestä tässä tavanomaiselle hoidolle resistentissä potilaspopulaatiossa, tutkijat katsovat, että vaiheen III tutkimus ei olisi perusteltu, jos onnistumisaste ei ole riittävä.

Opintotyyppi

Interventio

Ilmoittautuminen (Todellinen)

17

Vaihe

  • Vaihe 2

Yhteystiedot ja paikat

Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.

Opiskelupaikat

  • Ranska
      • Lille, Ranska
        • CHRU de Lille
      • Paris, Ranska
        • Groupe Hospitalier Lariboisière
      • Rennes, Ranska, 35033
        • Rennes University hospital

Osallistumiskriteerit

Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.

Kelpoisuusvaatimukset

Opintokelpoiset iät

16 vuotta ja vanhemmat (Aikuinen, Vanhempi Aikuinen)

Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia

Ei

Sukupuolet, jotka voivat opiskella

Kaikki

Kuvaus

Sisällyttämiskriteerit:

  • Potilaat, joiden ikä on vähintään 18 vuotta,
  • Potilaat, joilla on todettu perinnöllinen hemokromatoosi, joka on homotsygoottinen HFE-geenin C282Y-mutaation suhteen,
  • Potilaat, joilla on hemokromatoosiin liittyvä reuma, jonka reumatologi katsoo, että ne eivät kestä tavanomaista hoitoa, joka johtuu jatkuvasta kivuliasta oireyhtymästä huolimatta vähintään kuukauden kestäneestä hoidosta tason 2 kipulääkkeillä (heikoilla opioideilla) enimmäisannoksella, tulehduskipulääkkeillä, kolkisiinilla, steroidi-injektiolla tai yhdistelmällä näistä hoidoista,
  • Potilaat, joilla on VAS:lla mitattu kipu > 40/100 mm (viimeisen 48 tunnin kipu),
  • Tehokas ehkäisy, jota on käytettävä hoidon aikana ja 48 tuntia viimeisen annon jälkeen hedelmällisessä iässä oleville naisille,
  • Potilaat, jotka ovat antaneet kirjallisen tietoisen suostumuksen.

Poissulkemiskriteerit:

  • Muut tulehduksellisten reumattien syyt, kuten nivelreuma, spondyloartropatiat, psoriaattinen niveltulehdus tai systeemiset sairaudet,
  • Jatkuva hoito metotreksaatilla, hydroksiklorokiinilla, biologisilla tai immunosuppressiivisilla lääkkeillä
  • Pahanlaatuinen patologia, monoklonaalinen gammopatia,
  • Suvaitsemattomuus anakinralle,
  • Anakinran käytön vasta-aiheet: raskaus tai imetys, yliherkkyys jollekin apuaineelle tai E. colin proteiineille, vaikea munuaisten vajaatoiminta (kreatiniinipuhdistuma)
  • Potilaat, jotka eivät voi noudattaa protokollaa,
  • Henkilöt, joihin kohdistuu merkittävä oikeusturva (oikeuden turvaaminen, edunvalvonta, edunvalvonta), vapauden menetetyt henkilöt.

Opintosuunnitelma

Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.

Miten tutkimus on suunniteltu?

Suunnittelun yksityiskohdat

  • Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
  • Jako: Ei käytössä
  • Inventiomalli: Yksittäinen ryhmätehtävä
  • Naamiointi: Ei mitään (avoin tarra)

Aseet ja interventiot

Osallistujaryhmä / Arm
Interventio / Hoito
Kokeellinen: Anakinra
Sairaanhoitaja antaa yhden päivittäisen kiinteän 100 mg:n annoksen ihonalaisen injektion tiettyyn aikaan viiden päivän ajan
Lääke: Anakinra
Yksi päivittäinen kiinteä 100 mg:n annoksen ihonalainen injektio annetaan kiinteään aikaan viiden päivän aikana

Mitä tutkimuksessa mitataan?

Ensisijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Niiden potilaiden osuus, joiden nivelkipu on parantunut
Aikaikkuna: Päivä 15
Paraneminen määritellään minimaaliseksi kliinisesti merkittäväksi nivelkivun parantumiseksi, ja se arvioidaan 0-100 mm visuaalisella analogisella asteikolla (VAS).
Päivä 15

Toissijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Taudin aktiivisuuden arviointi
Aikaikkuna: Päivä 0, päivä 15, päivä 30, päivä 60, päivä 90
Taudin aktiivisuuden arviointi visuaalisen analogisen asteikon (VAS) avulla
Päivä 0, päivä 15, päivä 30, päivä 60, päivä 90
Arvio kipeiden nivelten lukumäärästä
Aikaikkuna: Päivä 0, päivä 15, päivä 30, päivä 60, päivä 90
Kipullisten nivelten lukumäärän arviointi kliinisellä tutkimuksella
Päivä 0, päivä 15, päivä 30, päivä 60, päivä 90
Turvonneiden nivelten lukumäärän arviointi
Aikaikkuna: Päivä 0, päivä 15, päivä 30, päivä 60, päivä 90
Turvonneiden nivelten lukumäärän arviointi kliinisellä tutkimuksella
Päivä 0, päivä 15, päivä 30, päivä 60, päivä 90
Analgeettien kulutuksen arviointi
Aikaikkuna: Päivä 0, päivä 15, päivä 30, päivä 60, päivä 90
Päivä 0, päivä 15, päivä 30, päivä 60, päivä 90
Ei-steroidisten tulehduskipulääkkeiden (NSAID) kulutuksen arviointi
Aikaikkuna: Päivä 0, päivä 15, päivä 30, päivä 60, päivä 90
Päivä 0, päivä 15, päivä 30, päivä 60, päivä 90
Kolkisiinin kulutuksen arviointi
Aikaikkuna: Päivä 0, päivä 15, päivä 30, päivä 60, päivä 90
Päivä 0, päivä 15, päivä 30, päivä 60, päivä 90
Steroidi-injektioiden kulutuksen arviointi
Aikaikkuna: Päivä 0, päivä 15, päivä 30, päivä 60, päivä 90
Päivä 0, päivä 15, päivä 30, päivä 60, päivä 90
Elämänlaadun arviointi
Aikaikkuna: Päivä 0, päivä 15, päivä 30, päivä 90
Elämänlaadun arviointi SF36-kyselylomakkeella
Päivä 0, päivä 15, päivä 30, päivä 90
Elämänlaadun arviointi
Aikaikkuna: Päivä 0, päivä 15, päivä 30, päivä 90
Elämänlaadun arviointi HAQ-kyselylomakkeella
Päivä 0, päivä 15, päivä 30, päivä 90
Toiminnallinen arviointi
Aikaikkuna: Päivä 0, päivä 15, päivä 30, päivä 90
Toiminnallinen arviointi WOMAC-indeksillä lonkan ja polven osalta
Päivä 0, päivä 15, päivä 30, päivä 90
Toiminnallinen arviointi
Aikaikkuna: Päivä 0, päivä 15, päivä 30, päivä 90
Toiminnan arviointi Dreiser-indeksillä käsille
Päivä 0, päivä 15, päivä 30, päivä 90
Nivelvaurion arviointi
Aikaikkuna: Päivä 0, päivä 90
Nivelvaurioiden arviointi röntgensäteillä ja Doppler-ultraäänellä
Päivä 0, päivä 90
Nivelnesteen analyysi
Aikaikkuna: 3 kuukautta
Punktio, jos akuutti niveleffuusio: solujen määrä
3 kuukautta
Nivelnesteen analyysi
Aikaikkuna: 3 kuukautta
Punktio, jos akuutti niveleffuusio: etsi kiteitä
3 kuukautta
Nivelnesteen analyysi
Aikaikkuna: 3 kuukautta
Punktio, jos akuutti niveleffuusio: rautaparametrien merkit
3 kuukautta
Biologiset vaikutukset tulehdukseen ja raudan aineenvaihduntaan
Aikaikkuna: Päivä 0, päivä 15, päivä 30, päivä 60, päivä 90
Biologiset/rokote: rauta- ja tulehdusmerkkiaineet
Päivä 0, päivä 15, päivä 30, päivä 60, päivä 90
Aika, jolloin anakinran Cmax havaittiin (Tmax)
Aikaikkuna: Ennakkoannos, 0,25, 0,5, 0,75, 1, 2, 3, 4, 6, 8, 10, 12, 15, 18, 21, 24 tuntia annoksen jälkeen
Farmakokinetiikkatutkimus
Ennakkoannos, 0,25, 0,5, 0,75, 1, 2, 3, 4, 6, 8, 10, 12, 15, 18, 21, 24 tuntia annoksen jälkeen
Anakinran suurin havaittu pitoisuus (Cmax).
Aikaikkuna: Ennakkoannos, 0,25, 0,5, 0,75, 1, 2, 3, 4, 6, 8, 10, 12, 15, 18, 21, 24 tuntia annoksen jälkeen
Farmakokinetiikkatutkimus
Ennakkoannos, 0,25, 0,5, 0,75, 1, 2, 3, 4, 6, 8, 10, 12, 15, 18, 21, 24 tuntia annoksen jälkeen
Anakinran puoliintumisaika (T1/2).
Aikaikkuna: Ennakkoannos, 0,25, 0,5, 0,75, 1, 2, 3, 4, 6, 8, 10, 12, 15, 18, 21, 24 tuntia annoksen jälkeen
Farmakokinetiikkatutkimus
Ennakkoannos, 0,25, 0,5, 0,75, 1, 2, 3, 4, 6, 8, 10, 12, 15, 18, 21, 24 tuntia annoksen jälkeen
Pitoisuus-aika-käyrän alla oleva pinta-ala ajan 0 viimeiseen havaittavaan anakinran pitoisuuteen (AUC0-viimeinen)
Aikaikkuna: Ennakkoannos, 0,25, 0,5, 0,75, 1, 2, 3, 4, 6, 8, 10, 12, 15, 18, 21, 24 tuntia annoksen jälkeen
Farmakokinetiikkatutkimus
Ennakkoannos, 0,25, 0,5, 0,75, 1, 2, 3, 4, 6, 8, 10, 12, 15, 18, 21, 24 tuntia annoksen jälkeen
Anakinran pitoisuus-aikakäyrän alla oleva pinta-ala ajan 0 - äärettömään (AUC0-∞)
Aikaikkuna: Ennakkoannos, 0,25, 0,5, 0,75, 1, 2, 3, 4, 6, 8, 10, 12, 15, 18, 21, 24 tuntia annoksen jälkeen
Farmakokinetiikkatutkimus
Ennakkoannos, 0,25, 0,5, 0,75, 1, 2, 3, 4, 6, 8, 10, 12, 15, 18, 21, 24 tuntia annoksen jälkeen
Plasman puhdistuma anakinran annon jälkeen (CL/F).
Aikaikkuna: Ennakkoannos, 0,25, 0,5, 0,75, 1, 2, 3, 4, 6, 8, 10, 12, 15, 18, 21, 24 tuntia annoksen jälkeen
Farmakokinetiikkatutkimus
Ennakkoannos, 0,25, 0,5, 0,75, 1, 2, 3, 4, 6, 8, 10, 12, 15, 18, 21, 24 tuntia annoksen jälkeen

