Vergelijkende studie van klinische werkzaamheid en veiligheid van GNR-069 en Nplate bij patiënten met ITP

Inclusiecriteria:

1. Schriftelijk geïnformeerde toestemmingsformulier om deel te nemen aan het onderzoek;
2. Mannen en vrouwen van 18 tot en met 75 jaar op het moment van ondertekening van het Informed Consent-formulier;
3. Gedocumenteerde diagnose van ITP met een ziekteduur van meer dan 12 maanden vanaf het moment van bevestiging van de diagnose door beenmergpunctie of biopsieresultaten;

4. A. Voor patiënten die geen splenectomie hebben ondergaan:

   • vastgestelde afwezigheid/verlies van respons op therapie met ten minste één geneesmiddel of eerstelijnsbehandeling voor ITP (waaronder GC's en IVIG); OF
   • het optreden van bijwerkingen tijdens de behandeling met het medicijn van de vuistlijn, waardoor het onmogelijk is om het verder te gebruiken;

   B. Voor patiënten die een splenectomie hebben ondergaan:

   • verlies/uitblijven van respons op splenectomie;

5. Trombocytopenie ≥30,0 x 109/l - <50,0 x 109/l met ernstig hemorragisch syndroom of trombocytopenie <30,0 x 109/l, ongeacht de aanwezigheid van hemorragisch syndroom, volgens de resultaten van het aantal bloedplaatjes uitgevoerd in een plaatselijk laboratorium gedurende 7 dagen vóór aanvang van de behandeling met een onderzoeks- of referentiegeneesmiddel;
6. Patiënten die GC's, azathioprine en danazol krijgen, moeten deze geneesmiddelen gedurende ten minste 4 weken in een onderhoudsdosis krijgen voordat de behandeling met een onderzoeks- of referentiegeneesmiddel wordt gestart;
7. Toestemming van studiedeelnemers met behouden vruchtbare functie om betrouwbare anticonceptiemethoden te gebruiken (een combinatie van ten minste twee methoden, waaronder 1 barrièremethode, bijvoorbeeld het gebruik van een condoom en zaaddodend middel) vanaf het moment van ondertekening van het Informed Consent Form en 3 maanden na de laatste toediening van het onderzoeks- of referentiegeneesmiddel.

Uitsluitingscriteria:

1. Overgevoeligheid voor de componenten van het onderzoeks- of referentiegeneesmiddel of E. coli-eiwitten;
2. Onopgelost ernstig hemorragisch syndroom dat een spoedbehandeling vereist op het moment van aanvang van de studie of behandeling met referentiegeneesmiddelen;
3. Fisher-Evans-syndroom;
4. Aandoeningen met een hoog risico op trombo-embolische complicaties;
5. Myelodysplastisch syndroom en/of beenmergtransplantatie bij anamnese;
6. Afwijkingen van klinische en laboratoriumparameters volgens de resultaten van studies van bloedmonsters genomen tijdens de screeningperiode;
7. Positieve testresultaten voor hepatitis B, hepatitis C of humaan immunodeficiëntievirus (HIV);
8. Zwangerschap of borstvoeding;

9. Gebruik van medicijnen:

   • romiplostim gebruikt minder dan 3 weken voor behandeling met studie- of referentiegeneesmiddel;
   • IVIG - minder dan 2 weken voorafgaand aan de start van de studie of therapie met referentiegeneesmiddelen;
   • eltrombopag - minder dan 2 weken voor de behandeling met het onderzoeks- of referentiegeneesmiddel gebruikt, of gepland om eltrombopag te gebruiken terwijl de patiënt aan dit onderzoek deelneemt;
   • rituximab - minder dan 14 weken voor behandeling met studie- of referentiegeneesmiddel gebruikt, of gepland om rituximab te gebruiken terwijl de patiënt aan deze studie deelneemt;
   • cyclofosfamide, ciclosporine, vincristine, vinblastine en andere geneesmiddelen die worden gebruikt om ITP te behandelen die hierboven niet zijn vermeld en niet zijn opgenomen in de lijst van geneesmiddelen die zijn goedgekeurd voor gebruik tijdens het onderzoek - gebruik minder dan 8 weken voor aanvang van de therapie met het onderzoeks- of referentiegeneesmiddel of de het gebruik van een van deze geneesmiddelen is gepland tijdens de deelname van de patiënt aan dit onderzoek;
   • preparaten van alle hematopoëtische groeifactoren - gebruik minder dan 8 weken voor aanvang van de therapie met een onderzoeks- of referentiegeneesmiddel;
   • Griepvaccins - minder dan 21 dagen voor aanvang van de behandeling met studie- of referentiegeneesmiddel;
   • vaccins ter voorkoming van nieuwe coronavirusziekte (COVID-19) - voltooiing van het vaccinatieprogramma minder dan 21 dagen voorafgaand aan de start van de studie of behandeling met referentiegeneesmiddelen;
   • andere vaccins - minder dan 8 weken voor aanvang van de behandeling met studie- of referentiegeneesmiddel;
10. Splenectomie binnen 12 weken voorafgaand aan screening;
11. Deelname aan klinische onderzoeken en/of gebruik van niet-geregistreerde geneesmiddelen binnen 4 weken voorafgaand aan de screening of 5 halfwaardetijden van geneesmiddelen (afhankelijk van welke groter is);
12. Elke andere ziekte of aandoening die, naar de mening van de onderzoeker, de patiënt kan beletten deel te nemen aan het onderzoek.