PIK3CA 관련 과성장 스펙트럼(PROS)이 있는 환자를 위해 Alpelisib(BYL719)에 대한 액세스를 제공하는 관리 액세스 프로그램(MAP)

이 치료 계획에 포함될 자격이 있는 환자는 다음 기준을 모두 충족해야 합니다.

1. PROS 진단을 받은 성인 또는 소아 환자, 바람직하게는 PIK3CA 유전자의 돌연변이 증거가 있는 환자
2. 치료 의사가 환자의 상태가 심각하거나 생명을 위협하고 치료가 필요하며 환자에게 실행 가능한 다른 대안이 없다고 판단했습니다.
3. 적절한 골수 기능 확인 치료 시작 전에 서면 환자 사전 동의를 얻어야 함

제외 기준

이 치료 계획에 적격인 환자는 다음 기준을 충족하지 않아야 합니다.

1. 환자는 PI3K 억제제 또는 알펠리십의 부형제에 대한 약물 또는 대사 산물에 과민한 병력이 있습니다.
2. 조절되지 않는 제1형 당뇨병 또는 조절되지 않는 제2형 당뇨병 환자(공복 혈장 포도당(FPG) 및 HbA1c 기준)
3. 치료 의사의 판단에 따라 알페리십 투여를 금하는 다른 동시 중증 및/또는 조절되지 않는 의학적 상태가 있는 환자(예: 활동성 또는 조절되지 않는 중증 감염, 만성 활동성 간염, 면역 저하, 급성 또는 만성 췌장염, 조절되지 않는 고혈압, 간질성 폐질환 등)
4. 환자는 스티븐 존슨 증후군(SJS), 다형 홍반(EM), 독성 표피 괴사용해(TEN) 또는 호산구 증가증 및 전신 증상을 동반한 약물 반응(DRESS)과 같은 중증 피부 이상 반응(SCAR)의 알려진 병력이 있습니다.
5. 선별검사 1년 이내 췌장염 병력 또는 과거 만성 췌장염 병력
6. Child Pugh 점수가 B 또는 C인 만성 간 질환 환자
7. 해결되지 않은 턱의 골괴사증이 있는 피험자

8. 피험자는 현재 다음 약물 중 하나를 받고 있으며 치료 시작 7일 전에 중단할 수 없습니다.

   • CYP3A4의 강력한 유도제
   • BCRP 억제제
9. 환자는 인간 면역결핍 바이러스(HIV) 감염의 알려진 병력이 있습니다(현지 규정 또는 요구 사항에서 요구하지 않는 한 테스트는 필수가 아님).

10. 프로그램 치료 시작 전 ≤ 2주 전에 전신 코르티코스테로이드를 현재 받고 있거나 받았거나 그러한 치료의 부작용에서 완전히 회복되지 않은 환자.

    참고: 코르티코스테로이드의 다음 사용이 허용됩니다: 단일 용량, 국소 적용(예: 발진용), 흡입 스프레이(예: 폐쇄성 기도 질환용), 점안액 또는 국소 주사(예: 관절 내).

11. 알펠리십으로 치료하는 동안 및 알펠리십 최종 투여 후 아래에 정의된 기간 동안 매우 효과적인 피임법을 사용하지 않는 남성 환자. 성적으로 활동적인 남성은 약물을 복용하는 동안 그리고 알페리십을 중단한 후 최소 1주일 동안 성교 중에 콘돔을 사용해야 하며 이 기간 동안 아이를 낳지 않아야 합니다. 또한 남성 참가자는 연구 중 및 위에 명시된 기간까지 정자를 기증해서는 안 됩니다.
12. 피험자 또는 보호자(소아 피험자의 경우)가 치료 지침 및 요구 사항을 이해하고 준수할 수 없습니다.
13. 피험자는 연구 치료를 시작하기 전에 양성 혈청(hCG) 검사로 확인된 수유부(수유부) 또는 임신부입니다.
14. 피험자는 연구 치료 중 및 연구 치료의 마지막 투여 후 적어도 1주 동안 매우 효과적인 피임 방법을 사용하지 않는 한, 생리학적으로 임신할 수 있는 모든 여성으로 정의되는 가임 여성입니다.

매우 효과적인 피임 방법은 다음과 같습니다.

• 완전한 금욕(피험자가 선호하고 일상적인 생활 방식과 일치하는 경우). 주기적인 금욕(예: 일정, 배란, 증상-열, 배란 후 방법) 및 금단은 허용되는 피임 방법이 아닙니다.
• 연구 치료를 받기 최소 6주 전에 여성 불임술(자궁절제술을 포함하거나 포함하지 않는 외과적 양측 난소절제술을 받았음), 전체 자궁절제술 또는 양측 난관 결찰술. 편측 난소절제술의 경우, 여성의 가임 상태가 호르몬 수치 추적 평가를 통해 확인된 경우에 한함
• 남성 불임 수술(스크리닝 전 최소 6개월). 연구에 참여하는 여성 피험자의 경우 정관 수술을 받은 남성 파트너가 해당 피험자의 유일한 파트너여야 합니다.
• 경구(에스트로겐 및 프로게스테론), 주사 또는 이식된 복합 호르몬 피임 방법 또는 자궁내 장치(IUD) 또는 자궁내 시스템(IUS) 배치 또는 유사한 효능(실패율)을 갖는 호르몬 피임 형태의 사용

참고: 여성은 12개월 동안 자연적(자발적) 무월경 및/또는 호르몬 상태(FSH 및 에스트라디올)로 확인되었거나 외과적 양측 난소 절제술(자궁 적출술을 포함하거나 포함하지 않음)을 받은 경우 폐경 후로 간주되며 가임 가능성이 없습니다. 연구 치료를 받기 최소 6주 전에 자궁절제술 또는 양측 난관 결찰. 편측 난소절제술의 경우 여성의 생식 상태가 호르몬 수치(FSH 및 에스트라디올)에 의해 확인된 경우에만 가임기가 아닌 것으로 간주됩니다.