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Catene leggere dei neurofilamenti nella sclerosi laterale amiotrofica (NfL-ALS)

31 dicembre 2023 aggiornato da: Thomas Meyer, MD, Charite University, Berlin, Germany

Prestazioni delle catene leggere dei neurofilamenti sierici in un ampio spettro di decorsi clinici della sclerosi laterale amiotrofica: uno studio multicentrico trasversale e longitudinale

Questo studio valuta le prestazioni della catena leggera del neurofilamento sierico (sNfL) nella sclerosi laterale amiotrofica (SLA) in un'ampia gamma di decorsi della malattia, in termini di progressione della SLA, durata della malattia e ventilazione invasiva con tracheostomia (TIV). Lo scopo del progetto di ricerca è quello di indagare la correlazione tra la concentrazione sierica di NfL e il decorso naturale della malattia, il tasso di progressione della SLA e i fenotipi specifici della SLA. Inoltre, verrà studiata la performance di NfL come biomarker terapeutico. Verrà eseguita un'analisi sistematica della concentrazione sierica di NfL in una coorte di 3.000 pazienti con SLA utilizzando il metodo di analisi della singola molecola (SIMOA). Questa analisi viene effettuata come uno studio multicentrico.

Panoramica dello studio

Stato

Reclutamento

Condizioni

Intervento / Trattamento

Descrizione dettagliata

Lo scopo di questo studio è indagare la correlazione tra la concentrazione sierica di NfL e il decorso naturale della malattia, il tasso di progressione della SLA misurato dalla scala di valutazione funzionale della SLA (ALSFRS-R) e fenotipi specifici della SLA. I risultati dello studio contribuiranno alla valutazione della progressione della malattia e alla formulazione della prognosi della SLA. Inoltre, verranno studiate le prestazioni di NfL come marcatore terapeutico dei farmaci per la SLA e delle opzioni di trattamento non farmacologico. Verrà eseguita un'analisi sistematica della concentrazione sierica di NfL in una coorte estesa di pazienti con SLA utilizzando il metodo di analisi della singola molecola (SIMOA).

Gli obiettivi della ricerca comprendono:

  • Correlazione tra NfL e progressione della malattia, inclusa la durata della malattia SLA
  • Correlazione della NfL con il decorso della SLA (SLA classica o varianti nel coinvolgimento dei motoneuroni o nei pattern di propagazione regionale)
  • Correlazione di NfL con il tasso di progressione della SLA

Coorti su varianti fenotipiche:

Il fenotipo clinico della SLA sarà differenziato in base al coinvolgimento dei motoneuroni o ai modelli di propagazione regionale dell'esordio della malattia e al decorso clinico.

Varianti della SLA in relazione al coinvolgimento dei motoneuroni:

  • SLA tipica: sono presenti caratteristiche cliniche di un'affezione del 1° e del 2° motoneurone
  • Atrofia muscolare progressiva (PMA): sono presenti solo i segni clinici di un'affezione del 2° motoneurone
  • SLA spastica: caratteristiche cliniche predominanti per un'affezione del 1° motoneurone e minori segni di un'affezione del 2° motoneurone
  • Sclerosi laterale primitiva (PLS): sono presenti solo i segni clinici di un'affezione del 1° motoneurone

Varianti ALS nei modelli di propagazione regionale:

  • Forma tipica: paresi degli arti superiori o inferiori o della regione bulbare nonché diffusione della paresi ad altre regioni
  • Sindrome del braccio flagello: paresi primaria e dominante degli arti superiori e diffusione scarsa o ritardata della paresi ad altre regioni
  • Sindrome della gamba flail: paresi primaria e dominante degli arti inferiori e diffusione scarsa o ritardata della paresi ad altre regioni
  • SLA assiale: paresi primaria e dominante dei muscoli del tronco e diffusione minore o ritardata della paresi ad altre regioni
  • Paralisi bulbare progressiva: paresi primaria e dominante nella regione bulbare e diffusione lieve o ritardata della paresi ad altre regioni

