Sammenlignende studie av klinisk effekt og sikkerhet av GNR-069 og Nplate hos pasienter med ITP

Inklusjonskriterier:

1. Skriftlig informert samtykkeskjema for å delta i studien;
2. Menn og kvinner i alderen 18-75 år inklusive på tidspunktet for signering av skjemaet for informert samtykke;
3. Dokumentert diagnose av ITP med en sykdomsvarighet på mer enn 12 måneder fra tidspunktet for bekreftelse av diagnosen ved benmargsaspirat eller biopsiresultater;

4. A. For pasienter som ikke har hatt splenektomi:

   • etablert fravær/tap av respons på terapi med minst ett legemiddel av førstelinjebehandling for ITP (som inkluderer GCs og IVIG); ELLER
   • forekomsten av bivirkninger i løpet av behandlingen med legemidlet i knyttnevelinjen, noe som gjør det umulig å bruke det videre;

   B. For pasienter som gjennomgikk splenektomi:

   • tap/manglende respons på splenektomi;

5. Trombocytopeni ≥30,0 x 109/l - <50,0 x 109/L med alvorlig hemorragisk syndrom eller trombocytopeni <30,0 x 109/l, uavhengig av tilstedeværelsen av hemorragisk syndrom, i henhold til resultatene av blodplatetelling utført i et lokalt laboratorium i 7 dager før oppstart av behandling med undersøkelses- eller referansemedisin;
6. Pasienter som får GC, azatioprin og danazol bør få disse legemidlene i en vedlikeholdsdose i minst 4 uker før behandling med undersøkelses- eller referansemedisin startes;
7. Samtykke fra studiedeltakere med bevart fødselsfunksjon til å bruke pålitelige prevensjonsmetoder (en kombinasjon av minst to metoder, inkludert 1 barrieremetode, for eksempel bruk av kondom og sæddrepende middel) fra det øyeblikket de signerte skjemaet for informert samtykke og 3 måneder etter siste administrering av undersøkelses- eller referansemedisin.

Ekskluderingskriterier:

1. Overfølsomhet overfor komponentene i undersøkelses- eller referansemedisin eller E. coli-proteiner;
2. Uløst alvorlig hemorragisk syndrom som krever akuttbehandling på tidspunktet for oppstart av studien eller referansemedisinsk behandling;
3. Fisher-Evans syndrom;
4. Tilstander med høy risiko for tromboemboliske komplikasjoner;
5. Myelodysplastisk syndrom og/eller benmargstransplantasjon ved anamnese;
6. Avvik av kliniske og laboratorieparametre i henhold til resultatene av studier av blodprøver tatt i løpet av screeningsperioden;
7. Positive testresultater for hepatitt B, hepatitt C eller humant immunsviktvirus (HIV);
8. Graviditet eller amming;

9. Bruk av narkotika:

   • romiplostim brukt mindre enn 3 uker før behandling med studie- eller referansemedisin;
   • IVIG - mindre enn 2 uker før oppstart av studien eller referansebehandling;
   • eltrombopag - brukt mindre enn 2 uker før behandling med studie- eller referansemedisin, eller planlagt å bruke eltrombopag mens pasienten deltar i denne studien;
   • rituximab - brukt mindre enn 14 uker før behandling med studie- eller referansemedisin, eller planlagt å bruke rituximab mens pasienten er registrert i denne studien;
   • cyklofosfamid, cyklosporin, vinkristin, vinblastin og andre legemidler som brukes til å behandle ITP som ikke er oppført ovenfor og ikke er inkludert i listen over legemidler som er godkjent for bruk under studien - bruk mindre enn 8 uker før behandlingsstart med studien eller referansemedisinen eller bruk av noen av disse legemidlene er planlagt under pasientens deltakelse i denne studien;
   • preparater av hematopoetiske vekstfaktorer - bruk mindre enn 8 uker før behandlingsstart med et undersøkelses- eller referansemedisin;
   • Influensavaksiner - mindre enn 21 dager før behandlingsstart med studie- eller referansemedisin;
   • vaksiner for å forhindre ny koronavirussykdom (COVID-19) - fullføring av vaksinasjonsprogrammet mindre enn 21 dager før studiestart eller referansemedisinsk behandling;
   • andre vaksiner - mindre enn 8 uker før behandlingsstart med studie- eller referansemedisin;
10. Splenektomi innen 12 uker før screening;
11. Deltakelse i kliniske utprøvinger og/eller bruk av uregistrerte legemidler innen 4 uker før screening eller 5 medikamenthalveringstider (den som er størst);
12. Enhver annen sykdom eller tilstand som etter etterforskerens mening kan hindre pasienten fra å delta i studien.