- ICH GCP
- Rejestr badań klinicznych w USA
- Badanie kliniczne NCT01196871
Badanie interakcji lek-lek między AT1001 (chlorowodorek migalastatu) a agalzydazą u uczestników z chorobą Fabry'ego
Otwarte badanie fazy 2A mające na celu zbadanie interakcji lek-lek między AT1001 (chlorowodorek migalastatu) a agalzydazą u pacjentów z chorobą Fabry'ego
Przegląd badań
Status
Warunki
Interwencja / Leczenie
Szczegółowy opis
To otwarte badanie przeprowadzono w 2 etapach (etap 1, etap 2). Etap 1 obejmował migalastat 150 mg; Etap 2 obejmował migalastat 450 mg. Każdą dawkę migalastatu wybrano w celu oceny interakcji z każdą z 3 dawek rekombinowanej agalzydazy: 0,5 mg/kilogram (kg) agalzydazy beta; 1,0 mg/kg agalzydazy beta; 0,2 mg/kg agalzydazy alfa.
Migalastat podawano doustnie. Agalzydazę alfa podawano w 40-minutowym wlewie dożylnym (IV), a agalzydazę beta w 2-godzinnym (godzinnym) wlewie dożylnym.
Etap 1 składał się z 3 okresów leczenia z 14-dniową przerwą pomiędzy każdym okresem.
Okres 1, dzień 1: agalzydazę podawano samą.
Okres 2, dzień 1: podano migalastat, a następnie 2 godziny później agalzydazę.
Okres 3, dzień 7: migalastat był podawany samodzielnie.
Etap 2 składał się z dwóch 14-dniowych okresów leczenia, w których scharakteryzowano ekspozycję na migalastat w osoczu, gdy migalastat podawano z agalzydazą wyłącznie w celu potwierdzenia osiągnięcia odpowiednich stężeń migalastatu w osoczu.
Okres 1, Dzień 1: agalzydazę podawano w postaci wlewu dożylnego przy użyciu skalibrowanej pompy infuzyjnej.
Okres 2, dzień 1: podano migalastat, a następnie 2 godziny później agalzydazę.
Typ studiów
Zapisy (Rzeczywisty)
Faza
- Faza 2
Kontakty i lokalizacje
Lokalizacje studiów
-
-
-
Nedlands, Australia
-
Parkville, Australia
-
-
-
-
-
Edegem, Belgia
-
-
-
-
-
Amsterdam, Holandia
-
-
-
-
-
Montreal, Kanada
-
-
-
-
Alabama
-
Birmingham, Alabama, Stany Zjednoczone, 35294
-
-
Georgia
-
Decatur, Georgia, Stany Zjednoczone, 30033
-
-
Iowa
-
Iowa City, Iowa, Stany Zjednoczone, 52242
-
-
Kansas
-
Kansas City, Kansas, Stany Zjednoczone, 66160
-
-
Virginia
-
Springfield, Virginia, Stany Zjednoczone, 22152
-
-
Kryteria uczestnictwa
Kryteria kwalifikacji
Wiek uprawniający do nauki
Akceptuje zdrowych ochotników
Płeć kwalifikująca się do nauki
Opis
Kryteria przyjęcia:
- Mężczyzna z rozpoznaną chorobą Fabry'ego, w wieku od 18 do 65 lat włącznie
- Wskaźnik masy ciała między 18-35 kg na metr kwadratowy
- Rozpoczął leczenie agalzydazą co najmniej 1 miesiąc przed badaniem przesiewowym i otrzymał co najmniej 2 infuzje przed badaniem przesiewowym
- Miał stabilny poziom dawki, schemat dawkowania i postać agalzydazy przez co najmniej 1 miesiąc przed badaniem przesiewowym
- Miał szacunkowy klirens kreatyniny większy lub równy 50 mililitrów (ml)/minutę podczas badania przesiewowego
- Zgodziła się na stosowanie medycznie akceptowanych metod antykoncepcji podczas badania i przez 30 dni po jego zakończeniu
- Byli chętni i zdolni do wyrażenia pisemnej świadomej zgody
Kryteria wyłączenia:
- Miał udokumentowany przejściowy atak niedokrwienny, udar niedokrwienny, niestabilną dusznicę bolesną lub zawał mięśnia sercowego w ciągu 3 miesięcy przed badaniem przesiewowym
- Miał klinicznie istotną niestabilną chorobę serca (na przykład chorobę serca wymagającą aktywnego leczenia, taką jak objawowa arytmia, niestabilna dławica piersiowa lub zastoinowa niewydolność serca klasy III lub IV według New York Heart Association)
- Historia alergii lub wrażliwości na badany lek (w tym substancje pomocnicze) lub inne iminocukry (takie jak miglustat, miglitol)
- Wymagane jednoczesne stosowanie leków zabronionych protokołem: Glyset® (miglitol) lub Zavesca® (miglustat)
- Wszelkie badane/eksperymentalne leki lub urządzenia w ciągu 30 dni od badania przesiewowego, z wyjątkiem stosowania eksperymentalnej enzymatycznej terapii zastępczej w przypadku choroby Fabry'ego
- Czy współistniejąca choroba lub stan, który mógł uniemożliwić uczestnikowi spełnienie wymagań protokołu lub zasugerował badaczowi, że potencjalny uczestnik mógł być narażony na niedopuszczalne ryzyko, biorąc udział w tym badaniu
Plan studiów
Jak projektuje się badanie?