Tipo di studio

Osservativo

Iscrizione (Stimato)

3000

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Contatto studio

Backup dei contatti dello studio

Luoghi di studio

  • Austria
      • Innsbruck, Austria, 6020
        • Non ancora reclutamento
        • Medizinische Universitat Innsbruck
        • Contatto:
          • Wolfgang Löscher, Prof Dr
        • Investigatore principale:
          • Wolfgang Löscher, Prof Dr
  • Germania
      • Berlin, Germania, 13353
      • Berlin, Germania, 12621
        • Reclutamento
        • Vivantes Klinikum Kaulsdorf
        • Contatto:
          • Christoph Richter, Dr
        • Investigatore principale:
          • Christoph Richter, Dr
      • Bochum, Germania, 44789
        • Reclutamento
        • Berufsgenossenschaftliches Universitätsklinikum Bergmannsheil gGmbH
        • Contatto:
          • Ute Weyen, Dr
        • Investigatore principale:
          • Ute Weyen, Dr
      • Bonn, Germania, 53127
        • Reclutamento
        • Universitätsklinikum Bonn
        • Contatto:
          • Patrick Weydt, PD Dr
        • Investigatore principale:
          • Patrick Weydt, PD Dr
      • Dresden, Germania, 01062
        • Reclutamento
        • Technische Universität Dresden
        • Contatto:
          • René Günther, Dr
        • Investigatore principale:
          • René Günther, Dr
      • Essen, Germania, 45147
        • Reclutamento
        • Universitatsklinikum Essen
        • Contatto:
          • Tim Hagenacker, Prof Dr
        • Investigatore principale:
          • Tim Hagenacker, Prof Dr
      • Essen, Germania, 45131
        • Reclutamento
        • Alfried Krupp von Bohlen und Halbach Krankenhaus gGmbH
        • Contatto:
          • Torsten Grehl, Dr
        • Investigatore principale:
          • Torsten Grehl, Dr
      • Göttingen, Germania, 37075
        • Reclutamento
        • Georg-August-Universität Göttingen Universitätsmedizin Göttingen
        • Contatto:
          • Jan Koch, PD Dr
        • Investigatore principale:
          • Jan Koch, PD Dr
      • Hannover, Germania, 30625
        • Reclutamento
        • Medizinische Hochschule Hannover
        • Contatto:
          • Susanne Petri, Prof Dr
        • Investigatore principale:
          • Susanne Petri, Prof Dr
      • Jena, Germania, 07743
        • Reclutamento
        • Universitatsklinikum Jena
        • Contatto:
          • Robert Steinbach, Dr
      • Leipzig, Germania, 04103
        • Reclutamento
        • Universität Leipzig
        • Contatto:
          • Petra Baum, PD Dr
        • Investigatore principale:
          • Petra Baum, PD Dr
      • Lübeck, Germania, 23538
        • Reclutamento
        • Universitätsklinikum Schleswig-Holstein
        • Contatto:
          • Julian Grosskreutz, Prof Dr
        • Investigatore principale:
          • Julian Grosskreutz, Prof Dr
      • Mannheim, Germania, 68167
        • Reclutamento
        • Universität Heidelberg Medizinische Fakultät Mannheim
        • Contatto:
          • Jochen Weishaupt, Prof Dr
        • Investigatore principale:
          • Jochen Weishaupt, Prof Dr
      • München, Germania, 81675
        • Reclutamento
        • Klinikum Rechts Der Isar Der Technischen Universität München
        • Contatto:
          • Paul Lingor, Prof Dr
        • Investigatore principale:
          • Paul Lingor, Prof Dr
      • Münster, Germania, 48149
        • Reclutamento
        • Westfälische Wilhelms-Universität Münster
        • Contatto:
          • Matthias Boentert, PD DR
        • Investigatore principale:
          • Matthias Boentert, PD Dr
      • Regensburg, Germania, 93053
        • Reclutamento
        • Universitätsklinikum Regensburg
        • Contatto:
          • Zacharias Kohl, PD Dr
        • Investigatore principale:
          • Zacharias Kohl, PD Dr
      • Rostock, Germania, 18057
        • Reclutamento
        • Universitätsmedizin Rostock
        • Contatto:
          • Andreas Hermann, Prof. Dr. med. Dr. rer. med.
        • Investigatore principale:
          • Andreas Hermann, Prof Dr Dr
      • Ulm, Germania, 89081
        • Reclutamento
        • Universitatsklinikum Ulm
        • Contatto:
          • Johannes Dorst, Prof Dr
        • Investigatore principale:
          • Johannes Dorst, Prof Dr

