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겸상 적혈구 질환 환자의 Riociguat에 대한 다기관 연구

2023년 7월 17일 업데이트: Mark Gladwin

낫적혈구병 환자에서 리오시구아트의 안전성, 내약성 및 효능을 평가하기 위한 2상 무작위, 이중맹검, 위약 대조 다기관 연구

제안된 연구는 겸상적혈구병(SCD) 환자에서 위약과 비교하여 리오시구아트의 안전성, 내약성 및 효능을 평가하기 위한 2상 다중 센터, 무작위배정, 이중맹검, 위약 대조, 병렬 그룹 연구입니다.

연구 개요

상태

완전한

정황

개입 / 치료

상세 설명

이 무작위 연구는 리오시구아트 알약 또는 위약 알약으로 12주간의 치료와 치료 후 30일의 추적 기간을 포함합니다. 투여량은 수축기 혈압(SBP)과 해당 방문 시 평가된 웰빙에 따라 2주마다 조정됩니다. 신체 검사, 활력 징후, 혈액 검사 및 설문지는 이중 맹검 연구 치료 동안 2주 간격으로 수행됩니다. 심초음파, 소변 검사, 6분 도보 거리 및 설문지는 치료 단계의 시작과 끝에서 평가됩니다.

연구 유형

중재적

등록 (실제)

130

단계

  • 2 단계

연락처 및 위치

이 섹션에서는 연구를 수행하는 사람들의 연락처 정보와 이 연구가 수행되는 장소에 대한 정보를 제공합니다.

연구 장소

  • 미국
    • California
      • Oakland, California, 미국, 94609
        • UCSF Benioff Children's Hospital Oakland
    • District of Columbia
      • Washington, District of Columbia, 미국, 20060
        • Howard University
    • Florida
      • Miami, Florida, 미국, 33136
        • University of Miami
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, 미국, 30329
        • Emory University School of Medicine
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, 미국, 60612
        • University of Illinois, Chicago
    • Indiana
      • Indianapolis, Indiana, 미국, 46202
        • Indiana University
    • Louisiana
      • New Orleans, Louisiana, 미국, 70112
        • Tulane University
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, 미국, 21205
        • Johns Hopkins University
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, 미국, 02118
        • Boston University Medical Center
    • New York
      • Bronx, New York, 미국, 10467
        • Albert Einstein University/ Montefiore Medical Center
      • Brooklyn, New York, 미국, 11225
        • New York Presbyterian Brooklyn Methodist Hospital
    • North Carolina
      • Chapel Hill, North Carolina, 미국, 27599-7305
        • UNC Comprehensive Sickle Cell Center
      • Durham, North Carolina, 미국, 27710
        • Duke University
      • Greenville, North Carolina, 미국, 27834
        • East Carolina University
    • Ohio
      • Columbus, Ohio, 미국, 43210
        • Ohio State University
    • Pennsylvania
      • Pittsburgh, Pennsylvania, 미국, 15233
        • UPMC Division of Hematology and Oncology
    • South Carolina
      • Charleston, South Carolina, 미국, 29425
        • Medical University of South Carolina
    • Tennessee
      • Memphis, Tennessee, 미국, 38163
        • University of Tennessee Health Science Center
    • Texas
      • Dallas, Texas, 미국, 75390
        • University of Texas Southwestern
    • Virginia
      • Richmond, Virginia, 미국, 23298
        • Virginia Commonwealth University Medical Center

참여기준

연구원은 적격성 기준이라는 특정 설명에 맞는 사람을 찾습니다. 이러한 기준의 몇 가지 예는 개인의 일반적인 건강 상태 또는 이전 치료입니다.

자격 기준

공부할 수 있는 나이

18년 이상 (성인, 고령자)

건강한 자원 봉사자를 받아들입니다

아니

설명

포함 기준:

  • 연령 ≥ 18세
  • 겸상 질병(HbSS, HbSC, HbSbeta-지중해빈혈, HbSD, HbSO-Arab은 헤모글로빈 전기영동 또는 HPLC 분류로 기록됨)
  • 다음 결과 중 적어도 하나: a. 수축기 혈압 ≥ 130mmHg, 최소 1일 간격으로 최소 2회(이들 중 하나는 병력에 의한 것일 수 있음), b. 소변 알부민 대 크레아티닌 비율 > 300 mg/g으로 나타나는 거대알부민뇨, c. 심초음파로 측정한 삼첨판 역류 속도(TRV) > 2.9m/초 d. NT-proBNP 수준 ≥ 160pg/mL e. 요분석 단백질 1+ 이상.
  • 가임 여성(FRP)은 치료 전 임신 검사에서 음성이어야 합니다. 폐경 후 여성(최소 1년 동안 월경이 없거나 양측 난소 절제술 후 수술 후로 정의됨)은 임신 테스트를 받을 필요가 없습니다.
  • 가임 여성은 성적으로 활발할 때 신뢰할 수 있는 피임법을 사용하는 데 동의해야 합니다. 적절한 피임은 최소 2가지 효과적인 피임 방법의 조합으로 정의되며, 그 중 최소 하나는 물리적 장벽(예: 호르몬 피임 또는 임플란트 또는 복합 경구 피임약이 포함된 콘돔, 특정 자궁 내 장치). 사전 동의서에 서명한 시점부터 리오시구아트의 마지막 투여 후 1개월까지 적절한 피임법이 필요합니다.
  • 환자는 DNA 분석을 위해 혈액 샘플을 기꺼이 제공해야 합니다.

제외 기준:

  • 임산부 또는 수유중인 여성
  • Child Pugh C로 정의되는 중증 간장애 환자
  • 투석이 필요한 말기 신질환
  • eGFR <30 mL/min/1.73m인 환자, 여기서 GFR은 CKD-epi 방정식을 기반으로 추정됩니다.
  • 포스포디에스테라제 5형 억제제(PDE-5)(예: 실데나필, 타다라필, 바르데나필) 및 비특이적 PDE 억제제(예: 디피리다몰 또는 테오필린) 또는 질산염을 복용 중인 환자
  • 전신 아졸 항진균제(예: 케토코나졸, 이트라코나졸) 또는 HIV 프로테아제 억제제(예: 리토나비어)와 같은 강력한 시토크롬 P450(CYP) 및 P-당단백 1(P-gp)/BCRP 억제제를 사용하는 환자
  • 세인트 존스 워트에 환자
  • 환자가 등록 전에 항고혈압제, 하이드록시우레아, L-글루타민, 크리잔리주맙 또는 복셀로터를 복용하고 있는 경우 최소 3개월 동안 용량 수준이 안정될 때까지 제외됩니다.
  • 스크리닝 방문 1 또는 2 또는 무작위화 전 0주에 수축기 혈압 <95mmHg
  • 현재 연구 중인 신약 시험에 등록되어 있습니다. 환자는 임상시험용 약물의 마지막 용량을 받은 후 30일이 지나면 등록할 수 있습니다.
  • 등록 전 3개월 이내에 코카인, 펜시클리딘(PCP), 헤로인 또는 암페타민에 대한 스크리닝 시 정성적 소변 약물 검사의 증거
  • 최근(지난 6개월) 폐에서 심각한 출혈을 경험했거나 기관지 동맥 색전술을 받은 환자.
  • 특발성 간질성 폐렴과 관련된 폐고혈압
  • 연구자의 판단에 따라 환자가 이 연구에 참여하거나 완료할 수 있는 능력을 손상시키거나 환자를 등록에 부적절하게 만드는 의학적 장애, 상태 또는 병력

공부 계획

이 섹션에서는 연구 설계 방법과 연구가 측정하는 내용을 포함하여 연구 계획에 대한 세부 정보를 제공합니다.

연구는 어떻게 설계됩니까?

디자인 세부사항

  • 주 목적: 치료
  • 할당: 무작위
  • 중재 모델: 병렬 할당
  • 마스킹: 더블

무기와 개입

참가자 그룹 / 팔
개입 / 치료
위약 비교기: 위약
위약군
의약품: 위약
위약과 리오시구아트 0.5mg, 1.0mg, 1.5mg, 2.0mg, 2.5mg을 12주 동안 하루 세 번
실험적: 리오시과트
치료 팔
의약품: 리오시과트
Riociguat 0.5mg, 1.0mg, 1.5mg, 2.0mg, 2.5mg 1일 3회, 12주간
다른 이름들:
  • 아뎀파스

연구는 무엇을 측정합니까?

