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부적합한 AML/HR-MDS 환자에서 HU 및 VPA, 또는 6-MP 및 VPA의 치료를 조사하기 위한 연구 (HUVAMER)

2023년 12월 29일 업데이트: Haukeland University Hospital

표준 치료에 적합하지 않은 AML 또는 HR-MDS 환자에서 발프로산(VPA)과 병용한 하이드록시우레아 또는 VPA와 병용한 6-메르캅토퓨린의 치료를 조사하기 위한 1/2상 다기관 공개 라벨 연구

본 연구의 목적은 18세 이상 남녀 환자를 대상으로 하이드록시우레아 캡슐과 발프로산 캡슐의 병용요법 또는 6-메르캅토퓨린정과 발프로산 캡슐의 병용요법의 안전성, 내약성, 예비 유효성을 조사하는 것이다. 급성 골수성 백혈병 또는 고위험 골수이형성 증후군이 있는 노인.

연구할 모집단은 표준 유도 화학요법에 부적합하다고 간주되는 새로 진단된 AML 환자, 표준 치료에 적합하지 않거나 부적합한 HR-MDS, 표준 치료법에 부적합하다고 간주되는 재발성/불응성 AML/HR-MDS 환자입니다. 어떤 이유로 다른 유형의 치료를 받을 수 없습니다. 임상적으로 수산화요소, 발프로산 및 6-머캅토퓨린은 역사적으로 독성이 낮은 매우 잘 알려진 치료제입니다. 이 연구의 근거는 독성이 낮은 이들 약물의 조합이 동반 질환이 있거나 활동 상태가 낮은 노인 AML 환자에게 내약성이 우수하다는 것입니다. 이 조합은 전반적인 생존에 유익한 치료 효과를 가지며 더 나은 삶의 질에 기여할 수 있습니다.

연구 개요

상태

아직 모집하지 않음

정황

개입 / 치료

상세 설명

이는 노르웨이와 기타 북유럽 국가의 임상 현장을 포함하는 2부분으로 구성된 공개 라벨 제1/2상 연구입니다.

이 연구는 파트 A와 파트 B로 구성됩니다. 파트 A는 노르웨이에서만 실행됩니다. 파트 B는 노르웨이와 북유럽 국가에서 실행됩니다.

파트 A와 파트 B 모두 두 가지 다른 치료 조합(T)인 조합 1과 조합 2를 갖습니다. 파트 B는 파트 A의 코호트 확장입니다(파트 A가 양성으로 판명된 경우).

치료 조합 1(T1): 하이드록시우레아 + 발프로산. 치료 조합 2(T2): 6-머캅토퓨린 + 발프로산.

임상시험에 등록된 각 환자는 T1으로 최소 한 주기를 시작하고 받게 됩니다.

하이드록시우레아와 발프로산. 연구의 첫 번째 주기는 항상 14일 동안 수산화요소(1일 2회 1000mg)와 발프로산(300mg + 600mg)으로 구성됩니다. 이후 14일 동안 약물 치료를 받지 않을 것입니다. 각 주기 기간은 28일입니다.

첫 번째 주기 후에 임상적 이점을 경험하지 못한 환자는 이 요법을 계속할 수 없으며 치료 조합 2에 배정됩니다. 반면, 조합 1(HU + VPA)는 이 요법/병용 요법을 계속할 수 있는 추가 자격을 갖게 됩니다. 그러나 T1 환자는 이 프로토콜에 정의된 임상적 이점 기준을 충족하지 않는 즉시 후속 주기 후에 치료를 중단하게 됩니다. 치료 조합 1의 첫 번째 주기 이후 임상적 이점 기준을 충족하지 못하는 각 환자는 치료 조합 2(T2)로 전환됩니다. T2는 14일 동안 6-메르캅토퓨린(1일 1회 50mg)과 발프로산(300mg + 600mg)으로 구성됩니다. 이후 14일 동안 약물 치료를 받지 않을 것입니다. 각 주기 기간은 28일입니다. 환자는 임상적 이점을 경험하는 한 이 요법/병용 요법을 계속할 수 있는 자격을 갖게 되며, 그렇지 않으면 본 프로토콜에 정의된 임상적 이점 기준을 충족하지 못하는 즉시 연구에서 제외됩니다.

