이 페이지는 자동 번역되었으며 번역의 정확성을 보장하지 않습니다. 참조하십시오 영문판 원본 텍스트의 경우.

파킨슨병 환자의 뇌에 이식된 줄기 세포 유래 도파민 뉴런의 안전성과 내약성을 결정하기 위한 시험 (STEM-PD)

2025년 12월 9일 업데이트: Region Skane

STEM-PD 시험: 파킨슨병에 대한 인간 배아 줄기 세포 유래 도파민성 세포의 경피내 이식의 안전성 및 내약성 조사(STEM-PD 제품)

파킨슨병(PD)은 뇌의 한 영역이 도파민이라는 화학 물질을 생성하는 신경 세포를 잃기 시작할 때 발생합니다. 도파민은 중요한 화학 물질이며 그 기능 중 하나는 신체 움직임을 조절하는 데 도움이 된다는 것입니다. 이러한 신경 세포의 손실은 뇌의 도파민 감소로 이어집니다. 파킨슨병 치료에 사용되는 약물은 이 손실된 도파민을 일시적으로 대체하지만 기저 질환을 복구하지는 않습니다. 현재까지 가장 유망한 PD 치료법 중 하나는 도파민 생성 세포를 뇌에 이식하는 것입니다. 현재 치료법과 달리 이러한 치료법은 PD로 인한 손상을 복구할 수 있습니다.

이 시험에서 연구자들은 STEM-PD 제품이라고 하는 새로운 줄기 세포 치료법을 PD 환자의 영향을 받는 뇌 영역에 이식할 것입니다. 이 줄기 세포는 도파민 생성 신경 세포를 포함하여 다양한 세포 유형으로 발전할 수 있습니다. 연구자들은 이전에 Lund에서 유사한 이식에 사용된 장치를 사용하여 줄기 세포를 이식할 것입니다. STEM-PD 제품이 인간에게 제공되는 것은 이번이 처음이다.

시험은 STEM-PD 제품이 PD 환자에게 사용하기에 안전한지 여부를 평가하는 것을 목표로 합니다. 조사관은 또한 효능의 예비 징후를 찾을 것입니다.

시험은 영국과 스웨덴에서 PD를 가진 참가자를 모집할 것입니다. 8명의 참가자가 STEM-PD 제품 이식을 받게 됩니다. 참가자는 STEM-PD 제품의 단일 용량을 받게 됩니다. 참가자는 주로 지역 모집 병원에서 25회 방문합니다. 영국 참가자의 경우 일부 이미징은 Invicro(런던)에서 수행되며 수술(일부 방문 전후 방문 포함) 및 일부 이미징은 Lund에서 수행됩니다. 모든 참가자는 수술 후 36개월 동안 추적 관찰됩니다.

연구 개요

상태

모집하지 않고 적극적으로

정황

개입 / 치료

연구 유형

중재적

등록 (추정된)

8

단계

  • 1단계

연락처 및 위치

이 섹션에서는 연구를 수행하는 사람들의 연락처 정보와 이 연구가 수행되는 장소에 대한 정보를 제공합니다.

연구 장소

  • 스웨덴
      • Lund, 스웨덴, 214 28
        • Region Skåne - Skåne University Hospital
  • 영국
    • Cambridgeshire
      • Cambridge, Cambridgeshire, 영국, CB2 0QQ
        • Cambridge University Hospitals NHS Foundation Trust

참여기준

연구원은 적격성 기준이라는 특정 설명에 맞는 사람을 찾습니다. 이러한 기준의 몇 가지 예는 개인의 일반적인 건강 상태 또는 이전 치료입니다.

자격 기준

공부할 수 있는 나이

50년 (성인, 고령자)

건강한 자원 봉사자를 받아들입니다

아니

설명

포함 기준:

  • 시험 참여에 대한 서면 동의서를 제공했습니다.
  • Queens Square Brain Bank 기준을 사용하여 정의된 PD로 진단됨
  • OFF 상태에서 Hoehn 및 Yahr 병기가 ≤ 3인 것으로 정의되는 중등도 질환
  • 질병 기간 > 5년
  • 50세에서 75세 사이의 남성 또는 여성(포함)
  • PI 또는 기타 위임된 임상의가 판단한 도파민 요법에 대한 상당한 반응을 보입니다.
  • 수술을 위해 룬드로 이동할 수 있는 능력
  • TransEUro 관찰 연구에서 이 시험에 포함되기 전 최소 12개월 동안 후속 조치를 취했습니다.
  • PI 또는 캠브리지/룬드의 다른 위임 임상의가 평가한 설문지를 작성할 수 있도록 영어/스웨덴어에 능통해야 합니다.
  • 동의하기 최소 3주 전에 지역 지침에 따라 COVID-19에 대한 전체 백신 접종을 받았습니다.
  • 시험 참여를 위해 TMG 임상 하위 그룹의 승인을 받아야 합니다.

