Esta página se tradujo automáticamente y no se garantiza la precisión de la traducción. por favor refiérase a versión inglesa para un texto fuente.

Cadena ligera de neurofilamentos en la esclerosis lateral amiotrófica (NfL-ALS)

31 de diciembre de 2023 actualizado por: Thomas Meyer, MD, Charite University, Berlin, Germany

Rendimiento de la cadena ligera de neurofilamentos séricos en un amplio espectro de cursos clínicos de esclerosis lateral amiotrófica: un estudio multicéntrico transversal y longitudinal

Este estudio evalúa el rendimiento de la cadena ligera de neurofilamentos séricos (sNfL) en la esclerosis lateral amiotrófica (ELA) en una amplia gama de cursos de la enfermedad, en términos de progresión de la ELA, duración de la enfermedad y ventilación invasiva de traqueotomía (TIV). El objetivo del proyecto de investigación es investigar la correlación entre la concentración sérica de NfL y el curso natural de la enfermedad, la tasa de progresión de la ELA y los fenotipos específicos de la ELA. Además, se estudiará el desempeño de NfL como biomarcador terapéutico. Un análisis sistemático de la concentración sérica de NfL en una cohorte de 3000 pacientes con ELA utilizando el método de análisis de molécula única (SIMOA). Este análisis se lleva a cabo como un estudio multicéntrico.

Descripción general del estudio

Estado

Reclutamiento

Condiciones

Intervención / Tratamiento

Descripción detallada

El objetivo de este estudio es investigar la correlación entre la concentración sérica de NfL y el curso natural de la enfermedad, la tasa de progresión de ELA medida por la escala de calificación funcional de ELA (ALSFRS-R) y fenotipos específicos de ELA. Los resultados del estudio contribuirán a la evaluación de la progresión de la enfermedad y al pronóstico de la ELA. Además, se investigará el desempeño de NfL como marcador terapéutico de medicamentos para la ELA y opciones de tratamiento no farmacológico. Un análisis sistemático de la concentración sérica de NfL en una cohorte ampliada de pacientes con ELA utilizando el método de análisis de molécula única (SIMOA).

Los objetivos de la investigación comprenden:

  • Correlación de NfL con la progresión de la enfermedad, incluida la duración de la enfermedad de ELA
  • Correlación de NfL con el curso de la ELA (ELA clásica o variantes en la afectación de la neurona motora o los patrones de propagación regional)
  • Correlación de NfL con la tasa de progresión de ELA

Cohortes sobre variantes fenotípicas:

El fenotipo clínico de la ELA se diferenciará según la afectación de la neurona motora o los patrones de propagación regional del inicio de la enfermedad y el curso clínico.

Variantes de ELA en relación con la afectación de la neurona motora:

  • ELA típica: hay características clínicas de una afección de la primera y segunda neuronas motoras.
  • Atrofia muscular progresiva (PMA): solo están presentes las características clínicas de una afección de la segunda neurona motora
  • ELA espástica: características predominantemente clínicas de una afección de la 1.ª neurona motora y menos signos de una afección de la 2.ª neurona motora
  • Esclerosis lateral primaria (PLS): solo están presentes las características clínicas de una afección de la primera neurona motora

Variantes de ALS en patrones de propagación regionales:

  • Forma típica: paresia de las extremidades superiores o inferiores o de la región bulbar, así como extensión de la paresia a otras regiones.
  • Síndrome del brazo inestable: paresia primaria y dominante de las extremidades superiores y extensión escasa o tardía de la paresia a otras regiones.
  • Síndrome de piernas inestables: paresia primaria y dominante de las extremidades inferiores y extensión escasa o tardía de la paresia a otras regiones.
  • ELA axial: paresia primaria y dominante de los músculos del tronco y extensión menor o retardada de la paresia a otras regiones.
  • Parálisis bulbar progresiva: paresia primaria y dominante en la región bulbar y extensión leve o retardada de la paresia a otras regiones.

Tipo de estudio

De observación

Inscripción (Estimado)

3000

Contactos y Ubicaciones

Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.