HU + VPA가 포함된 치료 조합 1에는 8명의 환자가 할당되고, 6MP + VPA가 포함된 치료 조합 2에는 최대 8명의 환자가 할당됩니다. 두 가지 치료 조합 각각에 대해, 8명 중 한 명 이상의 환자가 임상적 이점*을 경험하는 경우 그룹은 파트 B에서 16명의 추가 환자로 확장됩니다. 파트 B는 설정이 파트 A와 동일한 두 개의 코호트 확장으로 구성됩니다. HU + VPA용 1개, 6MP + VPA용 1개, 각각 16명의 환자, 총 최대 32명의 신규 환자.

파트 B에서는 HU+ VPA에서 6MP + VPA로의 응답, 철회 및 할당에 동일한 원칙이 적용됩니다. 임상적 이점을 경험하지 못하거나 1주기 이후에 허용할 수 없고 관리할 수 없는 독성을 경험한 조합 1로 치료받은 환자는 이 요법을 계속할 수 없으며 조합 2에 배정될 것입니다. 조합 2의 코호트 확장이 예상됩니다. 조합 1의 코호트 확장보다 느리게 진행됩니다.

총 24명(파트 A(n=8) + 파트 B(n=16)) 중 5명 이상의 환자가 임상적 혜택을 경험하는 경우, 추가 효과 평가를 위해 2상/3상 확장 코호트가 고려됩니다.

모든 그룹의 치료 기간은 총 6주기까지 지속될 수 있으며, 각 주기는 28일 동안 지속됩니다. 본 연구의 흐름에 대한 이론적 근거는 환자가 과도하고 비효과적인 치료로 장기간을 겪지 않도록 하는 것을 목표로 합니다. 각 주기 이후 연속적으로 치료 반응을 평가하면 치료 의사가 치료 조합을 신속하게 변경하거나 그에 따라 환자를 연구에서 제외하도록 안내할 것입니다.

연구의 일환으로 두 번째 치료 조합으로 전환하면 잠재적으로 임상시험에 등록하는 모든 환자가 더 많은 치료 옵션을 이용할 수 있게 됩니다.

HU + VPA 환자 8+16명을 치료하거나 6MP + VPA 환자 8+16명을 치료하면 등록이 중단됩니다. 임상적 이점이 부족한 경우 환자는 6MP +VPA로 전환합니다. 프로토콜에 따라 지시된 경우 일부 용량 수정이 허용됩니다. 선별검사 및 연구 치료 기간 동안 WBC를 25×10*9/L(말초혈액의 <20% 폭발) 미만으로 감소시키기 위해 5~7일 동안 HU + 6MP를 사용한 종양 축소가 필요합니다. + VPA 또는 6MP + VPA. HU + 6MP를 사용한 종양 축소는 매 주기(두 치료 병용 모두) 전에 환자가 이를 견딜 수 있는 경우 치료 의사의 재량에 따라 반복될 수 있습니다.

이 연구의 목적은 다음과 같습니다.

  • 확립된 임상 용량으로 투여되는 하이드록시요소 + 발프로산, 및 6-머캅토퓨린 + 발프로산의 조합 치료의 안전성과 내약성을 결정합니다.
  • 확립된 임상 용량으로 투여된 하이드록시우레아와 발프로산의 병용 치료의 예비 효능을 확립하기 위해
  • 확립된 임상 용량으로 투여된 6-머캅토퓨린과 발프로산의 병용 치료의 예비 효능을 확립하기 위해
  • 기준선 및 연구 기간 동안 환자의 수행 상태 변화를 평가하기 위해

적응형 연구 설계는 코호트 확장의 Simon 2단계 모델을 기반으로 합니다. TAPUR, DRUP 및 Impress-Norway 연구에서 테스트된 이 모델은 최소한의 환자 수를 사용하여 일련의 약물을 효과적으로 테스트하도록 설계되었습니다(통계에 관한 9장 참조).