제외 기준:

  • PI 또는 기타 위임 임상의가 평가한 떨림 우세 질환
  • ON 상태의 모든 신체 부위에서 비정상적인 불수의 운동 척도(AIMS) 이상운동증 평가 척도에서 > 2의 점수로 정의된 중대한 약물 유발 운동이상증
  • 참여를 부적절하게 만드는 우울증(MADRS > 20) 및 정신병을 포함하여 PI 또는 기타 위임 임상의가 판단하는 진행 중인 주요 의료 또는 정신 장애
  • 신경 외과에 대한 금기 사항
  • MRI를 사용하여 영상화할 수 없음
  • 스크리닝 시 F-DOPA PET에서 광범위한 복부 선조체 소실 또는 정상 소견
  • 초기 치매/확립된 치매 또는 MoCA 점수 ≤ 24와 일치하는 값을 나타내는 상당한 인지 장애
  • 연동 오각형의 정상적인 복사 및/또는 90초 동안 20마리 미만의 동물 이름 지정에 대한 의미론적 유창성 점수를 수행할 수 없음
  • 신경이완제(비정형 신경이완제 포함) 및/또는 콜린에스테라제 억제제와의 기타 병용 치료
  • 이전에 뇌에 대한 신경외과 수술, 세포 또는 장기 이식 또는 반복 수혈을 받은 사람
  • 면역억제 요법, 예방적 항생제 및/또는 골다공증 예방에 대한 금기 사항(STEM-PD 시험 면역억제제 매뉴얼 참조)
  • 세포 생성물에 대한 높은 수준의 미리 형성된 특정 항-HLA 항체
  • TPMT 결핍 < 10pmol/h/mg Hb
  • 치료를 요하는 문서화된 중증/심각한 알레르기 병력
  • 임신 중이거나 수유 중인 여성
  • 스크리닝 방문 후 4주 이내에 임상시험용 의약품(임상시험용 백신 포함)을 받았거나 침습적 임상시험용 의료기기를 사용했거나 현재 중재적 임상시험에 등록되어 있는 자
  • 가임 여성 또는 피임 요건을 따르지 않으려는 남성(프로토콜 섹션 12.15 참조)
  • 연구자의 의견에 따라 환자가 임상시험에 참여하기에 부적절하다고 판단되는 기타 상태

공부 계획

이 섹션에서는 연구 설계 방법과 연구가 측정하는 내용을 포함하여 연구 계획에 대한 세부 정보를 제공합니다.

연구는 어떻게 설계됩니까?

디자인 세부사항

  • 주 목적: 치료
  • 할당: 무작위화되지 않음
  • 중재 모델: 순차적 할당
  • 마스킹: 없음(오픈 라벨)

무기와 개입

참가자 그룹 / 팔
개입 / 치료
실험적: 복용량 1
이 시험의 시작 용량은 최소 치료 용량, 즉 조가비 당 354만 개의 STEM-PD 세포를 이식하여 얻은 조가비 당 100,000개의 생존 DA 뉴런이 될 가능성이 있는 세포의 용량으로 선택됩니다.
생물학적: 줄기 PD
STEM-PD는 임상 등급 hESC 계통인 RC17에서 유래한 복측 중뇌 도파민 전구 세포로 구성된 동결보존 세포 제품입니다. STEM-PD는 CE 마크가 없는 클래스 III 신경외과 의료 기기인 Rehncrona-Legradi 기기를 사용하여 조가비에 대한 한 번의 수술 세션에서 양측으로 시행됩니다.
실험적: 복용량 2

조사자들이 잠재적으로 최적이 아닌 세포 용량을 사용하지 않도록 하기 위해 조사자들은 또한 용량 1 용량의 두 배인 더 높은 용량, 즉 200,000개의 생존 DA 뉴런(= 이식된 STEM-PD 세포 708만 개)을 테스트할 계획입니다. 피타멘.

임상시험을 위한 데이터 및 안전 모니터링 위원회(DSMB)는 참가자 1-4가 투약되고 마지막 환자가 투약된 후 6개월 후 영상 및 임상 측정, 안전 보고서에 대한 데이터가 제공되면 투약에 대한 권장 사항을 만들 것입니다. 접목되었습니다. DSMB는 다음 중 하나를 권장할 수 있습니다. i) 용량 1을 유지합니다. ii) 용량 2로 진행; 또는 iii) 더 많은 데이터를 수집하기 위해 더 오래 기다립니다. 최종 결정은 DSMB의 권고를 확인한 후 시험 관리 그룹의 임상 하위 그룹에서 내립니다.
생물학적: 줄기 PD
STEM-PD는 임상 등급 hESC 계통인 RC17에서 유래한 복측 중뇌 도파민 전구 세포로 구성된 동결보존 세포 제품입니다. STEM-PD는 CE 마크가 없는 클래스 III 신경외과 의료 기기인 Rehncrona-Legradi 기기를 사용하여 조가비에 대한 한 번의 수술 세션에서 양측으로 시행됩니다.