Yhteistyökumppanit ja tutkijat

Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.

Sponsori

Rennes University Hospital

Tutkijat

  • Päätutkija: Pascal Richette, Groupe Hospitalier Lariboisière - Paris
  • Päätutkija: Pascal Guggenbuhl, Rennes University hospital

Opintojen ennätyspäivät

Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan ​​julkisella verkkosivustolla.

Opi tärkeimmät päivämäärät

Opiskelun aloitus (Todellinen)

Keskiviikko 4. helmikuuta 2015

Ensisijainen valmistuminen (Todellinen)

Tiistai 4. syyskuuta 2018

Opintojen valmistuminen (Todellinen)

Tiistai 4. syyskuuta 2018

Opintoihin ilmoittautumispäivät

Ensimmäinen lähetetty

Tiistai 23. syyskuuta 2014

Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit

Keskiviikko 8. lokakuuta 2014

Ensimmäinen Lähetetty (Arvio)

Maanantai 13. lokakuuta 2014

Tutkimustietojen päivitykset

Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)

Tiistai 12. maaliskuuta 2019

Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit

Perjantai 8. maaliskuuta 2019

Viimeksi vahvistettu

Perjantai 1. maaliskuuta 2019

Lisää tietoa

Tähän tutkimukseen liittyvät termit

Avainsanat

Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja

Muut tutkimustunnusnumerot

  • 2014-000609-10
  • 35RC13_8811_THERA (Muu tunniste: Rennes University Hospital)

Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .

Kliiniset tutkimukset Tulenkestävä hemokromatoosi Reuma

Hae vastaavia kokeiluja

Sponsorit ja yhteistyökumppanit

Sairaudet

Huumeiden interventiot

CROs by country

CROs in Djibouti

Ehdot

Harvinaiset sairaudet

Huumeiden interventiot

Ravintolisät

Sponsori / yhteistyökumppanit

Sijainnit

3
Tilaa