Een fase 1 open-label, multicenter, dosisescalatieonderzoek naar de veiligheid, verdraagbaarheid en farmacokinetiek van HPN217 bij patiënten met R/R MM

Belangrijkste opnamecriteria:

1. Patiënten ≥18 jaar oud op het moment van ondertekening van geïnformeerde toestemming
2. Gedocumenteerde RRMM waarvoor geen standaard therapieopties naar verwachting zullen resulteren in een duurzame remissie. Terugval gedefinieerd als progressieve ziekte na initiële respons (minimale respons [MR] of beter) op eerdere behandeling, meer dan 60 dagen na stopzetting van de laatste behandeling. Refractaire ziekte gedefinieerd als
3. Minstens 3 eerdere therapieën hebben gekregen (waaronder proteasoomremmer, immuunmodulerend geneesmiddel en een anti-CD38-antilichaam; patiënten mogen geen kandidaat zijn voor of intolerant zijn voor alle gevestigde therapieën waarvan bekend is dat ze klinisch voordeel bieden bij multipel myeloom).

4. Meetbare ziekte gedefinieerd als ten minste een van de volgende:

   1. Serum M-proteïne ≥0,5 g/dL
   2. Urine M-proteïne ≥200 mg/24 uur
   3. Serumvrije lichte keten (FLC)-test: betrokken FLC-niveau ≥10 mg/dL (≥100 mg/L) en een abnormale serum-FLC-ratio (1,65)
5. Opgeloste acute effecten van een eerdere therapie tot baseline-ernst of Common Terminology Criteria for Adverse Events (CTCAE) versie 5.0 Graad ≤1.

Belangrijkste uitsluitingscriteria:

1. Plasmacelleukemie; niet-secretoir myeloom (bijv. solitair plasmacytoom)
2. Patiënten met alleen een extramedullair recidief van multipel myeloom die niet voldoen aan de eis van meetbare ziekte.
3. Eerdere autologe perifere stamceltransplantatie of eerdere autologe beenmergtransplantatie binnen
4. Voorafgaande allogene stamceltransplantatie of orgaantransplantatie binnen 12 maanden na screening. Elke patiënt die immunosuppressieve medicatie krijgt, wordt echter uitgesloten.
5. Voorgeschiedenis van of bekende of vermoede auto-immuunziekte (uitzondering(en): patiënten met vitiligo, opgeloste atopische dermatitis bij kinderen, hypothyreoïdie of hyperthyreoïdie die klinisch euthyroïd is bij de screening zijn toegestaan). Andere uitzonderingen kunnen worden toegestaan ​​na overleg met de Sponsor Medical Monitor voor patiënten die de afgelopen 3 jaar geen behandeling voor hun auto-immuunziekte hebben ondergaan
6. Tweede primaire maligniteit die al meer dan 3 jaar niet in remissie is. Uitzonderingen die geen remissie van 3 jaar vereisen: niet-melanome huidkanker, gereseceerd melanoom in situ, in situ baarmoederhalskanker, adequaat behandelde stadium I-kanker waarvan de patiënt momenteel in remissie is en al ≥2 jaar in remissie is, prostaatkanker met een laag risico met Gleason-score