연구는 무엇을 측정합니까?

주요 결과 측정

결과 측정
측정값 설명
기간
이식 후 처음 12개월 동안 부작용 및 심각한 부작용의 수와 특성
기간: 이식 후 12개월
부작용은 참가자의 사전 동의 시점부터 모든 시험 방문 시 기록됩니다.
이식 후 12개월
이식 후 첫 12개월 동안 두개골 MRI에서 공간 점유 종괴의 부재
기간: 이식 후 12개월
자기공명영상(MRI) 스캔
이식 후 12개월

2차 결과 측정

결과 측정
측정값 설명
기간
기준선과 비교하여 이식 후 36개월에서 임상 효과의 변화; 새로운 신경학적 특징의 출현,
기간: 이식 후 36개월
임상적 변화를 확인하기 위해 표준 관행에 따라 모든 신체 시스템의 검토를 포함하는 신체 검사가 수행됩니다. 특히, 이식편 유도 이상운동증(GID)의 모든 징후를 찾을 것입니다.
이식 후 36개월
기준선과 비교하여 이식 후 36개월에서 임상 효과의 변화; MoCA(Montreal Cognitive Assessment)를 사용하여 평가된 글로벌 인지 변화
기간: 이식 후 36개월
몬트리올 인지 평가(MoCA)는 방향성, 단기 기억력, 집행 기능, 시공간 능력, 언어 능력, 추상화, 동물 명명, 주목. 최대 점수는 30점이고 >26점은 정상으로 간주됩니다. 더 높은 점수는 더 나은 결과로 간주됩니다.
이식 후 36개월
기준선과 비교하여 이식 후 36개월에서 임상 효과의 변화; Hopkins 언어 학습 과제 수정(HVLT-R)을 사용하여 평가된 전체 인지 변화
기간: 이식 후 36개월
HVLT-R은 12개 항목 단어 목록으로 구성되며, 3개의 즉각적인 회상 학습 시도 과정에서 학습할 3개의 의미 범주 중 하나에서 각각 4개의 단어로 구성됩니다. 참가자는 또한 지연된 회상 시험(기억된 단어 중 임의의 단어를 자유롭게 기억해야 함)과 인식 시험(12개의 대상 단어와 12개의 거짓 양성을 포함하여 24개의 단어로 구성됨)을 거쳐야 합니다. 올바른 단어마다 점수가 부여되며 점수가 높을수록 더 나은 결과로 간주됩니다.
이식 후 36개월
기준선과 비교하여 이식 후 36개월에서 임상 효과의 변화; 의미론적(동물 이름 지정) 유창성을 사용하여 평가된 전반적인 인지 변화
기간: 이식 후 36개월
참가자들은 90초 동안 가능한 한 많은 동물의 이름을 지정해야 합니다. 허용 가능한 응답에 대해 1점이 채점됩니다. 더 높은 점수는 더 나은 결과로 간주됩니다.
이식 후 36개월
기준선과 비교하여 이식 후 36개월에서 임상 효과의 변화; 스트롬 테스트를 사용하여 평가된 전반적인 인지 변화
기간: 이식 후 36개월
Stroop 테스트는 언어 처리 속도와 반응 억제를 측정하는 것으로, 3번의 시한 시험으로 구성됩니다.
이식 후 36개월
기준선과 비교하여 이식 후 36개월에서 임상 효과의 변화; Digit Span 테스트를 사용하여 평가된 전반적인 인지 변화.
기간: 이식 후 36개월

참가자는 숫자 목록을 읽고 평가자에게 다시 숫자를 반복하도록 요청합니다. 숫자 목록은 참가자가 모든 숫자를 기억할 수 없을 때까지 점차 길어집니다. 참가자가 숫자를 역순으로 반복하도록 요청하는 역방향 범위 평가도 완료됩니다.

