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척수근위축 제1형 환자를 대상으로 EXG001-307의 안전성 및 유효성을 평가하기 위한 임상시험

2024년 8월 26일 업데이트: Hangzhou Jiayin Biotech Ltd

제1형 척수근위축증 환자를 대상으로 EXG001-307의 안전성과 유효성을 평가하는 임상시험

본 연구의 목적은 제1형 척수성 근위축 환자를 대상으로 exg001-307의 단일 정맥 주사의 안전성과 예비 유효성을 평가하는 것이었습니다.

연구 과정에는 스크리닝 기간(스크리닝 기간은 피험자가 사전 동의서에 서명한 시점부터 호르몬 전처리 전 시간까지, 최대 28일), 치료 기간(피험자가 입원 및 호르몬 전치료를 포함한 관찰 및 관찰을 받는 기간)이 포함됩니다. 연구 약물의 단일 주입) 및 추적 관찰 기간(대상자가 18개월이 될 때까지의 치료 기간 종료, 추적 관찰 상실, 연구의 적극적인 철회 또는 사망). 검진기간에 합격한 대상자는 치료기간에 진입하여 exg001-307 치료를 받고 입원관찰 후 추적관찰 기간에 들어간다. 연구 방문이 끝나면(생후 18개월의 피험자) 적격 피험자에게 장기 추적 연구로 전환하도록 요청합니다.

연구 개요

상태

완전한

정황

개입 / 치료

연구 유형

중재적

등록 (실제)

2

단계

  • 초기 1단계

연락처 및 위치

이 섹션에서는 연구를 수행하는 사람들의 연락처 정보와 이 연구가 수행되는 장소에 대한 정보를 제공합니다.

연구 장소

  • 중국
    • Zhejiang
      • Hangzhou, Zhejiang, 중국, 310000
        • Hangzhou Jiayin Biotechnology Co., Ltd

참여기준

연구원은 적격성 기준이라는 특정 설명에 맞는 사람을 찾습니다. 이러한 기준의 몇 가지 예는 개인의 일반적인 건강 상태 또는 이전 치료입니다.

자격 기준

공부할 수 있는 나이

  • 어린이

건강한 자원 봉사자를 받아들입니다

아니

설명

포함 기준:

  1. SMA는 양측 대립유전자 SMN1 돌연변이(결실 또는 점 돌연변이) 유전자에 의해 진단되었으며, SMN2 유전자가 2개 있었습니다.
  2. 투여 당일 대상자의 연령은 생후 180일을 넘지 않았다.
  3. 임상 병력 및 징후는 I형 SMA의 증상, 즉 저긴장증, 운동 기능 발달 지연, 머리 조절 불량, 둥근 어깨 자세 및 과도한 관절 활동과 일치합니다.
  4. 피험자의 법적 보호자는 검사의 목적, 발생할 수 있는 위험 및 권리를 이해하고, 피험자가 검사에 참여하는 데 동의하고, 모든 연구 단계, 검사 및 방문을 완료하고 사전 동의에 자발적으로 서명합니다.
  5. 연구 기간 동안 피험자의 상태 변화에 따라 피험자의 법적 보호자는 연구원의 제안에 따라 비강 공급, 비침습적 기계적 환기 및 객담 기계와 같은 표준 치료 요구 사항을 기꺼이 수행했습니다.

제외 기준:

  1. 출생 시 재태 연령은 35주(245일) 미만이었습니다.
  2. 스크리닝 기간 동안 피험자가 깨어 있거나 자고 있고 보조 산소 공급이나 호흡 보조를 받지 않은 경우 혈중 산소 포화도는 96% 미만이었습니다.
  3. 침습적 환기 또는 기관 절개술이 필요하거나, 현재 비침습적 환기 지원 사용이 하루 평균 16시간 이상입니다.
  4. WHO 아동성장기준(who 2009)에 따르면 연령별 체중은 3백분위수 미만이다.
  5. 투여 전, 당월 국가 예방접종 계획에 따라 대상자가 예방접종을 받지 않았거나 접종을 연기한 경우, 연구책임자 및 사업팀 의료관리자의 평가에 따르면 대상자의 안전성에 중대한 영향을 미칠 것으로 예상되며,
  6. 활동성 바이러스 감염(HIV, covid-19, B형 또는 C형 간염에 대한 혈청양성, 토치 바이러스, EBV 바이러스 및 매독 포함).
  7. 스크리닝 전 2주 이내에 심각한 비호흡기 질환이 있는 경우.
  8. 스크리닝 전 4주 이내에 상기도 감염 또는 하기도 감염이 있는 경우.
  9. 다른 심각한 감염이나 질병이 있습니다.
  10. 임상적으로 중요한 심장 질환이나 ECG 이상이 알려져 있습니다.
  11. 프레드니솔론, 기타 글루코코르티코이드 또는 그 부형제에 대한 알려진 알레르기.
  12. 면역억제 요법을 받습니다(예: 사이클로스포린, 타크로리무스, 메토트렉세이트, 사이클로포스파미드, 정맥내 면역글로불린, 리툭시맙) 투여 전 3개월 이내에 예방적 투여가 필요한 약물.
  13. 면역조절 약물(예: 티모신, 인터페론 등)은 근육병증, 신경염 및 당뇨병(예: 면역억제제, 글루코코르티코이드, 인슐린)을 치료하는 데 사용되고 있습니다.
  14. 항 AAV9 항체 역가 > 1:50(ELISA로 결정). 잠재적 피험자의 항 AAV9 항체 역가가 > 1:50인 경우 스크리닝 기간 동안 재검사를 받을 수 있습니다. 항 AAV9 항체 역가가 1:50 이하이면 계속해서 스크리닝에 참여할 수 있습니다.
  15. 임상적으로 유의미한 비정상적인 실험실 테스트 값(GGT, ALT 및 AST > 2.5) × ULN, 빌리루빈 ≥ 3.0 mg/dl, 크레아티닌 ≥ 1.0 mg/dl, 헤모글로빈 < 8 또는 > 18 g/dl; 백혈구 수 > 20000/cm3; 혈소판 수 < 100000/cm3).
  16. 이전에는 다른 SMA 약물 치료에 관한 임상 연구에 참여했습니다.
  17. 연구 치료 중에 대수술이 예상되었습니다.
  18. 연구자가 판단하는 기타 상황은 본 연구에 참여하기에 적합하지 않습니다.

공부 계획

이 섹션에서는 연구 설계 방법과 연구가 측정하는 내용을 포함하여 연구 계획에 대한 세부 정보를 제공합니다.

연구는 어떻게 설계됩니까?

디자인 세부사항

  • 주 목적: 치료
  • 할당: 해당 없음
  • 중재 모델: 단일 그룹 할당
  • 마스킹: 없음(오픈 라벨)

무기와 개입

참가자 그룹 / 팔
개입 / 치료
실험적: 단일 Arm 실험 그룹

용량 증량 연구에는 0.67×1014 vg/kg, 1.1×1014 vg/kg 및 1.5×1014 vg/kg의 세 가지 용량 수준을 갖는 2개의 코호트가 포함되었습니다. 그중 첫 번째 대기열에는 두 가지 수준이 포함되어 있습니다. 가속 적정 방법을 사용하는 첫 번째 용량 수준(0.67 x 1014 vg/kg)입니다(즉, 그룹 1 사례 대상의 첫 번째 용량 수준 이후, 대상자가 다음의 완전한 치료 후 28일까지인 경우). 안전성 평가, 용량 제한 독성(DLT)이 없는 경우 용량을 다음 용량 수준으로 증가시킵니다. 그렇지 않으면 연구가 종료됩니다.

