Studie met meerdere oplopende doses van intraveneus toegediende BMS-986168 (BIIB092) bij patiënten met progressieve supranucleaire verlamming (CN002-003)

Inclusiecriteria

1. Waarschijnlijke of mogelijke PSP gedefinieerd als:

   • ten minste 12 maanden voorgeschiedenis van houdingsinstabiliteit of vallen gedurende de eerste 3 jaar dat de symptomen aanwezig zijn
   • een verlaagde neerwaartse saccadesnelheid bij screening gedefinieerd als waarneembare oogbewegingsafwijking van de "hoofdreeks" lineaire relatie tussen saccadeamplitude en saccadesnelheid; of supranucleaire oftalmoplegie gedefinieerd als 50% vermindering van opwaartse blik of 30% vermindering van neerwaartse blik; En
   • leeftijd bij aanvang van de symptomen van 40 tot 85 jaar naar voorgeschiedenis en huidige leeftijd tussen 41 en 86 jaar, inclusief, op het moment van screening; En
   • een akinetisch-rigide syndroom met prominente axiale rigiditeit.
   • aanwezigheid van symptomen gedurende minder dan 5 jaar.
2. Lichaamsgewichtbereik van ≥ 43 kg/95 lbs tot ≤ 118 kg/260 lbs.
3. MRI kunnen verdragen.
4. In staat om alle in het protocol gespecificeerde beoordelingen uit te voeren en te voldoen aan het studiebezoekschema.
5. Zorg voor een betrouwbare verzorger om de patiënt naar alle studiebezoeken te begeleiden. De zorgverlener moet de lokale taal vloeiend kunnen lezen, begrijpen en spreken om ervoor te zorgen dat de geïnformeerde toestemming en op informanten gebaseerde beoordelingen van de patiënt worden begrepen. De zorgverlener moet ook regelmatig contact hebben met de patiënt (minstens 3 uur per week op een bepaald moment of op verschillende tijdstippen) en bereid zijn om de gezondheid van de patiënt en de bijbehorende medicatie tijdens het onderzoek te controleren.
6. Score ≥ 20 op het Mini Mental State Exam (MMSE) bij screening.
7. De patiënt moet op het moment van de screening buiten een bekwame verpleeginrichting of instelling voor dementiezorg verblijven en opname in een dergelijke instelling is niet gepland. Verblijf in een assistentiewoning is toegestaan.
8. Zelfstandig of met hulp kunnen lopen gedefinieerd als het vermogen om ten minste 5 stappen te zetten met een rollator (bewaken is toegestaan ​​mits er geen contact is) of het vermogen om ten minste 5 stappen te zetten zonder rollator of wandelstok met de hulp van een andere persoon die maar met één bovenste extremiteit contact kan hebben.
9. Stabiel op andere chronische medicijnen gedurende ten minste 30 dagen voorafgaand aan de screening.
10. Vrouwen in de vruchtbare leeftijd (WOCBP) en seksueel actieve, vruchtbare mannen met partners die WOCBP zijn, moeten zeer effectieve anticonceptie gebruiken.

Uitsluitingscriteria

1. Aanwezigheid van andere significante neurologische of psychiatrische stoornissen.
2. Geschiedenis van of screening MRI-scan van de hersenen indicatief voor significante afwijking.
3. Voorgeschiedenis van kanker binnen 5 jaar na screening, met uitzondering van volledig weggesneden niet-melanoom huidkanker of niet-gemetastaseerde prostaatkanker die al minstens 6 maanden stabiel is.
4. Geschiedenis van klinisch significante hematologische, endocriene, cardiovasculaire, nier-, lever-, gastro-intestinale of neurologische aandoeningen.
5. Onvermogen om venapunctie te ondergaan en/of veneuze toegang te tolereren.
6. Contra-indicatie voor het ondergaan van een LP.
7. Recent drugs- of alcoholmisbruik zoals gedefinieerd in DSM IV.
8. Behandeling met onderzoeksgeneesmiddelen (inclusief placebo) of apparaten binnen 90 dagen voorafgaand aan de screening.
9. Contra-indicatie voor het MRI-onderzoek om welke reden dan ook
10. Voorgeschiedenis van een klinisch significante medische aandoening die het vermogen van de patiënt om de onderzoeksinstructies op te volgen zou belemmeren, de patiënt een verhoogd risico zou geven of de interpretatie van de onderzoeksresultaten zou kunnen verwarren.
11. Geschiedenis van allergie, overgevoeligheid of ernstige bijwerking op monoklonale antilichamen of verwante verbindingen of allergie voor een van de componenten van het onderzoeksgeneesmiddel