Szczegóły projektu
- Główny cel: Leczenie
- Przydział: Nielosowe
- Model interwencyjny: Zadanie sekwencyjne
- Maskowanie: Brak (otwarta etykieta)
Broń i interwencje
Grupa uczestników / Arm |
Interwencja / Leczenie |
|---|---|
|
Eksperymentalny: Agalzydaza Beta (0,5 mg/kg)-Migalastat (150 mg)
|
Kapsułki doustne, pojedyncza dawka
Inne nazwy:
Wlew dożylny, pojedyncza dawka
Inne nazwy:
|
|
Eksperymentalny: Agalzydaza Beta (1,0 mg/kg)-Migalastat (150 mg)
|
Kapsułki doustne, pojedyncza dawka
Inne nazwy:
Wlew dożylny, pojedyncza dawka
Inne nazwy:
|
|
Eksperymentalny: Agalzydaza Alfa (0,2 mg/kg)-Migalastat (150 mg)
|
Kapsułki doustne, pojedyncza dawka
Inne nazwy:
Wlew dożylny, pojedyncza dawka
Inne nazwy:
|
|
Eksperymentalny: Agalzydaza Beta (0,5 mg/kg)-Migalastat (450 mg)
|
Kapsułki doustne, pojedyncza dawka
Inne nazwy:
Wlew dożylny, pojedyncza dawka
Inne nazwy:
|
|
Eksperymentalny: Agalzydaza Beta (1,0 mg/kg)-Migalastat (450 mg)
|
Kapsułki doustne, pojedyncza dawka
Inne nazwy:
Wlew dożylny, pojedyncza dawka
Inne nazwy:
|
|
Eksperymentalny: Agalzydaza Alfa (0,2 mg/kg)-Migalastat (450 mg)
|
Kapsułki doustne, pojedyncza dawka
Inne nazwy:
Wlew dożylny, pojedyncza dawka
Inne nazwy:
|
Co mierzy badanie?
Podstawowe miary wyniku
Miara wyniku |
Opis środka |
Ramy czasowe |
|---|---|---|
|
Zmiana pola powierzchni pod krzywą zależności stężenia w osoczu od czasu (AUC) dla stężeń aktywnej α-galaktozydazy A (α-Gal A) po podaniu migalastatu
Ramy czasowe: 0 godzin, 2 godziny, 2 dni, 7 dni, 14 dni po podaniu dawki
|
Miara ta scharakteryzowała wpływ migalastatu na farmakokinetykę agalzydazy w osoczu przez pomiar poziomu aktywnego enzymu α-Gal A w osoczu przy użyciu kwalifikowanego testu, który mierzył szybkość aktywności enzymu przy użyciu sztucznego substratu fluorescencyjnego.
Wartości parametrów farmakokinetycznych agalzydazy w osoczu dla AUC ekstrapolowanych z czasu 0 do nieskończoności (AUCinfinity) i AUC do ostatniego punktu czasowego, w którym oznaczano ilościowo stężenie (AUC0-t) podano w godz.*[nanomole/godz./mililitr] (godz.*[ nmol/godz./ml]).
W Okresie 1 Etapów 1 i 2 pobierano próbki krwi: bezpośrednio przed wlewem agalzydazy iw ciągu 24 godzin po wlewie; w dniach 2, 7 i 14.