주요 결과 측정

결과 측정
측정값 설명
기간
치료 긴급 중증 부작용(SAE)의 전반적인 발생률
기간: 기준선에서 치료 중단 후 7일까지, 최대 13주
1차 종점은 기준선 방문 후(즉, 연구 약물 시작 후) 발생하는 모든 사건으로 정의된 최소 1건의 치료 관련 심각한 부작용(SAE)을 경험한 참가자의 비율이었으며, 지정된 위원회에서 판단했습니다. 프로토콜 조사관 및 외부 전문가. 연구 약물의 첫 투여 후 및 연구 치료 종료 후 최대 7일까지 SAE가 시작되거나 악화되는 경우 SAE는 치료 긴급한 것으로 간주되었습니다.
기준선에서 치료 중단 후 7일까지, 최대 13주

2차 결과 측정

결과 측정
측정값 설명
기간
겸상적혈구 관련 고통스러운 위기로 인한 SAE의 빈도
기간: 기준선에서 치료 중단 후 7일까지, 최대 13주
낫적혈구 관련 위기(Vaso-occlusive crises)에 대한 치료 긴급 SAE를 가진 참가자의 비율
기준선에서 치료 중단 후 7일까지, 최대 13주
치료 긴급 부작용(AE)의 전체 발생률
기간: 12주까지의 기준선
치료 긴급 AE를 경험한 참가자의 비율
12주까지의 기준선
겸상 적혈구 관련 임상 합병증의 발생률
기간: 12주까지의 기준선
기준선과 12주차 사이의 혈관폐색 위기(VOC) 발생률
12주까지의 기준선
간략한 통증 인벤토리를 사용한 통증 강도
기간: 기준선, 12주

BPI(간단한 통증 목록) 약식 - 점수 범위는 0(통증 없음)에서 10(상상할 수 있는 가장 심한 통증)까지입니다.

기준선에 대해 조정된 ANCOVA를 사용하여 평가된 12주에서의 평균.
기준선, 12주
도보 6분 거리
기간: 기준선, 12주

기능적 운동 능력을 평가하기 위해 6분 도보 거리를 사용했습니다.

기준선에 대해 조정된 ANCOVA를 사용하여 평가된 12주에서의 평균.
기준선, 12주
호흡곤란 Borg 척도의 변화
기간: 기준선, 12주

기준선에서 12주까지는 선형 회귀 모델을 사용하여 6MWT 이후 Borg 호흡곤란 점수의 변화를 의미합니다.

Dyspnea Borg 점수는 6MWD 테스트 종료 시 환자가 인지하는 숨가쁨의 심각도 수준을 측정하는 데 사용되었습니다. 중증도는 0=전혀 없음, 10=호흡곤란의 최대 중증도인 10점 척도로 측정됩니다.
기준선, 12주
피로 보그 척도
기간: 기준선, 12주

Fatigue Borg 점수는 6MWD 테스트 종료 시 참가자의 노력의 순위를 매기는 데 사용되었습니다. 운동의 비율은 0(전혀 없음)에서 10=운동의 최대 강도 범위의 척도에 따라 주어졌습니다.

