Denne siden ble automatisk oversatt og nøyaktigheten av oversettelsen er ikke garantert. Vennligst referer til engelsk versjon for en kildetekst.

Effekter av PTH-erstatning på bein ved hypoparathyroidisme

19. august 2019 oppdatert av: National Institute of Dental and Craniofacial Research (NIDCR)

Hypoparathyroidisme er en sjelden tilstand assosiert med et lavt nivå av paratyreoideahormon (PTH) i blodet. Hypoparathyroidisme kan være genetisk og dukke opp i barndommen, eller det kan oppstå senere i livet. Hvis det oppstår senere, er det vanligvis på grunn av skade eller fjerning av biskjoldbruskkjertlene under nakkeoperasjoner. PTH hjelper til med å kontrollere mengden kalsium i blod, nyrer og bein. Lave nivåer av kalsium i blodet kan føre til at en person føler seg syk. Det kan forårsake kramper eller prikking i hender, føtter eller andre deler av kroppen. Et svært lavt kalsium i blodet kan forårsake besvimelse eller anfall.

Standardbehandlingen for hypoparathyroidisme er en form for vitamin D (kalsitriol) og kalsiumtilskudd. Å holde normale blodnivåer av kalsium kan være vanskelig. Noen ganger er det for mye kalsium i urinen selv om kalsiumnivået i blodet er lavt. Høyt kalsium i nyrene og urinen kan forårsake problemer som kalsiumavleiringer i nyrene (nefrokalsinose) eller nyrestein. Høye nivåer av kalsium i nyrene kan hindre nyrene i å fungere normalt. Behandling med PTH vil erstatte hormonet du mangler. Sykdommen din kan være bedre kontrollert på PTH enn på kalsium og kalsitriol.

Forskere ved NIH har utført tidligere studier for å etablere syntetisk humant paratyreoideahormon 1-34 (HPTH) som en behandling for hypoparathyroidisme. Andre studier har vist at PTH kan forbedre kalsiumnivået i blod og urin. Hovedformålet med denne forskningsstudien er å evaluere effekten av syntetisk humant parathyroidhormon 1-34 (HPTH) erstatningsterapi på bein hos voksne og tenåringer med hypoparathyroidisme.

Studien tar 5 (Omega) år å fullføre og krever 12 døgnbesøk til National Institutes of Health Clinical Center i Bethesda, MD. Det første besøket vil hjelpe studieteamet med å avgjøre om du er kvalifisert. Dette besøket vil vare i 2 til 3 dager. Etter å ha tatt kalsium og kalsitriol i 1 - 7 måneder vil du returnere til NIH Clinical Center for baseline-besøket. Grunnbesøket er besøket du vil starte din PTH; du vil også gjennomgå en beinbiopsi under besøket. Grunnbesøket kan vare 7 til 10 dager. Du vil da ta PTH to ganger daglig i 5 år. Du vil bli bedt om å returnere til NIH klinisk senter hver 6. måned for 10 oppfølgingsbesøk. Under ett av oppfølgingsbesøkene vil du få tatt en ny benbiopsi fra den andre hoften. Den andre biopsien vil bli tatt etter 1 år, 2 år eller 4 år med PTH; forskerne vil tildele tidspunktet for den andre biopsien tilfeldig. Du vil bli bedt om å gå til ditt lokale laboratorium for blod- og urintester mellom hvert oppfølgingsbesøk. Først vil blodprøvene ta minst en gang i uken. Senere må du gå til ditt lokale laboratorium for blodprøver minst én gang i måneden og urinprøver én gang hver tredje måned. De lokale laboratoriebesøkene og oppfølgingsbesøkene ved NIH Clinical Center vil hjelpe studieteamet med å avgjøre om HPTH-behandlingen kontrollerer hypoparatyreose.

Studieoversikt

Status

Avsluttet

Forhold

Intervensjon / Behandling

Detaljert beskrivelse

Mål

Hovedmålet med denne studien er å evaluere skjeletteffektene av hormonbehandling med HPTH ved hypoparathyroidisme.

Studiepopulasjon

Denne studien vil registrere opptil 69 personer med legediagnostisert hypoparatyreoidisme.<TAB>

Design

Denne studien vil behandle hypoparathyroid-individer med syntetisk human PTH 1-34 (HPTH) i opptil 5 år, og periodisk vurdere skjelettforandringer gjennom biokjemiske markører og iliac-crest-benbiopsier, som vil tillate ultrastrukturelle, cellulære og molekylære analyser.

Når det gjelder HPTH-behandling, er denne studien en enkelt gruppe, innen-individer, behandlingsforsøk med gjentatte tiltak. Når det gjelder alle benbiopsianalyser, er designet et parallellgruppedesign med hvert enkelt individ tildelt en av de 3 biopsioppfølgingstidene: 1, 2 eller 4 år etter oppstart av HPTH-behandling. Tidspunktet for biopsi etter baseline vil bli tilfeldig tildelt (1:1.2:1.4, henholdsvis) til hvert emne, stratifisert etter kjønn og etter overgangsalderstatus, når det er relevant. Endringer fra baseline (tid 0) til 1, 2 og 4-år vil bli sammenlignet. Forsøkspersoner som var på konvensjonell terapi i den tidligere versjonen av protokollen vil også bli randomisert inn i det nye studiedesignet. I motsetning til nye forsøkspersoner, hvis biopsi utføres ved slutten av innkjøringsperioden for konvensjonell omsorg, vil biopsien for prekonvensjonell omsorg bli brukt som baseline for de forsøkspersonene som går inn i det nye designet etter å ha vært på konvensjonell omsorg i eldre protokoll. Fordi det ikke er kjent med sikkerhet hvilke effekter tidsvarighet på konvensjonell terapi vil ha på biopsiresultater, vil randomisering også bli stratifisert på status for tidligere studiedeltakelse. Forsøkspersonene som var på HPTH-behandling på tidspunktet for protokollredesignet følges som en egen gruppe under denne protokollen.

Utfallsmål

Hoved:

Endringer i statisk og dynamisk benhistomorfometri etter 1 år, 2 år og 4 år med HPTH-behandling. Primære resultatmålinger inkluderer:

  • Mineralisert omkrets
  • Beindannelseshastighet
  • Kortikal bredde
  • Kortikalt område
  • Osteoid bredde
  • Osteoid omkrets
  • Mineraltilsetningsrate

Sekundær:

Endringer i benmineraliseringsdensitetsfordeling ved 1, 2 og 4 års HPTH-behandling. De spesifikke resultatene som vil bli målt inkluderer:

  • Spektralt kalsium-middel
  • Kalsiumtopp
  • Kalsium-bredde

Endringer fra baseline vil bli vurdert i følgende utfall:

  • Biokjemiske markører for benmetabolisme: osteokalsin, benspesifikk alkalisk fosfatase, kollagen-tverrbundet N-telopeptid.
  • Serum og urin kalsium; 1,25-OH2-vitamin D
  • Bentetthet vurdert ved DXA og kvantitativ CT
  • Nefrokalsinose ved ultralyd og CT
  • Inventar av utmattelsessymptomer
  • 6-minutters gangtest
  • SF-36 Helseundersøkelse

Tertiær:

Endringer i blodkjemi og FGF23, nyremineralhåndtering og PTH-følsomhet med oppstart av HPTH, som inkluderer:

  • Serumalbumin, kalsium, fosfor, magnesium, natrium, kalium, klorid, total CO2, kreatinin, glukose, urea nitrogen og FGF23
  • Urin cAMP, kreatinin, fosfor, kalsium og pH

Studietype

Intervensjonell

Registrering (Faktiske)

46

Fase

  • Fase 3

Kontakter og plasseringer

Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.

Studiesteder

  • Forente stater
    • Maryland
      • Bethesda, Maryland, Forente stater, 20892
        • National Institutes of Health Clinical Center, 9000 Rockville Pike

Deltakelseskriterier

Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.

Kvalifikasjonskriterier

Alder som er kvalifisert for studier

18 år til 70 år (Voksen, Eldre voksen)

Tar imot friske frivillige

Nei

Kjønn som er kvalifisert for studier

Alle

Beskrivelse

  • INKLUSJONSKRITERIER:

    1. Kvalifisert alder ved screening:

      1. Premenopausale kvinner: i alderen 18 til 45 år,
      2. Postmenopausale kvinner: eldre enn eller lik 53 år til 70 år og 5 år siden siste menstruasjon. For kvinner uten livmor, må forsøkspersonene ha en klinisk historie med overgangsalder i minst 5 år og en FSH større enn 30 U/L.
      3. Menn: i alderen 18 til 70 år,
    2. Legediagnostisert hypoparatyreose av minst 1 års varighet, bekreftet ved journalgjennomgang. Etterforskerne vil bekrefte diagnosen under screeningbesøket, da forsøkspersonen må ha en intakt PTH < 30 pg/ml.

UTSLUTTELSESKRITERIER:

  1. Moderat til alvorlig leversykdom definert som levertransaminaser (ALT og AST) > 2 ganger øvre normalgrense
  2. Alvorlig nyresvikt definert som en beregnet GFR < 25 ml/min/1,73 m(2), ved å bruke CKD-EPI-ligningen(15).
  3. Allergi eller intoleranse mot tetracyklinantibiotika
  4. Gravid eller ammende eller planlegger å bli gravid i løpet av studien. (Kvinner som er i stand til å bli gravide må godta å bruke en effektiv form for prevensjon mens de er i denne studien.).
  5. Perimenopausal definert av ingen menstruasjon i 6 måneder til 5 år og en FSH > 20 U/L ved screening og/eller baseline-besøk.
  6. Kroniske sykdommer som kan påvirke mineralmetabolismen som diabetes, cøliaki, Crohns sykdom, Cushings syndrom eller binyrebarksvikt
  7. Samtidig behandling med doser av skjoldbruskkjertelhormon beregnet på å undertrykke skjoldbruskstimulerende hormon under analysens deteksjonsgrense eller vedvarende skjoldbruskkjertelkreft
  8. Anamnese med skjelettsykdom som ikke er relatert til hypoparatyreoidisme, slik som osteoporose eller lav bentetthet (definert som en DXA Z-score < -2 hos alle forsøkspersoner eller T-score < -2 hos personer over eller lik 20 år gamle), osteosarkom , Pagets sykdom, alkalisk fosfatase > 1,5 ganger øvre grense for normal eller metastatisk bensykdom
  9. Anamnese med retinoblastom eller Li-Fraumeni syndrom
  10. Anamnese med behandling med bisfosfonater, kalsitonin, tamoxifen, selektive østrogenreseptormodulatorer eller rettet skjelettbestråling
  11. Bruk av orale eller intravenøse kortikosteroider eller østrogenerstatningsterapi i mer enn 3 uker i løpet av de siste 6 månedene
  12. Bruk av depot medroxyprogesteron til prevensjon i løpet av de siste 12 månedene
  13. Kronisk utilstrekkelig biokjemisk kontroll med konvensjonell terapi og/eller kalsiuminfusjonsavhengig
  14. Anfallsforstyrrelse som krever antiepileptiske medisiner
  15. Behandling med PTH i mer enn 2 uker sammenhengende til enhver tid før studiestart
  16. Enhver kognitiv svikt som begrenser forsøkspersonens evne til å overholde protokollprosedyrer, uavhengig eller ved hjelp av en juridisk autorisert representant.
  17. Åpne epifyser som bestemt ved røntgen av hånd og håndledd hos forsøkspersoner < 21 år.

