Deze pagina is automatisch vertaald en de nauwkeurigheid van de vertaling kan niet worden gegarandeerd. Raadpleeg de Engelse versie voor een brontekst.

Een studie om de veiligheid, farmacokinetische en biologische activiteit van INCB059872 te evalueren bij proefpersonen met sikkelcelziekte

24 oktober 2019 bijgewerkt door: Incyte Corporation

Een fase 1 open-label, dosis-escalatieonderzoek om de veiligheid, farmacokinetische en biologische activiteit van INCB059872 te evalueren bij proefpersonen met sikkelcelziekte

Het doel van deze studie was het evalueren van de veiligheid en verdraagbaarheid, en de farmacokinetische en biologische activiteit van INCB059872 bij deelnemers met sikkelcelziekte.

Studie Overzicht

Toestand

Beëindigd

Conditie

Interventie / Behandeling

Studietype

Ingrijpend

Inschrijving (Werkelijk)

12

Fase

  • Fase 1

Contacten en locaties

In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.

Studie Locaties

  • Verenigde Staten
    • Florida
      • Miami, Florida, Verenigde Staten, 33142
        • Acevedo Clinical Research Associates
      • Miami, Florida, Verenigde Staten, 33147
        • Advanced Pharma
      • Tamarac, Florida, Verenigde Staten, 33319
        • Vita Health and Medical center
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Verenigde Staten, 60607
        • University of Illinois at Chicago
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Verenigde Staten, 02215
        • Boston University
    • Virginia
      • Richmond, Virginia, Verenigde Staten, 23298
        • Virginia Commonwealth University
    • Wisconsin
      • Milwaukee, Wisconsin, Verenigde Staten, 53226
        • Blood Centers of Wisconsin

Deelname Criteria

Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.

Geschiktheidscriteria

Leeftijden die in aanmerking komen voor studie

18 jaar en ouder (Volwassen, Oudere volwassene)

Accepteert gezonde vrijwilligers

Nee

Geslachten die in aanmerking komen voor studie

Allemaal

Beschrijving

Inclusiecriteria:

  • Diagnose van SCD (sikkelcel-SS) bevestigd door middel van hemoglobine-elektroforese.
  • Moet onafhankelijk zijn van rode bloedcellen (RBC) (momenteel geen regelmatig geplande transfusies) gedurende ≥ 3 maanden vanaf het moment van de eerste dosis van het onderzoeksgeneesmiddel.
  • Geen RBC-transfusie binnen 30 dagen na de eerste dosis van het onderzoeksgeneesmiddel.

  • Hydroxyureum (HU) vuurvast

    -Moet geen HU-therapie hebben gehad gedurende de 3 maanden voorafgaand aan het ontvangen van het onderzoeksgeneesmiddel.

  • Creatinineklaring ≥ 60 ml/min op basis van de institutionele formule.
  • Bereidheid om zwangerschap of het verwekken van kinderen te vermijden.

Uitsluitingscriteria:

  • Elke onopgeloste toxiciteit ≥ Graad 2 van eerdere therapie behalve stabiele chronische toxiciteit waarvan niet wordt verwacht dat deze zal verdwijnen.
  • Zwangere vrouwen of vrouwen die borstvoeding geven of deelnemers die verwachten zwanger te worden of kinderen te verwekken binnen de geplande duur van het onderzoek, te beginnen met een screeningbezoek tot en met het voltooien van de veiligheidsfollow-up.
  • Een onderzoeksgeneesmiddel ontvangen binnen 28 dagen of 5 halfwaardetijden (welke van de twee het langst is) voordat de eerste dosis van het onderzoeksgeneesmiddel werd toegediend (vereiste kan worden opgeheven met goedkeuring van de medische monitor).
  • Chronische of huidige actieve infectieziekte die systemische antibiotica, antischimmel- of antivirale behandeling vereist.
  • Voorafgaande ontvangst van LSD1-remmertherapie voor elke indicatie.

Studie plan

Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.

Hoe is de studie opgezet?

