Deze pagina is automatisch vertaald en de nauwkeurigheid van de vertaling kan niet worden gegarandeerd. Raadpleeg de Engelse versie voor een brontekst.

DapagliFLOzin bij nier-AL-amyloïdose (FLORAL) (FLORAL)

14 mei 2024 bijgewerkt door: Jeffrey Zonder

Het doel van deze klinische studie is om te ontdekken of een oraal geneesmiddel genaamd dapagliflozine veilig is en hoge eiwitniveaus in de urine van patiënten met renale amyloïde lichte keten (AL) amyloïdose kan verlagen, met behulp van een gedecentraliseerd onderzoeksontwerp.

Deelnemers zullen zijn:

  • gescreend voor de proef via een online platform
  • gecontacteerd door studiepersoneel om elektronische toestemming te verkrijgen
  • ingeschreven voor de proef als u hiervoor in aanmerking komt en ermee instemt
  • studiepersoneel gecontacteerd voor verdere instructies en aanwijzingen
  • orale medicatie voor dapagliflozine verzonden (geleverd door de plaatselijke apotheek)
  • regelmatig opgevolgd met het onderzoeksteam via telegeneeskunde of andere online mogelijkheden
  • gecontroleerd met behulp van laboratoriumwerk, vragen over bijwerkingen en beoordeling van de naleving van het protocol na 1 maand, 3 maanden en 6 maanden
  • behandeling gedurende 6 maanden voortzetten

Studie Overzicht

Toestand

Nog niet aan het werven

Conditie

Interventie / Behandeling

Gedetailleerde beschrijving

  1. Deelnemers worden op een van de volgende manieren geworven:

    1. Zelfverwijzing via de website
    2. Het ontvangen van wervingsmateriaal van hun provider.

  2. Deelnemer bezoekt de prescreeningwebsite.

    1. Prescreeningsvragen op hoog niveau worden door de deelnemer beantwoord.
    2. Indien passend op basis van de antwoorden op de vragen, kan de deelnemer zijn contactgegevens verstrekken voor follow-up door het onderzoeksteam.
  3. Het onderzoeksteam neemt contact op met potentiële deelnemers om het onderzoek te beoordelen en de volgende stappen uit te leggen
  4. De deelnemer krijgt de link en het wachtwoord om de video te bekijken en de toestemming te ondertekenen via Adobe Sign
  5. Een onderzoeker zal de deelnemer virtueel ontmoeten om informatie over de medische geschiedenis, gelijktijdige medicatie en prestatiestatus te verkrijgen (screeningsbezoek)
  6. Zodra de deelnemer de screening in stap 5 heeft doorstaan, wordt er een opdracht naar de deelnemer gestuurd om de resterende screeningslaboratoria uit te voeren bij een plaatselijk laboratorium dat wordt gedekt door zijn verzekering
  7. Het laboratorium zal de resultaten naar de locatie faxen
  8. Na beoordeling van de geschiktheid zal het onderzoeksteam, indien nodig, doorgaan met het inschrijven van de deelnemer
  9. De deelnemer gaat indien nodig over tot het basisbezoek (telezorg voor elk deel dat kan worden gedaan via telefoon/video en bestelling voor laboratoriumtests zoals eerder beschreven) om te voldoen aan de protocolkalender/-venster.
  10. De onderzoeker geeft toestemming aan de deelnemer om te beginnen met doseren

  11. De site verstrekt via e-mail het volgende:

    1. Levering van Dapagliflozine voor 4 maanden
    2. Een aan jezelf geadresseerde envelop voor het retourneren van het dagboek en de pillenflesjes aan het einde van de doseringsperiode
    3. Een weegschaal (indien nodig)
  12. De naleving van de dosering zal worden gecontroleerd tijdens de initiële onderzoeksbehandeling door het delen van gegevens over de verantwoordelijkheid voor de pil of een screenshot van het papieren pillendagboek
  13. Indien klinisch geïndiceerd, zullen laboratoria vaker worden besteld en uitgevoerd om de toxiciteit te beoordelen.
  14. Bezoeken 3, 4 en 5 zullen op dezelfde manier worden uitgevoerd als hierboven beschreven.
  15. Alle pillenflesjes en agenda's (indien er een papieren versie wordt gebruikt) worden geretourneerd via de meegeleverde envelop

Studietype

Ingrijpend

Inschrijving (Geschat)

20

Fase

  • Fase 2

Contacten en locaties

In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.

