Estudo Comparativo de Eficácia Clínica e Segurança de GNR-069 e Nplate em Pacientes com PTI

Critério de inclusão:

1. Termo de Consentimento Livre e Esclarecido para participação no estudo;
2. Homens e mulheres de 18 a 75 anos inclusive no momento da assinatura do Termo de Consentimento Livre e Esclarecido;
3. Diagnóstico documentado de PTI com duração da doença superior a 12 meses a partir do momento da confirmação do diagnóstico por aspirado ou biópsia de medula óssea;

4. A. Para pacientes que não fizeram esplenectomia:

   • ausência/perda estabelecida de resposta à terapia com pelo menos uma droga de tratamento de primeira linha para PTI (que inclui GCs e IVIG); OU
   • a ocorrência de efeitos colaterais durante o curso da terapia com o medicamento de primeira linha, impossibilitando seu uso posterior;

   B. Para pacientes submetidos a esplenectomia:

   • perda/ausência de resposta à esplenectomia;

5. Trombocitopenia ≥30,0 x 109/L - <50,0 x 109/L com síndrome hemorrágica grave ou trombocitopenia <30,0 x 109/l, independentemente da presença de síndrome hemorrágica, de acordo com os resultados da contagem de plaquetas realizada em laboratório local por 7 dias antes do início da terapia com medicamento experimental ou de referência;
6. Os pacientes que recebem GCs, azatioprina e danazol devem receber esses medicamentos em dose de manutenção por pelo menos 4 semanas antes de iniciar a terapia com medicamento experimental ou de referência;
7. Consentimento das participantes do estudo com função reprodutiva preservada para usar métodos confiáveis ​​de contracepção (uma combinação de pelo menos dois métodos, incluindo 1 método de barreira, por exemplo, o uso de preservativo e espermicida) a partir do momento da assinatura do Termo de Consentimento Livre e Esclarecido e 3 meses após a última administração do medicamento experimental ou de referência.

Critério de exclusão:

1. Hipersensibilidade aos componentes do medicamento experimental ou de referência ou às proteínas de E. coli;
2. Síndrome hemorrágica grave não resolvida que requer tratamento de emergência no momento do início do estudo ou terapia medicamentosa de referência;
3. Síndrome de Fisher-Evans;
4. Condições com alto risco de complicações tromboembólicas;
5. Síndrome mielodisplásica e/ou transplante de medula óssea na anamnese;
6. Desvios de parâmetros clínicos e laboratoriais de acordo com os resultados dos estudos de amostras de sangue colhidas durante o período de triagem;
7. Resultados de testes positivos para hepatite B, hepatite C ou vírus da imunodeficiência humana (HIV);
8. Gravidez ou amamentação;

9. Uso de drogas:

   • romiplostim usado menos de 3 semanas antes do tratamento com o medicamento em estudo ou referência;
   • IVIG - menos de 2 semanas antes do início do estudo ou terapia medicamentosa de referência;
   • eltrombopag - usado menos de 2 semanas antes do tratamento com estudo ou droga de referência, ou planejou usar eltrombopag enquanto o paciente estiver participando deste estudo;
   • rituximab - usado menos de 14 semanas antes do tratamento com estudo ou droga de referência, ou planejado para usar rituximab enquanto o paciente estiver incluído neste estudo;
   • ciclofosfamida, ciclosporina, vincristina, vimblastina e outros medicamentos usados ​​para tratar ITP não listados acima e não incluídos na lista de medicamentos aprovados para uso durante o estudo - usar menos de 8 semanas antes do início da terapia com o medicamento do estudo ou referência ou o o uso de qualquer um desses medicamentos é planejado durante a participação do paciente neste estudo;
   • preparações de quaisquer fatores de crescimento hematopoiéticos - usar menos de 8 semanas antes do início da terapia com um medicamento experimental ou de referência;
   • Vacinas contra influenza - menos de 21 dias antes do início do tratamento com o medicamento de estudo ou referência;
   • vacinas para prevenir a doença do novo coronavírus (COVID-19) - conclusão do programa de vacinação menos de 21 dias antes do início do estudo ou terapia medicamentosa de referência;
   • outras vacinas - menos de 8 semanas antes do início do tratamento com estudo ou droga de referência;
10. Esplenectomia dentro de 12 semanas antes da triagem;
11. Participação em quaisquer ensaios clínicos e/ou uso de medicamentos não registrados nas 4 semanas anteriores à triagem ou 5 meias-vidas do medicamento (o que for maior);
12. Qualquer outra doença ou condição que, na opinião do investigador, possa impedir o paciente de participar do estudo.