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

  • Adulto
  • Adulto più anziano

Accetta volontari sani

No

Metodo di campionamento

Campione di probabilità

Popolazione di studio

pazienti con diagnosi clinica di sclerosi laterale amiotrofica

Descrizione

Criterio di inclusione:

  • Diagnosi della sclerosi laterale amiotrofica comprese le forme specifiche
  • Consenso informato del paziente a partecipare a questo studio
  • Età minima 18 anni
  • Disponibilità al prelievo di sangue

Criteri di esclusione:

  • Riluttanza a archiviare e condividere dati medici pseudonimizzati raccolti nello studio
  • Valutazione da parte dello sperimentatore, che esclude la partecipazione

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
correlazione tra le catene leggere dei neurofilamenti sierici e la progressione della SLA
Lasso di tempo: 2020-2024
correlazione della catena leggera del neurofilamento sierico (NfL) con il tasso di progressione della SLA misurato dalla forma rivista della scala di valutazione della funzione ALS (ALSFRS-R)
2020-2024
correlazione tra catene leggere dei neurofilamenti sierici e fenotipi di SLA
Lasso di tempo: 2020-2024
correlazione tra catene leggere del neurofilamento sierico e fenotipi di SLA in termini di tipo di esordio e varianti cliniche tra cui atrofia muscolare progressiva, sclerosi laterale primaria, sindrome del braccio flail, sindrome della gamba flail e altri fenotipi
2020-2024
correlazione tra la catena leggera del neurofilamento sierico e le opzioni di trattamento della SLA
Lasso di tempo: 2020-2024
correlazione tra le catene leggere dei neurofilamenti sierici e gli interventi sulla SLA come il trattamento con tofersen e altri medicinali
2020-2024

Misure di risultato secondarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
correlazione della catena leggera del neurofilamento sierico con interventi ALS non farmacologici
Lasso di tempo: 2022-2024
correlazione tra la catena leggera del neurofilamento sierico e gli interventi non farmacologici sulla SLA, inclusi il trattamento nutrizionale o di ventilazione
2022-2024

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

Charite University, Berlin, Germany

Collaboratori

Boris Canessa ALS Stiftung

Investigatori

  • Investigatore principale: Thomas Meyer, MD, Charite University, Berlin, Germany

Pubblicazioni e link utili

La persona responsabile dell'inserimento delle informazioni sullo studio fornisce volontariamente queste pubblicazioni. Questi possono riguardare qualsiasi cosa relativa allo studio.

Collegamenti utili

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio (Effettivo)

11 novembre 2020

Completamento primario (Stimato)

31 dicembre 2024

Completamento dello studio (Stimato)

31 dicembre 2024

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

1 aprile 2023

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

31 dicembre 2023

Primo Inserito (Stimato)

11 gennaio 2024

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Stimato)

11 gennaio 2024

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

31 dicembre 2023

Ultimo verificato

1 dicembre 2023

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Parole chiave

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

  • NfL-ALS

Piano per i dati dei singoli partecipanti (IPD)

Hai intenzione di condividere i dati dei singoli partecipanti (IPD)?

INDECISO

Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio

Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

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