연구 치료제명: EXG001-307 주사제; 복용 형태: 주사; 빈도 및 기간: 단일 용량
의약품: EXG001-307 주사
연구 과정에는 필터(호르몬 전처리 전 스크리닝 기간에 대한 사전 동의서 서명, 최장 28일), 치료 기간(단일 호르몬 전처리, 연구 약물 주입을 포함하여 피험자가 수락) 입원 및 관찰 및 추적 치료 기간이 포함됩니다. (참가자에 따라 18개월, 추적 관찰 중단, 활성 종료 연구 대상 또는 사망에 따라 다름). 검진기간에 합격한 대상자는 치료기간에 진입하여 EXG001-307을 투여받고, 입원 후 추적기간에 진입하였다. 연구 방문이 끝나면(생후 18개월의 피험자) 적격 피험자에게 장기 추적 연구로 전환하도록 요청됩니다.

연구는 무엇을 측정합니까?

주요 결과 측정

결과 측정
측정값 설명
기간
단일 정맥 주입 후 EXG001-307의 안전성과 내약성을 평가합니다.
기간: 최대 18개월
AE, SAE, AESI의 유형 및 발생률, 활력 징후, 신체/신경학적 검사, 면역원성, 바이러스학, 주사/주입 부위 반응, 12-리드 심전도 및 기록된 안전성 실험실 결과를 포함합니다.
최대 18개월

2차 결과 측정

결과 측정
측정값 설명
기간
안전하고 효과적인 복용량 범위 탐색; 초기 효과 평가;
기간: 최대 18개월
용량 제한 독성 탐구 18개월의 연구 방문 당시 Bailey 영아 발달 척도 버전 3(bsid-iii)에 따라 도움 없이 30초 이상 혼자 앉아 있을 수 있는 피험자의 비율에 도달했습니다. 14개월. 필라델피아 어린이 병원에서 치료 6개월 후 기준선 대비 운동 기능 평가 데이터의 변화 신경근 질환 유아 테스트(chop-intend) 치료 6개월 후 chop-int 점수가 40점 이상인 피험자의 비율, 치료 6개월 후, 운동 강도 및 기능 개선이 발달 단계에 도달한 피험자의 비율은 bsid-iii 척도(머리 제어 ≥ 3초, 혼자 앉아 있음 ≥ 5초, 도움 없이 혼자 앉아 있음 ≥ 30초)에 따라 평가되었습니다.
최대 18개월

공동 작업자 및 조사자

여기에서 이 연구와 관련된 사람과 조직을 찾을 수 있습니다.

스폰서

Hangzhou Jiayin Biotech Ltd

연구 기록 날짜

이 날짜는 ClinicalTrials.gov에 대한 연구 기록 및 요약 결과 제출의 진행 상황을 추적합니다. 연구 기록 및 보고된 결과는 공개 웹사이트에 게시되기 전에 특정 품질 관리 기준을 충족하는지 확인하기 위해 국립 의학 도서관(NLM)에서 검토합니다.

연구 주요 날짜

연구 시작 (실제)

2022년 1월 21일

기본 완료 (실제)

2023년 9월 21일

연구 완료 (실제)

2024년 1월 21일

연구 등록 날짜

최초 제출

2024년 8월 26일

QC 기준을 충족하는 최초 제출

2024년 8월 26일

처음 게시됨 (실제)

2024년 8월 28일

연구 기록 업데이트

마지막 업데이트 게시됨 (실제)

2024년 8월 28일

QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출

2024년 8월 26일

마지막으로 확인됨

2024년 8월 1일

추가 정보

이 연구와 관련된 용어

추가 관련 MeSH 약관

기타 연구 ID 번호

  • EXG001-307-101

약물 및 장치 정보, 연구 문서

미국 FDA 규제 의약품 연구

아니

미국 FDA 규제 기기 제품 연구

아니

이 정보는 변경 없이 clinicaltrials.gov 웹사이트에서 직접 가져온 것입니다. 귀하의 연구 세부 정보를 변경, 제거 또는 업데이트하도록 요청하는 경우 register@clinicaltrials.gov. 문의하십시오. 변경 사항이 clinicaltrials.gov에 구현되는 즉시 저희 웹사이트에도 자동으로 업데이트됩니다. .

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