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Cadeia leve de neurofilamento na esclerose lateral amiotrófica (NfL-ALS)

31 de dezembro de 2023 atualizado por: Thomas Meyer, MD, Charite University, Berlin, Germany

Desempenho da cadeia leve do neurofilamento sérico em um amplo espectro de cursos clínicos de esclerose lateral amiotrófica - um estudo multicêntrico transversal e longitudinal

Este estudo avalia o desempenho da cadeia leve do neurofilamento sérico (sNfL) na esclerose lateral amiotrófica (ELA) em uma ampla gama de cursos da doença, em termos de progressão da ELA, duração da doença e ventilação invasiva de traqueostomia (TIV). O objetivo do projeto de pesquisa é investigar a correlação entre a concentração sérica de NfL e o curso natural da doença, a taxa de progressão da ELA e fenótipos específicos da ELA. Além disso, será estudado o desempenho do NfL como biomarcador terapêutico. Uma análise sistemática da concentração sérica de NfL em uma coorte de 3.000 pacientes com ELA usando o método de análise de molécula única (SIMOA) será realizada. Esta análise é realizada como um estudo multicêntrico.

Visão geral do estudo

Status

Recrutamento

Condições

Intervenção / Tratamento

Descrição detalhada

O objetivo deste estudo é investigar a correlação entre a concentração sérica de NfL e o curso natural da doença, a taxa de progressão de ELA medida pela escala de classificação funcional de ELA (ALSFRS-R) e fenótipos específicos de ELA. Os resultados do estudo contribuirão para a avaliação da progressão da doença e para a elaboração do prognóstico da ELA. Além disso, será investigado o desempenho do NfL como marcador terapêutico de medicamentos para ELA e opções de tratamento não farmacológico. Uma análise sistemática da concentração sérica de NfL em uma coorte estendida de pacientes com ELA usando o método de análise de molécula única (SIMOA) será realizada.

Os objetivos da pesquisa compreendem:

  • Correlação de NfL com progressão da doença, incluindo duração da doença de ELA
  • Correlação de NfL com o curso da ELA (ELA clássica ou variantes no envolvimento do neurônio motor ou nos padrões de propagação regional)
  • Correlação de NfL com a taxa de progressão da ELA

Coortes em variantes fenotípicas:

O fenótipo clínico da ELA será diferenciado de acordo com o envolvimento dos neurônios motores ou padrões regionais de propagação do início da doença e curso clínico.

Variantes de ELA em relação ao envolvimento de neurônios motores:

  • ELA típica: características clínicas de uma afecção do primeiro e segundo neurônios motores estão presentes
  • Atrofia muscular progressiva (PMA): apenas estão presentes características clínicas de uma afecção do segundo neurônio motor
  • ELA espástica: características predominantemente clínicas de uma afecção do 1º neurônio motor e menos sinais de uma afecção do 2º neurônio motor
  • Esclerose lateral primária (ELP): apenas estão presentes características clínicas de uma afecção do primeiro neurônio motor

Variantes de ALS em padrões de propagação regional:

  • Forma típica: paresia das extremidades superiores ou inferiores ou da região bulbar, bem como disseminação da paresia para outras regiões
  • Síndrome do braço instável: paresia primária e dominante das extremidades superiores e disseminação pequena ou retardada da paresia para outras regiões
  • Síndrome da perna instável: paresia primária e dominante das extremidades inferiores e disseminação pequena ou retardada da paresia para outras regiões
  • ELA axial: paresia primária e dominante dos músculos do tronco e disseminação menor ou retardada da paresia para outras regiões
  • Paralisia bulbar progressiva: paresia primária e dominante na região bulbar e disseminação leve ou retardada da paresia para outras regiões

Tipo de estudo

Observacional

Inscrição (Estimado)

3000

Contactos e Locais

Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.

