Osocze bogatopłytkowe (PRP) na liszaj twardzinowy sromu

Będzie to randomizowane, kontrolowane placebo badanie z pojedynczą ślepą próbą, mające na celu ocenę skuteczności i bezpieczeństwa autologicznego osocza bogatopłytkowego (PRP) w leczeniu liszaja twardzinowego sromu. Trzydziestu pacjentów z rozpoznaniem aktywnego liszaja twardzinowego sromu potwierdzonego biopsją zostanie zrekrutowanych z jednego ośrodka. Badanie to będzie składać się z dwutygodniowego okresu przesiewowego i 12-tygodniowego okresu leczenia. Na początku okresu przesiewowego od każdego pacjenta zostanie pobrana 4-milimetrowa próbka biopsji skóry w celu potwierdzenia rozpoznania czynnego liszaja twardzinowego i wykluczenia rozpoznania liszaja płaskiego, łuszczycy, kandydozy i śródnabłonkowej neoplazji sromu. Dodatkowo na wizycie przesiewowej oraz po 12-tygodniowym okresie leczenia zostanie wykonana wulwoskopia w celu wykluczenia raka sromu. Wszyscy kwalifikujący się pacjenci zostaną losowo przydzieleni do grupy otrzymującej placebo (zastrzyki z soli fizjologicznej) (10 osób) lub dwa oddzielne zabiegi PRP w odstępie 6 tygodni (20 osób). Każdy zabieg polegałby na wstrzyknięciu 5 ml autologicznego osocza bogatopłytkowego (PRP) podskórnie i śródskórnie, infiltrując obszary sromu zajęte przez aktywny liszaj twardzinowy. Powtórna biopsja zostanie przeprowadzona w sąsiedztwie pierwotnego miejsca biopsji podczas wizyty w 12 tygodniu.

Przygotowanie autologicznego PRP jest następujące: 60 cm3 pełnej krwi zostanie pobrane przez nakłucie żyły. Przygotowanie PRP odbywa się przy użyciu zastrzeżonej, zatwierdzonej przez FDA wirówki, która wykorzystuje laser i zamknięty sterylny system do identyfikacji i izolacji najbardziej bogatej w płytki frakcji 60 ml pełnej krwi. [System autologicznego separatora płytek krwi Magellan®. Systemy medyczne arteriocytów. Hopkinton, MA, USA].

PRP zostanie pobrane do poczerniałej strzykawki, aby ani dr Goldstein (lekarz podający PRP), ani pacjentka nie wiedzieli, czy otrzymuje PRP, czy placebo.

Po wyizolowaniu PRP do 5 ml izolatu PRP zostanie dodany chlorek wapnia (0,7 ml) w celu aktywacji kaskady trombiny, co spowoduje degranulację płytek krwi, uwolnienie czynników wzrostu i cytokin oraz rozpoczęcie transformacji PRP w bogatopłytkowe matryca fibrynowa (PRFM).

Podstawowa zmienna skuteczności zostanie przeprowadzona przez zaślepionego dermatopatologa, który oceni naciek zapalny na próbkach biopsyjnych uzyskanych w okresie przesiewowym i podczas wizyty w 14. tygodniu (skale od 1 do 4). Drugorzędowym punktem końcowym będą zmiany w stosunku do wartości wyjściowych w „Clinical Scoring System for Vulvar Lichen Sclerosus” (CSS), zatwierdzonym narzędziu, które ocenia zarówno wrażenie badacza na temat ciężkości choroby, jak i wrażenie pacjentki na temat ciężkości jej choroby.

Wszystkie zdarzenia niepożądane będą rejestrowane, w tym poważne zdarzenia niepożądane. Podczas każdej wizyty przeprowadzane jest badanie fizykalne.