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근위축성 측삭 경화증의 신경필라멘트 경쇄 (NfL-ALS)

2023년 12월 31일 업데이트: Thomas Meyer, MD, Charite University, Berlin, Germany

근위축성 측삭 경화증의 광범위한 임상 과정에서 혈청 신경필라멘트 경쇄의 성능 - 단면 및 종단 다기관 연구

이 연구는 ALS 진행, 질병 기간 및 기관 절개 침습적 환기(TIV) 측면에서 광범위한 질병 과정에서 근위축성 측색 경화증(ALS)의 혈청 신경필라멘트 경쇄(sNfL)의 성능을 평가합니다. 연구 프로젝트의 목적은 NfL 혈청 농도와 질병의 자연 경과, ALS 진행률 및 ALS의 특정 표현형 사이의 상관관계를 조사하는 것입니다. 또한, 치료 바이오마커로서 NfL의 성능을 연구할 것입니다. 단일 분자 분석 방법(SIMOA)을 사용하여 3,000명의 ALS 환자 집단에서 NfL 혈청 농도에 대한 체계적인 분석이 수행됩니다. 이 분석은 다기관 연구로 수행됩니다.

연구 개요

상세 설명

이 연구의 목적은 NfL 혈청 농도와 질병의 자연 경과, ALS 기능 평가 척도(ALSFRS-R)로 측정한 ALS 진행률, ALS의 특정 표현형 사이의 상관관계를 조사하는 것입니다. 연구 결과는 질병 진행 평가와 ALS의 예후 결정에 기여할 것입니다. 또한, ALS 의약품의 치료 마커로서 NfL의 성능과 비약리학적 치료 옵션을 조사할 것입니다. 단일 분자 분석 방법(SIMOA)을 사용하여 ALS 환자의 확장된 집단에서 NfL 혈청 농도에 대한 체계적인 분석이 수행됩니다.

연구 목표는 다음과 같이 구성됩니다.

  • ALS 질환의 지속 기간을 포함한 NfL과 질병 진행의 상관관계
  • ALS 과정과 NfL의 상관관계(전통적인 ALS 또는 운동 뉴런 관련 변이 또는 지역 전파 패턴)
  • NfL과 ALS의 진행률의 상관관계

표현형 변이에 대한 코호트:

ALS의 임상 표현형은 운동 뉴런 관련이나 질병 발병 및 임상 경과의 지역적 전파 패턴에 따라 구분됩니다.

운동 뉴런 침범과 관련된 ALS 변종:

  • 전형적인 ALS: 제1 및 제2 운동 뉴런의 손상에 대한 임상적 특징이 존재합니다.
  • 진행성 근위축증(PMA): 제2 운동 뉴런의 손상에 대한 임상적 특징만 존재합니다.
  • 경직성 ALS: 주로 1차 운동 뉴런의 손상에 대한 임상 특징이 있고 2차 운동 뉴런의 손상 징후는 적습니다.
  • 원발성 측삭 경화증(PLS): 첫 번째 운동 뉴런의 손상에 대한 임상적 특징만 존재합니다.

지역 전파 패턴의 ALS 변종:

  • 전형적인 형태: 상지나 하지 또는 연수 부위의 마비 및 다른 부위로의 마비 확산
  • 도리깨 팔 증후군: 상지의 원발성 및 지배성 마비 및 다른 부위로의 마비 확산이 거의 또는 지연됨
  • Flail Leg Syndrome: 하지의 일차적이고 지배적인 마비와 다른 부위로의 마비 확산이 거의 또는 지연됨
  • 축성 ALS: 몸통 근육의 일차적이고 지배적인 마비와 마비가 다른 부위로 경미하거나 지연된 확산
  • 진행성 연수 마비: 연수 부위의 원발성 및 지배성 마비, 다른 부위로의 마비 확산이 약간 또는 지연됨

연구 유형

관찰

등록 (추정된)

3000

연락처 및 위치

이 섹션에서는 연구를 수행하는 사람들의 연락처 정보와 이 연구가 수행되는 장소에 대한 정보를 제공합니다.