1점은 각 축어적 올바른 반복에 대한 점수입니다. 총 Digit Span 총 점수는 모든 전방 및 후방 점수의 합계입니다. 더 높은 점수는 더 나은 결과입니다.
이식 후 36개월
기준선과 비교하여 이식 후 36개월에서 임상 효과의 변화; 보스턴 명명 작업을 사용하여 평가된 글로벌 인지 변화.
기간: 이식 후 36개월
보스턴 명명 작업에서 참가자는 여러 이미지를 보여주고 이미지가 무엇인지 말하도록 요청받습니다. 이 프로토콜은 신경변성 질환 환자에게 사용하도록 설계된 단축된 15개 항목 버전(Lansing et al., 1999)을 사용합니다. 모든 정답에 대해 1점.
이식 후 36개월
기준선과 비교하여 이식 후 36개월에서 임상 효과의 변화; WAIS(Wechsler Adult Intelligence Scale) 유사성 테스트를 사용하여 평가된 전반적인 인지 변화
기간: 이식 후 36개월
WAIS 유사성 평가에는 14쌍의 단어가 포함되며 참가자는 단어가 어떻게 비슷하거나 유사한지 이름을 지정해야 합니다. 테스트는 28점 만점으로 채점되며 점수가 높을수록 더 나은 결과로 간주됩니다.
이식 후 36개월
기준선과 비교하여 이식 후 36개월에서 임상 효과의 변화; 오각형 복사 테스트를 사용하여 평가된 전반적인 인지 변화
기간: 이식 후 36개월
오각형 복사 평가에서 참가자는 교차하는 이중 오각형 도형을 복사해야 합니다. 시도는 최대 2점으로 채점되며 점수가 높을수록 더 나은 결과로 간주됩니다.
이식 후 36개월
기준선과 비교하여 이식 후 36개월에서 임상 효과의 변화; 파킨슨병 설문지 39(PDQ-39)를 사용한 비운동 및 QOL 평가의 변화
기간: 이식 후 36개월
PDQ-39는 PD 관련 삶의 질을 측정하기 위해 고안된 자체 평가 설문지입니다. 이동성, 일상 생활 활동(ADL), 감정, 낙인, 사회적 지원, 인지, 의사소통 및 신체 불편함 등 삶의 질의 8가지 측면을 다루는 39개의 질문이 포함되어 있습니다. 참여자에 의해 완료됩니다. 총 점수는 백분율로 요약할 수 있으며 점수 범위는 0에서 100 사이입니다. 낮은 점수는 더 나은 건강 관련 삶의 질을 나타냅니다.
이식 후 36개월
기준선과 비교하여 이식 후 36개월에서 임상 효과의 변화; EuroQol 5차원, 5단계 척도(EQ-5D-5L)를 사용한 비운동 및 QOL 평가의 변화
기간: 이식 후 36개월

EuroQol 5차원, 5단계 척도(EQ-5D-5L)는 이동성, 자가 관리, 일상 활동, 통증/불편, 불안/우울 등 5가지 차원에서 일반적인 건강 상태를 측정하기 위한 표준화된 도구입니다. 참여자에 의해 완료됩니다.

최대 점수 1은 최상의 건강 상태를 나타내며 개별 질문의 점수와 달리 점수가 높을수록 더 심각하거나 빈번한 문제를 나타냅니다. 또한 일반적인 건강 상태를 나타내는 시각적 아날로그 척도(VAS)가 있으며 100은 최상의 건강 상태를 나타냅니다.
이식 후 36개월
기준선과 비교하여 이식 후 36개월에서 임상 효과의 변화; PD 비운동 증상 척도(NMSS)를 사용한 비운동 및 QOL 평가의 변화.
기간: 이식 후 36개월
PD NMSS는 환자가 경험하는 PD의 비운동 증상의 정도와 중증도를 정량화하도록 설계된 30점 검증 척도입니다. 현지 연구팀의 대표단이 완성할 예정이다. 점수가 높을수록 비운동 증상의 심각도와 빈도가 더 높다는 것을 나타냅니다.
이식 후 36개월
운동 장애 학회 - 통합 파킨슨병 평가 척도(MDS-UPDRS)를 사용한 OFF 상태에서의 운동 기능의 변화
기간: 이식 후 36개월

지정된 모터 작업은 ON 및 OFF 상태 모두에서 수행됩니다. OFF 상태의 경우 참가자는 방문 최소 12시간(L-dopa/COMT 억제제의 경우) 또는 최소 24시간(지속형 도파민 작용제/MAO-B 억제제의 경우)에 투약을 중단해야 합니다.

이것은 PD가 있는 사람이 간병인(적절한 경우)과 함께 작성해야 하는 섹션과 임상의가 작성해야 하는 섹션이 있는 척도입니다. 파트 I은 방문 전 주에 일상 생활 경험의 비운동적 측면을 평가합니다. 파트 II는 방문 전 주에 일상 생활 경험의 운동 측면을 평가합니다. III부에서는 방문 당시 참가자의 운동 검사(Hoehn 및 Yahr 단계 포함)를 평가하고 IV부에서는 방문 전 주에 운동 합병증을 평가합니다. 각 항목은 0에서 4까지의 점수를 받게 되며, 여기서 0은 손상이 없음을 나타내고 4는 가장 높은 손상 정도를 나타냅니다.
이식 후 36개월
나인 홀 페그 테스트를 이용한 OFF 상태에서의 모터 특성 변화
기간: 이식 후 36개월

지정된 모터 작업은 ON 및 OFF 상태 모두에서 수행됩니다. OFF 상태의 경우 참가자는 방문 최소 12시간(L-dopa/COMT 억제제의 경우) 또는 최소 24시간(지속형 도파민 작용제/MAO-B 억제제의 경우)에 투약을 중단해야 합니다.

