Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Symwastatyna (Zocor) Terapia w niedokrwistości sierpowatokrwinkowej

20 sierpnia 2013 zaktualizowane przez: Carolyn Hoppe, UCSF Benioff Children's Hospital Oakland

Badanie fazy I/II terapii symwastatyną (Zocor) w niedokrwistości sierpowatokrwinkowej

Ostatnie dane kliniczne i eksperymentalne wskazują, że statyny mają działanie wykraczające poza obniżenie poziomu cholesterolu, które może być korzystne w niedokrwistości sierpowatokrwinkowej poprzez ochronę śródbłonka naczyń. Wykazano, że statyny łagodzą dysfunkcję śródbłonka dzięki swoim właściwościom przeciwzapalnym, przeciwutleniającym i przeciwzakrzepowym. To badanie fazy I/II ze zwiększaniem dawki ma na celu ocenę bezpieczeństwa i potencjalnej skuteczności klinicznej doustnej symwastatyny (Zocor) u młodzieży i dorosłych z niedokrwistością sierpowatokrwinkową (SCD).

Przegląd badań

Status

Zakończony

Warunki

Interwencja / Leczenie

Szczegółowy opis

Chociaż statyny były szeroko stosowane ze względu na ich działanie obniżające poziom cholesterolu, ostatnie dane kliniczne i eksperymentalne wskazują, że statyny regulują jeszcze inne procesy, z których wiele odgrywa główną rolę w niedokrwistości sierpowatokrwinkowej (SCD). Niezależnie od ich działania obniżającego poziom cholesterolu, wykazano, że statyny zapobiegają uszkodzeniom naczyń krwionośnych na kilka sposobów, poprzez regulację w górę śródbłonkowego tlenku azotu (NO) i zmniejszenie stanu zapalnego. Liczne badania dokumentujące ochronne działanie statyn wraz z danymi wskazującymi na terapeutyczną rolę NO w SCD dają podstawę do zbadania potencjalnej korzyści klinicznej symwastatyny w SCD.

Obecnie potrzebne są dane potwierdzające bezpieczeństwo i tolerancję symwastatyny u pacjentów z SCD. W tym badaniu fazy I/II zwiększania dawki doustnej symwastatyny w SCD proponujemy następujące cele szczegółowe:

  1. Uzyskanie wstępnych danych dotyczących skuteczności doustnej symwastatyny na biomarkery uszkodzenia śródbłonka w osoczu u pacjentów z SCD oraz
  2. Ocena bezpieczeństwa i tolerancji doustnej symwastatyny u pacjentów z SCD.

Typ studiów

Interwencyjne

Zapisy (Rzeczywisty)

42

Faza

  • Faza 2
  • Faza 1

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Lokalizacje studiów

  • Stany Zjednoczone
    • California
      • Oakland, California, Stany Zjednoczone, 94609
        • Children's Hospital and Research Center Oakland

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Wiek uprawniający do nauki

13 lat i starsze (Dziecko, Dorosły, Starszy dorosły)

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Płeć kwalifikująca się do nauki

Wszystko

Opis

Kryteria przyjęcia:

  • Ustalona diagnoza niedokrwistości sierpowatokrwinkowej (HbSS, SC lub Sβ-talasemii)
  • Wiek większy lub równy trzynaście lat
  • Waga większa lub równa 35 kg

Kryteria wyłączenia:

  • Zaburzenia czynności nerek (stężenie kreatyniny w surowicy > 1,5 UNL)
  • Zaburzenia czynności wątroby (ALT > 2X UNL)
  • Cholesterol całkowity przed leczeniem < 100 mg/dl lub trójglicerydy < 30 mg/dl
  • Wyjściowa kinaza kreatynowa przed leczeniem >1X UNL (215 U/L)
  • Ciąża/laktacja
  • Transfuzje krwinek czerwonych w ciągu ostatnich 30 dni
  • Zdarzenie okluzyjne naczyń wymagające hospitalizacji w ciągu ostatnich 30 dni
  • Leczenie statynami w ciągu ostatnich 30 dni
  • Leczenie lekami o znanych interakcjach metabolicznych ze statynami (np. cytochromu P450 3A4), w tym ketokonazol, itrakonazol, flukonazol, erytromycyna, klarytromycyna, azytromycyna, niacyna (kwas nikotynowy), digoksyna, kumadyna, syldenafil lub amiodaron w ciągu ostatnich 30 dni
  • Leczenie (w przeszłości lub obecnie) amiodaronem
  • Zaburzenia mięśniowo-szkieletowe związane z podwyższonym poziomem kinazy kreatynowej
  • Przeszła lub obecna historia nadużywania substancji (alkohol, kokaina, amfetamina, heroina, PCP)
  • Alergia na statyny

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Główny cel: Leczenie
  • Przydział: Nie dotyczy
  • Model interwencyjny: Zadanie dla jednej grupy
  • Maskowanie: Brak (otwarta etykieta)

Broń i interwencje

Grupa uczestników / Arm
Interwencja / Leczenie
Inny: Symwastatyna, zwiększanie dawki
W tym badaniu nie ma ramion. Symwastatyna będzie podawana w sposób zwiększający dawkę w 3 kolejnych grupach dawkowania (20 mg/dobę, 40 mg/dobę, 80 mg/dobę).
Lek: Symwastatyna
Porównanie 3 dawek symwastatyny podawanych w sposób zwiększający dawkę. 20 mg, 40 mg lub 80 mg doustnie raz na dobę x 21 dni, a następnie zmniejszanie dawki leku x 4 dni.
Inne nazwy:
  • Zocor