각 부문(A1, A2, B1 및 B2)은 임상적 이점의 증거가 있는 환자를 식별하기 위해 Simon과 같은 2단계 '허용 가능한' 모니터링 계획을 사용하여 모니터링됩니다. 파트 A의 두 부문 모두 8명의 참가자를 등록하고, 1명 이상의 환자가 (각 부문에 대해) 치료 최소 28일 후에 임상적 이점을 보이는 경우 양성으로 간주됩니다. 긍정적인 파트 A(arm A1 및 A2, 별도)의 경우 파트 B(arm B1 및 B2, 별도)가 시작되어 각 부문에 16명의 추가 참가자를 코호트에 등록합니다.

한 부문의 처음 8명의 참가자 중 "임상적 이점"(이 프로토콜에 의해 정의됨)이 있는 환자가 0명인 경우 해당 부문은 확장을 진행하지 않습니다. 그렇지 않으면 각 코호트 확장에 추가로 16명의 참가자가 포함됩니다(각각 B1 및 B2). 24개 중 4개 이하의 응답은 활성 부족을 의미하며, 5개 이상의 응답은 3상 임상 시험에서 해당 약물에 대한 추가 조사가 필요함을 의미합니다.

  • 연구 기간: 5년
  • 치료 기간: 각 치료 조합에 대해 최대 6개월
  • 방문 빈도: 7일마다(해당되는 경우 첫 번째 주기 동안), 이후 28일마다

연구 유형

중재적

등록 (추정된)

48

단계

  • 2 단계
  • 1단계

연락처 및 위치

이 섹션에서는 연구를 수행하는 사람들의 연락처 정보와 이 연구가 수행되는 장소에 대한 정보를 제공합니다.

연구 연락처

연구 연락처 백업

연구 장소

참여기준

연구원은 적격성 기준이라는 특정 설명에 맞는 사람을 찾습니다. 이러한 기준의 몇 가지 예는 개인의 일반적인 건강 상태 또는 이전 치료입니다.

자격 기준

공부할 수 있는 나이

  • 성인
  • 고령자

건강한 자원 봉사자를 받아들입니다

아니

설명

포함 기준:

참가자는 다음 기준이 모두 적용되는 경우에만 연구에 참여할 수 있습니다.

o 18세 이상의 여성 또는 남성

  • 서면 동의

  • ELN 2022 기준에 따라 새로 진단된 AML 또는 재발성/불응성 AML 환자 - 부적합하거나 HCT-CI ≥ 3으로 정의됨, 또는 - 시험자의 의견에 따르면 표준 요법의 대상이 아니거나 내약성이 없을 것 같은 환자 또는 표준 요법으로부터 상당한 임상적 이점을 얻거나, 또는

    • 환자가 표준 치료를 거부했습니다

새로 진단된 HR-MDS 또는 다음과 같은 재발성/불응성 HR-MDS:

  • 부적합하거나 HCT-CI ≥ 3으로 정의되거나
  • 시험자의 의견에 따르면 표준 요법의 대상이 아니거나 표준 요법에서 상당한 임상적 이익을 내약성 또는 유도할 가능성이 없는 경우, 또는
  • 표준 치료를 거부했습니다

2차 AML(MDS 관련/치료 유발), 또는

급성 전골수성 백혈병은 표준 치료 및/또는 특정 치료에 적합하지 않습니다.

