Plasma ricco di piastrine (PRP) per il lichen sclerosus vulvare

Questo sarà uno studio randomizzato in singolo cieco controllato con placebo per valutare l'efficacia e la sicurezza del plasma autologo ricco di piastrine (PRP) per il trattamento del lichen sclerosus vulvare. Trenta pazienti con una diagnosi di lichen sclerosus vulvare attivo provato dalla biopsia saranno reclutati da un centro. Questo studio consisterà in un periodo di screening di due settimane e un periodo di trattamento di 12 settimane. All'inizio del periodo di screening, verrà raccolto un campione di biopsia cutanea di 4 mm da ciascun paziente per confermare la diagnosi di lichen sclerosus attivo e per escludere le diagnosi di lichen planus, psoriasi, candidosi e neoplasia intraepiteliale vulvare. Inoltre, alla visita di screening e dopo il periodo di trattamento di 12 settimane verrà eseguita la vulvoscopia per escludere il carcinoma vulvare. Tutti i pazienti idonei saranno randomizzati per ricevere placebo (iniezioni saline) (10 soggetti) o due trattamenti separati di PRP separati da 6 settimane (20 soggetti). Ogni trattamento consisterebbe in un'iniezione di 5 ml di plasma autologo ricco di piastrine (PRP) iniettato sottodermicamente e intradermicamente, infiltrandosi nelle aree della vulva colpite da lichen sclerosus attivo. Una biopsia ripetuta verrà eseguita adiacente al sito di biopsia originale alla visita di 12 settimane.

La preparazione del PRP autologo è la seguente: 60 cc di sangue intero verranno prelevati tramite venopuntura. La preparazione del PRP viene effettuata utilizzando una centrifuga brevettata, approvata dalla FDA, che utilizza un laser e un sistema sterile chiuso per identificare e isolare la frazione più ricca di piastrine di 60 ml di sangue intero. [Sistema di separazione piastrinica autologo Magellan®. Sistemi medici arteriociti. Hopkinton, Massachusetts USA].

Il PRP verrà raccolto in una siringa annerita in modo che né il Dr. Goldstein (il medico che somministra il PRP) né il paziente sapranno se sta ricevendo il PRP o il placebo.

Dopo l'isolamento del PRP, ai 5 ml di isolato di PRP verrà aggiunto cloruro di calcio (0,7 ml) per attivare la cascata della trombina, provocando così la degranulazione delle piastrine, il rilascio di fattori di crescita e citochine e l'avvio della trasformazione del PRP in ricco di piastrine matrice di fibrina (PRFM).

La variabile di efficacia primaria sarà eseguita da un dermatopatologo in cieco che valuterà l'infiltrazione infiammatoria su campioni bioptici ottenuti durante il periodo di screening e alla visita della settimana 14 (scale da 1 a 4). Un endpoint secondario saranno le modifiche rispetto al basale nel "Clinical Scoring System for Vulvar Lichen Sclerosus" (CSS), uno strumento convalidato che valuta sia l'impressione di un ricercatore sulla gravità della malattia sia l'impressione di un paziente sulla gravità della sua malattia.

Verranno registrati tutti gli eventi avversi, inclusi gli eventi avversi gravi. Ad ogni visita verrà eseguito un esame fisico.