기준선에 대해 조정된 ANCOVA를 사용하여 평가된 12주에서의 평균.
기준선, 12주
주요 약력학(MAP)으로서 혈압의 변화
기간: 기준선, 2주, 4주, 6주, 8주, 10주, 12주
기준선에서 12주까지는 선형 혼합 모델을 사용하여 반복 측정 분석(기준선, 2주, 4주, 6주, 8주, 10주, 12주)으로 추정된 MAP의 변화를 의미합니다.
기준선, 2주, 4주, 6주, 8주, 10주, 12주
비침습 심초음파를 이용한 삼첨판 역류 속도(TRV)
기간: 기준선, 12주
기준선에 대해 조정하여 ANCOVA를 사용하여 평가된 12주에서의 평균 TRV.
기준선, 12주
비침습 심초음파를 이용한 수축기말 용적
기간: 기준선, 12주
기준선에 대해 조정된 ANCOVA를 사용하여 평가된 12주에서의 평균 수축기말 부피(복엽기).
기준선, 12주
비침습적 심초음파를 이용한 박출률(Biplane)
기간: 기준선, 12주
기준선에 대해 조정된 ANCOVA를 사용하여 평가된 12주차의 평균 박출률(바이플레인).
기준선, 12주
혈장 NT-proBNP 수준의 변화
기간: 기준선, 12주
선형 회귀 모델을 사용하여 기준선에서 12주까지 혈장 NT-proBNP 수준의 평균 변화.
기준선, 12주
알부민/크레아티닌 비율의 변화
기간: 기준선, 12주
알부민/크레아티닌 비율(ACR)은 선형 회귀 모델을 사용하여 기준선에서 12주까지의 변화를 의미합니다.
기준선, 12주
미세알부민뇨
기간: 기준선, 12주
무작위 기울기가 없는 일반화 선형 혼합 모델을 사용하여 반복 측정 분석(기준선, 12주)으로 추정된 미세알부민뇨의 주당 오즈비
기준선, 12주
거대알부민뇨
기간: 기준선, 12주
무작위 기울기가 없는 일반화 선형 혼합 모델을 사용하여 반복 측정 분석(기준선, 12주)으로 추정된 거대알부민뇨의 주당 승산비.
기준선, 12주
사구체 여과율의 변화
기간: 기준선, 4주, 8주, 12주
선형 혼합 모델을 사용하여 반복 측정 분석(기준선, 4주, 8주, 12주)으로 추정된 12주까지의 GFR의 평균 변화.
기준선, 4주, 8주, 12주
만성 신장 질환(CKD) 단계 - 낮은 위험 대 최소한 약간 증가된 위험
기간: 기준선, 12주
반복 측정 분석(기준선, 12주)으로 추정된 저위험 CKD 병기 대 적어도 중간 정도 증가된 위험(중간 증가된 위험 CKD, 높은 증가된 위험 CKD 및 매우 높은 위험 증가된 CKD 포함)의 주당 승산비(OR) 무작위 기울기가 없는 일반화 선형 혼합 모델 사용
기준선, 12주
헤모글로빈의 변화
기간: 기준선, 4주, 8주, 12주
선형 혼합 모델을 사용하여 반복 측정 분석(기준선, 4주, 8주, 12주)으로 추정된 12주까지의 헤모글로빈의 평균 변화.
기준선, 4주, 8주, 12주
망상 적혈구 수의 변화
기간: 기준선, 4주, 8주, 12주
선형 혼합 모델을 사용하여 반복 측정 분석(기준선, 4주, 8주, 12주)으로 추정된 12주까지의 망상적혈구 수의 평균 변화.
기준선, 4주, 8주, 12주
백혈구 수의 변화
기간: 기준선, 4주, 8주, 12주
선형 혼합 모델을 사용하여 반복 측정 분석(기준선, 4주, 8주, 12주)으로 추정된 12주까지의 백혈구 수의 평균 변화.
기준선, 4주, 8주, 12주
젖산 탈수소효소(LDH)의 변화
기간: 기준선, 4주, 8주, 12주
선형 혼합 모델을 사용하여 반복 측정 분석(기준선, 4주, 8주, 12주)으로 추정된 12주까지의 LDH의 평균 변화.
기준선, 4주, 8주, 12주
태아 헤모글로빈의 변화
기간: 기준선, 12주
선형 혼합 모델을 사용하여 기준선에서 12주까지 태아 헤모글로빈의 평균 변화
기준선, 12주

공동 작업자 및 조사자

여기에서 이 연구와 관련된 사람과 조직을 찾을 수 있습니다.

스폰서

Mark Gladwin

수사관

  • 수석 연구원: Mark Gladwin, MD, University of Pittsburgh

간행물 및 유용한 링크

연구에 대한 정보 입력을 담당하는 사람이 자발적으로 이러한 간행물을 제공합니다. 이것은 연구와 관련된 모든 것에 관한 것일 수 있습니다.

일반 간행물

연구 기록 날짜

이 날짜는 ClinicalTrials.gov에 대한 연구 기록 및 요약 결과 제출의 진행 상황을 추적합니다. 연구 기록 및 보고된 결과는 공개 웹사이트에 게시되기 전에 특정 품질 관리 기준을 충족하는지 확인하기 위해 국립 의학 도서관(NLM)에서 검토합니다.

연구 주요 날짜

연구 시작 (실제)

2017년 4월 11일

기본 완료 (실제)

2022년 5월 4일

연구 완료 (실제)

2022년 5월 4일

연구 등록 날짜

최초 제출

2015년 12월 7일

QC 기준을 충족하는 최초 제출

2015년 12월 14일

처음 게시됨 (추정된)

2015년 12월 17일

연구 기록 업데이트

마지막 업데이트 게시됨 (실제)

2023년 7월 19일

QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출

2023년 7월 17일

마지막으로 확인됨

2023년 7월 1일

추가 정보

이 연구와 관련된 용어

키워드

추가 관련 MeSH 약관

기타 연구 ID 번호

  • PRO15110016

개별 참가자 데이터(IPD) 계획

개별 참가자 데이터(IPD)를 공유할 계획입니까?

아니요

약물 및 장치 정보, 연구 문서

미국 FDA 규제 의약품 연구

예

미국 FDA 규제 기기 제품 연구

아니

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