  • 다음 실험실 값에 의해 명백히 질병과 관련이 있는 경우를 제외하고 적절한 신장 및 간 기능:

    • 혈청 크레아티닌 ≤1.5 x ULN;
    • 추정 크레아티닌 청소율 ≥ 40mL/분(Cockcroft-Gault 방정식);

    • 간 기능;

      나. 혈청 빌리루빈 ≤ 1.5 x 정상 상한치(ULN); ii. 아스파르테이트 아미노트랜스퍼라제(AST)

      1. ≤2.5 × ULN

      2. 간 전이 환자의 경우 ≤5 × ULN

        iii. 알라닌 아미노트랜스퍼라제(ALT)

      1. ≤2.5 × ULN

      2. 간 전이 환자의 경우 ≤5 × ULN

        iv. 알칼리성 포스파타제(ALP)

      1. 2.5 × ULN 이하

  • 유럽 ​​종양학 협력 그룹(ECOG) 성과 상태 0, 1, 2 또는 3

  • 가임기 여성 환자는 연구 약물의 첫 번째 투여 전 3일 이내에 혈청 임신 검사에서 음성 반응을 보여야 합니다. 가임 남성 환자와 여성 환자는 연구 기간 동안 그리고 3개월 이상 동안 매우 효과적인 피임 방법(예: 호르몬 이식, 복합 경구 피임약, 주사용 피임약, 호르몬 나선형 자궁내 장치, 완전 성 금욕, 정관 절제술)을 실시하는 데 동의해야 합니다. 연구 약물의 마지막 투여 후. 여성 환자가 외과적 불임 병력이 있거나 다음 중 하나로 정의된 폐경 후 상태의 증거가 있는 경우 가임 가능성이 없는 것으로 간주됩니다.

    1. 마지막 월경이 1년 이상 전인 자연 폐경
    2. 마지막 월경이 1년 이상 전 방사선 유도 난소절제술
    3. 마지막 월경이 1년 이상 전 화학요법으로 인한 폐경

제외 기준:

다음 기준 중 하나라도 해당되는 경우 참가자는 연구에서 제외됩니다.

  • AML 치료 중이거나(시험용 약제를 포함한 모든 항백혈병 치료법) 포함 전 2주 이내에 치료를 받은 환자.

  • 다음을 제외하고 진단 전 지난 6개월 동안 활성 악성 종양의 동시 병력

    • 피부의 기저 및 편평 세포 암종
    • 자궁 경부의 상피내 암종
  • 동시 발생하는 심각한 및/또는 통제할 수 없는 의학적 상태(예: 조절되지 않는 당뇨병, 감염, 고혈압, 폐질환 등)은 조사관의 재량에 따라 결정됩니다.
  • 모유 수유 여성

  • 다음과 같이 정의되는 심장 기능 장애:

    • 연구 시작 후 마지막 3개월 이내에 심근경색, 또는
    • 울혈성 심부전 NYHA 클래스 IV 또는
    • 불안정 협심증, 또는
    • 불안정한 심장 부정맥
  • 연구 시작 후 SARS-CoV-2 감염 < 7일 또는 코로나19 백신 < 7일
  • 의료 요법을 준수하지 않은 이력이 있거나 준수와 관련하여 신뢰할 수 없는 것으로 간주되는 환자.
  • 연구자의 의견에 따라 연구 참여에 지장을 줄 수 있는 심각한 수반되는 의학적 상태가 있는 환자.
  • 노인성 치매, 정신 장애 또는 환자가 사전 동의를 이해하고 제공하는 것을 방해하는 기타 정신 장애가 있는 환자.
  • 프로토콜에 명시된 것과 다른 현재 병용 화학 요법, 방사선 요법 또는 면역 요법.
  • 약물이나 그 부형제 연구에 과민증이 있는 것으로 알려져 있습니다.
  • 잠재적으로 연구 프로토콜 및 후속 일정 준수를 방해하는 모든 심리적, 가족적, 사회학적, 지리적 조건.

공부 계획

이 섹션에서는 연구 설계 방법과 연구가 측정하는 내용을 포함하여 연구 계획에 대한 세부 정보를 제공합니다.

연구는 어떻게 설계됩니까?