Studieplan

Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.

Hvordan er studiet utformet?

Designdetaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: N/A
  • Intervensjonsmodell: Enkeltgruppeoppdrag
  • Masking: Ingen (Open Label)

Våpen og intervensjoner

Deltakergruppe / Arm
Intervensjon / Behandling
Annen: Biopsi
Forsøkspersoner blir randomisert til å få den andre benbiopsien utført 1, 2 eller 4 år etter starten av PTH.
Legemiddel: PTH 1-34
Gis to ganger daglig ved subkutan
Andre navn:
  • HPTH

Hva måler studien?

Primære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Endring i benbiopsi spongøst beinvolum (Cn.BV/TV)
Tidsramme: Baseline, 1 års benbiopsi og kombinerte 2 og 4 års benbiopsier
Deltakerne (i kohorter 2 og 3) ble randomisert til å motta sin andre benbiopsi ved år 1, 2 eller 4 etter starten av HPTH-behandlingen. For kohort 2 ble baseline-benbiopsien fullført ved starten av CC på den opprinnelige protokollen. For kohort 3 ble baseline-biopsien fullført rett før den første HPTH-dosen. Fordi prøvestørrelsene for 1-, 2- og 4-års biopsiene er redusert på grunn av tidlig avslutning av studien, ble 2- og 4-års biopsiene kollapset til én biopsiårsgruppe. Cn.BV/TV er ett av 8 primære endepunkter målt fra benbiopsien. Endringene i Cn.BV/TV-utfall mellom to tidspunkter blir rapportert. Måleenheten er en z-score. Z-score er normert til standardpopulasjoner til et gjennomsnitt på null og et standardavvik på 1. Normalområdet for en z-score er fra -2 til 2. Verdier over eller under dette normalområdet anses som dårligere utfall.
Baseline, 1 års benbiopsi og kombinerte 2 og 4 års benbiopsier
Endring i totalt antall kortikale porer per mm^2 (Ct.Po.N)
Tidsramme: Baseline, 1 års benbiopsi og kombinerte 2 og 4 års benbiopsier
Deltakerne (i kohorter 2 og 3) ble randomisert til å motta sin andre benbiopsi ved år 1, 2 eller 4 etter starten av HPTH-behandlingen. For kohort 2 ble baseline-benbiopsien fullført ved starten av CC på den opprinnelige protokollen. For kohort 3 ble baseline-biopsien fullført rett før den første HPTH-dosen. Fordi prøvestørrelsene for 1-, 2- og 4-års biopsiene er redusert på grunn av tidlig avslutning av studien, ble 2- og 4-års biopsiene kollapset til én biopsiårsgruppe. Ct.Po.N er et benbiopsimål som vurderer mengden hull i det kortikale beinet innenfor et forhåndsbestemt område av kortikalt bein. Endringene i Cn.BV/TV-utfall mellom to tidspunkter blir rapportert. Kortikalt bein med et høyere antall hull kan ha større risiko for brudd. N-ene i resultatmålstabellen refererer til antall komplette poster (ikke-manglende baseline og post-baseline mål).
Baseline, 1 års benbiopsi og kombinerte 2 og 4 års benbiopsier
Endring i dannelseshastighet for sponsorer per enhet av beinoverflate (Cn.BFR/BS)
Tidsramme: Baseline, 1 års benbiopsi og kombinerte 2 og 4 års benbiopsier
Deltakerne (i kohorter 2 og 3) ble randomisert til å motta sin andre benbiopsi ved år 1, 2 eller 4 etter starten av HPTH-behandlingen. For kohort 2 ble baseline-benbiopsien fullført ved starten av CC på den opprinnelige protokollen. For kohort 3 ble baseline-biopsien fullført rett før den første HPTH-dosen. Fordi prøvestørrelsene for 1-, 2- og 4-års biopsiene er redusert på grunn av tidlig avslutning av studien, ble 2- og 4-års biopsiene kollapset til én biopsiårsgruppe. Cn.BFR/BS, målt fra benbiopsien, er dannelseshastigheten for spongøs bein per enhet av beinoverflate, der spongøs refererer til den svampaktige strukturen til beinet. Endringene i Cn.BFR/BS mellom to tidspunkter blir rapportert. Måleenheten er en z-score. Z-score er normert til standardpopulasjoner til et gjennomsnitt på null og et standardavvik på 1. Normalområdet for en z-score er fra -2 til 2. Verdier over eller under dette normalområdet anses som dårligere utfall.
Baseline, 1 års benbiopsi og kombinerte 2 og 4 års benbiopsier
Endring i spongholdig mineraliserende overflate (beinoverflatebasert) (Cn.MS/BS)
Tidsramme: Baseline, 1 års benbiopsi og kombinerte 2 og 4 års benbiopsier
Etter baseline-benbiopsien ble 5, 5 og 2 deltakere randomisert til å motta sin andre benbiopsi ved henholdsvis år 1, 2 og 4 etter starten av HPTH-behandlingen. Fordi prøvestørrelsene for 1-, 2- og 4-års biopsiene er redusert i størrelse på grunn av tilbaketrekking og tidlig avslutning av studien, ble 2- og 4-års biopsiene kollapset i én biopsi-årsgruppe. Cn.MS/BS måles fra benbiopsien. Dette målet viser prosentandelen av den spongøse benoverflaten som aktivt danner bein. Området av interesse er det forhåndsdefinerte området av totalt bein som måles. Endringene i Cn.MS/BS mellom to tidspunkter blir rapportert.
Baseline, 1 års benbiopsi og kombinerte 2 og 4 års benbiopsier
Endring i endokortisk beindannelseshastighet per enhet benoverflate (Ec.BFR/BS)
Tidsramme: Baseline, 1 års benbiopsi og kombinerte 2 og 4 års benbiopsier
Deltakerne (i kohorter 2 og 3) ble randomisert til å motta sin andre benbiopsi ved år 1, 2 eller 4 etter starten av HPTH-behandlingen. For kohort 2 ble baseline-benbiopsien fullført ved starten av CC på den opprinnelige protokollen. For kohort 3 ble baseline-biopsien fullført rett før den første HPTH-dosen. Men fordi prøvestørrelsene for 1-, 2- og 4-års biopsiene er redusert på grunn av tidlig avslutning av studien, ble 2- og 4-års biopsiene kollapset til én biopsi-årsgruppe. Ec.BFR/BS måles fra benbiopsien. Dette måler frekvensen av ny beindannelse per dag på den indre kortikale (endokortikale) overflaten i et forhåndsdefinert område av kortikalt bein. Endringene i Ec.BFR/BS mellom to tidspunkter blir rapportert. N-ene i resultatmålstabellen refererer til antall komplette poster (ikke-manglende baseline og post-baseline mål).
Baseline, 1 års benbiopsi og kombinerte 2 og 4 års benbiopsier
Endring i endokortisk mineraliserende overflate (beinoverflatebasert) (Ec.MS/BS)
Tidsramme: Baseline, 1 års benbiopsi og kombinerte 2 og 4 års benbiopsier
Deltakerne (i kohorter 2 og 3) ble randomisert til å motta sin andre benbiopsi ved år 1, 2 eller 4 etter starten av HPTH-behandlingen. For kohort 2 ble baseline-benbiopsien fullført ved starten av CC på den opprinnelige protokollen. For kohort 3 ble baseline-biopsien fullført rett før den første HPTH-dosen. Fordi prøvestørrelsene for 1-, 2- og 4-års biopsiene er redusert på grunn av tidlig avslutning av studien, ble 2- og 4-års biopsiene kollapset til én biopsiårsgruppe. Ec.MS/BS måles fra benbiopsien. Dette målet viser prosentandelen av den endokortikale benoverflaten som aktivt danner bein. Området av interesse er det forhåndsdefinerte området av totalt bein som måles. Endringene i Ec.MS/BS mellom to tidspunkter blir rapportert. N-ene i resultatmålstabellen refererer til antall komplette poster (ikke-manglende baseline og post-baseline mål).
Baseline, 1 års benbiopsi og kombinerte 2 og 4 års benbiopsier
Endring i intrakortikal beindannelseshastighet per enhet av beinoverflate (Ic.BFR/BS)
Tidsramme: Baseline, 1 års benbiopsi og kombinerte 2 og 4 års benbiopsier
Deltakerne (i kohorter 2 og 3) ble randomisert til å motta sin andre benbiopsi ved år 1, 2 eller 4 etter starten av HPTH-behandlingen. For kohort 2 ble baseline-benbiopsien fullført ved starten av CC på den opprinnelige protokollen. For kohort 3 ble baseline-biopsien fullført rett før den første HPTH-dosen. Men fordi prøvestørrelsene for 1-, 2- og 4-års biopsiene er redusert på grunn av tidlig avslutning av studien, ble 2- og 4-års biopsiene kollapset til én biopsi-årsgruppe. Ic.BFR/BS måles fra benbiopsien. Dette måler hastigheten på ny beindannelse mellom de to kortikale overflatene (intrakortikale) i et forhåndsdefinert område av kortikalt bein. Endringene i Ic.BFR/BS mellom to tidspunkter blir rapportert. N-ene i resultatmålstabellen refererer til antall komplette poster (ikke-manglende baseline og post-baseline mål).
Baseline, 1 års benbiopsi og kombinerte 2 og 4 års benbiopsier
Endring i intrakortikal mineraliserende overflate (beinoverflatebasert) (Ic.MS/BS)
Tidsramme: Baseline, 1 års benbiopsi og kombinerte 2 og 4 års benbiopsier
Deltakerne (i kohorter 2 og 3) ble randomisert til å motta sin andre benbiopsi ved år 1, 2 eller 4 etter starten av HPTH-behandlingen. For kohort 2 ble baseline-benbiopsien fullført ved starten av CC på den opprinnelige protokollen. For kohort 3 ble baseline-biopsien fullført rett før den første HPTH-dosen. Fordi prøvestørrelsene for 1-, 2- og 4-års biopsiene er redusert på grunn av tidlig avslutning av studien, ble 2- og 4-års biopsiene kollapset til én biopsiårsgruppe. Ic.MS/BS måles fra benbiopsien. Dette målet viser prosentandelen av den intrakortikale benoverflaten som aktivt danner bein. Området av interesse er det forhåndsdefinerte området av totalt bein som måles. Endringene i Ic.MS/BS mellom to tidspunkter blir rapportert. N-ene i resultatmålstabellen refererer til antall komplette poster (ikke-manglende baseline og post-baseline mål).
Baseline, 1 års benbiopsi og kombinerte 2 og 4 års benbiopsier