Contato de estudo

Estude backup de contato

Locais de estudo

  • Alemanha
      • Berlin, Alemanha, 13353
      • Berlin, Alemanha, 12621
        • Recrutamento
        • Vivantes Klinikum Kaulsdorf
        • Contato:
          • Christoph Richter, Dr
        • Investigador principal:
          • Christoph Richter, Dr
      • Bochum, Alemanha, 44789
        • Recrutamento
        • Berufsgenossenschaftliches Universitätsklinikum Bergmannsheil gGmbH
        • Contato:
          • Ute Weyen, Dr
        • Investigador principal:
          • Ute Weyen, Dr
      • Bonn, Alemanha, 53127
        • Recrutamento
        • Universitätsklinikum Bonn
        • Contato:
          • Patrick Weydt, PD Dr
        • Investigador principal:
          • Patrick Weydt, PD Dr
      • Dresden, Alemanha, 01062
        • Recrutamento
        • Technische Universität Dresden
        • Contato:
          • René Günther, Dr
        • Investigador principal:
          • René Günther, Dr
      • Essen, Alemanha, 45147
        • Recrutamento
        • Universitatsklinikum Essen
        • Contato:
          • Tim Hagenacker, Prof Dr
        • Investigador principal:
          • Tim Hagenacker, Prof Dr
      • Essen, Alemanha, 45131
        • Recrutamento
        • Alfried Krupp von Bohlen und Halbach Krankenhaus gGmbH
        • Contato:
          • Torsten Grehl, Dr
        • Investigador principal:
          • Torsten Grehl, Dr
      • Göttingen, Alemanha, 37075
        • Recrutamento
        • Georg-August-Universität Göttingen Universitätsmedizin Göttingen
        • Contato:
          • Jan Koch, PD Dr
        • Investigador principal:
          • Jan Koch, PD Dr
      • Hannover, Alemanha, 30625
        • Recrutamento
        • Medizinische Hochschule Hannover
        • Contato:
          • Susanne Petri, Prof Dr
        • Investigador principal:
          • Susanne Petri, Prof Dr
      • Jena, Alemanha, 07743
        • Recrutamento
        • Universitatsklinikum Jena
        • Contato:
          • Robert Steinbach, Dr
      • Leipzig, Alemanha, 04103
        • Recrutamento
        • Universität Leipzig
        • Contato:
          • Petra Baum, PD Dr
        • Investigador principal:
          • Petra Baum, PD Dr
      • Lübeck, Alemanha, 23538
        • Recrutamento
        • Universitätsklinikum Schleswig-Holstein
        • Contato:
          • Julian Grosskreutz, Prof Dr
        • Investigador principal:
          • Julian Grosskreutz, Prof Dr
      • Mannheim, Alemanha, 68167
        • Recrutamento
        • Universität Heidelberg Medizinische Fakultät Mannheim
        • Contato:
          • Jochen Weishaupt, Prof Dr
        • Investigador principal:
          • Jochen Weishaupt, Prof Dr
      • München, Alemanha, 81675
        • Recrutamento
        • Klinikum Rechts Der Isar Der Technischen Universität München
        • Contato:
          • Paul Lingor, Prof Dr
        • Investigador principal:
          • Paul Lingor, Prof Dr
      • Münster, Alemanha, 48149
        • Recrutamento
        • Westfälische Wilhelms-Universität Münster
        • Contato:
          • Matthias Boentert, PD DR
        • Investigador principal:
          • Matthias Boentert, PD Dr
      • Regensburg, Alemanha, 93053
        • Recrutamento
        • Universitätsklinikum Regensburg
        • Contato:
          • Zacharias Kohl, PD Dr
        • Investigador principal:
          • Zacharias Kohl, PD Dr
      • Rostock, Alemanha, 18057
        • Recrutamento
        • Universitätsmedizin Rostock
        • Contato:
          • Andreas Hermann, Prof. Dr. med. Dr. rer. med.
        • Investigador principal:
          • Andreas Hermann, Prof Dr Dr
      • Ulm, Alemanha, 89081
        • Recrutamento
        • Universitatsklinikum Ulm
        • Contato:
          • Johannes Dorst, Prof Dr
        • Investigador principal:
          • Johannes Dorst, Prof Dr
  • Áustria
      • Innsbruck, Áustria, 6020
        • Ainda não está recrutando
        • Medizinische Universitat Innsbruck
        • Contato:
          • Wolfgang Löscher, Prof Dr
        • Investigador principal:
          • Wolfgang Löscher, Prof Dr

Critérios de participação

Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.