디자인 세부사항

  • 주 목적: 치료
  • 할당: 무작위화되지 않음
  • 중재 모델: 순차적 할당
  • 마스킹: 없음(오픈 라벨)

무기와 개입

참가자 그룹 / 팔
개입 / 치료
활성 비교기: 하이드록시우레아(HU) + 발프로산(VPA) 파트 1

병용 치료 1(T1): 하이드록시우레아 + 발프로산, 병용 치료 2(T2): 6-머캅토퓨린 + 발프로산.

등록된 각 환자는 T1: 하이드록시우레아 및 발프로산을 사용하여 최소 1회 주기를 받게 됩니다. 연구의 첫 번째 주기는 항상 14일 동안 수산화요소(1일 2회 1000mg)와 발프로산(300mg + 600mg)으로 구성됩니다. 그 후 14일 동안 약을 복용하지 않았습니다.

각 주기 기간은 28일입니다. 첫 번째 주기 후에 임상적 이점을 경험하지 못하거나 첫 번째 주기 후에 허용할 수 없고 관리할 수 없는 독성을 경험하는 환자는 이 요법을 계속할 수 없으며 치료 조합 2에 할당됩니다. T2는 6-머캅토퓨린(1회 50mg)으로 구성됩니다. 1일) + 발프로산 300mg + 600mg )을 14일 동안; 그 후 14일 동안 약을 복용하지 않았습니다. 각 주기 기간은 28일입니다.
의약품: 하이드록시우레아, 하이드록시카바마이드
하이드록시유레아(HU/하이드록시카바마이드)는 리보뉴클레오티드 환원효소(RNR)의 활성을 억제하여 DNA 합성을 방지하는 요소의 수산화 유사체입니다. HU는 다양한 질병을 치료하는 데 사용되었습니다. 항종양제로서 HU는 몇 가지 장점을 가지고 있습니다. 외래 환자가 사용할 수 있으며 부작용이 상대적으로 적고 약물 중단 후 거의 즉시 완화됩니다. 이 약은 경구 투여 후 위장관에서 쉽게 흡수됩니다. 현재 HU는 만성 및 급성 골수성 백혈병의 고백혈구증가증 치료를 위한 표준 치료로서 중요한 역할을 하고 있습니다.
다른 이름들:
  • 하이드록시우레아 메닥
의약품: 발프로산
발프로산(VPA)은 임상적으로 항경련제 및 기분 안정제로 사용되어 왔습니다. 지난 20년 동안 VPA는 히스톤 데아세틸라제(HDAC) 억제제로 알려져 왔으며 암 치료에 대한 관심이 높아졌습니다. VPA는 혈청 수준을 정기적으로 측정하여 경구 투여되며 독성 프로필이 낮습니다.
다른 이름들:
  • 데파코트
  • 에필림
  • 오르피릴 롱 디포
  • 벨보
  • 디잔틸
  • Convulex
  • 시오넬
의약품: 6-머캅토퓨린(6-MP)
1953년에 6-MP는 급성 림프구성 백혈병(ALL)을 앓고 있는 어린이의 증상을 완화시키는 항백혈병제로 승인되었습니다. 치료 요법에서 메토트렉세이트와 프레드니솔론에 6-MP를 추가한 후 ALL 소아의 1년 평균 생존율은 29%에서 50%로 증가했습니다. 6-MP는 발견된 지 약 70년이 지난 후에도 소아가 완전 관해 상태에 있을 때 표준 유지 요법으로 남아 있습니다.
다른 이름들:
  • 푸리-네트톨
활성 비교기: 하이드록시우레아(HU) + 발프로산(VPA) 파트 2

파트 B는 설정이 파트 A와 동일한 2개의 코호트 확장으로 구성됩니다. 하나는 HU + VPA용이고 다른 하나는 6-MP + VPA용으로 각 환자는 16명, 총 32명의 신규 환자입니다.

