파킨슨병 환자의 OFF 에피소드의 급성 치료를 위한 APL-130277의 효능, 안전성 및 내약성 연구
운동 변동에 의해 합병된 파킨슨병이 있는 레보도파 반응성 환자("OFF" 에피소드)에서 APL-130277의 효능, 안전성 및 내약성을 조사하기 위한 무작위, 이중 맹검, 위약 대조, 병렬 그룹 연구
연구 개요
연구 유형
등록 (실제)
단계
- 3단계
연락처 및 위치
연구 장소
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Alabama
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Birmingham, Alabama, 미국, 35233
- University of Alabama, Birmingham
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Arizona
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Phoenix, Arizona, 미국
- Muhammed Ali Parkinson and Movement Disorder CenterBarrow Neurological
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Scottsdale, Arizona, 미국, 85259
- Mayo Clinic Arizona
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Scottsdale, Arizona, 미국, 85258
- Movement Disorders Center of Arizona
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California
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Fountain Valley, California, 미국, 92708
- The Parkinson's and Movement Disorder Institute
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Irvine, California, 미국, 92697
- UC Irvine Health Gottschalk Medical Plaza
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Los Angeles, California, 미국, 90033
- Keck Medical Center at USC
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Oceanside, California, 미국, 92056
- The Research Center of Southern California
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District of Columbia
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Washington, District of Columbia, 미국, 20007
- MedStar Georgetown University Hospital
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Florida
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Boca Raton, Florida, 미국, 33486
- Parkinsons Disease and Movement Disorders Center
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Miami, Florida, 미국, 33136
- University of Miami, Miller School of Medicine
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Port Charlotte, Florida, 미국, 33980
- Parkinson's Disease Treatment Center of Southwest Florida
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Tampa, Florida, 미국, 33613
- USF Parkinson's Disease and Movement Disorder Center
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Georgia
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Atlanta, Georgia, 미국, 30329
- Emory University Department of Neurology
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Illinois
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Chicago, Illinois, 미국, 60611
- Northwestern University
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Chicago, Illinois, 미국, 60612
- Rush University Medical Center
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Winfield, Illinois, 미국, 60190
- Central DuPage Hospital - Neurodegenerative Clinic - Movement Disorders Center
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Kansas
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Kansas City, Kansas, 미국, 66160
- Kansas University Medical Center - Department of Neurology
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Kentucky
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Lexington, Kentucky, 미국, 40536
- University of Kentucky
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Maryland
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Baltimore, Maryland, 미국, 21287
- Johns Hopkins University
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Michigan
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Farmington Hills, Michigan, 미국, 48334
- Quest Research Institute
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Traverse City, Michigan, 미국, 49684
- Northern Michigan Neurology
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West Bloomfield, Michigan, 미국, 48322
- Henry Ford Hospital
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New York
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New York, New York, 미국, 10032
- Columbia University Medical Center - Neurological Institute, Movement Disorders
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North Carolina
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Raleigh, North Carolina, 미국, 27607
- Raleigh Neurology Associates, P.A.
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Winston-Salem, North Carolina, 미국, 27157
- Wake Forest Baptist Health
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Ohio
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Cincinnati, Ohio, 미국, 45219
- University of Cincinnati
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Cleveland, Ohio, 미국, 44195
- Cleveland Clinic
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Oklahoma
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Tulsa, Oklahoma, 미국, 74136
- The Movement Disorder Clinic of Oklahoma
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Pennsylvania
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Philadelphia, Pennsylvania, 미국, 19107
- Jefferson University Hospital Philadelphia
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Virginia
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Charlottesville, Virginia, 미국, 22903
- University of Virginia, Adult Neurology
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Washington
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Kirkland, Washington, 미국, 98034
- Evergreen Health
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Ontario
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Toronto, Ontario, 캐나다, M5T 2S8
- UHN Toronto Western Hospital
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참여기준
자격 기준
공부할 수 있는 나이
건강한 자원 봉사자를 받아들입니다
연구 대상 성별
설명
포함 기준:
- 18세 이상의 남성 또는 여성.
- UK Brain Bank Criteria와 일치하는 특발성 PD의 임상 진단.
- 연구자에 의해 결정된 바와 같이 잘 정의된 이른 아침 "OFF" 에피소드를 갖는 L-도파에 대한 임상적으로 의미 있는 반응.
- L-Dopa/carbidopa(즉시 또는 CR)의 안정적인 용량을 하루에 최소 4회 투여 받거나 Rytary™를 초기 스크리닝 방문 전 최소 4주 동안 하루 3회 투여함
- 연구 과정 동안 예상되는 계획된 약물 변경(들) 또는 외과 개입이 없습니다.