W okresie 2 etapów 1 i 2 pobierano próbki krwi: przed podaniem migalastatu (2 godziny przed wlewem agalzydazy) i 1 godzinę po podaniu migalastatu; bezpośrednio przed rozpoczęciem wlewu agalzydazy i przez 24 godziny po rozpoczęciu wlewu agalzydazy; w dniach 2, 7 i 14.
|
0 godzin, 2 godziny, 2 dni, 7 dni, 14 dni po podaniu dawki
|
|
Zmiana maksymalnego obserwowanego stężenia w osoczu (Cmax) aktywnych stężeń α-Gal A po podaniu migalastatu
Ramy czasowe: 0 godzin, 2 godziny, 2 dni, 7 dni, 14 dni po podaniu dawki
|
Miara ta scharakteryzowała wpływ migalastatu na farmakokinetykę agalzydazy w osoczu przez pomiar poziomu aktywnego enzymu α-Gal A w osoczu przy użyciu kwalifikowanego testu, który mierzył szybkość aktywności enzymu przy użyciu sztucznego substratu fluorescencyjnego.
Wartość parametru PK agalzydazy w osoczu dla Cmax podano w nmol/godz./ml.
W Okresie 1 Etapów 1 i 2 pobierano próbki krwi: bezpośrednio przed wlewem agalzydazy iw ciągu 24 godzin po wlewie; w dniach 2, 7 i 14.
W okresie 2 etapów 1 i 2 pobierano próbki krwi: przed podaniem migalastatu (2 godziny przed wlewem agalzydazy) i 1 godzinę po podaniu migalastatu; bezpośrednio przed rozpoczęciem wlewu agalzydazy i przez 24 godziny po rozpoczęciu wlewu agalzydazy; w dniach 2, 7 i 14.
|
0 godzin, 2 godziny, 2 dni, 7 dni, 14 dni po podaniu dawki
|
|
Zmiana w czasie do maksymalnego obserwowanego stężenia w osoczu (Tmax) i okresu półtrwania w fazie eliminacji (T1/2) dla aktywnych stężeń α-Gal A po podaniu migalastatu
Ramy czasowe: 0 godzin, 2 godziny, 2 dni, 7 dni, 14 dni po podaniu dawki
|
Miara ta scharakteryzowała wpływ migalastatu na farmakokinetykę agalzydazy w osoczu przez pomiar poziomu aktywnego enzymu α-Gal A w osoczu przy użyciu kwalifikowanego testu, który mierzył szybkość aktywności enzymu przy użyciu sztucznego substratu fluorescencyjnego.
Wartości parametrów PK agalzydazy w osoczu dla tmax i t1/2 podano w godz.
W Okresie 1 Etapów 1 i 2 pobierano próbki krwi: bezpośrednio przed wlewem agalzydazy iw ciągu 24 godzin po wlewie; w dniach 2, 7 i 14.
W okresie 2 etapów 1 i 2 pobierano próbki krwi: przed podaniem migalastatu (2 godziny przed wlewem agalzydazy) i 1 godzinę po podaniu migalastatu; bezpośrednio przed rozpoczęciem wlewu agalzydazy i przez 24 godziny po rozpoczęciu wlewu agalzydazy; w dniach 2, 7 i 14.
|
0 godzin, 2 godziny, 2 dni, 7 dni, 14 dni po podaniu dawki
|
|
Zmiana wartości AUC dla całkowitego poziomu białka α-Gal A po podaniu migalastatu
Ramy czasowe: 0 godzin, 2 godziny, 2 dni, 7 dni, 14 dni po podaniu dawki
|
Miara ta scharakteryzowała wpływ migalastatu na osoczową farmakokinetykę agalzydazy przez pomiar poziomu białka α-Gal A w osoczu metodą Western blot przy użyciu przeciwciała przeciw ludzkiej Gal A.
Wartość parametru PK agalzydazy w osoczu dla AUC0-t podano w godz.*[nanogram (ng)/godz./ml].
W Okresie 1 Etapów 1 i 2 pobierano próbki krwi: bezpośrednio przed wlewem agalzydazy iw ciągu 24 godzin po wlewie; w dniach 2, 7 i 14.
