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폰빌레브란트병 환자의 생생한 경험 (VWD360)

2025년 9월 17일 업데이트: Haemnet

vWD(von Willebrand disease)는 가장 흔한 출혈 질환으로 보고되며, 유병률은 일반 인구의 1%로 추정됩니다. 그럼에도 불구하고 자연사나 영향을 받은 개인과 가족에게 미치는 영향에 대해서는 알려진 바가 거의 없습니다.

Haemnet vWD360 프로그램은 vWD와 그것이 개인과 가족에게 미치는 영향에 대한 더 큰 이해를 얻기 위해 고안된 혼합 방법, 자연사 연구입니다. 이는 정성적 및 정량적 접근 방식으로 구성되며 vWD의 모든 하위 유형 진단을 받은 개인의 관점을 포함하도록 설계되었습니다.

vWD360 연구에는 세 가지 구성 요소가 포함됩니다.

  • 정량적 단면조사
  • 영향을 받은 개인과의 정성적 일대일 인터뷰
  • 30일 출혈일지.

연구 개요

상태

완전한

정황

개입 / 치료

상세 설명

폰빌레브란트병(vWD)은 인자 VIII(FVIII) 및/또는 폰빌레브란트 인자(vWF)의 감소(정량적) 또는 기능 저하(질적) 결함을 특징으로 하는 유전성 혈액 응고(응고) 장애입니다. 다음과 같이 분류되는 수많은 하위 유형이 있습니다.

  • 유형 1: 순환계의 vWF 수준 감소를 특징으로 하는 정량적 결함입니다. 영향을 받은 많은 개인은 경미한 출혈 표현형을 가지지만 과도한 월경 출혈(HMB) 및 외상/수술 후 출혈이 있을 수 있습니다.
  • 유형 2: 4가지 하위 유형으로 더 분류되는 질적 결함
  • 유형 2A - vWF는 응고에 필요한 큰 vWF 다량체를 형성하기 위해 결합할 수 없습니다.
  • 2B형 - vWF는 혈소판 당단백질 Ib(GPIb)에 대한 결합이 강화되어 혈소판의 빠른 제거 및 관련 혈소판 감소증을 유발합니다.
  • 2M형 - vWF의 GPIb 결합 능력이 감소했습니다.
  • 2N형 - FVIII에 결합하는 vWF가 부족합니다.
  • 유형 3: 가장 심각한 vWD 하위 유형으로, vWF 생산이 전혀 없고 FVIII과 결합할 수 없어 FVIII 수준이 심각하게 감소하는 것이 특징입니다.

후천성 vWD는 암, 일부 심장 질환 또는 특정 약물 복용으로 인해 자가면역 장애로 발전할 수 있습니다. 이 연구의 일부로 간주되지 않습니다.vWD 출생 시 장기간 또는 자연 출혈이 특징입니다. 영향을 받은 개인은 쉽게 멍이 드는 경향이 있고, 잦은 코피(코피), 잇몸 출혈, 조직 내 출혈(혈종), 위장관 출혈(나중에 더 흔함) 및 관절 출혈(제3형)이 발생할 수 있습니다. vWD는 부상, 외상 또는 수술(치과 수술 포함) 후에 장기간의 출혈을 유발합니다. vWD가 있는 여성은 월경과다 출혈이 장기간 지속될 수 있으며, 임신과 출산 중 과도한 혈액 손실 위험이 높아질 수도 있습니다.

vWD의 출혈 에피소드의 심각도와 빈도는 환자마다, 심지어 같은 가족 내에서도 크게 다를 수 있습니다. 출혈 표현형은 vWD의 아형과 어느 정도 상관관계가 있으며, 가장 심각한 형태(제3형)의 아형이 가장 많은 출혈을 보입니다.

치료는 진단에 따라 다릅니다. 유형 1과 2의 vWD 치료는 일반적으로 '요청 시'(출혈 발생 후) 이루어지며, 일부 환자는 상당히 빈번한 출혈이 있는 경우 예방 조치를 받습니다. 필요 시 치료에는 경구, 비강 내 또는 피하 치료 또는 FVIII/vWF를 함유한 응고 인자 농축액의 정맥 주입이 포함될 수 있습니다. 이는 제3형 vWD의 모든 출혈 및 예방에 대한 치료 방법으로, 일부 환자의 경우 집에서 치료할 수 있습니다.

제1형 및 제2형 vWD의 일상적인 예방 조치가 부족하다는 것은 대부분의 환자가 병원에서 제공하는 진료에 의존한다는 것을 의미하며, 이는 빈번한 진료 예약을 포함할 수 있으며 적시에 치료를 실시하지 않아 출혈이 길어질 수 있습니다. 이로 인해 철결핍성 빈혈과 같은 질병이 동시에 발생할 수 있으며, 이는 영향을 받은 개인과 그 가족의 삶의 질에 더욱 영향을 미칩니다.

다음을 확인하기 위해서는 모든 하위 유형에 걸쳐 vWD 환자의 경험을 포괄적으로 이해할 필요가 있습니다.

  • 사람들이 경험하는 증상의 성격과 범위, 그리고 이것이 다양한 질병 하위 유형에 따라 어떻게 다른지
  • 환자가 적절한 치료를 받기까지 진행되는 경로의 다양성
  • vWD를 갖고 생활하는 것이 개인의 삶의 질에 미치는 영향.

연구 유형

관찰

등록 (실제)

611

단계

  • 해당 없음

연락처 및 위치

이 섹션에서는 연구를 수행하는 사람들의 연락처 정보와 이 연구가 수행되는 장소에 대한 정보를 제공합니다.