Studiecontact

Studie Contact Back-up

Studie Locaties

  • Verenigde Staten
    • Michigan
      • Detroit, Michigan, Verenigde Staten, 48201
        • Karmanos Cancer Institute
        • Onderonderzoeker:
          • Andrew Kin, M.D.
        • Contact:
        • Contact:
        • Hoofdonderzoeker:
          • Jeffery Zonder, M.D.
        • Onderonderzoeker:
          • Aditi Sharma, M.D.
        • Onderonderzoeker:
          • Joel Topf, M.D.

Deelname Criteria

Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.

Geschiktheidscriteria

Leeftijden die in aanmerking komen voor studie

  • Volwassen
  • Oudere volwassene

Accepteert gezonde vrijwilligers

Nee

Beschrijving

Inclusiecriteria:

  • Verstrekking van een ondertekend en gedateerd formulier voor geïnformeerde toestemming.
  • Verklaarde bereidheid om te voldoen aan de onderzoeksprocedures, inclusief telezorgoverleg op afstand met het onderzoeksteam, het bevestigen van de beschikbaarheid en het akkoord gaan met het gebruik van mobiele/webapplicaties voor onderzoeksdoeleinden.
  • Leeftijd ≥18 jaar.
  • Histopathologische diagnose van renale AL-amyloïdose bevestigd door biopsie van welk weefsel dan ook en bewijs van proteïnurie van >1,0 g/dag zonder enige andere identificeerbare oorzaak.
  • Eastern Cooperative Oncology Group (ECOG) Prestatiestatus (PS) 0, 1 of 2.
  • Plateau van elke nierreactie (d.w.z. vermindering van proteïnurie) gedurende ten minste 3 maanden vóór inschrijving, zoals bepaald door de inschrijvende arts.
  • Woonachtig in de staat Michigan.

Uitsluitingscriteria:

  • Hetzij doorlopende eerstelijns-inductie met antiplasmaceltherapie, hetzij doorlopend onderhoud na de inductie gedurende <6 maanden voorafgaand aan de inschrijving.
  • Diagnose van symptomatisch multipel myeloom, inclusief de aanwezigheid van lytische botziekte, plasmacytomen, ≥60% plasmacellen in het beenmerg, of hypercalciëmie, momenteel of in het verleden.
  • Vrouwen die zwanger kunnen worden (d.w.z. degenen die geen chemische of chirurgische sterilisatie hebben ondergaan of die niet postmenopauzaal zijn) en die niet bereid zijn een medisch aanvaarde en betrouwbare vorm van anticonceptie te gebruiken tijdens deelname aan het onderzoek en gedurende 2 weken na de laatste dosis van de onderzoeksmedicatie, zoals bepaald door de onderzoeker, of een positieve zwangerschapstest hebben op het moment van inschrijving of momenteel borstvoeding geven.
  • Bekende allergische reacties op componenten van dapagliflozine.
  • Behandeling waarbij diabetes mellitus type 1 of type 2 nodig is.
  • Basislijn eGFR <25 ml/min/1,73m2.
  • Acute of chronische leverziekte met ernstige leverfunctiestoornis (bijvoorbeeld ascites, slokdarmvarices of coagulopathie)
  • Huidig ​​of eerder gebruik van een SGLT2i.
  • Starten of dosisaanpassing van angiotensine-converting-enzymremmers (ACE-remmers) en angiotensinereceptorblokkers (ARB's) <3 maanden vóór deelname.
  • Actieve maligniteit die behandeling vereist (anders dan AL-amyloïdose en niet-melanome huidkanker).

Studie plan

Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.

Hoe is de studie opgezet?