W okresie 2 etapów 1 i 2 pobierano próbki krwi: przed podaniem migalastatu (2 godziny przed wlewem agalzydazy) i 1 godzinę po podaniu migalastatu; bezpośrednio przed rozpoczęciem wlewu agalzydazy i przez 24 godziny po rozpoczęciu wlewu agalzydazy; w dniach 2, 7 i 14.
|
0 godzin, 2 godziny, 2 dni, 7 dni, 14 dni po podaniu dawki
|
|
Zmiana procentowa AUCnieskończoności ekstrapolowana z ostatniego punktu czasowego, w którym stężenie jest ilościowo określane do nieskończoności (AUCekstrapolowany %) dla całkowitych poziomów białka α-Gal A po podaniu migalastatu
Ramy czasowe: 0 godzin, 2 godziny, 2 dni, 7 dni, 14 dni po podaniu dawki
|
Miara ta scharakteryzowała wpływ migalastatu na osoczową farmakokinetykę agalzydazy przez pomiar poziomu białka α-Gal A metodą Western blot przy użyciu przeciwciała przeciw ludzkiej Gal A.
Podano wartości parametrów PK agalzydazy w osoczu dla AUCekstrapolowanego %.
AUCekstrapolowany % podano zamiast AUCnieskończoność, ponieważ małe, ale dające się określić ilościowo stężenia białka α-Gal A po 24 godzinach po podaniu dawki ekstrapolowane do nieskończoności stanowiły >50% całkowitego AUC u większości uczestników i były nieocenione.
W Okresie 1 Etapów 1 i 2 pobierano próbki krwi: bezpośrednio przed wlewem agalzydazy iw ciągu 24 godzin po wlewie; w dniach 2, 7 i 14.
W okresie 2 etapów 1 i 2 pobierano próbki krwi: przed podaniem migalastatu (2 godziny przed wlewem agalzydazy) i 1 godzinę po podaniu migalastatu; bezpośrednio przed rozpoczęciem wlewu agalzydazy i przez 24 godziny po rozpoczęciu wlewu agalzydazy; w dniach 2, 7 i 14.
|
0 godzin, 2 godziny, 2 dni, 7 dni, 14 dni po podaniu dawki
|
|
Zmiana Cmax dla całkowitych poziomów białka α-Gal A po podaniu migalastat
Ramy czasowe: 0 godzin, 2 godziny, 2 dni, 7 dni, 14 dni po podaniu dawki
|
Miara ta scharakteryzowała wpływ migalastatu na osoczową farmakokinetykę agalzydazy przez pomiar poziomu białka α-Gal A w osoczu metodą Western blot przy użyciu przeciwciała przeciw ludzkiej Gal A.
Wartości parametru PK agalzydazy w osoczu dla Cmax podano w nmol/godz./ml.
W Okresie 1 Etapów 1 i 2 pobierano próbki krwi: bezpośrednio przed wlewem agalzydazy iw ciągu 24 godzin po wlewie; w dniach 2, 7 i 14.
W okresie 2 etapów 1 i 2 pobierano próbki krwi: przed podaniem migalastatu (2 godziny przed wlewem agalzydazy) i 1 godzinę po podaniu migalastatu; bezpośrednio przed rozpoczęciem wlewu agalzydazy i przez 24 godziny po rozpoczęciu wlewu agalzydazy; w dniach 2, 7 i 14.
|
0 godzin, 2 godziny, 2 dni, 7 dni, 14 dni po podaniu dawki
|
|
Zmiana Tmax i T1/2 dla całkowitych poziomów białka α-Gal A po podaniu migalastat
Ramy czasowe: 0 godzin, 2 godziny, 2 dni, 7 dni, 14 dni po podaniu dawki
|
Miara ta scharakteryzowała wpływ migalastatu na osoczową farmakokinetykę agalzydazy przez pomiar całkowitego poziomu białka α-Gal A w osoczu metodą Western blot przy użyciu przeciwciała przeciw ludzkiej Gal A.
Wartości parametrów PK agalzydazy w osoczu dla tmax i t1/2 podano w godz.
W Okresie 1 Etapów 1 i 2 pobierano próbki krwi: bezpośrednio przed wlewem agalzydazy iw ciągu 24 godzin po wlewie; w dniach 2, 7 i 14.