Estudio Contacto

Copia de seguridad de contactos de estudio

Ubicaciones de estudio

  • Alemania
      • Berlin, Alemania, 13353
        • Reclutamiento
        • Charite Universitatsmedizin Berlin
        • Contacto:
        • Contacto:
        • Investigador principal:
          • Thomas Meyer, Prof Dr
      • Berlin, Alemania, 12621
        • Reclutamiento
        • Vivantes Klinikum Kaulsdorf
        • Contacto:
          • Christoph Richter, Dr
        • Investigador principal:
          • Christoph Richter, Dr
      • Bochum, Alemania, 44789
        • Reclutamiento
        • Berufsgenossenschaftliches Universitätsklinikum Bergmannsheil gGmbH
        • Contacto:
          • Ute Weyen, Dr
        • Investigador principal:
          • Ute Weyen, Dr
      • Bonn, Alemania, 53127
        • Reclutamiento
        • Universitätsklinikum Bonn
        • Contacto:
          • Patrick Weydt, PD Dr
        • Investigador principal:
          • Patrick Weydt, PD Dr
      • Dresden, Alemania, 01062
        • Reclutamiento
        • Technische Universitat Dresden
        • Contacto:
          • René Günther, Dr
        • Investigador principal:
          • René Günther, Dr
      • Essen, Alemania, 45147
        • Reclutamiento
        • Universitätsklinikum Essen
        • Contacto:
          • Tim Hagenacker, Prof Dr
        • Investigador principal:
          • Tim Hagenacker, Prof Dr
      • Essen, Alemania, 45131
        • Reclutamiento
        • Alfried Krupp von Bohlen und Halbach Krankenhaus gGmbH
        • Contacto:
          • Torsten Grehl, Dr
        • Investigador principal:
          • Torsten Grehl, Dr
      • Göttingen, Alemania, 37075
        • Reclutamiento
        • Georg-August-Universität Göttingen Universitätsmedizin Göttingen
        • Contacto:
          • Jan Koch, PD Dr
        • Investigador principal:
          • Jan Koch, PD Dr
      • Hannover, Alemania, 30625
        • Reclutamiento
        • Medizinische Hochschule Hannover
        • Contacto:
          • Susanne Petri, Prof Dr
        • Investigador principal:
          • Susanne Petri, Prof Dr
      • Jena, Alemania, 07743
        • Reclutamiento
        • Universitätsklinikum Jena
        • Contacto:
          • Robert Steinbach, Dr
      • Leipzig, Alemania, 04103
        • Reclutamiento
        • Universität Leipzig
        • Contacto:
          • Petra Baum, PD Dr
        • Investigador principal:
          • Petra Baum, PD Dr
      • Lübeck, Alemania, 23538
        • Reclutamiento
        • Universitatsklinikum Schleswig-Holstein
        • Contacto:
          • Julian Grosskreutz, Prof Dr
        • Investigador principal:
          • Julian Grosskreutz, Prof Dr
      • Mannheim, Alemania, 68167
        • Reclutamiento
        • Universität Heidelberg Medizinische Fakultät Mannheim
        • Contacto:
          • Jochen Weishaupt, Prof Dr
        • Investigador principal:
          • Jochen Weishaupt, Prof Dr
      • München, Alemania, 81675
        • Reclutamiento
        • Klinikum rechts der Isar der Technischen Universitat Munchen
        • Contacto:
          • Paul Lingor, Prof Dr
        • Investigador principal:
          • Paul Lingor, Prof Dr
      • Münster, Alemania, 48149
        • Reclutamiento
        • Westfälische Wilhelms-Universität Münster
        • Contacto:
          • Matthias Boentert, PD DR
        • Investigador principal:
          • Matthias Boentert, PD Dr
      • Regensburg, Alemania, 93053
        • Reclutamiento
        • Universitätsklinikum Regensburg
        • Contacto:
          • Zacharias Kohl, PD Dr
        • Investigador principal:
          • Zacharias Kohl, PD Dr
      • Rostock, Alemania, 18057
        • Reclutamiento
        • Universitatsmedizin Rostock
        • Contacto:
          • Andreas Hermann, Prof. Dr. med. Dr. rer. med.
        • Investigador principal:
          • Andreas Hermann, Prof Dr Dr
      • Ulm, Alemania, 89081
        • Reclutamiento
        • Universitatsklinikum Ulm
        • Contacto:
          • Johannes Dorst, Prof Dr
        • Investigador principal:
          • Johannes Dorst, Prof Dr
  • Austria
      • Innsbruck, Austria, 6020
        • Aún no reclutando
        • Medizinische Universität Innsbruck
        • Contacto:
          • Wolfgang Löscher, Prof Dr
        • Investigador principal:
          • Wolfgang Löscher, Prof Dr

Criterios de participación

Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.