- 환자는 환자 자체 평가를 기준으로 깨어 있는 날에 2시간 이상 지속되는 총 일일 "OFF" 시간과 함께 하루에 적어도 하나의 잘 정의된 "OFF" 에피소드를 경험해야 합니다.
- "ON" 상태에서 수정된 Hoehn 및 Yahr 척도의 III기 이하.
- MMSE 점수 > 25.
제외 기준:
다음 제외 기준 중 하나라도 충족되는 경우 환자는 연구 등록에 적합하지 않습니다.
- 비정형 또는 속발성 파킨슨증.
- 다음 중 하나를 사용한 이전 치료: PD에 대한 신경외과적 시술; 연속 SC 아포모르핀 주입; 또는 듀오도파/듀오파.
- 모든 형태의 피하주사 치료 초기 스크리닝 방문(SV1) 전 7일 이내에 아포모르핀. s.c.를 중단한 환자 전신 안전성 문제 또는 효능 부족 이외의 이유로 아포모르핀을 고려할 수 있습니다.
- APOKYN®에 대한 금기, 또는 아포모르핀 염산염 또는 APOKYN®의 성분(특히 메타중아황산나트륨)에 대한 과민성; Tigan®(트리메토벤자미드 하이드로클로라이드; 미국 지역의 환자만 해당); 또는 돔페리돈(미국 이외 지역의 환자만 해당).
- 초기 스크리닝 방문(SV1) 이전 30일 이내에 임상 시험에 참여.
- 현재 선택적 5HT3 길항제(즉, 온단세트론, 그라니세트론, 돌라세트론, 팔로노세트론, 알로세트론), 도파민 길항제(퀘티아핀 또는 클로자핀 제외) 또는 도파민 고갈제를 복용하고 있습니다.
- 지난 12개월 동안 약물 또는 알코올 의존.
- 악성 흑색종의 병력.
- 조사자의 의견에 따라 임상적으로 중요한 의학적, 외과적 또는 검사실 이상.
- 치매, 양극성 장애, 정신병, 또는 연구 참여를 안전하지 않게 만들거나 치료 순응을 어렵게 만드는 지속적인 치료를 필요로 하는 조사자의 의견에 따른 임의의 장애를 포함하나 이에 제한되지 않는 주요 정신 장애.
- 지난 6개월 동안 임상적으로 중요한 환각의 병력.
- 임상적으로 중요한 충동 조절 장애(들)의 병력.
- 정보에 입각한 동의 제공을 배제하거나 연구 참여를 방해할 수 있는 치매.
공부 계획
연구는 어떻게 설계됩니까?
디자인 세부사항
- 주 목적: 치료
- 할당: 무작위
- 중재 모델: 병렬 할당
- 마스킹: 네 배로
무기와 개입
참가자 그룹 / 팔 |
개입 / 치료 |
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실험적: APL-130277
APL-130277 설하 박막(10mg, 15mg, 20mg, 25mg, 30mg 및 35mg)
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하루에 최대 5개의 "OFF" 에피소드를 치료하는 데 사용
다른 이름들:
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위약 비교기: 위약
APL-130277 설하 박막(10mg, 15mg, 20mg, 25mg, 30mg 및 35mg)에 대한 매칭 위약
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위약
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연구는 무엇을 측정합니까?
주요 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
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운동 장애 학회 통합 파킨슨병 평가 척도 파트 III 모터 검사(MDS-UPDRS 파트 III) 점수에서 유지 관리 방문 4(MV4) - 12주차에서 투여 전에서 투여 후 30분까지의 평균 변화
기간: T=0(투약 직전) 및 t=30분 MV4(유지 치료 단계의 12주차).
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MDS-UPDRS의 운동 기능 섹션(파트 III)은 연구자가 관리했으며, 18개 항목을 기준으로 33개의 점수를 포함했으며, 각 항목은 5개의 응답으로 고정되었습니다: 0 = 정상, 1 = 약간, 2 = 약함, 3 = 보통 , 및 4 = 심각함. 척도 범위는 0에서 132까지이며 점수가 낮을수록 운동 기능이 좋고 점수가 높을수록 운동 증상이 심합니다. MV4에서 투약 전에서 투약 후 30분까지의 MDS-UPDRS 파트 III 점수의 최소 제곱 평균 변화가 제시됩니다. 사전 용량에서 부정적인 변화는 개선을 나타냅니다. |
T=0(투약 직전) 및 t=30분 MV4(유지 치료 단계의 12주차).