W okresie 2 etapów 1 i 2 pobierano próbki krwi: przed podaniem migalastatu (2 godziny przed wlewem agalzydazy) i 1 godzinę po podaniu migalastatu; bezpośrednio przed rozpoczęciem wlewu agalzydazy i przez 24 godziny po rozpoczęciu wlewu agalzydazy; w dniach 2, 7 i 14.
|
0 godzin, 2 godziny, 2 dni, 7 dni, 14 dni po podaniu dawki
|
|
Zmiana AUC dla migalastatu po podaniu agalzydazy
Ramy czasowe: 0 godzin, 1 dzień po dawce
|
Miara ta scharakteryzowała wpływ agalzydazy na farmakokinetykę migalastatu w osoczu przy użyciu zwalidowanego testu z chromatografią cieczową i tandemową spektrometrią mas (LC-MS).
Wartości parametrów PK migalastatu w osoczu dla AUCinfinity i AUC0-t podano w godz.*[ng/godz./ml].
W okresie 2 etapów 1 i 2 pobierano próbki krwi: tuż przed podaniem migalastatu (2 godziny przed wlewem agalzydazy) i 1 godzinę po podaniu migalastatu; bezpośrednio przed infuzją agalzydazy i przez 24 godziny po infuzji.
W okresie 3 (tylko etap 1) próbki krwi pobierano przed dawkowaniem iw okresie 24 godzin po podaniu migalastatu.
|
0 godzin, 1 dzień po dawce
|
|
Zmiana Cmax dla migalastatu po podaniu agalzydazy
Ramy czasowe: 0 godzin, 1 dzień po dawce
|
Miara ta scharakteryzowała wpływ agalzydazy na PK migalastatu w osoczu przy użyciu zwalidowanego płynnego testu LC-MS.
Wartości parametru PK migalastatu w osoczu dla Cmax podano w nmol/godz./ml.
W okresie 2 etapów 1 i 2 pobierano próbki krwi: tuż przed podaniem migalastatu (2 godziny przed wlewem agalzydazy) i 1 godzinę po podaniu migalastatu; bezpośrednio przed infuzją agalzydazy i przez 24 godziny po infuzji.
W okresie 3 (tylko etap 1) próbki krwi pobierano przed dawkowaniem iw okresie 24 godzin po podaniu migalastatu.
|
0 godzin, 1 dzień po dawce
|
|
Zmiana Tmax i T1/2 dla migalastatu po podaniu agalzydazy
Ramy czasowe: 0 godzin, 1 dzień po dawce
|
Miara ta scharakteryzowała wpływ agalzydazy na farmakokinetykę migalastatu w osoczu przy użyciu zwalidowanego testu LC-MS.
Wartości parametrów PK migalastatu w osoczu dla tmax i t1/2 podano w godz.
W okresie 2 etapów 1 i 2 pobierano próbki krwi: tuż przed podaniem migalastatu (2 godziny przed wlewem agalzydazy) i 1 godzinę po podaniu migalastatu; bezpośrednio przed infuzją agalzydazy i przez 24 godziny po infuzji.
W okresie 3 (tylko etap 1) próbki krwi pobierano przed dawkowaniem iw okresie 24 godzin po podaniu migalastatu.
|
0 godzin, 1 dzień po dawce
|
Miary wyników drugorzędnych
Miara wyniku |
Opis środka |
Ramy czasowe |
|---|---|---|
|
Zmiana od wartości początkowej do dnia 7 w aktywnej α-Gal A w skórze po leczeniu samą agalzydazą i jednoczesnym podawaniu z migalastatem
Ramy czasowe: Linia bazowa, dzień 7
|
Miara ta scharakteryzowała wpływ agalzydazy i migalastatu na aktywność α-Gal A w skórze za pomocą kwalifikowanego testu, w którym mierzono szybkość aktywności enzymu przy użyciu sztucznego, fluorescencyjnego substratu.
Linię wyjściową zdefiniowano jako poziom z dnia 1/okresu 1 przed infuzją.
Aktywność α-Gal A podano w pikomolach/mg/h (pmol/mg/h).