Critérios de elegibilidade

Idades elegíveis para estudo

  • Adulto
  • Adulto mais velho

Aceita Voluntários Saudáveis

Não

Método de amostragem

Amostra de Probabilidade

População do estudo

pacientes com diagnóstico clínico de esclerose lateral amiotrófica

Descrição

Critério de inclusão:

  • Diagnóstico de esclerose lateral amiotrófica incluindo formas específicas
  • Consentimento informado do paciente para participar deste estudo
  • Idade mínima de 18 anos
  • Disponibilidade para coleta de sangue

Critério de exclusão:

  • Relutância em armazenar e compartilhar dados médicos pseudonimizados coletados no estudo
  • Avaliação pelo investigador, que exclui participação

Plano de estudo

Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.

Como o estudo é projetado?

Detalhes do projeto

O que o estudo está medindo?

Medidas de resultados primários

Medida de resultado
Descrição da medida
Prazo
correlação da cadeia leve do neurofilamento sérico com a progressão da ELA
Prazo: 2020-2024
correlação da cadeia leve do neurofilamento sérico (NfL) com a taxa de progressão da ELA, medida pela forma revisada da escala de classificação da função da ELA (ALSFRS-R)
2020-2024
correlação da cadeia leve do neurofilamento sérico com os fenótipos da ELA
Prazo: 2020-2024
correlação da cadeia leve do neurofilamento sérico com os fenótipos de ELA em termos de tipo de início e variantes clínicas, incluindo atrofia muscular progressiva, esclerose lateral primária, síndrome do braço instável, síndrome da perna instável e outros fenótipos
2020-2024
correlação da cadeia leve do neurofilamento sérico com opções de tratamento de ELA
Prazo: 2020-2024
correlação da cadeia leve do neurofilamento sérico com intervenções de ELA, como tratamento com tofersen e outros medicamentos
2020-2024

Medidas de resultados secundários

Medida de resultado
Descrição da medida
Prazo
correlação da cadeia leve do neurofilamento sérico com intervenções não farmacológicas de ELA
Prazo: 2022-2024
correlação da cadeia leve do neurofilamento sérico com intervenções não farmacológicas de ELA, incluindo nutrição ou tratamento de ventilação
2022-2024

Colaboradores e Investigadores

É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.

Patrocinador

Charite University, Berlin, Germany

Colaboradores

Boris Canessa ALS Stiftung

Investigadores

  • Investigador principal: Thomas Meyer, MD, Charite University, Berlin, Germany

Publicações e links úteis

A pessoa responsável por inserir informações sobre o estudo fornece voluntariamente essas publicações. Estes podem ser sobre qualquer coisa relacionada ao estudo.

Links úteis

Datas de registro do estudo

Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados ​​pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.

Datas Principais do Estudo

Início do estudo (Real)

11 de novembro de 2020

Conclusão Primária (Estimado)

31 de dezembro de 2024

Conclusão do estudo (Estimado)

31 de dezembro de 2024

Datas de inscrição no estudo

Enviado pela primeira vez

1 de abril de 2023

Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ

31 de dezembro de 2023

Primeira postagem (Estimado)

11 de janeiro de 2024

Atualizações de registro de estudo

Última Atualização Postada (Estimado)

11 de janeiro de 2024

Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade

31 de dezembro de 2023

Última verificação

1 de dezembro de 2023

Mais Informações

Termos relacionados a este estudo

Palavras-chave

Termos MeSH relevantes adicionais

Outros números de identificação do estudo

  • NfL-ALS

Plano para dados de participantes individuais (IPD)

Planeja compartilhar dados de participantes individuais (IPD)?

INDECISO

Informações sobre medicamentos e dispositivos, documentos de estudo

Estuda um medicamento regulamentado pela FDA dos EUA

Não

Estuda um produto de dispositivo regulamentado pela FDA dos EUA

Não

Essas informações foram obtidas diretamente do site clinicaltrials.gov sem nenhuma alteração. Se você tiver alguma solicitação para alterar, remover ou atualizar os detalhes do seu estudo, entre em contato com register@clinicaltrials.gov. Assim que uma alteração for implementada em clinicaltrials.gov, ela também será atualizada automaticamente em nosso site .

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