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Endring i trabekulær tykkelse (Tb.Th)
Tidsramme: Baseline, 1 års benbiopsi og kombinerte 2 og 4 års benbiopsier
Deltakerne (i kohorter 2 og 3) ble randomisert til å motta sin andre benbiopsi ved år 1, 2 eller 4 etter starten av HPTH-behandlingen. For kohort 2 ble baseline-benbiopsien fullført ved starten av CC på den opprinnelige protokollen. For kohort 3 ble baseline-biopsien fullført rett før den første HPTH-dosen. Fordi prøvestørrelsene for 1-, 2- og 4-års biopsiene er redusert på grunn av tidlig avslutning av studien, ble 2- og 4-års biopsiene kollapset til én biopsiårsgruppe. Tb.Th måles fra benbiopsien. Tb.Th er gjennomsnittlig tykkelse av trabekler, vurdert ved bruk av direkte 3D-metoder. Måleenheten er en z-score. Z-score er normert til standardpopulasjoner til et gjennomsnitt på null og et standardavvik på 1. Normalområdet for en z-score er fra -2 til 2. Verdier over eller under dette normalområdet anses som dårligere utfall. Endringene i Tb.Th mellom to tidspunkter blir rapportert.
Baseline, 1 års benbiopsi og kombinerte 2 og 4 års benbiopsier
Endring i trabekulært tall (Tb.N)
Tidsramme: Baseline, 1 års benbiopsi og kombinerte 2 og 4 års benbiopsier
Deltakerne (i kohorter 2 og 3) ble randomisert til å motta sin andre benbiopsi ved år 1, 2 eller 4 etter starten av HPTH-behandlingen. For kohort 2 ble baseline-benbiopsien fullført ved starten av CC på den opprinnelige protokollen. For kohort 3 ble baseline-biopsien fullført rett før den første HPTH-dosen. Fordi prøvestørrelsene for 1-, 2- og 4-års biopsiene er redusert på grunn av tidlig avslutning av studien, ble 2- og 4-års biopsiene kollapset til én biopsiårsgruppe. Tb.N måles fra benbiopsien. Tb.N er målet på gjennomsnittlig antall trabekler per lengdeenhet. Måleenheten er en z-score. Z-score er normert til standardpopulasjoner til et gjennomsnitt på null og et standardavvik på 1. Normalområdet for en z-score er fra -2 til 2. Verdier over eller under dette normalområdet anses som dårligere utfall. Endringene i Tb.N mellom to tidspunkter blir rapportert.
Baseline, 1 års benbiopsi og kombinerte 2 og 4 års benbiopsier
Endring i trabekulær separasjon (Tb.Sp)
Tidsramme: Baseline, 1 års benbiopsi og kombinerte 2 og 4 års benbiopsier
Deltakerne (i kohorter 2 og 3) ble randomisert til å motta sin andre benbiopsi ved år 1, 2 eller 4 etter starten av HPTH-behandlingen. For kohort 2 ble baseline-benbiopsien fullført ved starten av CC på den opprinnelige protokollen. For kohort 3 ble baseline-biopsien fullført rett før den første HPTH-dosen. Fordi prøvestørrelsene for 1-, 2- og 4-års biopsiene er redusert på grunn av tidlig avslutning av studien, ble 2- og 4-års biopsiene kollapset til én biopsiårsgruppe. Tb.Sp måles fra benbiopsien. Tb.Sp er gjennomsnittlig avstand mellom trabekler, vurdert ved bruk av direkte 3D-metoder. Måleenheten er en z-score. Z-score er normert til standardpopulasjoner til et gjennomsnitt på null og et standardavvik på 1. Normalområdet for en z-score er fra -2 til 2. Verdier over eller under dette normalområdet anses som dårligere utfall. Endringene i Tb.Sp mellom to tidspunkter blir rapportert.
Baseline, 1 års benbiopsi og kombinerte 2 og 4 års benbiopsier
Endring i gjennomsnittlig tykkelse av indre og ytre cortex (Ct.Th)
Tidsramme: Baseline, 1 års benbiopsi og kombinerte 2 og 4 års benbiopsier
Deltakerne (Kohort 2 og 3) ble randomisert til å motta sin andre benbiopsi ved år 1, 2 eller 4 etter starten av HPTH-behandlingen. Fordi prøvestørrelsene for 1-, 2- og 4-års biopsiene er redusert på grunn av tidlig avslutning av studien, ble 2- og 4-års biopsiene kollapset til én biopsiårsgruppe. Ct.Th, målt fra benbiopsien, er gjennomsnittlig tykkelse på indre og ytre cortex. Måleenheten er en z-score. Z-score er normert til standardpopulasjoner til et gjennomsnitt på null og et standardavvik på 1. Normalområdet for en z-score er fra -2 til 2. Verdier over eller under dette normalområdet anses som dårligere utfall. Endringene i Ct.Th mellom to tidspunkter blir rapportert. N-ene i resultatmålstabellen refererer til antall komplette poster (ikke-manglende baseline og post-baseline mål).
Baseline, 1 års benbiopsi og kombinerte 2 og 4 års benbiopsier
Totalt areal av indre og ytre cortex (Ct.Ar)
Tidsramme: Baseline, 1 års benbiopsi og kombinerte 2 og 4 års benbiopsier
Deltakerne (i kohorter 2 og 3) ble randomisert til å motta sin andre benbiopsi ved år 1, 2 eller 4 etter starten av HPTH-behandlingen. For kohort 2 ble baseline-benbiopsien fullført ved starten av CC på den opprinnelige protokollen. For kohort 3 ble baseline-biopsien fullført rett før den første HPTH-dosen. Fordi prøvestørrelsene for 1-, 2- og 4-års biopsiene er redusert på grunn av tidlig avslutning av studien, ble 2- og 4-års biopsiene kollapset til én biopsiårsgruppe. Ct.AR måles fra benbiopsien. Dette målet definerer området av ytre cortex og indre cortex innenfor en forhåndsdefinert del av kortikalt bein. Endringene i Ct.Ar mellom to tidspunkter blir rapportert. N-ene i resultatmålstabellen refererer til antall komplette poster (ikke-manglende baseline og post-baseline mål).
Baseline, 1 års benbiopsi og kombinerte 2 og 4 års benbiopsier
Endring i totalt område med kortikal porøsitet (Ct.Po.Ar)
Tidsramme: Baseline, 1 års benbiopsi og kombinerte 2 og 4 års benbiopsier
Etter baseline-benbiopsien ble 5, 5 og 2 deltakere randomisert til å motta sin andre benbiopsi ved henholdsvis år 1, 2 og 4 etter starten av HPTH-behandlingen. Fordi prøvestørrelsene for 1-, 2- og 4-års biopsiene er redusert i størrelse på grunn av tilbaketrekking og tidlig avslutning av studien, ble 2- og 4-års biopsiene kollapset i én biopsi-årsgruppe. Ct.Po.Ar måles fra benbiopsien. Dette målet definerer området av det kortikale beinet med hull innenfor en forhåndsdefinert del av det kortikale beinet. Endringene i Tb.Sp mellom to tidspunkter blir rapportert. N-ene i resultatmålstabellen refererer til antall komplette poster (ikke-manglende baseline og post-baseline mål).
Baseline, 1 års benbiopsi og kombinerte 2 og 4 års benbiopsier
Endring i spongøs osteoidtykkelse (Cn.O.Th)
Tidsramme: Baseline, 1 års benbiopsi og kombinerte 2 og 4 års benbiopsier
Deltakerne (i kohorter 2 og 3) ble randomisert til å motta sin andre benbiopsi ved år 1, 2 eller 4 etter starten av HPTH-behandlingen. For kohort 2 ble baseline-benbiopsien fullført ved starten av CC på den opprinnelige protokollen. For kohort 3 ble baseline-biopsien fullført rett før den første HPTH-dosen. Fordi prøvestørrelsene for 1-, 2- og 4-års biopsiene er redusert på grunn av tidlig avslutning av studien, ble 2- og 4-års biopsiene kollapset til én biopsiårsgruppe. Cn.O.Th målt fra benbiopsien. Dette måler tykkelsen på det umineraliserte beinet (osteoid) i et forhåndsdefinert område av spongøst bein. Endringene i Cn.O.Th mellom to tidspunkter blir rapportert.
Baseline, 1 års benbiopsi og kombinerte 2 og 4 års benbiopsier
Endring i spongholdig benmineraltilsetningsrate (Cn.MAR)
Tidsramme: Baseline, 1 års benbiopsi og kombinerte 2 og 4 års benbiopsier
Deltakerne (i kohorter 2 og 3) ble randomisert til å motta sin andre benbiopsi ved år 1, 2 eller 4 etter starten av HPTH-behandlingen. For kohort 2 ble baseline-benbiopsien fullført ved starten av CC på den opprinnelige protokollen. For kohort 3 ble baseline-biopsien fullført rett før den første HPTH-dosen. Fordi prøvestørrelsene for 1-, 2- og 4-års biopsiene er redusert på grunn av tidlig avslutning av studien, ble 2- og 4-års biopsiene kollapset til én biopsiårsgruppe. Cn.MAR måles fra benbiopsien. Dette måler hvor mye mineral som legges ned per dag i et forhåndsdefinert område av det spongøse beinet. Måleenheten er en z-score. Z-score er normert til standardpopulasjoner til et gjennomsnitt på null og et standardavvik på 1. Normalområdet for en z-score er fra -2 til 2. Verdier over eller under dette normalområdet anses som dårligere utfall. Endringene i Cn.MAR mellom to tidspunkter blir rapportert.
Baseline, 1 års benbiopsi og kombinerte 2 og 4 års benbiopsier
Endring i spongøs osteoidoverflate/beinoverflate (Cn.OS/BS)
Tidsramme: Baseline, 1 års benbiopsi og kombinerte 2 og 4 års benbiopsier
Deltakerne (i kohorter 2 og 3) ble randomisert til å motta sin andre benbiopsi ved år 1, 2 eller 4 etter starten av HPTH-behandlingen. For kohort 2 ble baseline-benbiopsien fullført ved starten av CC på den opprinnelige protokollen. For kohort 3 ble baseline-biopsien fullført rett før den første HPTH-dosen. Fordi prøvestørrelsene for 1-, 2- og 4-års biopsiene er redusert på grunn av tidlig avslutning av studien, ble 2- og 4-års biopsiene kollapset til én biopsiårsgruppe. Cn.OS/BS måles fra benbiopsien. Dette målet viser prosentandelen av den spongøse benoverflaten som inneholder umineralisert ben (osteoid). Området av interesse er det forhåndsdefinerte området av totalt bein som måles. Endringene i Cn.OS/BS mellom to tidspunkter blir rapportert.
Baseline, 1 års benbiopsi og kombinerte 2 og 4 års benbiopsier
Endring i spongløs erodert overflate / beinoverflate (Cn.ES/BS)
Tidsramme: Baseline, 1 års benbiopsi og kombinerte 2 og 4 års benbiopsier
Deltakerne (i kohorter 2 og 3) ble randomisert til å motta sin andre benbiopsi ved år 1, 2 eller 4 etter starten av HPTH-behandlingen. For kohort 2 ble baseline-benbiopsien fullført ved starten av CC på den opprinnelige protokollen. For kohort 3 ble baseline-biopsien fullført rett før den første HPTH-dosen. Fordi prøvestørrelsene for 1-, 2- og 4-års biopsiene er redusert på grunn av tidlig avslutning av studien, ble 2- og 4-års biopsiene kollapset til én biopsiårsgruppe. Cn.ES/BS måles fra benbiopsien. Dette målet viser prosentandelen av den spongøse benoverflaten som inneholder umineralisert ben (osteoid). Området av interesse er det forhåndsdefinerte området av totalt bein som måles. Endringene i Cn.ES/BS mellom to tidspunkter blir rapportert.
Baseline, 1 års benbiopsi og kombinerte 2 og 4 års benbiopsier
Endring i cancellous justert appposition rate (Cn.AjAR)
Tidsramme: Baseline, 1 års benbiopsi og kombinerte 2 og 4 års benbiopsier
Deltakerne (i kohorter 2 og 3) ble randomisert til å motta sin andre benbiopsi ved år 1, 2 eller 4 etter starten av HPTH-behandlingen. Fordi prøvestørrelsene for 1-, 2- og 4-års biopsiene er redusert på grunn av tidlig avslutning av studien, ble 2- og 4-års biopsiene kollapset til én biopsiårsgruppe. Cn.AjAR måles fra benbiopsien. Cn.AjAR representerer Cn.MAR gjennomsnittlig over hele osteoidoverflaten. Måleenheten er en z-score. Z-score er normert til standardpopulasjoner til et gjennomsnitt på null og et standardavvik på 1. Normalområdet for en z-score er fra -2 til 2. Verdier over eller under dette normalområdet anses som dårligere utfall. Endringene i Cn.AjAR mellom to tidspunkter blir rapportert. N-ene i resultatmålstabellen refererer til antall komplette poster (ikke-manglende baseline og post-baseline mål).