Próbki biopsji uzyskano: w dniu -1/okresie 1; 24 godziny po rozpoczęciu wlewu w okresie 1 i okresie 2; w dniu 7 Okresu 1 i Okresu 2.
|
Linia bazowa, dzień 7
|
Współpracownicy i badacze
Sponsor
Publikacje i pomocne linki
Daty zapisu na studia
Główne daty studiów
Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)
Zakończenie podstawowe (Rzeczywisty)
Ukończenie studiów (Rzeczywisty)
Daty rejestracji na studia
Pierwszy przesłany
Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości
Pierwszy wysłany (Oszacować)
Aktualizacje rekordów badań
Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)
Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości
Ostatnia weryfikacja
Więcej informacji
Terminy związane z tym badaniem
Słowa kluczowe
Dodatkowe istotne warunki MeSH
- Choroby układu krążenia
- Choroby naczyniowe
- Choroby metaboliczne
- Zaburzenia naczyniowo-mózgowe
- Choroby mózgu
- Choroby ośrodkowego układu nerwowego
- Choroby Układu Nerwowego
- Choroby genetyczne, wrodzone
- Choroby genetyczne sprzężone z chromosomem X
- Metabolizm, Wrodzone Błędy
- Lizosomalne choroby spichrzeniowe
- Zaburzenia metabolizmu lipidów
- Choroby mózgu, metaboliczne
- Choroby mózgu, metaboliczne, wrodzone
- Sfingolipidozy
- Lizosomalne choroby spichrzeniowe, układ nerwowy
- Choroby małych naczyń mózgowych
- Lipidozy
- Metabolizm lipidów, błędy wrodzone
- Choroba Fabry'ego
Inne numery identyfikacyjne badania
- AT1001-013
Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze
Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA
Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA
produkt wyprodukowany i wyeksportowany z USA
Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .
Badania kliniczne na Choroba Fabry'ego
-
Peking University Third HospitalJeszcze nie rekrutacjaCentral Compartment Atopic Disease (CCAD)Chiny
-
Bambino Gesù Hospital and Research InstituteZakończonyCiężka otyłość dziecięca (BMI > 97° szt. -według wykresów BMI Centers for Disease Control and Prevention-) | Zmienione testy czynnościowe wątroby | Nietolerancja glikemicznaWłochy
-
Spero TherapeuticsZakończonyKompleks Mycobacterium Avium | Niegruźlicze Mycobacterium Pulmonary DiseaseStany Zjednoczone
-
Janssen Pharmaceutical K.K.ZakończonyOporna na leczenie Mycobacterium Avium Complex-lung Disease (MAC-LD)Tajwan, Japonia, Korea Południowa
-
GC Biopharma CorpHanmi Pharmaceutical Company LimitedRekrutacyjnyFabry DisesaseStany Zjednoczone, Argentyna, Korea Południowa
-
Adelphi Values LLCBlueprint Medicines CorporationZakończonyBiałaczka z komórek tucznych (MCL) | Agresywna mastocytoza układowa (ASM) | SM w Assoc Clonal Hema Lineage Non-mast Cell Lineage Disease (SM-AHNMD) | Tląca się mastocytoza układowa (SSM) | Indolentna układowa mastocytoza (ISM) Podgrupa ISM w pełni zatrudnionaStany Zjednoczone
Badania kliniczne na Migalastat HCl
-
Amicus TherapeuticsRekrutacyjny
-
Amicus TherapeuticsZakończonyChoroba Fabry'egoStany Zjednoczone, Zjednoczone Królestwo
-
Amicus TherapeuticsAktywny, nie rekrutującyChoroba Fabry'egoStany Zjednoczone, Australia, Hiszpania, Japonia, Zjednoczone Królestwo, Portugalia
-
Amicus TherapeuticsRekrutacyjnyChoroba Fabry'egoStany Zjednoczone, Zjednoczone Królestwo, Belgia, Niemcy, Hiszpania
-
Amicus TherapeuticsZakończonyChoroba Fabry'egoStany Zjednoczone, Australia, Francja, Zjednoczone Królestwo, Brazylia, Kanada
-
Amicus TherapeuticsZakończonyChoroba Fabry'egoAustralia, Brazylia
-
Amicus TherapeuticsZakończonyChoroba Fabry'egoStany Zjednoczone
-
Amicus TherapeuticsZakończonyChoroba Fabry'egoZjednoczone Królestwo, Stany Zjednoczone, Australia, Brazylia, Francja
-
Amicus TherapeuticsZakończonyChoroba Fabry'egoFrancja, Zjednoczone Królestwo
-
Amicus TherapeuticsDo dyspozycjiChoroba Fabry'egoStany Zjednoczone, Australia