DMG용 FUS 에토포사이드 - 타당성 조사

포함 기준:

• 4세 - 21세
• 뇌교(내재적 뇌교 기반 침윤성 병변; T1 강조 영상(T1WI)의 저강도 및 T2 시퀀스의 고강도, 인접 구조에 종괴 효과가 있고 뇌교의 50% 이상을 차지)을 포함하는 종양이 있는 미만성 정중선 신경아교종의 방사선학적 진단 , 시상 및/또는 뇌교 또는 시상 신경아교종의 H3K27M 돌연변이의 조직학적 확인. 피험자는 질병의 임상적 및/또는 방사선학적 진행의 증거가 있어야 합니다.
• 16세 이하 대상자에 대한 Lansky 수행 상태 점수는 60 이상입니다.
• 16세 이상의 피험자에 대해 최소 60의 Karnofsky 수행 상태

• 장기 기능:

  • 다음과 같이 정의되는 적절한 혈액학적 기능:

    • 말초 절대 호중구 수 ≥ 1,500/µL
    • 혈소판 수 ≥ 100,000/µL
    • 부분 트롬보플라스틴 시간(PTT) 및 활성화 부분 트롬보플라스틴 시간(APTT): 정상적인 제도적 한계 내

  • 다음과 같이 정의되는 적절한 신장 기능:

    • 제도적 한계 내 칼륨 및 마그네슘 수치
    • 연령 및 성별에 대한 정상 상한치(ULN) 미만의 혈청 크레아티닌 또는 크레아티닌 청소율: ≥ 60 mL/min/1.73m2

  • 다음과 같이 정의되는 적절한 간 기능:

    • 연령에 대한 기관 ULN 미만의 총 빌리루빈
    • 아스파테이트 아미노전이효소(AST)/알라닌 아미노전이효소(ALT) ≤ 2.5 × 기관 ULN

• 이전 치료:

  • 피험자는 이전의 모든 항암 요법의 급성 독성 효과로부터 완전히 회복되어야 하며 등록 전에 이전 항암 요법으로부터 다음과 같은 최소 기간을 충족해야 합니다.
  • 골수억제제로 알려진 세포독성 화학요법 또는 항암제: 세포독성 또는 골수억제 화학요법의 마지막 투여 후 최소 21일.
  • 골수억제제로 알려지지 않은 항암제: 약제의 마지막 투여 후 최소 7일이 경과해야 합니다.
  • 항체: 항체의 마지막 용량 주입 후 최소 21일이 경과해야 합니다.
  • 인터루킨, 인터페론 및 사이토카인: 인터루킨, 인터페론 또는 사이토카인이 완성된 후 최소 21일이 경과해야 합니다.
  • 줄기세포 주입: 자가 줄기세포 주입 완료 후 최소 42일이 경과해야 하며, 동종 줄기세포 주입 완료 후 최소 84일이 경과해야 합니다.
  • 세포 치료: 모든 유형의 세포 치료 완료 후 최소 42일이 경과해야 합니다.
  • 방사선 요법(XRT): 로컬 XRT 후 최소 1개월이 경과해야 합니다.
  • 피험자는 적어도 1주 동안 안정적인 용량의 스테로이드를 복용하거나 감소하는 스테로이드 용량을 유지해야 하며 항경련제를 안정적 용량으로 복용해야 합니다.
• 동의할 수 있는 피험자

제외 기준:

• 이전에 에토포사이드 요법을 받은 피험자
• 연구 책임자의 의견에 따라 연구 절차 및/또는 마취를 견딜 수 없는 피험자
• 조절되지 않는 발작 장애
• 임신 또는 모유 수유: 인간 태아 또는 기형 유발 독성에 관한 정보가 아직 없기 때문에 임신 또는 모유 수유 여성은 이 연구에 참여하지 않습니다. 초경 후 여아의 경우 임신 테스트를 받아야 합니다. 가임 여성 파트너가 있는 남성 또는 가임 여성은 전체 기간 동안 의학적으로 허용된 장벽 피임 방법(예: 남성 또는 여성 콘돔)을 포함하여 두 가지 효과적인 피임 방법을 사용하는 데 동의하지 않는 한 참여할 수 없습니다. 마지막 연구 치료 요구 사항 이후 최소 1개월 동안 프로토콜 요법을 받고 있습니다. 금욕은 허용되는 산아제한 방법입니다. 가임 여성은 연구 전 단계, 등록 전 및 각 주기 동안 일상적인 정량적 베타-인간 융모막 성선 자극 호르몬(B-hCG) 검사를 받게 됩니다.
• 병용 약물: 현재 다른 연구 약물 또는 기타 항암제를 투여받고 있는 피험자는 적합하지 않습니다.
• QTc > 450msec로 EKG 스크리닝.
• 활동성 전신 감염의 증거가 있는 피험자
• 에토포사이드 또는 가돌리늄 화합물과 유사한 화학적 또는 생물학적 구성의 화합물에 대한 문서화된 알레르기가 있는 피험자
• 금속 또는 전기 장치를 이식한 피험자
• 조절되지 않는 고혈압 환자
• 기록된 출혈 장애가 있는 피험자
• 구조적 심장 이상 또는 부정맥의 병력이 있는 피험자
• FUS 대상 영역에 이유 없는 뇌졸중 병력이 있거나 뇌졸중 징후가 있는 피험자
• SARS-CoV-2 감염 대상자는 지난 한 달 동안 입원이 필요했으며 Columbia University Irving Medical Center(CUIMC) 기관의 "COVID-19 양성 소아 입원환자를 위한 항응고" 지침(부록 B 참조)에 따라 항응고가 필요합니다.
• 응고병증이 있거나 항응고제 치료 중인 피험자.
• 탈출이 임박한 징후 또는 급성 또는 이전의 종양 내 출혈이 있는 피험자
• 척수 미만성 정중선 신경아교종 환자
• CNS 독성이 합리적으로 의심되는 약물을 투여받는 피험자