Baseline, 1 års benbiopsi og kombinerte 2 og 4 års benbiopsier
Endring i endokortikal osteoidtykkelse (Ec.O.Th)
Tidsramme: Baseline, 1 års benbiopsi og kombinerte 2 og 4 års benbiopsier
Deltakerne (i kohorter 2 og 3) ble randomisert til å motta sin andre benbiopsi ved år 1, 2 eller 4 etter starten av HPTH-behandlingen. For kohort 2 ble baseline-benbiopsien fullført ved starten av CC på den opprinnelige protokollen. For kohort 3 ble baseline-biopsien fullført rett før den første HPTH-dosen. Fordi prøvestørrelsene for 1-, 2- og 4-års biopsiene er redusert på grunn av tidlig avslutning av studien, ble 2- og 4-års biopsiene kollapset til én biopsiårsgruppe. Ec.O.Th måles fra benbiopsien. Dette måler tykkelsen på det umineraliserte beinet (osteoid) på innsiden av cortex (endocortical). Endringene i Cn.AjAR mellom to tidspunkter blir rapportert. N-ene i resultatmålstabellen refererer til antall komplette poster (ikke-manglende baseline og post-baseline mål).
Baseline, 1 års benbiopsi og kombinerte 2 og 4 års benbiopsier
Endring i endokortisk benmineraltilførselsrate (Ec.MAR)
Tidsramme: Baseline, 1 års benbiopsi og kombinerte 2 og 4 års benbiopsier
Deltakerne (i kohorter 2 og 3) ble randomisert til å motta sin andre benbiopsi ved år 1, 2 eller 4 etter starten av HPTH-behandlingen. For kohort 2 ble baseline-benbiopsien fullført ved starten av CC på den opprinnelige protokollen. For kohort 3 ble baselinebiopsien fullført rett før den første HPTH-dosen. Fordi prøvestørrelsene for 1-, 2- og 4-års biopsiene er redusert på grunn av tidlig avslutning av studien, 2- og 4 -årsbiopsier ble kollapset til én biopsiårsgruppe. Ec.MAR måles fra benbiopsien. Dette måler mengden mineral som legges ned per dag på den indre kortikale (endokortikale) overflaten i et forhåndsdefinert område av kortikalt bein. Endringene i Ec.MAR mellom to tidspunkter blir rapportert. N-ene i resultatmålstabellen refererer til antall komplette poster (ikke-manglende baseline og post-baseline mål).
Baseline, 1 års benbiopsi og kombinerte 2 og 4 års benbiopsier
Endring i endokortikal osteoidoverflate/benoverflate (Ec.OS/BS)
Tidsramme: Baseline, 1 års benbiopsi og kombinerte 2 og 4 års benbiopsier
Deltakerne (i kohorter 2 og 3) ble randomisert til å motta sin andre benbiopsi ved år 1, 2 eller 4 etter starten av HPTH-behandlingen. For kohort 2 ble baseline-benbiopsien fullført ved starten av CC på den opprinnelige protokollen. For kohort 3 ble baseline-biopsien fullført rett før den første HPTH-dosen. Fordi prøvestørrelsene for 1-, 2- og 4-års biopsiene er redusert på grunn av tidlig avslutning av studien, ble 2- og 4-års biopsiene kollapset til én biopsiårsgruppe. Ec.OS/BS måles fra benbiopsien. Dette måler mengden mineral som legges ned per dag på den indre kortikale (endokortikale) overflaten i et forhåndsdefinert område av kortikalt bein. Endringene i Ec.OS/BS mellom to tidspunkter blir rapportert. N-ene i resultatmålstabellen refererer til antall komplette poster (ikke-manglende baseline og post-baseline mål).
Baseline, 1 års benbiopsi og kombinerte 2 og 4 års benbiopsier
Endring i endokortisk erodert overflate / beinoverflate (Ec.ES/BS)
Tidsramme: Baseline, 1 års benbiopsi og kombinerte 2 og 4 års benbiopsier
Deltakerne (i kohorter 2 og 3) ble randomisert til å motta sin andre benbiopsi ved år 1, 2 eller 4 etter starten av HPTH-behandlingen. For kohort 2 ble baseline-benbiopsien fullført ved starten av CC på den opprinnelige protokollen. For kohort 3 ble baseline-biopsien fullført rett før den første HPTH-dosen. Fordi prøvestørrelsene for 1-, 2- og 4-års biopsiene er redusert på grunn av tidlig avslutning av studien, ble 2- og 4-års biopsiene kollapset til én biopsiårsgruppe. Ec.ES/BS måles fra benbiopsien. Dette målet viser prosentandelen av den endokortikale benoverflaten som resorberes (eroderes). Området av interesse er det forhåndsdefinerte området av totalt bein som måles. Endringene i Ec.ES/BS mellom to tidspunkter blir rapportert. N-ene i resultatmålstabellen refererer til antall komplette poster (ikke-manglende baseline og post-baseline mål).
Baseline, 1 års benbiopsi og kombinerte 2 og 4 års benbiopsier
Endring i Endocortical Adjusted Apposition Rate (Ec.AjAR)
Tidsramme: Baseline, 1 års benbiopsi og kombinerte 2 og 4 års benbiopsier
Deltakerne (i kohorter 2 og 3) ble randomisert til å motta sin andre benbiopsi ved år 1, 2 eller 4 etter starten av HPTH-behandlingen. For kohort 2 ble baseline-benbiopsien fullført ved starten av CC på den opprinnelige protokollen. For kohort 3 ble baseline-biopsien fullført rett før den første HPTH-dosen. Fordi prøvestørrelsene for 1-, 2- og 4-års biopsiene er redusert på grunn av tidlig avslutning av studien, ble 2- og 4-års biopsiene kollapset til én biopsiårsgruppe. Ec.AjAR måles fra benbiopsien. Ec.AjAR representerer den endokortiske mineralapposisjonshastigheten (Ec.MAR) i gjennomsnitt over hele osteoidoverflaten. Dette er en annen histomorfometrisk måte å evaluere hastigheten som bein legges ned på den indre kortikale overflaten per dag. Endringene i Ec.AjAR mellom to tidspunkter blir rapportert. N-ene i resultatmålstabellen refererer til antall komplette poster (ikke-manglende baseline og post-baseline mål).
Baseline, 1 års benbiopsi og kombinerte 2 og 4 års benbiopsier
Endring i intrakortikal osteoidtykkelse (Ic.O.Th)
Tidsramme: Baseline, 1 års benbiopsi og kombinerte 2 og 4 års benbiopsier
Deltakerne (i kohorter 2 og 3) ble randomisert til å motta sin andre benbiopsi ved år 1, 2 eller 4 etter starten av HPTH-behandlingen. For kohort 2 ble baseline-benbiopsien fullført ved starten av CC på den opprinnelige protokollen. For kohort 3 ble baseline-biopsien fullført rett før den første HPTH-dosen. Fordi prøvestørrelsene for 1-, 2- og 4-års biopsiene er redusert på grunn av tidlig avslutning av studien, ble 2- og 4-års biopsiene kollapset til én biopsiårsgruppe. Ic.O.Th er ett av 21 sekundære endepunkter målt fra benbiopsien. Dette måler tykkelsen på det umineraliserte beinet (osteoid) i midten av cortex (intracortical). Endringene i Ic.O.Th mellom to tidspunkter blir rapportert. N-ene i resultatmålstabellen refererer til antall komplette poster (ikke-manglende baseline og post-baseline mål).
Baseline, 1 års benbiopsi og kombinerte 2 og 4 års benbiopsier
Endring i intrakortikal benmineraltilsetningsrate (Ic.MAR)
Tidsramme: Baseline, 1 års benbiopsi og kombinerte 2 og 4 års benbiopsier
Deltakerne (i kohorter 2 og 3) ble randomisert til å motta sin andre benbiopsi ved år 1, 2 eller 4 etter starten av HPTH-behandlingen. For kohort 2 ble baseline-benbiopsien fullført ved starten av CC på den opprinnelige protokollen. For kohort 3 ble baseline-biopsien fullført rett før den første HPTH-dosen. Fordi prøvestørrelsene for 1-, 2- og 4-års biopsiene er redusert på grunn av tidlig avslutning av studien, ble 2- og 4-års biopsiene kollapset til én biopsiårsgruppe. Ic.MAR måles fra benbiopsien. Dette måler hvor mye mineral som legges ned per dag i midten av cortex (intrakortikale) overflate i et forhåndsdefinert område av kortikalt bein. Endringene i Ic.MAR mellom to tidspunkter blir rapportert. N-ene i resultatmålstabellen refererer til antall komplette poster (ikke-manglende baseline og post-baseline mål).
Baseline, 1 års benbiopsi og kombinerte 2 og 4 års benbiopsier
Endring i intrakortikal osteoidoverflate/benoverflate (Ic.OS/BS)
Tidsramme: Baseline, 1 års benbiopsi og kombinerte 2 og 4 års benbiopsier
Deltakerne (i kohorter 2 og 3) ble randomisert til å motta sin andre benbiopsi ved år 1, 2 eller 4 etter starten av HPTH-behandlingen. For kohort 2 ble baseline-benbiopsien fullført ved starten av CC på den opprinnelige protokollen. For kohort 3 ble baseline-biopsien fullført rett før den første HPTH-dosen. Fordi prøvestørrelsene for 1-, 2- og 4-års biopsiene er redusert på grunn av tidlig avslutning av studien, ble 2- og 4-års biopsiene kollapset til én biopsiårsgruppe. Ic.OS/BS målt fra benbiopsien. Dette målet viser prosentandelen av den intrakortikale benoverflaten som ikke er mineralisert (osteoid). Området av interesse er det forhåndsdefinerte området av totalt bein som måles. Endringene i OS/BS mellom to tidspunkter blir rapportert. N-ene i resultatmålstabellen refererer til antall komplette poster (ikke-manglende baseline og post-baseline mål).
Baseline, 1 års benbiopsi og kombinerte 2 og 4 års benbiopsier
Endring i intrakortikal erodert overflate / beinoverflate (Ic.ES/BS)
Tidsramme: Baseline, 1 års benbiopsi og kombinerte 2 og 4 års benbiopsier
Deltakerne (i kohorter 2 og 3) ble randomisert til å motta sin andre benbiopsi ved år 1, 2 eller 4 etter starten av HPTH-behandlingen. For kohort 2 ble baseline-benbiopsien fullført ved starten av CC på den opprinnelige protokollen. For kohort 3 ble baseline-biopsien fullført rett før den første HPTH-dosen. Fordi prøvestørrelsene for 1-, 2- og 4-års biopsiene er redusert på grunn av tidlig avslutning av studien, ble 2- og 4-års biopsiene kollapset til én biopsiårsgruppe. Ic.ES/BS måles fra benbiopsien. Dette målet viser prosentandelen av benoverflaten i midten av cortex som er resorbert (erodert). Området av interesse er det forhåndsdefinerte området av totalt bein som måles. Endringene i Ic.ES/BS mellom to tidspunkter blir rapportert. N-ene i resultatmålstabellen refererer til antall komplette poster (ikke-manglende baseline og post-baseline mål).
Baseline, 1 års benbiopsi og kombinerte 2 og 4 års benbiopsier
Endring i intrakortikal justert apposisjonsrate (Ic.AjAR)
Tidsramme: Baseline, 1 års benbiopsi og kombinerte 2 og 4 års benbiopsier
Deltakerne (i kohorter 2 og 3) ble randomisert til å motta sin andre benbiopsi ved år 1, 2 eller 4 etter starten av HPTH-behandlingen. Fordi prøvestørrelsene for 1-, 2- og 4-års biopsiene er redusert på grunn av tidlig avslutning av studien, ble 2- og 4-års biopsiene kollapset til én biopsiårsgruppe. Ic.AjAR er ett av 21 sekundære endepunkter målt fra benbiopsien. Ic.AjAR representerer den intrakortikale mineraltilførselshastigheten (Ic.MAR) i gjennomsnitt over hele osteoidoverflaten. Dette er en annen histomorfometrisk måte å evaluere hastigheten som bein legges ned i midten av cortex per dag. Endringene i Ic.AjAR mellom to tidspunkter blir rapportert. N-ene i resultatmålstabellen refererer til antall komplette poster (ikke-manglende baseline- og post-baseline-verdier)
Baseline, 1 års benbiopsi og kombinerte 2 og 4 års benbiopsier
Endring i Cortex 1 spektralt kalsiumgjennomsnitt fra ryggspredt elektronavbildning av beinbiopsier