9홀 페그 테스트는 신경학적 진단을 받은 참가자의 손가락 손재주를 측정하는 데 사용됩니다. 참가자에게 용기에서 못을 하나씩 꺼내 가능한 한 빨리 보드의 구멍에 넣으라고 요청하여 관리됩니다. 그런 다음 참가자는 못을 하나씩 제거하고 용기에 다시 넣어야 합니다. 점수는 테스트 활동을 완료하는 데 걸린 시간을 기준으로 합니다.
이식 후 36개월
시간 초과 앉기-서기-보행 테스트를 사용한 OFF 상태에서 모터 기능의 변화
기간: 이식 후 36개월

지정된 모터 작업은 ON 및 OFF 상태 모두에서 수행됩니다. OFF 상태의 경우 참가자는 방문 최소 12시간(L-dopa/COMT 억제제의 경우) 또는 최소 24시간(지속형 도파민 작용제/MAO-B 억제제의 경우)에 투약을 중단해야 합니다.

정시 앉기-서기-보행 검사는 하지 근력과 보행 속도를 측정하는 데 사용됩니다. 참가자는 의자에 앉아 테스트를 시작하고 완전히 일어선 다음 정의된 지점까지 6m를 걸어 의자로 돌아와 앉으라는 지시를 받았습니다. 이를 완료하는 데 걸리는 시간이 측정됩니다.
이식 후 36개월
Hauser 환자 다이어리 카드를 이용한 OFF 상태에서의 운동 특성 변화
기간: 이식 후 36개월

지정된 모터 작업은 ON 및 OFF 상태 모두에서 수행됩니다. OFF 상태의 경우 참가자는 방문 최소 12시간(L-dopa/COMT 억제제의 경우) 또는 최소 24시간(지속형 도파민 작용제/MAO-B 억제제의 경우)에 투약을 중단해야 합니다.

Hauser 환자 다이어리 카드는 30분 섹션으로 나누어진 24시간 다이어리입니다. 이것은 PD 증상 및 다양한 운동 상태(이상운동증이 없는 ON, 문제가 없는 이상운동증이 있는 ON, 문제가 있는 운동이상증이 있는 ON, OFF 또는 수면)에서 소요되는 시간을 기록하는 데 사용됩니다. 참가자는 방문에 참석하기 전에 다이어리 카드를 제공받으며 연속 3일 동안 이를 작성하도록 요청받습니다. 완성된 다이어리 카드는 해당 방문 시 수집됩니다.
이식 후 36개월
Parkinson KinetiGraph®(PKG®)를 이용한 OFF 상태에서의 모터 특성 변화
기간: 이식 후 36개월

지정된 모터 작업은 ON 및 OFF 상태 모두에서 수행됩니다. OFF 상태의 경우 참가자는 방문 최소 12시간(L-dopa/COMT 억제제의 경우) 또는 최소 24시간(지속형 도파민 작용제/MAO-B 억제제의 경우)에 투약을 중단해야 합니다.

PKG®는 Global Kinetics Pty Ltd의 손목 착용형 가속도계입니다. PKG® 시계는 신체에서 가장 영향을 많이 받는 쪽에 착용합니다. 등록은 방문 직전 연속 7일 동안 이루어집니다. 이 실험의 목적을 위해 다음 데이터가 수집됩니다: 운동완서 및 운동이상증 지수, OFF 시간(하우저 환자 다이어리 카드와 관련됨) 및 항 PD 약물 섭취 등록. 참가자는 데이터 수집을 완료하기 위해 방문에 참석하기 전에 PKG®를 제공받으며 관련 방문 시 PKG®를 반환해야 합니다.

전자 데이터가 장치에서 컴퓨터 플랫폼으로 전송되면 처리되어 데이터가 생성됩니다.
이식 후 36개월
RUSH 이상운동증 척도를 이용한 OFF 상태에서의 운동 특성 변화
기간: 이식 후 36개월

지정된 모터 작업은 ON 및 OFF 상태 모두에서 수행됩니다. OFF 상태의 경우 참가자는 방문 최소 12시간(L-dopa/COMT 억제제의 경우) 또는 최소 24시간(지속형 도파민 작용제/MAO-B 억제제의 경우)에 투약을 중단해야 합니다.

RUSH 이상운동증 척도는 일상 생활 활동의 간섭을 기반으로 전반적인 이상운동증의 중증도를 평가하고, 무도병을 근긴장이상증(PD에서 발생하는 이상운동증의 두 가지 주요 유형)과 구별하고, 이상운동증 중 가장 장애가 큰 단일 형태를 식별하기 위한 척도입니다. 더 높은 점수는 더 나쁜 결과로 간주됩니다.
이식 후 36개월
AIMS(Abnormal Involuntary Movement Scale)를 이용한 OFF 상태에서의 운동 특성 변화
기간: 이식 후 36개월

지정된 모터 작업은 ON 및 OFF 상태 모두에서 수행됩니다. OFF 상태의 경우 참가자는 방문 최소 12시간(L-dopa/COMT 억제제의 경우) 또는 최소 24시간(지속형 도파민 작용제/MAO-B 억제제의 경우)에 투약을 중단해야 합니다.