Ontwerpdetails

  • Primair doel: Behandeling
  • Toewijzing: NVT
  • Interventioneel model: Opdracht voor een enkele groep
  • Masker: Geen (open label)

Wapens en interventies

Deelnemersgroep / Arm
Interventie / Behandeling
Experimenteel: Dapagliflozine
Dapagliflozine 10 mg oraal, dagelijks gedurende 6 maanden
Geneesmiddel: Dapagliflozine
10 mg oraal eenmaal daags
Andere namen:
  • BMS-512148
  • Forxiga® / Farxiga®

Wat meet het onderzoek?

Primaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Percentage patiënten dat een vermindering van de dagelijkse proteïnurie met 30% bereikt.
Tijdsspanne: Tot maand 6
Er wordt aangenomen dat een patiënt de gewenste eiwitreductie in de urine heeft bereikt als er op enig moment tijdens de periode van zes maanden vanaf het begin van de behandeling met dapagliflozine een vermindering van 30% van de 24-uurs albuminurie optreedt. Het percentage patiënten dat deze reductie bereikt, wordt berekend als de verhouding tussen het totale aantal patiënten dat de reductie heeft ervaren en het totale aantal evalueerbare patiënten.
Tot maand 6

Secundaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Voltooiingspercentage van telebezoeken
Tijdsspanne: Tot maand 6
Het voltooiingspercentage van telebezoeken, inclusief feedback na de proefperiode, wordt berekend als de verhouding tussen voltooide telebezoeken en geplande telebezoeken.
Tot maand 6

Andere uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Percentage patiënten dat een van de volgende symptomen ervaart: (1) aanhoudende afname van de eGFR, (2) begin van ESRD, of (3) overlijden als gevolg van een nierziekte of cardiovasculaire oorzaak.
Tijdsspanne: Tot maand 6
De status van een patiënt wordt als 'ja' geregistreerd als een van de volgende drie gebeurtenissen zich op enig moment tijdens de 6 maanden van de onderzoekstherapie voordoet: een aanhoudende afname van ≥50% in de geschatte glomerulaire filtratiesnelheid (eGFR); het begin van nierziekte waarvoor dialyse nodig is (ESRD); of overlijden door een nierziekte of cardiovasculaire oorzaak. Anders wordt de status gemarkeerd als 'nee'.
Tot maand 6
Incidentie van het ontwikkelen van dialyseafhankelijke ESRD bij patiënten met betrokkenheid van Pavia Renal AL Stadium II of III.
Tijdsspanne: Tot maand 6
Het begin van ESRD bij patiënten met betrokkenheid van Pavia Renal Stadium II of III wordt als binair geregistreerd (ja vs. nee).
Tot maand 6

Medewerkers en onderzoekers

Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.

Sponsor

Jeffrey Zonder

Onderzoekers

  • Hoofdonderzoeker: Jeffery Zonder, M.D., Barbara Ann Karmanos Cancer Institute

Studie record data

Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.

Bestudeer belangrijke data

Studie start (Geschat)

1 mei 2024

Primaire voltooiing (Geschat)

1 april 2026

Studie voltooiing (Geschat)

1 april 2027

Studieregistratiedata

Eerst ingediend

14 mei 2024

Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria

14 mei 2024

Eerst geplaatst (Werkelijk)

17 mei 2024

Updates van studierecords

Laatste update geplaatst (Werkelijk)

17 mei 2024

Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria

14 mei 2024

Laatst geverifieerd

1 mei 2024

Meer informatie

Termen gerelateerd aan deze studie

Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden

Andere studie-ID-nummers

  • 2023-074

Plan Individuele Deelnemersgegevens (IPD)

Bent u van plan om gegevens van individuele deelnemers (IPD) te delen?

NEE

Informatie over medicijnen en apparaten, studiedocumenten

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd geneesmiddel

Ja

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd apparaatproduct

Nee

product vervaardigd in en geëxporteerd uit de V.S.

Nee

Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .

Klinische onderzoeken op Nier-AL-amyloïdose

Zoek naar vergelijkbare onderzoeken

Sponsors en medewerkers

Medische omstandigheden

Geneesmiddelinterventies

CROs by country

CROs in Cyprus

Voorwaarden

Zeldzame ziekten

Geneesmiddelinterventies

Voedingssupplementen

Sponsor / medewerkers

Locaties

3
Abonneren