Tidsramme: Baseline, 1 års benbiopsi og kombinerte 2 og 4 års benbiopsier
Deltakerne (i kohorter 2 og 3) ble randomisert til å motta sin andre benbiopsi ved år 1, 2 eller 4 etter starten av HPTH-behandlingen. For kohort 2 ble baseline-benbiopsien fullført ved starten av CC på den opprinnelige protokollen. For kohort 3 ble baseline-biopsien fullført rett før den første HPTH-dosen. Fordi prøvestørrelsene for 1-, 2- og 4-års biopsiene er redusert på grunn av tidlig avslutning av studien, ble 2- og 4-års biopsiene kollapset til én biopsiårsgruppe. Cortex 1 Spectral Calcium Mean er et mål på gjennomsnittlig benkalsiuminnhold i bencortex 1 basert på mineraliseringstetthetsfordelingen (BMDD) fra den tilbakespredte elektronavbildningsskanningen av benbiopsiene. Endringene i Ic.MAR mellom to tidspunkter blir rapportert. N-ene i resultatmålstabellen refererer til antall komplette poster (ikke-manglende baseline og post-baseline mål).
Baseline, 1 års benbiopsi og kombinerte 2 og 4 års benbiopsier
Endring i Cortex 1 spektral kalsiumtopp fra ryggspredt elektronavbildning av beinbiopsier
Tidsramme: Baseline, 1 års benbiopsi og kombinerte 2 og 4 års benbiopsier
Deltakerne (i kohorter 2 og 3) ble randomisert til å motta sin andre benbiopsi ved år 1, 2 eller 4 etter starten av HPTH-behandlingen. For kohort 2 ble baseline-benbiopsien fullført ved starten av CC på den opprinnelige protokollen. For kohort 3 ble baseline-biopsien fullført rett før den første HPTH-dosen. Fordi prøvestørrelsene for 1-, 2- og 4-års biopsiene er redusert på grunn av tidlig avslutning av studien, ble 2- og 4-års biopsiene kollapset til én biopsiårsgruppe. Cortex 1 Spectral Calcium Peak er et mål på det hyppigste kalsiuminnholdet i bencortex 1 basert på benmineraliseringsdensitetsfordelingen (BMDD) fra den tilbakespredte elektronavbildningsskanningen av benbiopsiene. Endringene i Ic.MAR mellom to tidspunkter blir rapportert. N-ene i resultatmålstabellen refererer til antall komplette poster (ikke-manglende baseline og post-baseline mål).
Baseline, 1 års benbiopsi og kombinerte 2 og 4 års benbiopsier
Endring i cortex 1 spektral kalsiumbredde fra ryggspredt elektronavbildning av beinbiopsier
Tidsramme: Baseline, 1 års benbiopsi og kombinerte 2 og 4 års benbiopsier
Deltakerne (i kohorter 2 og 3) ble randomisert til å motta sin andre benbiopsi ved år 1, 2 eller 4 etter starten av HPTH-behandlingen. For kohort 2 ble baseline-benbiopsien fullført ved starten av CC på den opprinnelige protokollen. For kohort 3 ble baseline-biopsien fullført rett før den første HPTH-dosen. Fordi prøvestørrelsene for 1-, 2- og 4-års biopsiene er redusert på grunn av tidlig avslutning av studien, ble 2- og 4-års biopsiene kollapset til én biopsiårsgruppe. Cortex 1 Spectral Calcium Low er et mål på arealet med lav bencortex 1-mineralisering basert på mineraliseringstetthetsfordelingen (BMDD) fra den tilbakespredte elektronavbildningsskanningen av benbiopsiene. Endringene i Ic.MAR mellom to tidspunkter blir rapportert. N-ene i resultatmålstabellen refererer til antall komplette poster (ikke-manglende baseline og post-baseline mål).
Baseline, 1 års benbiopsi og kombinerte 2 og 4 års benbiopsier
Endring i cortex 1 spektralt kalsium lavt fra ryggspredt elektronavbildning av beinbiopsier
Tidsramme: Baseline, 1 års benbiopsi og kombinerte 2 og 4 års benbiopsier
Deltakerne (i kohorter 2 og 3) ble randomisert til å motta sin andre benbiopsi ved år 1, 2 eller 4 etter starten av HPTH-behandlingen. For kohort 2 ble baseline-benbiopsien fullført ved starten av CC på den opprinnelige protokollen. For kohort 3 ble baseline-biopsien fullført rett før den første HPTH-dosen. Fordi prøvestørrelsene for 1-, 2- og 4-års biopsiene er redusert på grunn av tidlig avslutning av studien, ble 2- og 4-års biopsiene kollapset til én biopsiårsgruppe. Cortex 1 Spectral Calcium Low er et mål på arealet med lav bencortex 1-mineralisering basert på mineraliseringstetthetsfordelingen (BMDD) fra den tilbakespredte elektronavbildningsskanningen av benbiopsiene. N-ene i resultatmålstabellen refererer til antall komplette poster (ikke-manglende baseline og post-baseline mål).
Baseline, 1 års benbiopsi og kombinerte 2 og 4 års benbiopsier
Endring i Cortex 1 spektralt kalsium høyt fra ryggspredt elektronavbildning av beinbiopsier
Tidsramme: Baseline, 1 års benbiopsi og kombinerte 2 og 4 års benbiopsier
Deltakerne (i kohorter 2 og 3) ble randomisert til å motta sin andre benbiopsi ved år 1, 2 eller 4 etter starten av HPTH-behandlingen. For kohort 2 ble baseline-benbiopsien fullført ved starten av CC på den opprinnelige protokollen. For kohort 3 ble baseline-biopsien fullført rett før den første HPTH-dosen. Fordi prøvestørrelsene for 1-, 2- og 4-års biopsiene er redusert på grunn av tidlig avslutning av studien, ble 2- og 4-års biopsiene kollapset til én biopsiårsgruppe. Cortex 1 Spectral Calcium High er et mål på arealet med høy bencortex 1-mineralisering basert på mineraliseringstetthetsfordelingen (BMDD) fra den tilbakespredte elektronavbildningsskanningen av benbiopsiene. Endringene i Ic.MAR mellom to tidspunkter blir rapportert. N-ene i resultatmålstabellen refererer til antall komplette poster (ikke-manglende baseline og post-baseline mål).
Baseline, 1 års benbiopsi og kombinerte 2 og 4 års benbiopsier
Raw 1/3 Radius Bone Mineralization Density (BMD) Vurdert av DXA.
Tidsramme: Baseline, 6 måneder etter start av HPTH, siste besøk på HPTH (opptil 5 år), og post-HPTH oppfølgingsbesøk (6 måneder etter siste besøk på HPTH)
DXA BMD-målene ble vurdert hver 6. måned over 5 år, og ved et oppfølgingsbesøk etter HPTH-behandling. På grunn av varierende tid på hver deltaker var på HPTH, ble disse BMD-vurderingstidene kollapset for analyseformål til: baseline, 6-måneders på HPTH-terapi, siste besøk på HPTH-terapi og post-HPTH oppfølgingsbesøk. 1/3 Radius BMD er en av 6 benregionsmålinger av beinmineraliseringstetthet vurdert av DXA.
Baseline, 6 måneder etter start av HPTH, siste besøk på HPTH (opptil 5 år), og post-HPTH oppfølgingsbesøk (6 måneder etter siste besøk på HPTH)
Rå AP Spine Bone Mineralization Density (BMD) Vurdert av DXA
Tidsramme: Baseline, 6 måneder etter start av HPTH, siste besøk på HPTH (opptil 5 år), og post-HPTH oppfølgingsbesøk (6 måneder etter siste besøk på HPTH)
DXA BMD ble vurdert hver 6. måned over 5 år, og ved et oppfølgingsbesøk etter HPTH-behandling. På grunn av varierende tid på hver deltaker var på HPTH, ble disse BMD-vurderingstidene kollapset for analyseformål til: baseline, 6-måneders på HPTH-terapi, siste besøk på HPTH-terapi og post-HPTH oppfølgingsbesøk. AP Spine BMD er en av 6 benregionsmålinger av beinmineraliseringstetthet vurdert av DXA.
Baseline, 6 måneder etter start av HPTH, siste besøk på HPTH (opptil 5 år), og post-HPTH oppfølgingsbesøk (6 måneder etter siste besøk på HPTH)
Rå lårhalsbenmineraliseringstetthet (BMD) vurdert av DXA
Tidsramme: Baseline, 6 måneder etter start av HPTH, siste besøk på HPTH (opptil 5 år), og post-HPTH oppfølgingsbesøk (6 måneder etter siste besøk på HPTH)
DXA BMD-målene ble vurdert hver 6. måned over 5 år, og ved et oppfølgingsbesøk etter HPTH-behandling. På grunn av varierende tid på hver deltaker var på HPTH, ble disse BMD-vurderingstidene kollapset for analyseformål til: baseline, 6-måneders på HPTH-terapi, siste besøk på HPTH-terapi og post-HPTH oppfølgingsbesøk. Femoral BMD er en av 6 benregionsmålinger av beinmineraliseringstetthet vurdert av DXA.
Baseline, 6 måneder etter start av HPTH, siste besøk på HPTH (opptil 5 år), og post-HPTH oppfølgingsbesøk (6 måneder etter siste besøk på HPTH)
Raw Lateral Spine Bone Mineralization Density (BMD) Vurdert av DXA
Tidsramme: Baseline, 6 måneder etter start av HPTH, siste besøk på HPTH (opptil 5 år), og post-HPTH oppfølgingsbesøk (6 måneder etter siste besøk på HPTH)
DXA BMD ble vurdert hver 6. måned over 5 år, og ved et oppfølgingsbesøk etter HPTH-behandling. På grunn av varierende tid på hver deltaker var på HPTH, ble disse BMD-vurderingstidene kollapset for analyseformål til: baseline, 6-måneders på HPTH-terapi, siste besøk på HPTH-terapi og post-HPTH oppfølgingsbesøk. Lateral Spine BMD er en av 6 benregionsmålinger av beinmineraliseringstetthet vurdert av DXA.
Baseline, 6 måneder etter start av HPTH, siste besøk på HPTH (opptil 5 år), og post-HPTH oppfølgingsbesøk (6 måneder etter siste besøk på HPTH)
Rå total hoftebeinmineraliseringstetthet (BMD) vurdert av DXA
Tidsramme: Baseline, 6 måneder etter start av HPTH, siste besøk på HPTH (opptil 5 år), og post-HPTH oppfølgingsbesøk (6 måneder etter siste besøk på HPTH)
DXA BMD-målene ble vurdert hver 6. måned over 5 år, og ved et oppfølgingsbesøk etter HPTH-behandling. På grunn av varierende tid på hver deltaker var på HPTH, ble disse BMD-vurderingstidene kollapset for analyseformål til: baseline, 6-måneders på HPTH-terapi, siste besøk på HPTH-terapi og post-HPTH oppfølgingsbesøk. Total Hip BMD er en av 6 benregionsmålinger av beinmineraliseringstetthet vurdert av DXA.
Baseline, 6 måneder etter start av HPTH, siste besøk på HPTH (opptil 5 år), og post-HPTH oppfølgingsbesøk (6 måneder etter siste besøk på HPTH)
Rå hele kroppen beinmineraliseringstetthet (BMD) vurdert av DXA
Tidsramme: Baseline, 6 måneder etter start av HPTH, siste besøk på HPTH (opptil 5 år), og post-HPTH oppfølgingsbesøk (6 måneder etter siste besøk på HPTH)
DXA BMD-målene ble vurdert hver 6. måned over 5 år, og ved et oppfølgingsbesøk etter HPTH-behandling. På grunn av varierende tid på hver deltaker var på HPTH, ble disse BMD-vurderingstidene kollapset for analyseformål til: baseline, 6-måneders på HPTH-terapi, siste besøk på HPTH-terapi og post-HPTH oppfølgingsbesøk. Whole Body BMD er en av 6 benregionsmålinger av beinmineraliseringstetthet vurdert av DXA.
Baseline, 6 måneder etter start av HPTH, siste besøk på HPTH (opptil 5 år), og post-HPTH oppfølgingsbesøk (6 måneder etter siste besøk på HPTH)
Perceived Interference (PI) av Fatigue Symptom Inventory (FSI)
Tidsramme: Baseline, 6 måneder etter start av HPTH, siste besøk på HPTH (opptil 5 år), og post-HPTH oppfølgingsbesøk (6 måneder etter siste besøk på HPTH)
Opplevd forstyrrelse måles ved hjelp av syv separate elementer som vurderer i hvilken grad tretthet den siste uken ble vurdert til å forstyrre generelt aktivitetsnivå, evne til å bade og kle seg, normal arbeidsaktivitet, konsentrasjonsevne, relasjoner til andre, livsglede , og humør. Interferensvurderingene ble summert for å gi en total interferensscore fra 0 (ingen opplevd interferens på grunn av tretthet) til 70 (maksimal mulig opplevd interferens på grunn av tretthet).
