En öppen fas 1-studie, multicenter, dosupptrappningsstudie av säkerhet, tolerabilitet och PK för HPN217 hos patienter med R/R MM

Viktiga inkluderingskriterier:

1. Patienter ≥18 år vid tidpunkten för undertecknande av informerat samtycke
2. Dokumenterad RRMM för vilken inga standardterapialternativ förväntas resultera i en varaktig remission. Återfall definieras som progressiv sjukdom efter initialt svar (minimalt svar [MR] eller bättre) på tidigare behandling, mer än 60 dagar efter avslutad sista behandling. Refraktär sjukdom definieras som
3. Fick minst 3 tidigare terapier (inklusive proteasomhämmare, immunmodulerande läkemedel och en anti-CD38-antikropp; patienter bör inte vara en kandidat för eller vara intoleranta mot alla etablerade terapier som är kända för att ge klinisk nytta vid multipelt myelom).

4. Mätbar sjukdom definierad som minst en av följande:

   1. Serum M-protein ≥0,5 g/dL
   2. Urin M-protein ≥200 mg/24 timmar
   3. Serumfri lättkedjeanalys (FLC): Involverad FLC-nivå ≥10 mg/dL (≥100 mg/L) och ett onormalt serum-FLC-förhållande (1,65)
5. Åtgärdade akuta effekter av eventuell tidigare behandling till utgångspunktens svårighetsgrad eller Common Terminology Criteria for Adverse Events (CTCAE) version 5.0 Grade ≤1.

Huvudsakliga uteslutningskriterier:

1. Plasmacellsleukemi; icke-sekretoriskt myelom (t.ex. solitärt plasmacytom)
2. Patienter med endast extramedullärt återfall av multipelt myelom som inte uppfyller kravet på mätbar sjukdom.
3. Tidigare autolog perifer stamcellstransplantation eller tidigare autolog benmärgstransplantation inom
4. Tidigare allogen stamcellstransplantation eller solid organtransplantation inom 12 månader efter screening. Alla patienter som får immunsuppressiv medicin kommer dock att uteslutas.
5. Historik av eller känd eller misstänkt autoimmun sjukdom (undantag: patienter med vitiligo, löst atopisk dermatit hos barn, hypotyreos eller hypertyreos som är kliniskt eutyroid vid screening är tillåtna). Andra undantag kan tillåtas efter diskussion med Sponsor Medical Monitor för patienter som inte har fått någon behandling för sin autoimmuna sjukdom under de senaste 3 åren
6. Andra primära malignitet som inte har varit i remission på mer än 3 år. Undantag som inte kräver en 3-årig remission: icke-melanom hudcancer, resekerat melanom in situ, in situ cervixcancer, adekvat behandlad cancer i stadium I från vilken patienten för närvarande är i remission och har varit i remission i ≥2 år, lågriskprostatacancer med Gleason-poäng