파트 B에서는 HU+ VPA에서 6-MP + VPA로의 응답, 철회 및 할당에 동일한 원칙이 적용됩니다. 모든 부문의 치료 기간은 총 6주기까지 지속될 수 있습니다. 각 주기 기간은 28일입니다.
의약품: 하이드록시우레아, 하이드록시카바마이드
하이드록시유레아(HU/하이드록시카바마이드)는 리보뉴클레오티드 환원효소(RNR)의 활성을 억제하여 DNA 합성을 방지하는 요소의 수산화 유사체입니다. HU는 다양한 질병을 치료하는 데 사용되었습니다. 항종양제로서 HU는 몇 가지 장점을 가지고 있습니다. 외래 환자가 사용할 수 있으며 부작용이 상대적으로 적고 약물 중단 후 거의 즉시 완화됩니다. 이 약은 경구 투여 후 위장관에서 쉽게 흡수됩니다. 현재 HU는 만성 및 급성 골수성 백혈병의 고백혈구증가증 치료를 위한 표준 치료로서 중요한 역할을 하고 있습니다.
다른 이름들:
  • 하이드록시우레아 메닥
의약품: 발프로산
발프로산(VPA)은 임상적으로 항경련제 및 기분 안정제로 사용되어 왔습니다. 지난 20년 동안 VPA는 히스톤 데아세틸라제(HDAC) 억제제로 알려져 왔으며 암 치료에 대한 관심이 높아졌습니다. VPA는 혈청 수준을 정기적으로 측정하여 경구 투여되며 독성 프로필이 낮습니다.
다른 이름들:
  • 데파코트
  • 에필림
  • 오르피릴 롱 디포
  • 벨보
  • 디잔틸
  • Convulex
  • 시오넬
의약품: 6-머캅토퓨린(6-MP)
1953년에 6-MP는 급성 림프구성 백혈병(ALL)을 앓고 있는 어린이의 증상을 완화시키는 항백혈병제로 승인되었습니다. 치료 요법에서 메토트렉세이트와 프레드니솔론에 6-MP를 추가한 후 ALL 소아의 1년 평균 생존율은 29%에서 50%로 증가했습니다. 6-MP는 발견된 지 약 70년이 지난 후에도 소아가 완전 관해 상태에 있을 때 표준 유지 요법으로 남아 있습니다.
다른 이름들:
  • 푸리-네트톨

연구는 무엇을 측정합니까?

주요 결과 측정

결과 측정
측정값 설명
기간
확립된 임상 용량으로 투여되는 하이드록시요소 + 발프로산 및 6-머캅토퓨린 + 발프로산 복합 치료의 안전성과 내약성.
기간: 4주마다 평가합니다. 즉, 각 치료 주기 후에 평가합니다.

다음 평가를 포함하여 CTCAE v5.0을 사용하여 AE의 발생률, 빈도 및 중증도를 모니터링하여 안전성 및 내약성을 평가했습니다.

  • DLT
  • 신체검사
  • 임상 실험실 혈액 샘플
4주마다 평가합니다. 즉, 각 치료 주기 후에 평가합니다.
확립된 임상 용량으로 투여된 하이드록시우레아와 발프로산의 병용 치료의 예비 효능.
기간: 4주마다 평가합니다. 즉, 각 치료 주기 후에 평가합니다.

발프로산과 함께 수산화요소를 투여받은 환자의 임상적 이점.

6-머캅토퓨린과 발프로산을 병용 투여한 환자의 임상적 이점.