AIMS는 안면 행동(턱, 안면 근육, 혀 및 입술), 전신 행동(상체, 하체 및 몸통) 및 이러한 움직임으로 인해 무력화됩니다. 항목은 0에서 4까지 점수가 매겨지며, 여기서 0은 정상/건강하고 4는 심각하게 영향을 받습니다.
이식 후 36개월
30초 탭 테스트를 통한 OFF 상태에서의 모터 특성 변화
기간: 이식 후 36개월

지정된 모터 작업은 ON 및 OFF 상태 모두에서 수행됩니다. OFF 상태의 경우 참가자는 방문 최소 12시간(L-dopa/COMT 억제제의 경우) 또는 최소 24시간(지속형 도파민 작용제/MAO-B 억제제의 경우)에 투약을 중단해야 합니다.

30초 탭 테스트는 참가자가 30초 동안 손가락으로 탭하도록 요청하는 손재주 평가입니다. 손가락을 완전히 벌린 상태에서 가능한 한 빨리 양쪽에서 테스트합니다. 30초 동안 두드린 횟수를 등록하고 각 손에 두 번 테스트를 수행합니다.
이식 후 36개월
레보도파의 챌린지 테스트를 이용한 OFF 상태에서의 운동 특성 변화
기간: 이식 후 36개월

참가자의 평균 용량(총 24시간 LED/24시간당 투여 횟수 - 최대 250mg의 L-도파)으로 계산된 L-도파의 챌린지 용량이 제공됩니다.

챌린지 투여량은 최소 12시간 또는 L-도파 제제 및 MAO-B 억제제의 경우 최소 12시간 또는 최소 24시간 동안 표준 L-도파/COMT 억제제 약물을 중단한 후 제공됩니다. 즉, "실질적으로 정의된 OFF 단계"입니다. ". 참가자는 저단백 아침 식사 후 검사를 받으며, 그 예는 참가자에게 제공됩니다. 챌린지 용량을 복용한 후 참가자는 30분 동안 기다린 다음 MDS-UPDRS 파트 III 및 AIMS를 수행합니다. 이 두 가지 평가는 챌린지 용량을 복용한 후 최대 120분까지 30분마다 반복됩니다(또는 필요한 경우 L-도파 효과가 사라질 때까지 더 오래).
이식 후 36개월
L-dopa 등가 용량의 변화로 측정한 항파킨슨 약물의 변화
기간: 이식 후 36개월
시험 기간 동안 방문할 때마다 병용 약물(항 PD 약물 포함)에 대한 검토가 수행되고 모든 변경 사항이 기록됩니다. 항 PD 약물은 LED로 기록되고 LED의 변화는 시험 기간 내내 모니터링됩니다.
이식 후 36개월
F-DOPA 및 PE2i를 사용한 PET 영상에서 이식 전 수행된 PET 영상과 비교하여 36개월에 F-DOPA 흡수 및 도파민 수송체(DAT) 결합의 변화
기간: 이식 후 36개월
스크리닝 F-DOPA PET 스캔은 F-DOPA 흡수의 변화에 ​​대한 '기준선' 측정의 역할을 합니다. 기준선 PE2i는 DAT 바인딩을 위한 '기준선' 측정 역할을 합니다. 이식 후 36개월 시점까지의 이 기준선 측정으로부터의 변화가 기록될 것입니다.
이식 후 36개월
이식 후 12개월 내지 36개월 동안의 SAE 및 AE의 수 및 특성
기간: 이식 후 12~36개월
부작용은 참가자가 동의한 시점부터 그리고 모든 시험 방문 시 기록됩니다. 이것과 1차 결과 사이의 차이점은 이것이 특히 이식 후 12개월 시점 이후에 보고된 안전성 사건과 관련이 있다는 것입니다.
이식 후 12~36개월

기타 결과 측정

결과 측정
측정값 설명
기간
탐색적 결과: F-DOPA 및 PE2i를 사용한 PET 영상에서 이식 후 6개월에 F-DOPA 흡수 및 도파민 수송체(DAT) 결합의 변화가 이식 전 수행된 PET 영상과 비교되었습니다.
기간: 이식 후 6개월

PET 이미징은 이식된 STEM-PD 제품에서 파생된 도파민 신경세포의 생존을 평가할 수 있도록 시험 내에서 사용됩니다. 시험에서 사용되도록 제안된 PET 리간드는 이식의 DA 합성/저장 능력을 측정하는 F-DOPA와 성숙한 DA 신경 말단을 선택적으로 표지하는 PE2i입니다.