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2차 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
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MV4 - 12주차에서 30분 이내에 환자와 관련된 완전한 'ON' 반응을 보이는 환자의 비율: 예측 반응률
기간: MV4에서 t=30분(유지 치료 단계의 12주차).
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완전한 'ON' 반응은 환자의 판단에 약물이 표준 투여량으로 얻은 것과 비슷하거나 더 나은 이동성, 경직, 느림 및 기타 PD 특징과 관련하여 완전한 이점을 제공하는 기간으로 정의되었습니다. 연구를 시작하기 전에 경구 L-dopa 및 기타 항파킨슨병 약물.
환자에게 투약 후 30분 이내에 완전한 'ON' 상태에 도달했는지 질문했습니다.
예상 응답률이 제시되고 일반화 선형 혼합 모델을 사용하여 추정되었습니다.
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MV4에서 t=30분(유지 치료 단계의 12주차).
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MV4 - 12주차에서 효과 지속 시간이 최소 30분인 30분 이내에 환자와 관련된 완전한 'ON' 반응을 보이는 환자의 비율: 예측 반응률
기간: MV4에서(유지 치료 단계의 12주차).
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완전한 'ON' 반응은 환자의 판단에 약물이 표준 투여량으로 얻은 것과 비슷하거나 더 나은 이동성, 경직, 느림 및 기타 PD 특징과 관련하여 완전한 이점을 제공하는 기간으로 정의되었습니다. 연구를 시작하기 전에 경구 L-dopa 및 기타 항파킨슨병 약물.
투약 후 30분 이내에 완전한 'ON'에 도달하고 연구 약물이 효과를 나타내기 시작한 시점부터 30분 이상 지속된 기간을 평가한 환자의 비율을 평가했습니다.
예상 응답률이 제시되고 일반화 선형 혼합 모델을 사용하여 추정되었습니다.
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MV4에서(유지 치료 단계의 12주차).
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개선에 대한 전반적인 환자 인상(PGI-I): MV4에서 개선된 환자의 백분율 - 12주
기간: MV4에서(유지 치료 단계의 12주차).
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PGI-I 평가 동안 환자는 "연구 약물을 시작한 이후로 질병이 어떻게 변했습니까?"라는 질문에 답하도록 요청 받았습니다. 다음 응답 중 하나: 1 = 매우 많이 개선됨; 2 = 많이 개선됨; 3 = 최소한으로 개선됨; 4 = 변화 없음; 5 = 최소한으로 악화됨; 6 = 훨씬 나쁨, 7 = 매우 나쁨. MV4에서 개선된 환자의 백분율(답변 1 - 3)이 표시됩니다. |
MV4에서(유지 치료 단계의 12주차).
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임상의 전반적 개선 인상(CGI-I): MV4에서 개선된 환자의 비율 - 12주
기간: MV4에서(유지 치료 단계의 12주차).
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CGI-I 평가 동안 임상의는 "그/그녀의 기준선 상태와 비교하여 얼마나 많이 변했습니까?"라는 질문을 사용합니다. 다음 응답 중 1개를 제공했습니다. 1 = 매우 많이 개선됨; 2 = 많이 개선됨; 3 = 최소한으로 개선됨; 4 = 변화 없음; 5 = 최소한으로 악화됨; 6 = 훨씬 나쁨, 7 = 매우 나쁨. MV4에서 개선된 환자의 백분율(응답 1 - 3)이 표시됩니다. |
MV4에서(유지 치료 단계의 12주차).
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MDS-UPDRS 파트 II에서 스크리닝 방문에서 MV4(12주)까지의 평균 변화: 일상 생활 경험의 모터 측면
기간: 스크리닝 방문 시 및 MV4 시(유지 치료 단계의 12주차).
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MDS-UPDRS의 파트 II는 일상 생활의 운동 경험을 평가하고 환자가 자가 관리했습니다. MDS-UPDRS 파트 II 점수는 MDS-UPDRS 파트 II 설문지(항목 2.1 - 2.13)의 개별 항목의 합계로 계산되었으며, 13개 항목을 기반으로 하며 각 항목은 5개의 응답으로 고정됩니다. 0 = 정상, 1 = 경미함, 2 = 경증, 3 = 중등도, 4 = 중증. 척도의 범위는 0에서 52까지로 점수가 낮을수록 일상생활을 할 수 있는 운동기능이 좋은 것을 의미하고, 점수가 높을수록 운동증상이 심한 것을 의미한다. 유지 치료 단계의 12주차까지 스크리닝 방문에서 MDS-UPDRS 파트 II 점수의 평균 변화가 제시됩니다. 부정적인 변화는 개선을 나타냅니다. |
스크리닝 방문 시 및 MV4 시(유지 치료 단계의 12주차).