Baseline, 6 måneder etter start av HPTH, siste besøk på HPTH (opptil 5 år), og post-HPTH oppfølgingsbesøk (6 måneder etter siste besøk på HPTH)
Gjennomsnittlig alvorlighetsgrad for Fatigue Symptom Inventory (FSI)
Tidsramme: Baseline, 6 måneder etter start av HPTH, siste besøk på HPTH (opptil 5 år), og post-HPTH oppfølgingsbesøk (6 måneder etter siste besøk på HPTH)
Alvorlighetsgraden måles ved å bruke fire separate elementer i FSI-spørreskjemaet som vurderer hvordan deltakeren følte seg på sine mest, minst og gjennomsnittlige tretthetsdager den siste uken, samt nåværende tretthet. Deltakerne skårer sitt nivå av tretthet for hvert element på en 11-punkts skala (0 = ikke i det hele tatt trøtt, 10 = så trøtt som jeg kunne være). Det tas et gjennomsnitt av summen av disse 4 skårene. Den gjennomsnittlige alvorlighetsgraden kan variere fra 0 til 10. En høyere gjennomsnittlig alvorlighetsgrad indikerer at deltakeren opplever mer alvorlig tretthet.
Baseline, 6 måneder etter start av HPTH, siste besøk på HPTH (opptil 5 år), og post-HPTH oppfølgingsbesøk (6 måneder etter siste besøk på HPTH)
Sammensatt alvorlighetsgrad for utmattelsessymptomregisteret (FSI)
Tidsramme: Baseline, 6 måneder etter start av HPTH, siste besøk på HPTH (opptil 5 år), og post-HPTH oppfølgingsbesøk (6 måneder etter siste besøk på HPTH)
Alvorlighetsgraden måles ved å bruke fire separate elementer i FSI-spørreskjemaet som vurderer hvordan deltakeren følte seg på sine mest, minst og gjennomsnittlige tretthetsdager den siste uken, samt nåværende tretthet. Deltakerne skårer sitt nivå av tretthet for hvert element på en 11-punkts skala (0 = ikke i det hele tatt trøtt, 10 = så trøtt som jeg kunne være). Den sammensatte alvorlighetsgraden reflekterer summen av disse 4 skårene. De sammensatte alvorlighetsgradene kan variere fra 0 til 40. En høyere sammensatt alvorlighetsgrad indikerer at deltakeren opplever mer alvorlig tretthet.
Baseline, 6 måneder etter start av HPTH, siste besøk på HPTH (opptil 5 år), og post-HPTH oppfølgingsbesøk (6 måneder etter siste besøk på HPTH)
Total avstand gått i løpet av en 6-minutters spasertur
Tidsramme: Baseline, 6 måneder etter start av HPTH, siste besøk på HPTH (opptil 5 år), og post-HPTH oppfølgingsbesøk (6 måneder etter siste besøk på HPTH)
Den totale distansen en deltaker kunne gå i løpet av en 6-minutters spasertur
Baseline, 6 måneder etter start av HPTH, siste besøk på HPTH (opptil 5 år), og post-HPTH oppfølgingsbesøk (6 måneder etter siste besøk på HPTH)
SF36 Kroppslig smertedomene
Tidsramme: Baseline, 6 måneder etter start av HPTH, siste besøk på HPTH (opptil 5 år), og post-HPTH oppfølgingsbesøk (6 måneder etter siste besøk på HPTH)
Poengene for kroppslig smerte (BP)-domene er utledet fra SF36 Health Survey tatt av deltakeren. SF-36 er et validert spørreskjema som vurderer 4 fysiske domener: fysisk funksjon, fysiske rollebegrensninger, kroppslig smerte og generell helse, og 4 mentale domener: vitalitet, emosjonelle rollebegrensninger, sosial funksjon og mental helse. Fra de 36 spørsmålene som er stilt, utleder et skåringsverktøy SF36-domenepoeng for hvert av de åtte domenene. Disse domenepoengsummene er skalert til å variere fra 0 til 100 med et populasjonsgjennomsnitt på 50 og et standardavvik på 10. Lavere skår indikerer mer funksjonshemming; og høyere score indikerer mindre funksjonshemming. BP-domeneskårene indikerer i hvilken grad en deltakers kroppslige smerter hindrer deres utførelse av daglige aktiviteter.
Baseline, 6 måneder etter start av HPTH, siste besøk på HPTH (opptil 5 år), og post-HPTH oppfølgingsbesøk (6 måneder etter siste besøk på HPTH)
SF36 Emosjonelle rollebegrensninger Domene
Tidsramme: Baseline, 6 måneder etter start av HPTH, siste besøk på HPTH (opptil 5 år), og post-HPTH oppfølgingsbesøk (6 måneder etter siste besøk på HPTH)
Emosjonelle rollebegrensninger (RE) Domenepoeng er utledet fra SF36 Health Survey tatt av deltakeren. SF-36 er et validert spørreskjema som vurderer 4 fysiske domener: fysisk funksjon, fysiske rollebegrensninger, kroppslig smerte og generell helse, og 4 mentale domener: vitalitet, emosjonelle rollebegrensninger, sosial funksjon og mental helse. Fra de 36 spørsmålene som er stilt, utleder et skåringsverktøy SF36-domenepoeng for hvert av de åtte domenene. Disse domenepoengsummene er skalert til å variere fra 0 til 100 med et populasjonsgjennomsnitt på 50 og et standardavvik på 10. Lavere skår indikerer mer funksjonshemming; og høyere score indikerer mindre funksjonshemming. RE Domain score vurderer i hvilken grad den følelsesmessige tilstanden til deltakeren, f.eks. føler seg deprimert eller engstelig, begrenser hans/hennes daglige funksjon og evne til å utføre roller, for eksempel å kutte ned på tiden brukt på arbeid eller andre aktiviteter og å oppnå mindre enn han/hun ønsker.
Baseline, 6 måneder etter start av HPTH, siste besøk på HPTH (opptil 5 år), og post-HPTH oppfølgingsbesøk (6 måneder etter siste besøk på HPTH)
SF36 Generelt helsedomene
Tidsramme: Baseline, 6 måneder etter start av HPTH, siste besøk på HPTH (opptil 5 år), og post-HPTH oppfølgingsbesøk (6 måneder etter siste besøk på HPTH)
Generell helse (GH) Domenepoeng er utledet fra SF36 Health Survey tatt av deltakeren. SF-36 er et validert spørreskjema som vurderer 4 fysiske domener: fysisk funksjon, fysiske rollebegrensninger, kroppslig smerte og generell helse, og 4 mentale domener: vitalitet, emosjonelle rollebegrensninger, sosial funksjon og mental helse. Fra de 36 spørsmålene som er stilt, utleder et skåringsverktøy SF36-domenepoeng for hvert av de åtte domenene. Disse domenepoengsummene er skalert til å variere fra 0 til 100 med et populasjonsgjennomsnitt på 50 og et standardavvik på 10. Lavere skår indikerer mer funksjonshemming; og høyere score indikerer mindre funksjonshemming. GH-domenepoengsummen vurderer en deltakers oppfatning av deres generelle helse når det gjelder begreper som utmerket, veldig bra, bra, rettferdig eller dårlig, blir lettere syk enn andre mennesker, og like frisk som alle han/hun kjenner.
Baseline, 6 måneder etter start av HPTH, siste besøk på HPTH (opptil 5 år), og post-HPTH oppfølgingsbesøk (6 måneder etter siste besøk på HPTH)
SF36 Mental Health Domain
Tidsramme: Baseline, 6 måneder etter start av HPTH, siste besøk på HPTH (opptil 5 år), og post-HPTH oppfølgingsbesøk (6 måneder etter siste besøk på HPTH)
Mental Health (MH) Domenepoeng er utledet fra SF36 Health Survey tatt av deltakeren. SF-36 er et validert spørreskjema som vurderer 4 fysiske domener: fysisk funksjon, fysiske rollebegrensninger, kroppslig smerte og generell helse, og 4 mentale domener: vitalitet, emosjonelle rollebegrensninger, sosial funksjon og mental helse. Fra de 36 spørsmålene som er stilt, utleder et skåringsverktøy SF36-domenepoeng for hvert av de åtte domenene. Disse domenepoengsummene er skalert til å variere fra 0 til 100 med et populasjonsgjennomsnitt på 50 og et standardavvik på 10. Lavere skår indikerer mer funksjonshemming; og høyere score indikerer mindre funksjonshemming. MH-domenet vurderer i hvilken grad deltakeren blant annet føler seg full av pep, er glad, føler seg rolig og fredfull, er veldig nervøs eller føler seg utslitt og sliten.
Baseline, 6 måneder etter start av HPTH, siste besøk på HPTH (opptil 5 år), og post-HPTH oppfølgingsbesøk (6 måneder etter siste besøk på HPTH)
SF36 fysisk funksjonsdomene
Tidsramme: Baseline, 6 måneder etter start av HPTH, siste besøk på HPTH (opptil 5 år), og post-HPTH oppfølgingsbesøk (6 måneder etter siste besøk på HPTH)
Fysisk funksjon (PF) Domenepoeng er utledet fra SF36 Health Survey tatt av deltakeren. SF-36 er et validert spørreskjema som vurderer 4 fysiske domener: fysisk funksjon, fysiske rollebegrensninger, kroppslig smerte og generell helse, og 4 mentale domener: vitalitet, emosjonelle rollebegrensninger, sosial funksjon og mental helse. Fra de 36 spørsmålene som er stilt, utleder et skåringsverktøy SF36-domenepoeng for hvert av de åtte domenene. Disse domenepoengsummene er skalert til å variere fra 0 til 100 med et populasjonsgjennomsnitt på 50 og et standardavvik på 10. Lavere skår indikerer mer funksjonshemming; og høyere score indikerer mindre funksjonshemming. PF-domenet vurderer i hvilken grad deltakerens oppfatning av hans/hennes evne til å utføre kraftige og moderate fysiske aktiviteter påvirkes av hans/hennes fysiske tilstand.
Baseline, 6 måneder etter start av HPTH, siste besøk på HPTH (opptil 5 år), og post-HPTH oppfølgingsbesøk (6 måneder etter siste besøk på HPTH)
SF36 Fysiske rollebegrensninger Domene
Tidsramme: Baseline, 6 måneder etter start av HPTH, siste besøk på HPTH (opptil 5 år), og post-HPTH oppfølgingsbesøk (6 måneder etter siste besøk på HPTH)
Fysiske rollebegrensninger (RP) Domenepoeng er utledet fra SF36 Health Survey tatt av deltakeren. SF-36 er et validert spørreskjema som vurderer 4 fysiske domener: fysisk funksjon, fysiske rollebegrensninger, kroppslig smerte og generell helse, og 4 mentale domener: vitalitet, emosjonelle rollebegrensninger, sosial funksjon og mental helse. Fra de 36 spørsmålene som er stilt, utleder et skåringsverktøy SF36-domenepoeng for hvert av de åtte domenene. Disse domenepoengsummene er skalert til å variere fra 0 til 100 med et populasjonsgjennomsnitt på 50 og et standardavvik på 10. Lavere skår indikerer mer funksjonshemming; og høyere score indikerer mindre funksjonshemming. RP-domenet vurderer i hvilken grad en deltakers utførelse av hans/hennes roller i daglige aktiviteter hindres av hans/hennes fysiske helsetilstand.
Baseline, 6 måneder etter start av HPTH, siste besøk på HPTH (opptil 5 år), og post-HPTH oppfølgingsbesøk (6 måneder etter siste besøk på HPTH)
SF36 Sosial funksjonsdomene
Tidsramme: Baseline, 6 måneder etter start av HPTH, siste besøk på HPTH (opptil 5 år), og post-HPTH oppfølgingsbesøk (6 måneder etter siste besøk på HPTH)
Sosial funksjon (SF) Domenepoeng er utledet fra SF36 Health Survey tatt av deltakeren. SF-36 er et validert spørreskjema som vurderer 4 fysiske komponenter: fysisk funksjon, fysiske rollebegrensninger, kroppslig smerte og generell helse, og 4 mentale komponenter: vitalitet, emosjonelle rollebegrensninger, sosial funksjon og mental helse. Fra de 36 spørsmålene som er stilt, brukes et skåringsverktøy for å beregne hver av de åtte domenepoengsummene. Scoringsverktøyet forvandler poengsummen til en 0-100 skala under forutsetning av at hvert spørsmål har lik vekt. SF36-domenepoeng er skalert til å ha et populasjonsgjennomsnitt på 50 og et standardavvik på 10. SF-domenet vurderer nivået på en deltakers sosiale aktiviteter og interaksjon med betydningsfulle andre som familiemedlemmer, venner, naboer og andre sosiale relasjoner. Lavere skår indikerer mer funksjonshemming; høyere skår indikerer mindre funksjonshemming med hensyn til sosial funksjon.