Criterio de elegibilidad

Edades elegibles para estudiar

  • Adulto
  • Adulto Mayor

Acepta Voluntarios Saludables

No

Método de muestreo

Muestra de probabilidad

Población de estudio

pacientes con diagnóstico clínico de esclerosis lateral amiotrófica

Descripción

Criterios de inclusión:

  • Diagnóstico de la esclerosis lateral amiotrófica, incluidas sus formas específicas.
  • Consentimiento informado del paciente para participar en este estudio.
  • Edad mínima de 18 años.
  • Disposición para la extracción de sangre.

Criterio de exclusión:

  • Falta de voluntad para almacenar y compartir datos médicos seudonimizados recopilados en el estudio
  • Evaluación por parte del investigador, que excluye la participación.

Plan de estudios

Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.

¿Cómo está diseñado el estudio?

Detalles de diseño

¿Qué mide el estudio?

Medidas de resultado primarias

Medida de resultado
Medida Descripción
Periodo de tiempo
correlación de la cadena ligera de neurofilamentos séricos con la progresión de la ELA
Periodo de tiempo: 2020-2024
correlación de la cadena ligera de neurofilamento sérico (NfL) con la tasa de progresión de ELA medida por la forma revisada de la escala de calificación de función de ELA (ALSFRS-R)
2020-2024
correlación de la cadena ligera de neurofilamentos séricos con los fenotipos de ELA
Periodo de tiempo: 2020-2024
correlación de la cadena ligera de neurofilamentos séricos con los fenotipos de ELA en términos de tipo de inicio y variantes clínicas que incluyen atrofia muscular progresiva, esclerosis lateral primaria, síndrome de brazos inestables, síndrome de piernas inestables y otros fenotipos
2020-2024
correlación de la cadena ligera de neurofilamentos séricos con las opciones de tratamiento de ELA
Periodo de tiempo: 2020-2024
correlación de la cadena ligera de neurofilamentos séricos con intervenciones de ELA, como el tratamiento con tofersen y otros medicamentos
2020-2024

Medidas de resultado secundarias

Medida de resultado
Medida Descripción
Periodo de tiempo
correlación de la cadena ligera de neurofilamentos séricos con intervenciones no farmacológicas de ELA
Periodo de tiempo: 2022-2024
Correlación de la cadena ligera de neurofilamentos séricos con intervenciones no farmacológicas para la ELA, incluido el tratamiento de nutrición o ventilación.
2022-2024

Colaboradores e Investigadores

Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.

Patrocinador

Charite University, Berlin, Germany

Colaboradores

Boris Canessa ALS Stiftung

Investigadores

  • Investigador principal: Thomas Meyer, MD, Charite University, Berlin, Germany

Publicaciones y enlaces útiles

La persona responsable de ingresar información sobre el estudio proporciona voluntariamente estas publicaciones. Estos pueden ser sobre cualquier cosa relacionada con el estudio.

Enlaces Útiles

Fechas de registro del estudio

Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados ​​por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.

Fechas importantes del estudio

Inicio del estudio (Actual)

11 de noviembre de 2020

Finalización primaria (Estimado)

31 de diciembre de 2024

Finalización del estudio (Estimado)

31 de diciembre de 2024

Fechas de registro del estudio

Enviado por primera vez

1 de abril de 2023

Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad

31 de diciembre de 2023

Publicado por primera vez (Estimado)

11 de enero de 2024

Actualizaciones de registros de estudio

Última actualización publicada (Estimado)

11 de enero de 2024

Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad

31 de diciembre de 2023

Última verificación

1 de diciembre de 2023

Más información

Términos relacionados con este estudio

Palabras clave

Términos MeSH relevantes adicionales

Otros números de identificación del estudio

  • NfL-ALS

Plan de datos de participantes individuales (IPD)

¿Planea compartir datos de participantes individuales (IPD)?

INDECISO

Información sobre medicamentos y dispositivos, documentos del estudio

Estudia un producto farmacéutico regulado por la FDA de EE. UU.

No

Estudia un producto de dispositivo regulado por la FDA de EE. UU.

No

Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .

Ensayos clínicos sobre Enfermedad de la neuronas motoras

Ensayos clínicos sobre Cadena ligera de neurofilamento

Buscar ensayos similares

Patrocinadores y Colaboradores

Condiciones médicas

Intervenciones de drogas

CROs by country

CROs in Peru

Condiciones

Enfermedades Raras

Intervenciones de drogas

Suplementos dietéticos

Patrocinador / Colaboradores

Localizaciones

3
Suscribir