Ontwerpdetails

  • Primair doel: Behandeling
  • Toewijzing: Niet-gerandomiseerd
  • Interventioneel model: Parallelle opdracht
  • Masker: Geen (open label)

Wapens en interventies

Deelnemersgroep / Arm
Interventie / Behandeling
Experimenteel: INCB059872 0,5 mg
INCB059872 0,5 mg tablet oraal toegediend om de andere dag (QOD) gedurende 28 dagen op een lege maag. Als de dosis goed werd verdragen, werd eenmaal daagse (QD) toediening onafhankelijk en parallel met QOD-toediening geëvalueerd.
Geneesmiddel: INCB059872
INCB059872 tabletten
Experimenteel: INCB059872 1 mg
INCB059872 1 mg tablet oraal toegediend QOD gedurende 28 dagen op een lege maag. Als de dosis goed werd verdragen, werd QD-toediening onafhankelijk en parallel met QOD-toediening geëvalueerd.
Geneesmiddel: INCB059872
INCB059872 tabletten
Experimenteel: INCB059872 2 mg
INCB059872 2 mg tablet oraal toegediend QOD gedurende 28 dagen op een lege maag. Als de dosis goed werd verdragen, werd QD-toediening onafhankelijk en parallel met QOD-toediening geëvalueerd.
Geneesmiddel: INCB059872
INCB059872 tabletten

Wat meet het onderzoek?

Primaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Veiligheid en verdraagbaarheid van INCB059872 beoordeeld door frequentie, duur en ernst van bijwerkingen te controleren
Tijdsspanne: Screening tot 35 dagen na beëindiging van de behandeling, tot circa 3 maanden per deelnemer.
Een ongewenst voorval wordt gedefinieerd als elk ongewenst medisch voorval dat verband houdt met het gebruik van een geneesmiddel bij mensen, al dan niet beschouwd als geneesmiddelgerelateerd, dat optreedt nadat een deelnemer geïnformeerde toestemming heeft gegeven.
Screening tot 35 dagen na beëindiging van de behandeling, tot circa 3 maanden per deelnemer.
Verandering in foetaal hemoglobine (HbF) vanaf baseline
Tijdsspanne: Baseline tot 2 weken na het einde van de behandeling, tot ongeveer 2,5 maand per deelnemer.
Farmacodynamische activiteit beoordeeld door veranderingen van HbF vanaf baseline te meten en hun correlatie met INCB059872-behandeling. De HbF (F-cellen) in menselijk volbloed zullen worden gekarakteriseerd met behulp van flowcytometrie.
Baseline tot 2 weken na het einde van de behandeling, tot ongeveer 2,5 maand per deelnemer.

Secundaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Cmax van INCB059872
Tijdsspanne: Basislijn tot dag 28.
Gedefinieerd als maximale waargenomen plasmaconcentratie.
Basislijn tot dag 28.
AUC0-t van INCB059872
Tijdsspanne: Basislijn tot dag 28.
Gedefinieerd als oppervlakte onder de plasmaconcentratie-tijdcurve van een enkelvoudige dosis vanaf uur 0 tot de laatst meetbare plasmaconcentratie.
Basislijn tot dag 28.

Medewerkers en onderzoekers

Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.

Sponsor

Incyte Corporation

Onderzoekers

  • Studie directeur: Fitzroy Dawkins, MD, Incyte Corporation

Studie record data

Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.

Bestudeer belangrijke data

Studie start (Werkelijk)

20 april 2017

Primaire voltooiing (Werkelijk)

3 oktober 2018

Studie voltooiing (Werkelijk)

3 oktober 2018

Studieregistratiedata

Eerst ingediend

24 april 2017

Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria

26 april 2017

Eerst geplaatst (Werkelijk)

27 april 2017

Updates van studierecords

Laatste update geplaatst (Werkelijk)

28 oktober 2019

Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria

24 oktober 2019

Laatst geverifieerd

1 oktober 2019

Meer informatie

Termen gerelateerd aan deze studie

Trefwoorden

Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden

Andere studie-ID-nummers

  • INCB 59872-102

Plan Individuele Deelnemersgegevens (IPD)

Bent u van plan om gegevens van individuele deelnemers (IPD) te delen?

Nee

Informatie over medicijnen en apparaten, studiedocumenten

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd geneesmiddel

Ja

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd apparaatproduct

Nee

Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .

Klinische onderzoeken op Sikkelcelziekte

Klinische onderzoeken op INCB059872

Zoek naar vergelijkbare onderzoeken

Sponsors en medewerkers

Medische omstandigheden

Geneesmiddelinterventies

CROs by country

CROs in Türkiye

Voorwaarden

Zeldzame ziekten

Geneesmiddelinterventies

Voedingssupplementen

Sponsor / medewerkers

Locaties

Abonneren