Baseline, 6 måneder etter start av HPTH, siste besøk på HPTH (opptil 5 år), og post-HPTH oppfølgingsbesøk (6 måneder etter siste besøk på HPTH)
SF36 Vitality Domain
Tidsramme: Baseline, 6 måneder etter start av HPTH, siste besøk på HPTH (opptil 5 år), og post-HPTH oppfølgingsbesøk (6 måneder etter siste besøk på HPTH)
Vitalitet (VT) Domenepoeng er utledet fra SF36 Health Survey tatt av deltakeren. SF36-domenepoeng er skalert til å ha et populasjonsgjennomsnitt på 50 og et standardavvik på 10. Høyere score reflekterer bedre livskvalitet. SF-36 er et validert spørreskjema som vurderer 4 fysiske komponenter: fysisk funksjon, fysiske rollebegrensninger, kroppslig smerte og generell helse, og 4 mentale komponenter: vitalitet, følelsesmessige rollebegrensninger, sosial funksjon og mental Helse. Fra de 36 spørsmålene som er stilt, brukes et skåringsverktøy for å beregne de åtte domenepoengsummene. Scoringsverktøyet forvandler poengsummen til en 0-100 skala under forutsetning av at hvert spørsmål har lik vekt. SF36-domenepoeng er skalert til å ha et populasjonsgjennomsnitt på 50 og et standardavvik på 10. Lavere skår indikerer mer funksjonshemming; og høyere score indikerer mindre funksjonshemming. VT Domain vurderer deltakerens opplevelse av å føle seg energisk og full av pep, eller utslitt og sliten.
Baseline, 6 måneder etter start av HPTH, siste besøk på HPTH (opptil 5 år), og post-HPTH oppfølgingsbesøk (6 måneder etter siste besøk på HPTH)
Alkalisk fosfatase i serum
Tidsramme: Baseline, siste besøk på HPTH (opptil 5 år), og post-HPTH oppfølgingsbesøk (6 måneder etter siste besøk på HPTH)
Serum alkalisk fosfatase konsentrasjon
Baseline, siste besøk på HPTH (opptil 5 år), og post-HPTH oppfølgingsbesøk (6 måneder etter siste besøk på HPTH)
Serum kalsium
Tidsramme: Baseline, siste besøk på HPTH (opptil 5 år), og post-HPTH oppfølgingsbesøk (6 måneder etter siste besøk på HPTH)
Serumkalsiumkonsentrasjon
Baseline, siste besøk på HPTH (opptil 5 år), og post-HPTH oppfølgingsbesøk (6 måneder etter siste besøk på HPTH)
Serum Osteocalcin
Tidsramme: Baseline, siste besøk på HPTH (opptil 5 år), og post-HPTH oppfølgingsbesøk (6 måneder etter siste besøk på HPTH)
Serum Osteocalcin konsentrasjon
Baseline, siste besøk på HPTH (opptil 5 år), og post-HPTH oppfølgingsbesøk (6 måneder etter siste besøk på HPTH)
Serum fosfor
Tidsramme: Baseline, siste besøk på HPTH (opptil 5 år), og post-HPTH oppfølgingsbesøk (6 måneder etter siste besøk på HPTH)
Serum Fosfor konsentrasjon
Baseline, siste besøk på HPTH (opptil 5 år), og post-HPTH oppfølgingsbesøk (6 måneder etter siste besøk på HPTH)
24 timers urin NTX Telopeptid
Tidsramme: Baseline, siste besøk på HPTH (opptil 5 år), og post-HPTH oppfølgingsbesøk (6 måneder etter siste besøk på HPTH)
Urin ble samlet i løpet av 24 timer og det totale NTX-telopeptidet ble målt
Baseline, siste besøk på HPTH (opptil 5 år), og post-HPTH oppfølgingsbesøk (6 måneder etter siste besøk på HPTH)
Antall deltakere med nefrolithiasis/nefrokalsinose
Tidsramme: Grunnlinje, 12-måneders besøk, 24-måneders besøk, 36-måneders besøk, 48-måneders besøk og 60-måneders besøk
Deltakerne fikk ultralyd og CT-bilder av nyrene ble utført årlig. Hyppigheten av ny, stabil og progredierende nefrokalsinose og nefrolithiasis (NCNL) ble registrert.
Grunnlinje, 12-måneders besøk, 24-måneders besøk, 36-måneders besøk, 48-måneders besøk og 60-måneders besøk
Primære benbiopsimål justert for HPTH-dose
Tidsramme: Baseline, 1 års benbiopsi og kombinerte 2 og 4 års benbiopsier
De 8 primære benbiopsimålene skulle justeres HPTH-dosen ved å tilpasse den primære benbiopsimodellen med både lineære og kvadratiske dosekovariater lagt til modellen. Studien ble imidlertid avsluttet tidlig, noe som resulterte i at bare 5, 5 og 2 deltakere fikk biopsiene sine etter henholdsvis 1, 2 og 4 år. Å legge til ytterligere lineære og kvadratiske dosekovariater til den statistiske modellen med en allerede liten prøvestørrelse, vil i stor grad risikere å overparametrere modellen. Det ble derfor ikke utført noen ny analyse.
Baseline, 1 års benbiopsi og kombinerte 2 og 4 års benbiopsier
Sensitivitetsanalyser av kvinnelig menopausestatus i de primære benbiopsieffektmodellene
Tidsramme: Baseline, 1 års benbiopsi og kombinerte 2 og 4 års benbiopsier
Som en sensitivitetsanalyse skulle de 8 primære benbiopsimålene justeres for kvinnelig menopausal status, ved å tilpasse den primære benbiopsimodellen med en menopausal status-kovariat lagt til modellen. Studien ble imidlertid avsluttet tidlig, noe som resulterte i at bare 5, 5 og 2 deltakere fikk biopsiene sine etter henholdsvis 1, 2 og 4 år. I tillegg må 3 menn fjernes fra modellen og etterlate 4, 3, 2 deltakere med beinbiopsier med en ekstra grad av frihet som er konsumert for overgangsalderens status-kovariat. Dermed ble den planlagte blandede modellanalysen ikke utført siden med så små utvalgsstørrelser tilfeldige fluktuasjoner i dataene kunne gi misvisende feilresultater.
Baseline, 1 års benbiopsi og kombinerte 2 og 4 års benbiopsier
Z-score på 1/3 Radius Bone Mineralization Density (BMD) Vurdert av DXA.
Tidsramme: Baseline, 6 måneder etter start av HPTH, siste besøk på HPTH (opptil 5 år), og post-HPTH oppfølgingsbesøk (6 måneder etter siste besøk på HPTH)
DXA BMD-målene ble vurdert hver 6. måned over 5 år, og ved et oppfølgingsbesøk etter HPTH-behandling. På grunn av varierende tid på hver deltaker var på HPTH, ble disse BMD-vurderingstidene kollapset for analyseformål til: baseline, 6-måneders på HPTH-terapi, siste besøk på HPTH-terapi og post-HPTH oppfølgingsbesøk. 1/3 Radius BMD er en av 6 benregionsmålinger av beinmineraliseringstetthet vurdert av DXA. Måleenheten er en z-score. Z-score er normert til standardpopulasjoner til et gjennomsnitt på null og et standardavvik på 1. Normalområdet for en z-score er fra -2 til 2. Verdier over eller under dette normalområdet anses som dårligere utfall.
Baseline, 6 måneder etter start av HPTH, siste besøk på HPTH (opptil 5 år), og post-HPTH oppfølgingsbesøk (6 måneder etter siste besøk på HPTH)
Z-score for AP Spine Bone Mineralization Density (BMD) Vurdert av DXA
Tidsramme: Baseline, 6 måneder etter start av HPTH, siste besøk på HPTH og post-HPTH oppfølgingsbesøk
DXA BMD ble vurdert hver 6. måned over 5 år, og ved et oppfølgingsbesøk etter HPTH-behandling. På grunn av varierende tid på hver deltaker var på HPTH, ble disse BMD-vurderingstidene kollapset for analyseformål til: baseline, 6-måneders på HPTH-terapi, siste besøk på HPTH-terapi og post-HPTH oppfølgingsbesøk. AP Spine BMD er en av 6 benregionsmålinger av beinmineraliseringstetthet vurdert av DXA. Måleenheten er en z-score. Z-score er normert til standardpopulasjoner til et gjennomsnitt på null og et standardavvik på 1. Normalområdet for en z-score er fra -2 til 2. Verdier over eller under dette normalområdet anses som dårligere utfall.
Baseline, 6 måneder etter start av HPTH, siste besøk på HPTH og post-HPTH oppfølgingsbesøk
Z-score for lårhalsbenmineraliseringsdensitet (BMD) vurdert av DXA
Tidsramme: Baseline, 6 måneder etter start av HPTH, siste besøk på HPTH og post-HPTH oppfølgingsbesøk
DXA BMD-målene ble vurdert hver 6. måned over 5 år, og ved et oppfølgingsbesøk etter HPTH-behandling. På grunn av varierende tid på hver deltaker var på HPTH, ble disse BMD-vurderingstidene kollapset for analyseformål til: baseline, 6-måneders på HPTH-terapi, siste besøk på HPTH-terapi og post-HPTH oppfølgingsbesøk. Femoral BMD er en av 6 benregionsmålinger av beinmineraliseringstetthet vurdert av DXA. Måleenheten er en z-score. Z-score er normert til standardpopulasjoner til et gjennomsnitt på null og et standardavvik på 1. Normalområdet for en z-score er fra -2 til 2. Verdier over eller under dette normalområdet anses som dårligere utfall.
Baseline, 6 måneder etter start av HPTH, siste besøk på HPTH og post-HPTH oppfølgingsbesøk
Z-score for Lateral Spine Bone Mineralization Density (BMD) vurdert av DXA
Tidsramme: Baseline, 6 måneder etter start av HPTH, siste besøk på HPTH og post-HPTH oppfølgingsbesøk
DXA BMD ble vurdert hver 6. måned over 5 år, og ved et oppfølgingsbesøk etter HPTH-behandling. På grunn av varierende tid på hver deltaker var på HPTH, ble disse BMD-vurderingstidene kollapset for analyseformål til: baseline, 6-måneders på HPTH-terapi, siste besøk på HPTH-terapi og post-HPTH oppfølgingsbesøk. Lateral Spine BMD er en av 6 benregionsmålinger av beinmineraliseringstetthet vurdert av DXA. Måleenheten er en z-score. Z-score er normert til standardpopulasjoner til et gjennomsnitt på null og et standardavvik på 1. Normalområdet for en z-score er fra -2 til 2. Verdier over eller under dette normalområdet anses som dårligere utfall.
Baseline, 6 måneder etter start av HPTH, siste besøk på HPTH og post-HPTH oppfølgingsbesøk
Z-score for Total Hip Bone Mineralization Density (BMD) Vurdert av DXA
Tidsramme: Baseline, 6 måneder etter start av HPTH, siste besøk på HPTH og post-HPTH oppfølgingsbesøk
DXA BMD-målene ble vurdert hver 6. måned over 5 år, og ved et oppfølgingsbesøk etter HPTH-behandling. På grunn av varierende tid på hver deltaker var på HPTH, ble disse BMD-vurderingstidene kollapset for analyseformål til: baseline, 6-måneders på HPTH-terapi, siste besøk på HPTH-terapi og post-HPTH oppfølgingsbesøk. Total Hip BMD er en av 6 benregionsmålinger av beinmineraliseringstetthet vurdert av DXA. Måleenheten er en z-score. Z-score er normert til standardpopulasjoner til et gjennomsnitt på null og et standardavvik på 1. Normalområdet for en z-score er fra -2 til 2. Verdier over eller under dette normalområdet anses som dårligere utfall.
Baseline, 6 måneder etter start av HPTH, siste besøk på HPTH og post-HPTH oppfølgingsbesøk
Z-score for hele kroppens beinmineraliseringsdensitet (BMD) vurdert av DXA
Tidsramme: Baseline, 6 måneder etter start av HPTH, siste besøk på HPTH og post-HPTH oppfølgingsbesøk
DXA BMD-målene ble vurdert hver 6. måned over 5 år, og ved et oppfølgingsbesøk etter HPTH-behandling. På grunn av varierende tid på hver deltaker var på HPTH, ble disse BMD-vurderingstidene kollapset for analyseformål til: baseline, 6-måneders på HPTH-terapi, siste besøk på HPTH-terapi og post-HPTH oppfølgingsbesøk. Whole Body BMD er en av 6 benregionsmålinger av beinmineraliseringstetthet vurdert av DXA. Måleenheten er en z-score. Z-score er normert til standardpopulasjoner til et gjennomsnitt på null og et standardavvik på 1. Normalområdet for en z-score er fra -2 til 2. Verdier over eller under dette normalområdet anses som dårligere utfall.
Baseline, 6 måneder etter start av HPTH, siste besøk på HPTH og post-HPTH oppfølgingsbesøk