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Zmiana całkowitego poziomu cholesterolu
Ramy czasowe: Wartość bazowa, 21 dni
Zmiana stężenia cholesterolu całkowitego w surowicy po leczeniu symwastatyną
Wartość bazowa, 21 dni
Zmiana poziomu hemoglobiny
Ramy czasowe: Wartość bazowa, 21 dni
Zmiana poziomu hemoglobiny w osoczu (Hb) po leczeniu symwastatyną
Wartość bazowa, 21 dni
Zmiana poziomów kinazy kreatynowej w surowicy
Ramy czasowe: Wartość bazowa, 21 dni
Zmiana poziomu kinazy kreatynowej (CK) w surowicy po leczeniu symwastatyną
Wartość bazowa, 21 dni
Zmiana poziomu transaminazy alaninowej (ALT) w surowicy
Ramy czasowe: Wartość bazowa, 21 dni
Zmiana aktywności aminotransferazy alaninowej (ALT) w surowicy po leczeniu symwastatyną
Wartość bazowa, 21 dni
Zmiana poziomu kreatyniny w surowicy
Ramy czasowe: Wartość bazowa, 21 dni
Zmiana stężenia kreatyniny (Cr) w surowicy po leczeniu symwastatyną
Wartość bazowa, 21 dni

Inne miary wyników

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Zmiana poziomów NOx w osoczu
Ramy czasowe: Wartość bazowa, 21 dni
Pomiary poziomu metabolitów tlenku azotu w osoczu (NOx), białka C-reaktywnego o wysokiej czułości (hs-CRP), interleukiny-6 (IL-6), cząsteczki adhezyjnej komórek naczyniowych-1 (VCAM-1), czynnika tkankowego (TF ) i czynnika wzrostu śródbłonka naczyniowego (VEGF) wykonano przed i po leczeniu symwastatyną. Zmiany średnich poziomów biomarkerów w osoczu oceniano dla każdego poziomu dawki; jednakże wyniki dawki dla poziomu 3 nie zostały przeanalizowane, ponieważ tylko 2 pacjentów zostało włączonych do tej grupy dawkowania.
Wartość bazowa, 21 dni
Zmiana poziomów Hs-CRP w osoczu
Ramy czasowe: Wartość bazowa, 21 dni
Zmiana poziomu białka C-reaktywnego w osoczu o wysokiej czułości u pacjentów leczonych symwastatyną
Wartość bazowa, 21 dni
Zmiana poziomu IL-6 w osoczu
Ramy czasowe: Wartość bazowa, 21 dni
Zmiana stężenia IL-6 w osoczu po leczeniu symwastatyną
Wartość bazowa, 21 dni
Zmiana poziomu VEGF w osoczu
Ramy czasowe: Wartość bazowa, 21 dni
Zmiana poziomu cząsteczki-1 adhezji śródbłonka naczyń w osoczu po leczeniu symwastatyną
Wartość bazowa, 21 dni
Zmiana poziomów VCAM1 w osoczu
Ramy czasowe: Wartość bazowa, 21 dni
Zmiana poziomu naczyniowej cząsteczki adhezyjnej-1 w osoczu po leczeniu symwastatyną
Wartość bazowa, 21 dni
Zmiana poziomów TF w osoczu
Ramy czasowe: Wartość bazowa, 21 dni
Zmiana poziomu czynnika tkankowego w osoczu (TF) po leczeniu symwastatyną
Wartość bazowa, 21 dni

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

UCSF Benioff Children's Hospital Oakland

Współpracownicy

Department of Health and Human Services
FDA Office of Orphan Products Development

Śledczy

  • Główny śledczy: Carolyn C Hoppe, M.D., UCSF Benioff Children's Hospital Oakland

Publikacje i pomocne linki

Osoba odpowiedzialna za wprowadzenie informacji o badaniu dobrowolnie udostępnia te publikacje. Mogą one dotyczyć wszystkiego, co jest związane z badaniem.

Publikacje ogólne

Przydatne linki

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów

1 czerwca 2007

Zakończenie podstawowe (Rzeczywisty)

1 grudnia 2011

Ukończenie studiów (Rzeczywisty)

1 grudnia 2011

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

26 lipca 2007

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

26 lipca 2007

Pierwszy wysłany (Oszacować)

27 lipca 2007

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Oszacować)

17 września 2013

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

20 sierpnia 2013

Ostatnia weryfikacja

1 sierpnia 2013

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Słowa kluczowe

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

  • 1R01FD003080-01A1 (Dotacja/umowa FDA USA)

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Badania kliniczne na Anemia sierpowata

Badania kliniczne na Symwastatyna

Wyszukaj podobne próby

Sponsorzy i współpracownicy

Warunki medyczne

Interwencje lekowe

CROs by country

CROs in Philippines

Warunki

Rzadkie choroby

Interwencje lekowe

Suplementy diety

Sponsor / Współpracownicy

Lokalizacje

3
Subskrybuj