연구 장소

  • 영국
    • Oxfordshire
      • Oxford, Oxfordshire, 영국, OX3 9DU
        • Oxford University Hospitals NHS Foundation Trust

참여기준

연구원은 적격성 기준이라는 특정 설명에 맞는 사람을 찾습니다. 이러한 기준의 몇 가지 예는 개인의 일반적인 건강 상태 또는 이전 치료입니다.

자격 기준

공부할 수 있는 나이

  • 어린이
  • 성인
  • 고령자

건강한 자원 봉사자를 받아들입니다

아니

샘플링 방법

비확률 샘플

연구 인구

폰빌레브란트병 진단이 확인된 16세 이상(미국의 경우 18세 이상) 사람.

설명

포함 기준:

  • 알려진 진단 하위 유형 및 vWF 수준의 유전성 vWD 진단이 확인된 16세 이상 성인(영국 및 아일랜드) 및 18세 이상 성인(미국).
  • 질적 인터뷰 기반 하위 연구를 위해 설문 조사를 완료하고 인터뷰를 원하는 성인 30명을 광범위한 연령과 진단 하위 유형에 대해 의도적으로 선택합니다.
  • 출혈 일지 하위 연구의 경우 설문 조사를 완료하고 참여를 원하는 성인 50명을 광범위한 연령 및 진단 하위 유형에 대해 의도적으로 선택합니다.

제외 기준: 참가자는 다음과 같은 경우 연구에서 제외됩니다.

  • vWD를 취득했습니다
  • 다른 유전성 출혈 장애가 있는 경우
  • 연구에 참여하거나 동의하는 것을 원하지 않습니다.

영어로 서면/음성으로 인해 참가가 제한되는 경우도 제외됩니다.

공부 계획

이 섹션에서는 연구 설계 방법과 연구가 측정하는 내용을 포함하여 연구 계획에 대한 세부 정보를 제공합니다.

연구는 어떻게 설계됩니까?

디자인 세부사항

코호트 및 개입

그룹/코호트
개입 / 치료
측량 팔
모든 참가자는 온라인 설문조사를 완료해야 합니다.
다른: 온라인 설문조사
모든 참가자는 온라인 설문조사를 완료해야 합니다.
인터뷰 부문
설문조사 그룹의 샘플은 단일 정성적 인터뷰에 참여하도록 요청됩니다.
다른: 정성적 인터뷰
30명의 설문조사 참가자가 1시간 동안의 정성적 인터뷰에 참여하게 됩니다.
블리드 다이어리 암
설문 조사 그룹의 샘플은 30일 출혈 일기에 참여하도록 요청됩니다.
다른: 출혈 일기
50명의 참가자가 30일 출혈 일기를 작성하게 됩니다.

연구는 무엇을 측정합니까?

주요 결과 측정

결과 측정
측정값 설명
기간
출혈 에피소드
기간: 설문조사 - 설문조사를 완료하기 전 달입니다. 출혈 일지 - 동의 후 30일.
VWD의 하위 유형 간 출혈 유형 및 비율의 차이를 확인하기 위해
설문조사 - 설문조사를 완료하기 전 달입니다. 출혈 일지 - 동의 후 30일.
통증 경험
기간: 설문조사 - 설문조사 완료 전 달
VWD의 하위 유형 간 만성 및 급성 통증의 증거를 확인하기 위해
설문조사 - 설문조사 완료 전 달
일상 생활
기간: 설문조사 – 설문조사 완료 1개월 전. 인터뷰 - 인생사
VWD 하위 유형 간의 일일 활동 차이를 확인하기 위해
설문조사 – 설문조사 완료 1개월 전. 인터뷰 - 인생사

공동 작업자 및 조사자

여기에서 이 연구와 관련된 사람과 조직을 찾을 수 있습니다.

스폰서

Haemnet

협력자

Hemab ApS

수사관

  • 수석 연구원: Simon Fletcher, MA, Haemnet

연구 기록 날짜

이 날짜는 ClinicalTrials.gov에 대한 연구 기록 및 요약 결과 제출의 진행 상황을 추적합니다. 연구 기록 및 보고된 결과는 공개 웹사이트에 게시되기 전에 특정 품질 관리 기준을 충족하는지 확인하기 위해 국립 의학 도서관(NLM)에서 검토합니다.

연구 주요 날짜

연구 시작 (실제)

2023년 12월 8일

기본 완료 (실제)

2025년 6월 30일

연구 완료 (실제)

2025년 6월 30일

연구 등록 날짜

최초 제출

2023년 9월 26일

QC 기준을 충족하는 최초 제출

2023년 9월 26일

처음 게시됨 (실제)

2023년 10월 3일

연구 기록 업데이트

마지막 업데이트 게시됨 (추정된)

2025년 9월 18일

QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출

2025년 9월 17일

마지막으로 확인됨

2025년 9월 1일

추가 정보

이 연구와 관련된 용어

추가 관련 MeSH 약관

기타 연구 ID 번호

  • v1.0 dated 15 June 2023

약물 및 장치 정보, 연구 문서

미국 FDA 규제 의약품 연구

아니

미국 FDA 규제 기기 제품 연구

아니

이 정보는 변경 없이 clinicaltrials.gov 웹사이트에서 직접 가져온 것입니다. 귀하의 연구 세부 정보를 변경, 제거 또는 업데이트하도록 요청하는 경우 register@clinicaltrials.gov. 문의하십시오. 변경 사항이 clinicaltrials.gov에 구현되는 즉시 저희 웹사이트에도 자동으로 업데이트됩니다. .

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