Denne siden ble automatisk oversatt og nøyaktigheten av oversettelsen er ikke garantert. Vennligst referer til engelsk versjon for en kildetekst.

Effekt og sikkerhet av oral Rigosertib ved transfusjonsavhengig, lav eller Int-1 eller Trisomi 8 Int-2 myelodysplastisk syndrom (ONTARGET)

22. juni 2017 oppdatert av: Onconova Therapeutics, Inc.

En fase II, multisenter, enarmsstudie for å vurdere effektiviteten og sikkerheten til oral rigosertib ved transfusjonsavhengig lav eller middels 1 (enhver cytogenetisk) eller trisomi 8 intermediært 2 myelodysplastisk syndrom-pasienter basert på IPSS-klassifisering

Hovedmålene med denne studien er å finne ut om rigosertibnatrium, gitt oralt i form av myke gelkapsler, er trygt og er assosiert med en reduksjon i antall blodtransfusjonsenheter som er nødvendig hos pasienter med myelodysplastisk syndrom (MDS) klassifisert. som Low eller Intermediate-1 (Int-1) (enhver cytogenetikk) eller trisomi 8 Intermediate 2 (Int-2) i International Prognostic Scoring System (IPSS) som er transfusjonsavhengige. Rigosertib vil bli tatt på dag 1 til 21 av en 21-dagers syklus.

Studieoversikt

Status

Fullført

Forhold

Intervensjon / Behandling

Detaljert beskrivelse

Dette vil være en fase II åpen, multisenter (opptil 5 sentre), enarmsstudie. 60 transfusjonsavhengige pasienter med MDS klassifisert som lav eller Int-1 risiko (enhver cytogenetikk) eller trisomi 8 Int-2 av International Prognostic Scoring System (IPSS) vil bli registrert for å motta rigosertib BID i 21 påfølgende dager av en 21-dagers syklus .

Pasienter vil bli stratifisert på tidligere behandling med azacitidin og/eller decitabin og/eller lenalidomid og/eller erytropoietin.

Pasienter vil forbli behandlet på studiet til 2006 Internation Working Group (IWG) progresjonskriterier er oppfylt eller til død av en hvilken som helst årsak.

Alle studiedeltakere vil få tilgang til RBC og blodplatetransfusjoner, og filgrastim [G-CSF]. Erytropoese-stimulerende midler (ESA) vil ikke være tillatt i løpet av de første 3 syklusene. Regler for doseringsjustering av Rigosertib er beskrevet i protokollen.

Studietype

Intervensjonell

Registrering (Faktiske)

82

Fase

  • Fase 2

Kontakter og plasseringer

Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.

Studiesteder

  • Forente stater
    • Arizona
      • Scottsdale, Arizona, Forente stater, 85259
        • Mayo Clinic
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Forente stater, 30322
        • Winship Cancer Institute, Emory University
    • Minnesota
      • Rochester, Minnesota, Forente stater, 55905
        • Mayo Clinic
    • New York
      • New York, New York, Forente stater, 10032
        • Columbia University Medical Center
    • South Carolina
      • Greenville, South Carolina, Forente stater, 29601
        • Bon Secours St. Francis Hospital

Deltakelseskriterier

Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.

Kvalifikasjonskriterier

Alder som er kvalifisert for studier

18 år og eldre (VOKSEN, OLDER_ADULT)

Tar imot friske frivillige

Nei

Kjønn som er kvalifisert for studier

Alle

Beskrivelse

Inklusjonskriterier:

  • Diagnose av MDS bekreftet ved benmargsaspirat og/eller biopsi innen 6 uker før første dose studiemedisin i henhold til Verdens helseorganisasjon (WHO) eller fransk-amerikansk-britisk (FAB) klassifisering
  • MDS klassifisert som lav risiko eller Int-1 risiko (enhver cytogenetikk) eller Trisomi 8 Int-2 risiko, i henhold til IPSS klassifisering
  • Transfusjonsavhengighet definert av minst 4 enheter RBC administrert innen 8 uker før baseline
  • Avstand fra alle andre behandlinger for MDS (azacitidin, decitabin, lenalidomid, kjemoterapi, immunsuppressive midler) i minst 4 uker
  • ECOG-ytelsesstatus på 0, 1 eller 2

Ekskluderingskriterier:

  • Pågående klinisk signifikant anemi på grunn av faktorer som jern-, B12- eller folatmangel, autoimmun eller arvelig hemolyse, eller gastrointestinal (GI) blødning, med mindre stabilisert i 1 uke etter RBC-transfusjon
  • Serumferritin <50 ng/ml
  • Hypoplastisk MDS (cellularitet <10 %)
  • Enhver aktiv malignitet i løpet av det siste året, unntatt hudkreft i basalcelle eller plateepitel eller karsinom in situ i livmorhalsen eller brystet
  • Ukontrollert interkurrent sykdom inkludert, men ikke begrenset til, symptomatisk kongestiv hjertesvikt, ustabil angina pectoris eller hjertearytmi
  • Aktiv infeksjon responderer ikke tilstrekkelig på passende behandling
  • Totalt bilirubin ≥1,5 mg/dL ikke relatert til hemolyse eller Gilberts sykdom
  • ALT/AST ≥2,5 x øvre normalgrense (ULN)
  • Serumkreatinin ≥2,0 mg/dL
  • Ascites som krever aktiv medisinsk behandling inkludert paracentese
  • Hyponatremi (definert som serumnatriumverdi på <130 mEq/L)
  • Kvinnelige pasienter som er gravide eller ammende
  • Pasienter som ikke er villige til å følge strenge prevensjonskrav
  • Kvinnelige pasienter med reproduksjonspotensial som ikke har en negativ urin beta-humant koriongonadotropin (bHCG) graviditetstest ved screening
  • Stor operasjon uten full restitusjon eller større operasjon innen 3 uker etter start av rigosertibbehandling
  • Ukontrollert hypertensjon (definert som et systolisk trykk ≥160 mmHg og/eller et diastolisk trykk ≥110 mmHg)
  • Nye anfall (innen 3 måneder før første dose med rigosertib) eller dårlig kontrollerte anfall
  • Ethvert annet samtidig undersøkelsesmiddel eller kjemoterapi, strålebehandling eller immunterapi
  • Kronisk bruk (>2 uker) av kortikosteroider (>10 mg/24 timer ekvivalent prednison) innen 4 uker etter start av rigosertib
  • Utredningsbehandling innen 4 uker etter oppstart av rigosertib
  • Psykiatrisk sykdom eller sosial situasjon som vil begrense pasientens evne til å tolerere og/eller overholde studiekrav

Studieplan

Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.

Hvordan er studiet utformet?

Designdetaljer

  • Primært formål: BEHANDLING
  • Tildeling: NA
  • Intervensjonsmodell: SINGLE_GROUP
  • Masking: INGEN

Våpen og intervensjoner

Deltakergruppe / Arm
Intervensjon / Behandling
EKSPERIMENTELL: 21-dagers regime
560 mg oral rigosertib om morgenen og 280 mg rigosertib om ettermiddagen på dag 1 til 21 i 21-dagers syklus
Legemiddel: rigosertib

Rigosertibnatrium vil være tilgjengelig som myke gelkapsler i styrker på 280 mg og 70 mg. Rigosertib vil bli administrert poliklinisk.

Pasienter vil ta en dose på 560 mg (f.eks. 2 x 280 mg kapsler) oral rigosertib om morgenen og 280 mg dose (f.eks. 1 x 280 mg kapsler) oral rigosertib hver dag i 21-dagers sykluser. Rigosertib bør tas i fastende tilstand (definert av minst 30 minutter før neste måltid) BID med 12 timers intervaller (med et vindu på 2 timer). Enhver oppkastet dose vil bli rapportert som en glemt dose.

Pasienten vil fylle en dagbok som angir dag og tidspunkt for legemiddelinntaket.

Andre navn:
  • rigosertibnatrium
  • PÅ 01910.Na
  • oral rigosertib

Hva måler studien?

Primære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Antall enheter av transfusjoner av røde blodlegemer
Tidsramme: 8 uker
Antall enheter for transfusjoner av røde blodlegemer vil bli sammenlignet med transfusjonstallet for forbehandling de siste 8 ukene.
8 uker

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Antall uønskede hendelser (AE)
Tidsramme: Fra randomiseringsdatoen til 30 dager etter siste dose av studiemedikamentet
Bivirkninger rapportert av pasienten eller observert av etterforskeren eller personell på studiestedet. Sikkerhetsvurderinger vil telles og dokumenteres på saksrapportskjemaer og kildedokumenter. Alle bivirkninger fra underskrift av ICF til 30 dager etter at en pasient avslutter studien vil bli inkludert.
Fra randomiseringsdatoen til 30 dager etter siste dose av studiemedikamentet
Benmargssprengninger
Tidsramme: 4 uker
Endring i antall benmargseksplosjoner vil bli sammenlignet med forbehandling.
4 uker
Fullstendig blodtelling
Tidsramme: 4 uker
Fullstendig blodtelling med differensial.
4 uker

Samarbeidspartnere og etterforskere

Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.

Sponsor

Onconova Therapeutics, Inc.

Etterforskere

  • Studieleder: Steven M. Fruchtman, MD, Onconova Therapeutics, Inc.

Publikasjoner og nyttige lenker

Den som er ansvarlig for å legge inn informasjon om studien leverer frivillig disse publikasjonene. Disse kan handle om alt relatert til studiet.

Generelle publikasjoner

Hjelpsomme linker

Studierekorddatoer

Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.

Studer hoveddatoer

Studiestart

1. mai 2012

Primær fullføring (FAKTISKE)

1. mai 2015

Studiet fullført (FAKTISKE)

1. november 2015

Datoer for studieregistrering

Først innsendt

23. april 2012

Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene

23. april 2012

Først lagt ut (ANSLAG)

25. april 2012

Oppdateringer av studieposter

Sist oppdatering lagt ut (FAKTISKE)

26. juni 2017

Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene

22. juni 2017

Sist bekreftet

1. juni 2017

Mer informasjon

Begreper knyttet til denne studien

Nøkkelord

Ytterligere relevante MeSH-vilkår

Andre studie-ID-numre

  • Onconova 09-05
  • AAAJ0151 (ANNEN: Columbia University)

Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .

Kliniske studier på Myelodysplastisk syndrom

Kliniske studier på rigosertib

Søk i lignende forsøk

Sponsorer og samarbeidspartnere

Medisinsk tilstand

Legemiddelintervensjoner

CROs by country

CROs in Venezuela

Forhold

Sjeldne sykdommer

Legemiddelintervensjoner

Kosttilskudd

Sponsor / samarbeidspartnere

Steder

3
Abonnere