연구 연락처

연구 연락처 백업

연구 장소

      • Berlin, 독일, 13353
      • Berlin, 독일, 12621
        • 모병
        • Vivantes Klinikum Kaulsdorf
        • 연락하다:
          • Christoph Richter, Dr
        • 수석 연구원:
          • Christoph Richter, Dr
      • Bochum, 독일, 44789
        • 모병
        • Berufsgenossenschaftliches Universitätsklinikum Bergmannsheil gGmbH
        • 연락하다:
          • Ute Weyen, Dr
        • 수석 연구원:
          • Ute Weyen, Dr
      • Bonn, 독일, 53127
        • 모병
        • Universitätsklinikum Bonn
        • 연락하다:
          • Patrick Weydt, PD Dr
        • 수석 연구원:
          • Patrick Weydt, PD Dr
      • Dresden, 독일, 01062
        • 모병
        • Technische Universität Dresden
        • 연락하다:
          • René Günther, Dr
        • 수석 연구원:
          • René Günther, Dr
      • Essen, 독일, 45147
        • 모병
        • Universitatsklinikum Essen
        • 연락하다:
          • Tim Hagenacker, Prof Dr
        • 수석 연구원:
          • Tim Hagenacker, Prof Dr
      • Essen, 독일, 45131
        • 모병
        • Alfried Krupp von Bohlen und Halbach Krankenhaus gGmbH
        • 연락하다:
          • Torsten Grehl, Dr
        • 수석 연구원:
          • Torsten Grehl, Dr
      • Göttingen, 독일, 37075
        • 모병
        • Georg-August-Universität Göttingen Universitätsmedizin Göttingen
        • 연락하다:
          • Jan Koch, PD Dr
        • 수석 연구원:
          • Jan Koch, PD Dr
      • Hannover, 독일, 30625
        • 모병
        • Medizinische Hochschule Hannover
        • 연락하다:
          • Susanne Petri, Prof Dr
        • 수석 연구원:
          • Susanne Petri, Prof Dr
      • Jena, 독일, 07743
        • 모병
        • Universitatsklinikum Jena
        • 연락하다:
          • Robert Steinbach, Dr
      • Leipzig, 독일, 04103
        • 모병
        • Universität Leipzig
        • 연락하다:
          • Petra Baum, PD Dr
        • 수석 연구원:
          • Petra Baum, PD Dr
      • Lübeck, 독일, 23538
        • 모병
        • Universitätsklinikum Schleswig-Holstein
        • 연락하다:
          • Julian Grosskreutz, Prof Dr
        • 수석 연구원:
          • Julian Grosskreutz, Prof Dr
      • Mannheim, 독일, 68167
        • 모병
        • Universität Heidelberg Medizinische Fakultät Mannheim
        • 연락하다:
          • Jochen Weishaupt, Prof Dr
        • 수석 연구원:
          • Jochen Weishaupt, Prof Dr
      • München, 독일, 81675
        • 모병
        • Klinikum Rechts Der Isar Der Technischen Universität München
        • 연락하다:
          • Paul Lingor, Prof Dr
        • 수석 연구원:
          • Paul Lingor, Prof Dr
      • Münster, 독일, 48149
        • 모병
        • Westfälische Wilhelms-Universität Münster
        • 연락하다:
          • Matthias Boentert, PD DR
        • 수석 연구원:
          • Matthias Boentert, PD Dr
      • Regensburg, 독일, 93053
        • 모병
        • Universitätsklinikum Regensburg
        • 연락하다:
          • Zacharias Kohl, PD Dr
        • 수석 연구원:
          • Zacharias Kohl, PD Dr
      • Rostock, 독일, 18057
        • 모병
        • Universitätsmedizin Rostock
        • 연락하다:
          • Andreas Hermann, Prof. Dr. med. Dr. rer. med.
        • 수석 연구원:
          • Andreas Hermann, Prof Dr Dr
      • Ulm, 독일, 89081
        • 모병
        • Universitatsklinikum Ulm
        • 연락하다:
          • Johannes Dorst, Prof Dr
        • 수석 연구원:
          • Johannes Dorst, Prof Dr
      • Innsbruck, 오스트리아, 6020
        • 아직 모집하지 않음
        • Medizinische Universitat Innsbruck
        • 연락하다:
          • Wolfgang Löscher, Prof Dr
        • 수석 연구원:
          • Wolfgang Löscher, Prof Dr

참여기준

연구원은 적격성 기준이라는 특정 설명에 맞는 사람을 찾습니다. 이러한 기준의 몇 가지 예는 개인의 일반적인 건강 상태 또는 이전 치료입니다.