Samarbeidspartnere og etterforskere

Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.

Sponsor

National Institute of Dental and Craniofacial Research (NIDCR)

Etterforskere

  • Hovedetterforsker: Rachel I Gafni, M.D., National Institute of Dental and Craniofacial Research (NIDCR)

Publikasjoner og nyttige lenker

Den som er ansvarlig for å legge inn informasjon om studien leverer frivillig disse publikasjonene. Disse kan handle om alt relatert til studiet.

Generelle publikasjoner

Hjelpsomme linker

Studierekorddatoer

Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.

Studer hoveddatoer

Studiestart

30. oktober 2006

Primær fullføring (Faktiske)

30. september 2017

Studiet fullført (Faktiske)

4. oktober 2017

Datoer for studieregistrering

Først innsendt

2. november 2006

Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene

2. november 2006

Først lagt ut (Anslag)

3. november 2006

Oppdateringer av studieposter

Sist oppdatering lagt ut (Faktiske)

28. august 2019

Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene

19. august 2019

Sist bekreftet

1. august 2019

Mer informasjon

Begreper knyttet til denne studien

Nøkkelord

Ytterligere relevante MeSH-vilkår

Andre studie-ID-numre

  • 070016
  • 07-D-0016

Legemiddel- og utstyrsinformasjon, studiedokumenter

Studerer et amerikansk FDA-regulert medikamentprodukt

Ja

Studerer et amerikansk FDA-regulert enhetsprodukt

Nei

Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .

Kliniske studier på DiGeorge syndrom

Kliniske studier på PTH 1-34

Søk i lignende forsøk

Sponsorer og samarbeidspartnere

Medisinsk tilstand

Legemiddelintervensjoner

CROs by country

CROs in Gabon

Forhold

Sjeldne sykdommer

Legemiddelintervensjoner

Kosttilskudd

Sponsor / samarbeidspartnere

Steder

3
Abonnere