미만성 고유 교교종(DIPG) 및 척수 미만성 정중선 신경교종(DMG)에서의 GD2 CAR T 세포

국제 환자는 현재 등록할 수 없습니다.

포함 기준:

• 현재 미국 환자만 받고 있습니다.
• 질병 상태:
• 뇌간에 제한된 방사선학적으로 명백한 종양이 있는 H3K27M-돌연변이 미만성 내재 교교종(DIPG)의 조직 진단, 또는
• 척수의 H3K27M 변이 미만성 정중선 신경교종(DMG)의 조직 진단
• 연령: 2세 이상 30세 이하

이전 치료:

• 일선 방사선 요법 완료 후 최소 6주.
• 화학 요법 후 최소 3주 또는 5 반감기 중 더 짧은 것이 이전 전신 요법 이후 경과해야 합니다. 단, 전신 억제/자극 면역 체크포인트 요법은 5 반감기가 필요합니다.
• 수행 상태: 피험자 > 16세: Karnofsky ≥ 60% 또는 동부 협력 종양학 그룹(ECOG) 수행 상태 0 또는 1; 대상자 ≤ 16세: Lansky 척도 ≥ 60%

• 정상적인 장기 및 골수 기능

  1. 절대호중구수(ANC) ≥ 1,000/uL
  2. 혈소판 수 ≥ 100,000/uL
  3. 절대 림프구 수 ≥ 150/uL
  4. 헤모글로빈 ≥ 8g/dL

  5. 다음과 같이 정의되는 적절한 신장, 간, 폐 및 심장 기능:

     • 연령에 대한 제도적 기준 내의 크레아티닌(즉, ≤ 성인의 경우 2mg/dL 또는 어린이의 경우 아래 표에 따름
     • 연령(세) -- 최대 혈청 크레아티닌(mg/dL)
     • ≤5년 ---------------- 0.8mg/dL
     • 5 < 연령 ≤ 10세 ----1.0mg/dL
     • >10-18세 -----------1.2mg/dL
     • 18세 이상 -----------2.0mg/dL
     • 혈청 ALT(Alanine aminotransferase)/AST(Aspartate Aminotransferase) ≤ 3.0 정상 상한(ULN)(1등급)
     • 총 빌리루빈 ≤ 1.5mg/dl, 길버트 증후군 환자 제외.
     • 심박출률 ≥ 45%, 심초음파(ECHO)로 측정한 생리학적으로 유의한 심낭 삼출의 증거 없음, 임상적으로 유의한 ECG 소견 없음
     • 기준선 산소 포화도 > 실내 공기에서 92%
• 임신 테스트 가임 여성은 혈청 또는 소변 임신 테스트 결과 음성이어야 합니다(외과적 불임 수술을 받은 여성은 가임 여성으로 간주되지 않음).
• 피임 가임 또는 아이를 낳을 가능성이 있는 피험자는 이 연구에 등록한 시점부터 예비 림프구 고갈 요법을 받은 후 4개월 동안 또는 GD2-CAR T 세포가 체내에서 검출될 수 있는 한 기꺼이 산아제한을 시행해야 합니다. 말초 혈액 또는 뇌척수액(CSF).
• 정보에 입각한 동의를 제공할 수 있는 능력. 소아 과목은 연령에 맞는 토론에 포함되며 적절한 경우 > 7세에 대해 구두 동의를 얻습니다.

제외 기준:

• 소뇌 vermis 또는 반구의 종양 침범(뇌교소뇌다리 침범은 허용됨), 시상 병변 또는 천막상 병변.
• 임상 평가에 의해 판단되는 임상적으로 유의한 삼킴 기능 장애/삼킴곤란 또는 눈에 띄는 수질 기능 장애.
• 현재의 전신 코르티코스테로이드 요법
• 이전 CAR 요법.
• 선행 GD2-항체 요법
• 식이 보조제, 대체 요법 또는 극단적인 다이어트 또는 조사자가 승인하지 않은 약물의 지속적인 사용
• 제어할 수 없는 진균, 박테리아, 바이러스 또는 기타 감염. 환자가 항균 요법을 계속 받는 이전에 진단된 감염은 치료에 반응하고 임상적으로 안정적인 경우 허용됩니다.
• HIV 또는 B형 간염(HBsAg 양성) 또는 C형 간염 바이러스(항 C형 간염 바이러스(HCV) 양성)에 의한 지속적인 감염. B형 간염 또는 C형 간염 병력은 정량적 중합효소 반응(PCR) 및/또는 핵산 검사에서 바이러스 부하를 감지할 수 없는 경우 허용됩니다.
• 임상적으로 중요한 전신 질환 또는 의학적 상태(예: 중요한 심장, 폐, 간 또는 기타 기관 기능 장애), 주임 시험자의 판단에 따라 시험 요법 및 그 요건의 안전성 또는 효능 평가를 방해할 가능성이 있는 것.
• 조사자의 판단에 따르면, 피험자는 후속 방문을 포함하여 모든 프로토콜에 필요한 연구 방문 또는 절차를 완료하거나 참여를 위한 연구 요구 사항을 준수할 가능성이 없습니다.
• 이 연구에 사용된 모든 제제/시약에 대해 알려진 민감성 또는 알레르기.
• 원발성 면역결핍 또는 자가면역 질환의 병력(예: 크론병, 류마티스관절염, 전신성루푸스) 최근 2년 이내 전신면역억제제/전신질환 조절제 투여 필요