자격 기준

공부할 수 있는 나이

  • 성인
  • 고령자

건강한 자원 봉사자를 받아들입니다

아니

샘플링 방법

확률 샘플

연구 인구

근위축성측삭경화증의 임상진단을 받은 환자

설명

포함 기준:

  • 특정 형태를 포함한 근위축성 측삭 경화증의 진단
  • 본 연구에 참여하기 위한 환자의 사전 동의
  • 최소 연령 18세
  • 채혈 의지

제외 기준:

  • 연구에서 수집된 가명화된 의료 데이터를 저장하고 공유하려는 의지가 없음
  • 참여를 제외한 연구자의 평가

공부 계획

이 섹션에서는 연구 설계 방법과 연구가 측정하는 내용을 포함하여 연구 계획에 대한 세부 정보를 제공합니다.

연구는 어떻게 설계됩니까?

디자인 세부사항

연구는 무엇을 측정합니까?

주요 결과 측정

결과 측정
측정값 설명
기간
혈청 신경필라멘트 경쇄와 ALS 진행의 상관관계
기간: 2020-2024
ALS 기능 평가 척도(ALSFRS-R)의 개정된 형태로 측정된 혈청 신경필라멘트 경쇄(NfL)와 ALS 진행률의 상관관계
2020-2024
혈청 신경필라멘트 경쇄와 ALS 표현형의 상관관계
기간: 2020-2024
발병 유형 및 진행성 근육 위축, 일차 측삭 경화증, 도리깨 증후군, 도리깨 증후군 및 기타 표현형을 포함한 임상 변종 측면에서 혈청 신경필라멘트 경쇄와 ALS 표현형의 상관 관계
2020-2024
혈청 신경필라멘트 경쇄와 ALS 치료 옵션의 상관관계
기간: 2020-2024
토페르센 및 기타 약물 치료와 같은 ALS 중재와 혈청 신경필라멘트 경쇄의 상관관계
2020-2024

2차 결과 측정

결과 측정
측정값 설명
기간
혈청 신경필라멘트 경쇄와 비약리학적 ALS 개입의 상관관계
기간: 2022년부터 2024년까지
영양 또는 환기 치료를 포함한 비약리학적 ALS 개입과 혈청 신경필라멘트 경쇄의 상관관계
2022년부터 2024년까지

공동 작업자 및 조사자

여기에서 이 연구와 관련된 사람과 조직을 찾을 수 있습니다.

수사관

  • 수석 연구원: Thomas Meyer, MD, Charite University, Berlin, Germany

간행물 및 유용한 링크

연구에 대한 정보 입력을 담당하는 사람이 자발적으로 이러한 간행물을 제공합니다. 이것은 연구와 관련된 모든 것에 관한 것일 수 있습니다.

연구 기록 날짜

이 날짜는 ClinicalTrials.gov에 대한 연구 기록 및 요약 결과 제출의 진행 상황을 추적합니다. 연구 기록 및 보고된 결과는 공개 웹사이트에 게시되기 전에 특정 품질 관리 기준을 충족하는지 확인하기 위해 국립 의학 도서관(NLM)에서 검토합니다.

연구 주요 날짜

연구 시작 (실제)

2020년 11월 11일

기본 완료 (추정된)

2024년 12월 31일

연구 완료 (추정된)

2024년 12월 31일

연구 등록 날짜

최초 제출

2023년 4월 1일

QC 기준을 충족하는 최초 제출

2023년 12월 31일

처음 게시됨 (추정된)

2024년 1월 11일

연구 기록 업데이트

마지막 업데이트 게시됨 (추정된)

2024년 1월 11일

QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출

2023년 12월 31일

마지막으로 확인됨

2023년 12월 1일

추가 정보

이 연구와 관련된 용어

개별 참가자 데이터(IPD) 계획

개별 참가자 데이터(IPD)를 공유할 계획입니까?

미정

약물 및 장치 정보, 연구 문서

미국 FDA 규제 의약품 연구

아니

미국 FDA 규제 기기 제품 연구

아니

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운동 신경 질환에 대한 임상 시험

신경필라멘트 경쇄에 대한 임상 시험

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