Badanie fazy I wziewnego pirogronianu sodu w leczeniu mukowiscydozy.

Mukowiscydoza (CF) to choroba powodująca zablokowanie dróg oddechowych i infekcję, która uszkadza płuca. Płuca pacjentów z mukowiscydozą są często obciążone komórkami zapalnymi, uszkadzającymi białka i utleniacze. Utleniacze to cząsteczki zawierające tlen, zdolne do niszczenia komórek i tkanek. Białko CF bierze udział w transporcie ważnego antyoksydacyjnego glutationu (GSH). Przeciwutleniacze to cząsteczki, które blokują utleniacze i czynią je nieaktywnymi. Brak tej ochrony w drogach oddechowych sprawia, że ​​są one podatne na uszkodzenia przez utleniacze. Pirogronian sodu jest częścią naturalnego systemu obrony antyoksydacyjnej organizmu. Pirogronian sodu reaguje bezpośrednio z rodnikami tlenu, neutralizując je i zwiększając poziom glutationu w komórkach.

Celem tego badania jest zbadanie bezpieczeństwa i tolerancji 3 różnych poziomów pojedynczych dawek pirogronianu sodu podawanych przez nebulizator osobom z mukowiscydozą płuc.

Będzie to I etap studiów składający się z 3 etapów. W pierwszym etapie badani otrzymają jedną z 3 możliwych dawek substancji czynnej tylko raz. W drugim etapie badani otrzymają 2 dawki aktywnego leku w odstępie 12 godzin. W trzecim etapie badani będą otrzymywać aktywny lek lub placebo co 12 godzin przez 4 tygodnie.

W przypadku etapu 1 pacjenci przyjdą do General Clinical Research Center (GCRC) Uniwersytetu Minnesoty na wizytę przesiewową. Wrócą do GCRC od 1 do 7 dni później w celu przeprowadzenia oceny wyjściowej, po której nastąpi podanie badanego leku. Osobnik będzie obserwowany przez 4 godziny i zostaną uzyskane parametry bezpieczeństwa.

W przypadku etapu 2 uczestnicy przyjdą do GCRC na wizytę przesiewową. Wrócą do GCRC od 1 do 7 dni później w celu przeprowadzenia oceny wyjściowej, po której nastąpi podanie badanego leku. Parametry bezpieczeństwa będą uzyskiwane przez kolejne 4 godziny. 12 godzin po podaniu pierwszej dawki osobnik otrzyma drugą dawkę i parametry bezpieczeństwa zostaną ponownie uzyskane w ciągu następnych 4 godzin.

W przypadku etapu 3 uczestnicy przyjdą do GCRC na wizytę przesiewową. Wrócą do GCRC od 1 do 7 dni później w celu przeprowadzenia oceny wyjściowej, po której nastąpi podanie badanego leku. Parametry bezpieczeństwa będą uzyskiwane przez kolejne 4 godziny. Pacjent zostanie odesłany do domu, aby kontynuować przyjmowanie badanego leku co 12 godzin przez kolejne 4 tygodnie. Uczestnik zostanie poproszony o powrót do GCRC raz w tygodniu w celu oceny bezpieczeństwa.