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MV4 이전 2일 동안 가정 투약 일지 항목의 투약 후 30분에 완전한 'ON' 반응이 달성된 경우의 평균 백분율 - 12주
기간: MV4 2일 전(유지 치료 단계의 12주차).
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환자는 하루에 최대 5개의 'OFF' 에피소드를 치료하기 위해 무작위 연구 약물의 용량을 자가 투여하고 가정에서 자가 투여 시간과 'ON'/'OFF' 상태를 투약 후 30분에 기록했습니다. 투약일지. 완전한 'ON' 반응은 환자의 판단에 약물이 표준 투여량으로 얻은 것과 비슷하거나 더 나은 이동성, 경직, 느림 및 기타 PD 특징과 관련하여 완전한 이점을 제공하는 기간으로 정의되었습니다. 연구를 시작하기 전에 경구 L-dopa 및 기타 항파킨슨병 약물. 녹화된 전체 에피소드 중 30분에 완전한 'ON' 응답이 달성된 인스턴스의 비율을 계산하여 제시하고 평균 비율을 제시합니다. |
MV4 2일 전(유지 치료 단계의 12주차).
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파킨슨병 삶의 질 설문지(PDQ-39) 요약 지수 점수에서 스크리닝 방문에서 MV4로의 평균 변화
기간: 스크리닝 방문 시 및 MV4 시(유지 치료 단계의 12주차).
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PDQ-39는 스크리닝 동안 및 각각의 MV에서 환자가 자가 투여하였다.
PDQ-39는 39개 항목을 사용하여 지난 달 삶의 질에 대한 PD의 영향을 평가했습니다.
항목은 8가지 척도(이동성, 일상생활 활동, 정서적 웰빙, 낙인, 사회적 지지, 인지, 의사소통 및 신체 불편)로 분류되었으며, 항목 점수 합계를 0에서 100 사이의 백분율 점수로 표현하여 점수를 매겼습니다.
PDQ-39 요약 지수 점수는 8개 PDQ-39 척도 점수의 합을 8로 나누어 0에서 100 사이의 점수를 산출하여 도출되었습니다.
0은 완벽한 건강 상태를 나타내고 100은 척도에 의해 평가된 건강 상태가 더 나쁨을 나타냅니다.
부정적인 변화는 개선을 나타냅니다.
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스크리닝 방문 시 및 MV4 시(유지 치료 단계의 12주차).
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MV4 - 12주차에서 MDS-UPDRS 파트 III 점수의 투여 전에서 투여 후 15분까지의 평균 변화
기간: T=0(투약 직전) 및 t=15분 MV4(유지 치료 단계의 12주차).
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MDS-UPDRS의 운동 기능 섹션(파트 III)은 연구자가 관리했으며, 18개 항목을 기준으로 33개의 점수를 포함했으며, 각 항목은 5개의 응답으로 고정되었습니다: 0 = 정상, 1 = 약간, 2 = 약함, 3 = 보통 , 및 4 = 심각함. 척도 범위는 0에서 132까지이며 점수가 낮을수록 운동 기능이 좋고 점수가 높을수록 운동 증상이 심합니다. MV4에서 투약 전에서 투약 후 15분까지 MDS-UPDRS 파트 III 점수의 평균 변화가 제시됩니다. 부정적인 변화는 개선을 나타냅니다. |
T=0(투약 직전) 및 t=15분 MV4(유지 치료 단계의 12주차).
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투약부터 연구 약물이 MV4에 효과를 제공한 시점까지의 시간 - 12주차
기간: MV4에서(유지 치료 단계의 12주차).
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MV4에서 효과가 나타나기까지의 시간은 Kaplan-Meier 방법을 사용하여 기술되었으며, 효과가 나타나기까지의 중앙값 시간과 해당하는 95% 신뢰 구간의 추정치를 포함합니다.
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MV4에서(유지 치료 단계의 12주차).
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공동 작업자 및 조사자
스폰서
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연구 주요 날짜
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기본 완료 (실제)
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- CTH-300
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위약에 대한 임상 시험
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AJU Pharm Co., Ltd.OM Pharma SA모병
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University Hospital, Strasbourg, France모집하지 않고 적극적으로