Blodplaterik plasma (PRP) for Vulvar Lichen Sclerosus

Dette vil være en randomisert enkeltblind placebokontrollert studie for å evaluere effektiviteten og sikkerheten til autologt blodplaterikt plasma (PRP) for behandling av vulvar lichen sclerosus. Tretti pasienter med diagnosen biopsi bevist aktiv vulvar lichen sclerosus vil bli rekruttert fra ett senter. Denne studien vil bestå av en to ukers screeningperiode og en 12 ukers behandlingsperiode. Ved begynnelsen av screeningsperioden vil en 4 millimeter punch hudbiopsiprøve bli samlet inn fra hver pasient for å bekrefte diagnosen aktiv lichen sclerosus og for å utelukke diagnosene lichen planus, psoriasis, candidiasis og vulvar intraepitelial neoplasi. I tillegg vil det bli utført vulvoskopi ved screeningbesøket og etter 12 ukers behandlingsperiode for å utelukke vulvarkarsinom. Alle kvalifiserte pasienter vil bli randomisert til å motta enten placebo (saltvannsinjeksjoner) (10 personer) eller to separate behandlinger av PRP atskilt med 6 uker (20 personer). Hver behandling vil bestå av en injeksjon av 5 ml autologt blodplaterikt plasma (PRP) injisert subdermalt og intradermalt, og infiltrere områdene i vulvaen påvirket av aktiv lichen sclerosus. En gjentatt biopsi vil bli utført ved siden av det opprinnelige biopsistedet ved 12 ukers besøk.

Fremstillingen av autolog PRP er som følger: 60 cc fullblod vil bli fjernet via venepunktur. Forberedelse av PRP gjøres ved hjelp av en proprietær, FDA-godkjent sentrifuge som bruker en laser og et lukket sterilt system for å identifisere og isolere den mest blodplaterike fraksjonen av 60 ml fullblod. [Magellan® autologt blodplate-separatorsystem. Arteriocytt medisinske systemer. Hopkinton, MA USA].

PRP-en samles i en svertet sprøyte slik at verken Dr. Goldstein (legen som administrerer PRP-en) eller pasienten vil vite om hun får PRP-en eller placebo.

Etter isolering av PRP, vil kalsiumklorid (0,7 ml) tilsettes til 5 ml PRP-isolat for å aktivere trombinkaskaden, og derved forårsake degranulering av blodplater, frigjøre vekstfaktorer og cytokiner, og starte transformasjonen av PRP til blodplaterik fibrinmatrise (PRFM).

Den primære effektvariabelen vil bli utført av en blindet hudlege som vil evaluere den inflammatoriske infiltrasjonen på biopsiprøver tatt i løpet av screeningsperioden og ved besøket uke 14 (1 til 4 skalaer). Et sekundært endepunkt vil være endringer fra baseline i «Clinical Scoring System for Vulvar Lichen Sclerosus» (CSS), et validert instrument som vurderer både en etterforskers inntrykk av alvorlighetsgraden av sykdommen og en pasients inntrykk av alvorlighetsgraden av sykdommen hennes.

Alle uønskede hendelser vil bli registrert, inkludert alvorlige uønskede hendelser. En fysisk undersøkelse vil bli utført ved hvert besøk.