양전자 방출 단층 촬영(PET) 스캔은 "실질적으로 정의된 OFF 단계"에서 참가자와 함께 수행됩니다.
이식 후 6개월
탐색적 결과: F-DOPA 및 PE2i를 사용한 PET 영상에서 이식 후 12개월에 F-DOPA 흡수 및 도파민 수송체(DAT) 결합의 변화가 이식 전 수행된 PET 영상과 비교되었습니다.
기간: 이식 후 12개월

PET 이미징은 이식된 STEM-PD 제품에서 파생된 도파민 신경세포의 생존을 평가할 수 있도록 시험 내에서 사용됩니다. 시험에서 사용되도록 제안된 PET 리간드는 이식의 DA 합성/저장 능력을 측정하는 F-DOPA와 성숙한 DA 신경 말단을 선택적으로 표지하는 PE2i입니다.

양전자 방출 단층 촬영(PET) 스캔은 "실질적으로 정의된 OFF 단계"에서 참가자와 함께 수행됩니다.
이식 후 12개월
탐색적 결과: F-DOPA 및 PE2i를 사용한 PET 영상에서 이식 후 24개월에 F-DOPA 흡수 및 도파민 수송체(DAT) 결합의 변화가 이식 전 수행된 PET 영상과 비교되었습니다.
기간: 이식 후 24개월

PET 이미징은 이식된 STEM-PD 제품에서 파생된 도파민 신경세포의 생존을 평가할 수 있도록 시험 내에서 사용됩니다. 시험에서 사용되도록 제안된 PET 리간드는 이식의 DA 합성/저장 능력을 측정하는 F-DOPA와 성숙한 DA 신경 말단을 선택적으로 표지하는 PE2i입니다.

양전자 방출 단층 촬영(PET) 스캔은 "실질적으로 정의된 OFF 단계"에서 참가자와 함께 수행됩니다.
이식 후 24개월
탐색 결과: 웨어러블 움직임 모니터링 장치(Parkinson KinetiGraph™ [PKG])를 사용한 측정으로 결정된 기준선과 비교한 변동 이상운동증 점수(FDS)의 변화
기간: 이식 후 36개월
변동성 이상운동증 점수(FDS)는 Global Kinetics Pty Ltd의 손목 착용형 가속도계인 PKG®를 사용하여 측정됩니다. PKG® 시계는 신체의 가장 영향을 많이 받은 쪽(모든 테스트에서 같은 쪽)에 착용합니다. 등록은 방문 직전 연속 7일 동안 이루어집니다. 09:00-18:00 사이에 아주 2분 동안 생성된 완만한 운동 점수와 운동 이상증 점수의 사분위수 범위를 합산하여 생성한 변동 점수를 알고리즘으로 표현하였다. 더 높은 점수는 질병의 지속 기간 증가, 더 높은 수준의 약물 유발 운동 이상증 및 복용량과 매일의 전반적인 증상 변동성과 관련이 있습니다.
이식 후 36개월
탐색적 결과: 웨어러블 움직임 모니터링 장치를 사용한 측정으로 결정된 기준선과 비교한 이상운동증 점수(DKS)의 변화
기간: 이식 후 36개월
이상운동증 점수(DKS)는 Global Kinetics Pty Ltd의 손목 착용형 가속도계인 PKG®를 사용하여 측정됩니다. PKG® 시계는 신체의 가장 영향을 많이 받은 쪽(모든 테스트에서 같은 쪽)에 착용합니다. 등록은 방문 직전 연속 7일 동안 이루어집니다. 더 높은 점수는 더 나쁜 결과로 간주됩니다.
이식 후 36개월
탐색적 결과: 웨어러블 움직임 모니터링 장치를 사용한 측정으로 결정된 기준선과 비교한 서동 운동 점수(BKS) 특징의 변화
기간: 이식 후 36개월
Bradykinesia 점수(BKS)는 Global Kinetics Pty Ltd의 손목 착용형 가속도계인 PKG®를 사용하여 측정됩니다. PKG® 시계는 신체의 가장 영향을 많이 받은 쪽(모든 테스트에서 같은 쪽)에 착용합니다. 등록은 방문 직전 연속 7일 동안 이루어집니다. 더 높은 점수는 더 나쁜 결과로 간주됩니다.
이식 후 36개월
이식 후 기증자 세포 특이적 항인간 백혈구 항원(HLA) 클래스 I 항체 수준
기간: 이식 후 36개월
HLA 항체는 혈액 검사를 통해 시험 과정 전반에 걸쳐 모니터링됩니다.
이식 후 36개월
탐색적 결과: 뇌척수액(CSF)의 염증 표지자의 변화
기간: 이식 후 18개월
선택적 요추 천자는 이에 동의한 참가자에 대해 수행됩니다. 측정된 매개변수는 연구 현장에서 결정되며 세포 수, 단백질 및 포도당 수준, 면역글로불린의 올리고클론 밴드의 존재와 같은 일상적인 매개변수를 포함할 수 있습니다.
이식 후 18개월
탐색적 결과: 기준선과 36개월 사이의 L-도파 효과의 기간 및 프로파일 측정을 포함하는 L-도파 챌린지 테스트에 대한 반응의 변화: MDS-UPDRS 파트 III 점수의 변화
기간: 이식 후 36개월
L-dopa 챌린지 테스트의 경우 참가자는 실질적으로 정의된 OFF 단계에 있을 때 L-dopa 챌린지 용량을 제공받습니다. 그런 다음 참가자는 최대 120분 동안 30분마다 운동 장애 학회 - 통합 파킨슨병 평가 척도(MDS-UPDRS) 파트 III를 수행합니다. 더 높은 점수는 더 나쁜 결과로 간주됩니다.
이식 후 36개월
탐색적 결과: 기준선과 36개월 사이의 L-도파 효과의 지속 기간 및 프로파일 측정을 포함하는 L-도파 챌린지 테스트에 대한 반응의 변화; AIMS 점수의 변화
기간: 이식 후 36개월
L-dopa 챌린지 테스트의 경우 참가자는 실질적으로 정의된 OFF 단계에 있을 때 L-dopa 챌린지 용량을 제공받습니다. 그런 다음 참가자는 최대 120분 동안 30분마다 비정상적인 불수의 운동 척도(AIMS)를 수행합니다. 더 높은 점수는 더 나쁜 결과로 간주됩니다.
이식 후 36개월