이 프로토콜에서 임상적 이점은 안정적인 질병, 부분 반응(골수 아세포 비율이 5~25% 사이로 감소하고 치료 전 골수 아세포 비율이 최소 50% 감소) 또는 더 나은 반응으로 정의됩니다. AML의 유럽 백혈병 네트워크(ELN) 2022 반응 기준] 및/또는 안정적이거나 개선된 ECOG 수행 상태.
4주마다 평가합니다. 즉, 각 치료 주기 후에 평가합니다.
기준선과 연구 기간 동안 환자 수행 상태의 변화.
기간: 기준선, 즉 치료 시작 전, 치료 4주 후(즉, 첫 번째 주기 후), 매 4주마다 평가하여 총 24주 동안 수행합니다. (즉, 각 치료 주기 후 최대 총 6주기).
환자의 기준선 및 종단적 ECOG 수행 상태(Eastern Cooperative Oncology Group). ECOG 수행 상태 척도는 0(완전히 활동적, 질병 전의 모든 수행을 제한 없이 수행할 수 있음)에서 최고이고, 최악은 5(사망)입니다.
기준선, 즉 치료 시작 전, 치료 4주 후(즉, 첫 번째 주기 후), 매 4주마다 평가하여 총 24주 동안 수행합니다. (즉, 각 치료 주기 후 최대 총 6주기).

2차 결과 측정

결과 측정
측정값 설명
기간
임상적 이점.
기간: 3주기 및 6주기 후(즉, 치료 시작 후 3개월 및 6개월 후).
각 그룹(A1, A2, B1, B2)에서 위에서 설명한 대로 임상적 이점을 얻은 환자의 비율입니다.
3주기 및 6주기 후(즉, 치료 시작 후 3개월 및 6개월 후).
임상적 이익의 지속 기간.
기간: 치료기간은 6개월, 추적기간은 치료종료 후 최대 6개월까지이다.
각 그룹(A1, A2, B1, B2)의 임상적 이점 기간(일).
치료기간은 6개월, 추적기간은 치료종료 후 최대 6개월까지이다.
발전할 시간입니다.
기간: 치료 시작부터 치료 기간은 6개월, 추적 기간은 치료 종료 후 최대 6개월입니다.
각 그룹(A1, A2, B1, B2)의 진행 시간(일)입니다.
치료 시작부터 치료 기간은 6개월, 추적 기간은 치료 종료 후 최대 6개월입니다.
기준선과 비교하여 보고된 삶의 질(QoL)의 변화.
기간: 기준선, 즉 치료 시작 전, 치료 4주 후(즉, 첫 번째 주기 후), 각 치료 주기 후(4주마다).

건강 관련 삶의 질 설문지 사용:

  • EQ -5D-5L
  • QLQ-C30
  • NCI-PRO-CTCAE
기준선, 즉 치료 시작 전, 치료 4주 후(즉, 첫 번째 주기 후), 각 치료 주기 후(4주마다).
생존 분석, ORR.
기간: 3주기 및 6주기 후(즉, 치료 시작 후 3개월 및 6개월 후).
전체 반응률(ORR)은 완전 관해(CR), 불완전 혈액학적 회복을 동반한 완전 관해(CRi), 형태학적 백혈병 없는 상태(MLFS), 부분 관해(PR) 또는 무증상의 반응을 보이는 환자의 비율로 정의됩니다. 각 그룹(A1, A2, B1, B2)에서 ELN 응답 기준 2022에 따라 평가된 모든 응답.
3주기 및 6주기 후(즉, 치료 시작 후 3개월 및 6개월 후).
생존 분석, OS.
기간: 치료 시작부터 치료 기간은 6개월, 추적 기간은 치료 종료 후 최대 6개월입니다.
각 그룹(A1, A2, B1, B2)의 전체 생존(OS).
치료 시작부터 치료 기간은 6개월, 추적 기간은 치료 종료 후 최대 6개월입니다.
환자 1인당 월 입원률입니다.
기간: 치료 시작 전, 치료 기간은 6개월, 추적 기간은 치료 종료 후 최대 6개월입니다.
연구 조사 전, 조사 중, 조사 후 월간 병원 입원 건수.
치료 시작 전, 치료 기간은 6개월, 추적 기간은 치료 종료 후 최대 6개월입니다.
환자당 월 수혈률.
기간: 치료 시작 전, 치료 기간은 6개월, 추적 기간은 치료 종료 후 최대 6개월입니다.
연구 조사 중 및 조사 후에 월간 혈액/혈소판 수혈 횟수.
치료 시작 전, 치료 기간은 6개월, 추적 기간은 치료 종료 후 최대 6개월입니다.