공동 작업자 및 조사자

여기에서 이 연구와 관련된 사람과 조직을 찾을 수 있습니다.

스폰서

Region Skane

협력자

Lund University
Cambridge University Hospitals NHS Foundation Trust
University of Cambridge

수사관

  • 수석 연구원: Roger Barker, Cambridge University Hospitals NHS Foundation Trust & University of Cambridge

간행물 및 유용한 링크

연구에 대한 정보 입력을 담당하는 사람이 자발적으로 이러한 간행물을 제공합니다. 이것은 연구와 관련된 모든 것에 관한 것일 수 있습니다.

일반 간행물

유용한 링크

연구 기록 날짜

이 날짜는 ClinicalTrials.gov에 대한 연구 기록 및 요약 결과 제출의 진행 상황을 추적합니다. 연구 기록 및 보고된 결과는 공개 웹사이트에 게시되기 전에 특정 품질 관리 기준을 충족하는지 확인하기 위해 국립 의학 도서관(NLM)에서 검토합니다.

연구 주요 날짜

연구 시작 (실제)

2022년 11월 30일

기본 완료 (추정된)

2027년 1월 1일

연구 완료 (추정된)

2027년 11월 1일

연구 등록 날짜

최초 제출

2021년 11월 15일

QC 기준을 충족하는 최초 제출

2022년 11월 22일

처음 게시됨 (실제)

2022년 12월 2일

연구 기록 업데이트

마지막 업데이트 게시됨 (추정된)

2025년 12월 17일

QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출

2025년 12월 9일

마지막으로 확인됨

2025년 12월 1일

추가 정보

이 연구와 관련된 용어

추가 관련 MeSH 약관

기타 연구 ID 번호

  • CCTU0263
  • 2021-001366-38 (EudraCT 번호)

개별 참가자 데이터(IPD) 계획

개별 참가자 데이터(IPD)를 공유할 계획입니까?

예

IPD 계획 설명

요약 데이터는 연구 종료 후 1년 이내에 ClinicalTrials.gov를 통해 제공됩니다.

출판물 결과의 기반이 되는 개별 참가자 데이터는 개별 참가자를 식별하는 것으로 이어질 것으로 예상되지 않는 범위 내에서 출판물과 함께 제공됩니다. 연구의 성격(소수의 참가자를 대상으로 한 최초의 인체 시험 및 미디어에서의 관심)은 참가자를 식별하지 않고 제한된 개별 데이터만 공유할 수 있음을 의미합니다.

출판물 결과의 기반이 되는 데이터 이외의 개별 데이터 요청은 데이터 사용 동기 및 계획과 함께 등록된 시험 연락처로 보낼 수 있습니다. 요청은 팀에서 평가됩니다.

약물 및 장치 정보, 연구 문서

미국 FDA 규제 의약품 연구

아니

미국 FDA 규제 기기 제품 연구

아니

이 정보는 변경 없이 clinicaltrials.gov 웹사이트에서 직접 가져온 것입니다. 귀하의 연구 세부 정보를 변경, 제거 또는 업데이트하도록 요청하는 경우 register@clinicaltrials.gov. 문의하십시오. 변경 사항이 clinicaltrials.gov에 구현되는 즉시 저희 웹사이트에도 자동으로 업데이트됩니다. .

파킨슨병에 대한 임상 시험

줄기 PD에 대한 임상 시험

유사한 임상시험 검색

스폰서 및 공동 작업자

건강 상태

약물 개입

CROs by country

CROs in Dominican Republic

정황

희귀 질병

약물 개입

식이 보충제

스폰서 / 협력자

위치

구독하다