기타 결과 측정

결과 측정
측정값 설명
기간
바이오마커(탐색적).
기간: 연구 완료를 통해 평균 5년 또는 필요한 경우 연장됩니다.
세포내 또는 세포외 신호전달 마커의 발현 수준 변화를 감지하면 연구용 조합의 긍정적인 약리학적 활성과 그에 따른 치료 반응을 예측할 수 있습니다. 이러한 매개변수는 탐색적이며 치료 시작 전 기본 환자 샘플에 대한 질량 세포 계측법으로 측정되고 치료와 함께 종단적으로 4주마다 샘플링됩니다.
연구 완료를 통해 평균 5년 또는 필요한 경우 연장됩니다.
VPA의 혈청 농도와 치료 반응의 관계(탐색적).
기간: 탐색 결과, 연구 기간 동안 평균 5년.
혈청 내 VPA 농도 측정(정상 참고 값: 300 - 700 µmol/L).
탐색 결과, 연구 기간 동안 평균 5년.

공동 작업자 및 조사자

여기에서 이 연구와 관련된 사람과 조직을 찾을 수 있습니다.

스폰서

Haukeland University Hospital

수사관

  • 수석 연구원: Bjørn Tore Gjertsen, MD, PhD, Helse-Bergen HF

간행물 및 유용한 링크

연구에 대한 정보 입력을 담당하는 사람이 자발적으로 이러한 간행물을 제공합니다. 이것은 연구와 관련된 모든 것에 관한 것일 수 있습니다.

일반 간행물

유용한 링크

연구 기록 날짜

이 날짜는 ClinicalTrials.gov에 대한 연구 기록 및 요약 결과 제출의 진행 상황을 추적합니다. 연구 기록 및 보고된 결과는 공개 웹사이트에 게시되기 전에 특정 품질 관리 기준을 충족하는지 확인하기 위해 국립 의학 도서관(NLM)에서 검토합니다.

연구 주요 날짜

연구 시작 (추정된)

2024년 1월 25일

기본 완료 (추정된)

2025년 11월 30일

연구 완료 (추정된)

2029년 9월 30일

연구 등록 날짜

최초 제출

2023년 12월 12일

QC 기준을 충족하는 최초 제출

2023년 12월 29일

처음 게시됨 (실제)

2024년 1월 10일

연구 기록 업데이트

마지막 업데이트 게시됨 (실제)

2024년 1월 10일

QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출

2023년 12월 29일

마지막으로 확인됨

2023년 10월 1일

추가 정보

이 연구와 관련된 용어

추가 관련 MeSH 약관

기타 연구 ID 번호

  • HUVPA_6MPVPA

개별 참가자 데이터(IPD) 계획

개별 참가자 데이터(IPD)를 공유할 계획입니까?

예

IPD 계획 설명

해당 데이터는 PI 및 연구진이 속한 연구그룹과 공유됩니다. 해당되는 경우 데이터를 네트워크와 공유할 수 있습니다. 공유되는 모든 데이터는 완전히 익명화되며 관련 지침을 따릅니다.

IPD 공유 기간

연구 기간 동안.

IPD 공유 액세스 기준

협동.

IPD 공유 지원 정보 유형

  • 연구_프로토콜

약물 및 장치 정보, 연구 문서

미국 FDA 규제 의약품 연구

아니

미국 FDA 규제 기기 제품 연구

아니

미국에서 제조되어 미국에서 수출되는 제품

아니

이 정보는 변경 없이 clinicaltrials.gov 웹사이트에서 직접 가져온 것입니다. 귀하의 연구 세부 정보를 변경, 제거 또는 업데이트하도록 요청하는 경우 register@clinicaltrials.gov. 문의하십시오. 변경 사항이 clinicaltrials.gov에 구현되는 즉시 저희 웹사이트에도 자동으로 업데이트됩니다. .

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